ダラス, 2022 年 4 月 18 日 — 網膜疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、次のことを発表しました。 アーロン・オズボーン、MBBS は最高医療責任者および最高開発責任者に任命されました。彼には、最近採用された修士号、MBA、CMC および品質担当副社長の Anil Lalwani 氏が加わります。 ジャレッド・スティーブンス、博士、戦略およびBD担当副社長。

「これらの経験豊富なバイオ医薬品幹部を歓迎することに興奮しています」と同氏は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。 「彼らは、網膜疾患で失明した何百万もの人々の視力を回復するための光遺伝学的遺伝子治療の開発において重要な役割を果たすでしょう。」

オズボーン博士は、眼科で 20 年以上の経験があります。ごく最近では、Adverum で最高医療責任者を務めましたが、以前は Genentech、Alcon、Novartis、Bayer で臨床開発および医療事務の責任を負う役割を担っていました。オズボーン博士は、ユニバーシティ カレッジ ロンドンで医学の学位を取得し、2004 年に英国王立眼科医協会の会員になりました。その後、医薬品開発者としてキャリアを開始し、それ以来、複数の網膜治療プログラムの推進に成功してきました。

オズボーン博士は、「私は人々の生活を劇的に改善する可能性を秘めた革新的治療法を推進することに情熱を持っています」と語った。 「そして、それはまさにナノスコープがその新しい光遺伝学アプローチで行っていることです。進行した網膜疾患の患者の視力を回復するという使命に取り組むこの才能豊かなチームに参加できることに興奮しています。」

ラルワニ氏はアッヴィから入社し、バイオ医薬品業界のCMC、品質および規制業務に25年の経験があります。彼は UPenn でバイオテクノロジーの修士号を取得し、UPenn でヘルスケアの MBA を取得しています。 マイアミ大学.

Stephens 博士は、Nanscope Therapeutics の戦略と事業開発を指揮しています。 Nanoscope に入社する前は、GE Healthcare の戦略、検索、評価のディレクターを務め、Absci および Bionano で指導的な役割を果たしました。彼は、カリフォルニア大学アーバイン校で細胞分子生物学の博士号を取得しています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope の多特性オプシン (MCO) 変異に依存しない遺伝子治療プラットフォームは、網膜変性疾患によって失明した患者の視力を回復するように設計されています。同社は、複数のサイトでランダム化および偽制御されたフェーズを実施しています。 2b 網膜色素変性症の臨床試験（NCT04945772）。結果は2023年第1四半期に得られる予定。同社はまた、シュタルガルト黄斑変性症に対する第2相臨床試験を2022年第2四半期に開始する予定である。 MCO 療法は、RP およびシュタルガルトに対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
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425-306-8716

ダラス, 2022 年 4 月 4 日 / — ナノスコープ・セラピューティクス網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である株式会社は本日、 臨床科学諮問委員会 新たに任命された3名のメンバーが含まれる予定です。

「これらの著名な医師と科学者は、黄斑変性症患者の視力を回復するための画期的な光遺伝学的遺伝子治療の開発において当社にアドバイスするために参加します」とナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者（CEO）は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ.

新しいメンバーは次のとおりです。

• アルシャド・ハナニ、MD、MA、Sierra Eye Associates のマネージングパートナー、臨床研究ディレクター、フェローシップディレクター、 リノ;および臨床准教授 ネバダ大学リノ校 医学部。
• エレオノーラ・ラッド、医学博士、眼科准教授、 デューク大学 医療センター;眼科臨床研究ユニットのディレクター、およびデューク・リーディング・センターのグレーディングディレクター
• チャールズ・ワイコフ、MD、Ph.D.、Retina Consultants 社リサーチディレクター テキサス州 およびグレーター・ヒューストン網膜研究財団。 Retina Consultants of America、研究および臨床試験小委員会の委員長。ヒューストンメソジスト病院ブラントン眼科研究所眼科副院長。

彼らは現在の諮問委員会のメンバーに加わります デヴィッド・ボイヤー、医学博士。 サイ・チャバラ、医学博士。 スティーブン・グレイ、博士号。 ジェフ・ハイアー、医学博士。 ピーター・カイザー、医学博士。 スティーブン・カミンスキー、博士号。 ヴィットリオ・ポルチャッティ、DSc; シュリニヴァス・サッダ、医学博士。 マイケル・シンガー、医学博士。 スティーブン・ツァン、医学博士、博士。 ポール・ヤン、医学博士、博士。そして トーマス・ヨリオ、博士号

「当社のアドバイザーと協力して、地理的萎縮を有するより広範な患者集団へのパイプラインを加速できることに興奮しています」とナノスコープの共同創設者兼社長は述べています。 サマレンドラ・モハンティ.

Nanoscope の多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療プラットフォームは、遺伝子変異に関係なく、網膜変性疾患によって失明した患者の視力を回復するように設計されています。同社はフェーズを実施中です 2b 網膜色素変性症（RP）を対象とした主要資産に関する米国での多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。トップラインの結果は2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト黄斑変性症を対象とした後続資産の第2相臨床試験を2022年上半期に開始する予定である。 MCO 療法は、RP およびシュタルガルトに対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者の視力を回復するための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト、その他の遺伝性網膜変性症、および地理的萎縮症の治療法が含まれています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

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テキサス州ダラス (2022 年 3 月 28 日) — ナノスコープ・セラピューティクス 網膜変性疾患を治療するための光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるInc.は本日、共同創設者、社長、最高科学責任者のサマレンドラ・モハンティ博士が講演することを発表しました。 遺伝子治療の進歩 2022 サミットは2022年3月28日から30日まで、マサチューセッツ州ウォーバーンのヒルトン・ボストン・ウォーバーンで開催されます。

モハンティ博士のプレゼンテーションは「視力回復のための光遺伝学治療の新たな波の開拓」と題され、3月30日水曜日（東部時間午後2時15分～午後2時40分）に開催され、眼疾患に対する遺伝子治療に関するサミットのセッションの一部となる。 。

Nanoscope は、健康な網膜細胞を再プログラムし、遺伝子変異に関係なく網膜変性疾患で失明した人々の視力を回復するために感光性を持たせる独自の多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療プラットフォームを開発しています。 MCO 療法には、診療所で行われる 1 回の硝子体内注射が含まれます。同社の主要資産である MCO-010 は、網膜色素変性症 (RP) を対象として開発中です。ナノスコープはシュタルガルトと乾性加齢黄斑変性症（ドライAMD）の後続プログラムも展開しており、RPとシュタルガルトについてはFDAから希少疾病用医薬品の指定を受けている。

MCO-010 のフェーズ 1/2a 試験が完了 11 人の RP 患者において、MCO 療法が安全であり、進行した RP 患者の生活の質の向上 (機能的視覚の大幅な改善) をもたらすことが実証されました。同社の多施設共同無作為化二重マスク偽対照第2b相臨床試験（NCT04945772）は2021年6月に発売され、完全登録されており、トップラインの結果は2023年第1四半期に期待されています。ナノスコープはまた、シュタルガルト黄斑変性症に対するMCO-010の第2相臨床試験についてFDA IND認可も取得しています。試験は 2022 年上半期に開始される予定です。

Advancing Gene Therapy 2022 サミットは、 バイオゲート科学センター 製薬企業、バイオテクノロジー企業、学術界、政府機関からの国際的な専門家グループが参加します。このサミットは、開発と製造の進歩、品質管理方法と規制の側面など、遺伝子治療アプローチの挑戦的な分野に焦点を当てています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者の視力を回復するための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性AMD患者向けの光遺伝学に基づく網膜遺伝子治療が含まれています。詳細については、こちらをご覧ください https://nanostherapeutics.com/

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ダラス, 2022 年 2 月 17 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社臨床後期段階の眼科遺伝子治療会社は本日、最高経営責任者（CEO）の選出を発表した。 スラニャ・バタチャリヤ に バイオテクノロジー革新機構 (BIO) 新興企業セクション 運営委員会.

ワシントンDCを拠点とする BIO は、米国および世界中の企業、学術機関、地域のバイオテクノロジー センターを代表する世界最大のバイオテクノロジー擁護団体です。バタチャリヤ氏は他の業界リーダーとともに、最終的に人生を変える新しい治療法を推進する BIO の方針と優先事項を設定しています。

「業界の思想的リーダーたちとさらに統合できるこの機会に興奮しており、彼らと一緒に治療法の未来を形作ることに貢献できることに興奮しています」とバタチャリヤ氏は述べた。 「BIO はバイオテクノロジーの重要な成長原動力であり、私のような企業が満たされていない医療ニーズを持つ無数の患者のために開発している多数の新しい治療法です。 BIO が果たす重要な役割に貢献できることを楽しみにしています。」

「スラニャ氏が当社の取締役会に加わることを非常にうれしく思います」と博士は述べた。 ミシェル・マクマリー＝ヒース, BIO代表取締役社長。 「彼女は私たちの仕事にユニークで貴重な視点をもたらしてくれるでしょう。そして彼女のリーダーシップは、私たちが世界中の患者の生活を改善するために必要な政策の優先事項を確実に形成し推進するのに役立つでしょう。」

Nanoscope の光遺伝学的遺伝子治療プラットフォームは、網膜色素変性症 (RP) やシュタルガルト黄斑変性症などの遺伝性網膜疾患 (IRD) によって失明した患者の視力を回復します。 MCO 療法は、診療所で 1 回の硝子体内注射を利用します。このプラットフォームは、RP およびシュタルガルト病に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。

Nanoscope の主要アセット (MCO-010) は、 多施設共同、二重マスク、ランダム化 Ph2b 試験 RP患者での増加（トップラインの結果は2023年第1四半期に予想される）。同社は最近、FDA から IND 認可を取得しました。 シュタルガルト患者を対象とした Ph2 試験 (暫定値は 2022 年第 4 四半期に予想されます)。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープi治療法が存在しない何百万ものIRD患者の視力を回復するための光遺伝学治療を開発中。ナノスコープのパイプラインには、RP、シュタルガルト、乾性加齢黄斑変性症の治療薬が含まれています。

略歴について
バイオ は、企業、学術機関、州のバイオテクノロジーセンター、および世界各地の関連組織を代表する世界最大のバイオテクノロジー擁護団体です。 米国 そして30か国以上で。 BIO メンバーは、革新的なヘルスケアの研究開発、農業、産業および環境バイオテクノロジー製品に携わっています。 BIO も生産しています。 BIO国際大会、バイオテクノロジー業界の世界最大の集まりであり、業界をリードする投資家とパートナーの会合も世界中で開催されます。

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ダラス, 2022 年 2 月 11 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社、本日発表されたCEO スラニャ・バタチャリヤ BIO CEO & 投資家カンファレンスで講演します。 2月15日火曜日 で 午後1時30分 ニューヨーク市のマリオット・マーキスのエンパイア・ルームにて。 BIO CEO & 投資家カンファレンスは 12 日からそこで開催されます。 2月14日 – 17. 経営陣は、プレゼンテーションに加えて、カンファレンスに参加するために登録されている投資家コミュニティの資格のあるメンバーとのバーチャルおよび対面での 1 対 1 のミーティングにも参加できます。カンファレンスの詳細については、次のサイトをご覧ください。 カンファレンスのウェブサイト.

バタチャリヤ氏は、網膜色素変性症（RP）やシュタルガルト黄斑変性症などの遺伝性網膜変性疾患により失明した患者の視力回復のために開発中の同社独自の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームについて投資家に最新情報を提供する予定だ。遺伝子変異とは無関係に。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲目の患者の視力を回復するための光遺伝学的遺伝子治療プラットフォームを開発しました。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト黄斑変性症、乾性加齢黄斑変性症の患者向けの臨床後期段階の複数の光遺伝学的遺伝子治療資産が含まれています。 Nanoscope は、独自の AAV2 ベクターを利用して、光受容体を失った患者に周囲光を感知するように残りの健康な網膜細胞を再プログラムする光遺伝学的単独療法として MCO-010 (主要資産) を提供します。この治療法には、診療所で行われる 1 回の硝子体内注射が含まれます。 MCO-010 は、RP およびシュタルガルト黄斑変性症に対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

同社の主力資産である MCO-010 の第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験は、米国で RP の治療のために完全に登録されています (NCT04945772）。結果は 2023 年第 1 四半期に得られる予定です。 フェーズ 1/2a オープンラベル試験 MCO-010の影響で、RP患者は日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復しました。

Nanoscope は FDA から IND 認可も取得しており、 MCO-010の第2相試験 シュタルガルト患者の視力を回復することを目的としており、現在、青年および成人の患者を募集するためにスクリーニングを行っている。この試験は、同社のMCO遺伝子治療プラットフォームにとって、乾燥性加齢黄斑変性症（Dry-AMD）に向けた重要な一歩となり、結果は2022年下半期に期待される。

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ダラス, 2022 年 2 月 7 日  — ナノスコープ・セラピューティクス網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は本日、フェーズへの完全登録を発表した。 2b 網膜色素変性症（RP）患者の視力を回復するための、周囲光で活性化可能な多特性オプシン（MCO）光遺伝学的単独療法であるMCO-010の臨床試験。トップラインの結果は来年の第 1 四半期に予想されます。

「この試験への登録完了は、ナノスコープにとってもう一つの重要なマイルストーンであり、何百万人もの人々が効果的な治療法のない網膜疾患に苦しんでいます」と同氏は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。 「この試験で良好な結果が得られれば、私たちはこの重要な満たされていない医療ニーズを満たすことに近づくことになるでしょう。」

MCO-010のフェーズ1/2a試験を完了 11人のRP患者では、光遺伝学療法の忍容性が良好で、進行したRP患者における機能的視覚の大幅な改善と一致して生活の質が改善されたことが実証されました。

フェーズ 2b トライアル （NCT04945772）は、無作為化、二重マスク、偽対照、多施設共同試験に、進行性RPによる重度の視力喪失を患う27人の参加者を登録した。この研究では、患者は MCO-010 の注射または偽注射を受けて、MCO-010 療法の有効性と安全性を評価します。

「RPは、さまざまな遺伝子変異によって引き起こされる進行性の遺伝性疾患です。この光遺伝学療法は、さまざまな遺伝的タイプのRPを持つ患者に影響を与える可能性があります」と述べた。 バイロン・ラム、医学博士、バスコム・パーマー眼科研究所の神経眼科教授、RPの第一人者。

ナノスコープの光遺伝学的治療は独自の AAV2 MCO 遺伝子を網膜細胞に導入し、自然環境での視覚を可能にするベクター。この療法は、他の装置や介入を必要とせず、オフィス内で単眼注射として投与されます。第 1/2a 相試験の証拠に基づくと、MCO-010 は遺伝子変異に関係なく、網膜変性疾患における視力回復に応用できる可能性があります。 MCO-010 は、FDA から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。シュタルガルト黄斑変性症の第 2 相研究も開始されています。

RPについて 
RP は 100 を超える異なる遺伝子変異に関連しており、光受容体が劣化して約 200 万人が失明に至る一連の稀な疾患を含んでいます。

ナノスコープ・セラピューティクスについて
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者の視力を回復するための光遺伝学的治療法を開発しています。このパイプラインには、RP、シュタルガルト、乾性AMDに対する光遺伝学的治療が含まれています。

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テキサス州ベッドフォード, 2022年2月1日  — ナノスコープ セラピューティクス社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は本日、 臨床科学諮問委員会 新たに5名のメンバーが就任しました。

「網膜疾患と遺伝子治療のこのような著名な専門家にアドバイザーとして加わっていただけることを光栄に思います。トップの重要なオピニオンリーダーが私たちに参加しているという事実は、私たちの治療法がいかに革新的であり、患者の生活にどれほど影響を与えるかを物語っています」とナノスコープの社長兼最高最高責任者（CSO）は述べた。 サマレンドラ・モハンティ、博士号「網膜疾患により失明した患者の視力を回復するための遺伝子治療の臨床開発を進める上で、彼らの指導は非常に貴重なものとなるでしょう。」

新しいメンバーには以下が含まれます:

• デビッド・S・ボイヤー、医学博士、Retina-Vitreous Associates Medical Group シニア パートナー 南カリフォルニア.
• ジェフ・ハイアー、医学博士、眼科コンサルタントの共同社長兼メディカルディレクター ボストン 眼科助教授、 タフツ大学医学部
• ピーター・カイザー医学博士、クリーブランドクリニックコール眼科研究所眼科研究評価センター所長、眼科教授
• スティーブン・カミンスキー、Ph.D.、ワイル・コーネル医科大学遺伝子医学研究教授および遺伝子治療コア副所長。
• スティーブン・グレイ、博士、准教授、 テキサス大学サウスウェスタン医療センター ウイルスベクター施設の所長。

彼らは、著名な諮問委員会メンバーからなる既存のグループに加わります (スリニヴァス・R・サダ医学博士、 マイケル・シンガー医学博士、 スティーブン・H・ツァン、医学博士、博士。 ヴィットリオ・ポルチャッティ、博士号。 ポール・ヤン、医学博士、博士。 トーマス・ヨリオ、博士号。そして サイ・チャバラ、医学博士) は、遺伝性網膜疾患、黄斑変性症、学術問題、および細胞遺伝子治療についてナノスコープに助言を行っています。

Nanoscope は、網膜色素変性症 (RP) およびシュタルガルト病に関して米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品の指定を受けています。同社は二重マスクされ、偽り管理されたマルチサイトフェーズを実施しています。 2b 米国ではRPの臨床試験が行われており、シュタルガルト病に関する別の多施設第2相試験で黄斑変性症にも拡大中です。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、その他の遺伝性網膜疾患や黄斑変性症の患者に対する光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。 Nanoscope はまた、地理的萎縮の標的遺伝子治療のための独自の非ウイルス レーザー遺伝子送達プラットフォームを開発しています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

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テキサス州ベッドフォード (2022 年 1 月 25 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、視力を回復するための多特性オプシン（MCO-010）周囲光で活性化可能な光遺伝学的単独療法の第2相試験を開始するためのIND認可をFDAから取得したと発表した。シュタルガルト患者の場合。

「これはナノスコープにとってもう一つの重要なマイルストーンであり、網膜変性疾患に苦しむ患者の視力を回復するように設計された当社独自のMCO遺伝子治療プラットフォームの2回目の臨床試験を米国で実施する機会を与えてくれました。」とナノスコープの最高経営責任者（CEO）スラグナ・バタチャリヤ氏は述べた。 。 「現在、これらの症状に対する承認された治療法はありません。」

シュタルガルト社のこの第 2 相臨床試験は、2022 年上半期に開始される予定です。 Nanoscope は現在、RP 患者を対象とした MCO-010 の第 2b 相多施設共同無作為化偽対照二重マスク試験を実施中です。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。シュタルガルトは、子供と成人が罹患する黄斑変性症（MD）です。 Nanoscope の Stargardt プログラム試験の進展は、プラットフォームとしての MCO と、希少疾患を超えたその影響に影響を及ぼします。

「現在、既存のすべての試験はシュタルガルト病患者の視力喪失の進行を遅らせることを目的としていますが、光遺伝学的アプローチは視力を回復することです。これは、シュタルガルト患者の視力を改善するための光遺伝学的遺伝子治療を評価する画期的な試みとなる可能性があります。 MCO-010が、乾性加齢黄斑変性症を含む網膜外側ジストロフィーによる視力喪失の多くの患者の視力を回復できる可能性に興奮しています」とRetina-Vitreous Associates Medical Group兼非常勤医師のDavid S. Boyer医師は述べた。南カリフォルニア大学ケック医科大学の眼科臨床教授。

シュタルガルトは、光受容体の機能不全/変性を伴う遺伝性網膜疾患です。 Nanoscope の MCO-010 遺伝子治療は、健康な網膜細胞を再プログラムして光感受性を高めます。独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を細胞に送達し、そこで多色オプシンを発現させ、さまざまな色環境での視覚を可能にします。この治療法は、診療所で行われる 1 回の硝子体内注射を含むもので、基礎となる遺伝子変異に関係なく、RP とシュタルガルトに適用できます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト、および乾燥性加齢関連MDの患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。

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テキサス州ベッドフォード, 2022 年 1 月 19 日 /– ナノスコープ セラピューティクス社網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は、次のようないくつかのプレゼンテーションで取り上げられます。 バイオス、世界最大の生物医学光学および生物フォトニクス会議の一環として、 SPIE フォトニクス ウェスト 2022、 で サンフランシスコ、2022年1月22日から27日までモスコーンセンターで開催。

「私たちは今年特集されることを誇りに思っており、視力喪失に苦しむ世界中の何百万人もの患者を救済するという目標を掲げ、網膜変性疾患に対処する私たちの取り組みを強調することを楽しみにしています」と述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。

Nanoscope の社長兼最高科学責任者 サマレンドラ・モハンティ博士号は、次の会議の共同議長です。 光遺伝学と光操作。このプログラムでは、モハンティ博士による「 双極細胞における多特性オプシンによる光遺伝学的な視力回復, 1月23日, 午前9時30分, RM 105 (レベル 1 南ロビー)。

さらに、モハンティ博士は次のことを発表します。 インビボ神経調節のための超高速レーザーベースの細胞膜の一過性穿孔、ナノスコープの特許取得済みの非ウイルスレーザー遺伝子送達技術を強調しています。プレゼンテーション、 1月23日, 午後2時, RM 153 (アッパー メザニン サウス)、のプログラムの一部です。 超高速光学のフロンティア: 生物医学、科学、および産業用途 XXII.

Nanoscope は次のものも紹介します。

• オプシンをコードする遺伝子の霊長類網膜への空間標的非ウイルス光学送達, 1月22日, 午後2時, RM 105(レベル 1 南ロビー)、作成者 キム・サンフン、博士号
• 多特性オプシンがシュタルガルトマウスモデルの視力を回復, 1月22日, 午後3時30分, RM 105 (レベル 1 南)、作成者 スブラタ・バタビアル、博士号

Nanoscope の主力製品である MCO-010 は、マルチセンター、ランダム化、ダブルマスク段階にあります。 2b RPの治療に関する米国での臨床試験（NCT04945772）。で MCO-010 のフェーズ 1/2a 非盲検試験, RP患者は、日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復しました。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの患者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、黄斑変性症だけでなく、網膜色素変性症、シュタルガルト病、その他のIRD患者に対する光遺伝学単独療法も含まれています。 Nanoscope はまた、地理的萎縮の標的 MCO 治療のための独自の非ウイルス レーザー遺伝子送達プラットフォームを開発しています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

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テキサス州ベッドフォード、2022年1月12日 –  ナノスコープ セラピューティクス社網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である.は本日、同社が「バイオテクノロジーイノベーション」部門で受賞者に選ばれたと発表しました。 D CEO そして ダラスが革新する 破壊者と先駆者を表彰する第 3 回 2022 イノベーション アワード 北テキサスのハイテク回廊に貢献しています。

Nanoscope Therapeutics チームが 2022 年バイオテクノロジー イノベーション アワードを受賞。左から: アンソニー・トグバ、CFO、 Sulagna Bhattacharya 氏、共同創設者兼 CEO。共同創設者兼社長のサマレンドラ・モハンティ氏。

Nanoscope の共同創設者兼 CEO である Sulagna Bhattacharya は、受賞に際し次のように述べています。また、バイオテクノロジー業界を支援し、これまで治療不可能だった病気の治療法の発見に注力している当社のような企業を評価してくださった Dallas Innovates と D CEO マガジンにも感謝しています。この賞は、世界中の何百万人もの網膜疾患患者の満たされていない医療ニーズに対処する当社の遺伝子治療の可能性を浮き彫りにしました。」

Nanoscope 独自の多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療プラットフォームは、遺伝子変異や網膜変性疾患の種類に関係なく、網膜色素変性症 (RP) などの網膜変性疾患により失明した患者の視力回復を目的とした臨床開発の後期段階にあります。

「バイオテクノロジーのイノベーションには情熱と忍耐が必要です。 12 年前に私たちが治療を始めたとき、遺伝子治療には期待と希望がありました。今、遺伝子治療のこの刺激的な時代において、私たちは網膜変性疾患による失明に対する回復療法を提供しようとしているところです」とナノスコープの共同創設者兼社長のサマレンドラ・モハンティは述べた。

同社の主力製品である MCO-010 は、米国で RP の治療を目的とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中です (NCT04945772）、シュタルガルト病に関する別の第2相試験で黄斑変性症にも拡大中です。で 第1/2a相試験 MCO-010 の投与により、11 人の RP 患者全員が、日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復しました。 Nanoscope は、RP およびシュタルガルト病に対して米国 FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、網膜色素変性症、シュタルガルト病、その他のIRDおよび黄斑変性症の患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。 Nanoscope はまた、地理的萎縮の標的 MCO 治療のための独自の非ウイルス レーザー遺伝子送達プラットフォームを開発しています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

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テキサス州ベッドフォード、2022 年 1 月 10 日 — ナノスコープ・セラピューティクス 網膜変性疾患に対する光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Inc は本日、Nanscope が視力回復のための多特性オプシン (MCO) 光遺伝学的遺伝子治療プラットフォームをカバーする米国特許 11,180,537 を取得したと発表しました。この賞は、オーストラリア (AU2017372351) と日本 (JP6779546) における MCO 治療薬の組成と方法に関する Nanoscope の既存の知的財産権の立場を強化するものです。

「2037 年まで保護されるこの基礎特許は、Nanoscope にとってもう 1 つのマイルストーンであり、網膜疾患に苦しむ人々が再び見えるようになり、生活の質を取り戻すことができるようにすることで、彼らに希望の光をもたらすという私たちの取り組みです」と Nanoscope の CEO、Sulagna Battacharya は述べています。

USPTOのこの特許は「視力回復およびその他の用途のための多特性オプシンによる光遺伝学的調節」と題され、MCOとその治療用途に広範な保護を提供する。

Nanoscope は、遺伝子変異に関係なく、網膜色素変性症 (RP) や黄斑変性症などの網膜疾患を MCO 遺伝子治療で治療することを目指しています。 MCO 療法は、現実世界の状況で再び光を感知できるように生き残った網膜細胞を再プログラムするために使用されます。 MCO の独自の作用メカニズムは、高速、広帯域、周囲光の感度を回復するため、ゴーグルなどの外部光刺激装置を使用せずに、さまざまな自然環境やレクリエーション状況で視力を回復することができます。

「この特許は、光遺伝学分子および送達/治療方法に関する当社のイノベーションに対して授与された6件以上の特許のうちの1つです。私たちの使命は、日常の状況下で光に対する感受性を回復する治療法を開発することです。当社の独自技術は、その使命に向けてファーストインクラスの治療法を市場に投入する際に競争上の優位性をもたらします」と、MCO プラットフォームの発明者であり Nanoscope 社長のサマレンドラ・モハンティ氏は述べています。

同社は米国でRPを対象とした二重マスク、偽対照、多施設第2b相臨床試験を実施しており、シュタルガルト病に関する別の第2相試験で黄斑変性症にも拡大している。 RPおよびシュタルガルト病に関して米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、その他の網膜疾患の患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。 Nanoscope はまた、地理的萎縮の標的 MCO 治療のための独自の非ウイルス レーザー遺伝子送達プラットフォームを開発しています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

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テキサス州ベッドフォード、2021 年 12 月 22 日 – 網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. が、 D CEO、Dallas Innovates 3 回目となる年次イノベーション賞。ダラス・フォートワースをイノベーションのハブにすることに貢献した企業を表彰します。

「私たちはダラス・フォートワースのバイオテクノロジーコミュニティの一員であることを誇りに思っており、D CEO と Dallas Innovates に深く感謝しています。 網膜疾患で失明した患者の視力を回復するための新しい治療法、つまりこの種では初の遺伝子治療を開発する私たちのチームの努力が評価されたのです」とナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者（CEO）のスラニャ・バタチャリヤ氏は述べた。

2022 イノベーション アワードは、企業だけでなく経営者、起業家、その他のリーダーを表彰します。 Nanoscope は、バイオテクノロジーのイノベーション部門でファイナリストに選ばれました。すべてのファイナリストは、雑誌の 1 月または 2 月号で表彰されます。 D CEO 雑誌とオンラインで DallasInnovates.com。受賞者は、1 月に開催される特別な賞イベントで発表されます。

Nanoscope 独自の多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療プラットフォームは、遺伝子変異に関係なく、網膜色素変性症 (RP) などの網膜変性疾患によって失明した患者の視力を回復するために開発されています。

同社の主力製品である MCO-010 は、米国で RP の治療を目的とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中です (NCT04945772）。結果は 2022 年第 4 四半期に発表される予定です。 フェーズ 1/2a オープンラベル試験 MCO-010 の投与により、11 人の RP 患者全員が、日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復しました。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、網膜色素変性症、シュタルガルト病、その他のIRDおよび黄斑変性症の患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。 Nanoscope はまた、地理的萎縮の標的 MCO 治療のための独自の非ウイルス レーザー遺伝子送達プラットフォームを開発しています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

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テキサス州ベッドフォード、2021 年 12 月 8 日 — ナノスコープ セラピューティクス社網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である.は本日、同社の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームがナノスコープのメンバーであるマイケル・シンガー医学博士によるプレゼンテーションで紹介されると発表しました。 臨床諮問委員会、スタンフォード大学で 網膜を革新する 2021年12月11日のサミット

シンガー博士は、テキサス州サンアントニオのテキサス大学健康科学センターの眼科臨床教授であり、サンアントニオのメディカルセンター眼科アソシエイツの臨床研究ディレクターでもあります。同氏のプレゼンテーションは、スタンフォード大学医学部のバイヤーズアイ研究所が主催する「網膜におけるグローバルイノベーション」と題したプログラムの一環として行われた。オンライン登録は無料です。

ナノスコープの MCO 光遺伝学的遺伝子治療は、遺伝子変異に関係なく、網膜色素変性症 (RP) で失明した人々の視力回復を目的として臨床開発中です。 Nanoscope は米国で多施設共同第 2b 相試験を実施中です (NCT04945772）。結果は2022年第4四半期に得られる予定です。第1/2a相試験では、RP患者は日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復しました。

「網膜色素変性症患者に対するこの新しい治療法の可能性に非常に興奮しています」とシンガー博士は語った。 「これらのほぼ盲目の患者の視覚が回復する見通しは、信じられないほどエキサイティングです。」

シンガー博士のプレゼンテーションは「ナノスコープ治療学: 概要と展望」と題され、太平洋標準時間の午前 8 時 42 分に始まり、その後パネルディスカッションに参加します。

「シンガー博士が、網膜疾患に苦しむ世界中の何百万もの人々を助けることを目的とした当社独自の MCO プラットフォームを提示してくれることを嬉しく思います」と Nanoscope の CEO、Sulagna Battacharya 氏は述べています。 「博士。シンガー氏は、同社がRPだけでなくシュタルガルト病や加齢黄斑変性症の臨床開発プログラムを進める際にアドバイスをする上で尽力してきました。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、網膜色素変性症、シュタルガルト病、その他の遺伝性網膜疾患や黄斑変性症の患者に対する光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。 Nanoscope はまた、地理的萎縮の標的 MCO 治療のための独自の非ウイルス レーザー遺伝子送達プラットフォームを開発しています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

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テキサス州ベッドフォード、2021 年 12 月 3 日 — ナノスコープ セラピューティクス社網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業が、2018年2月に開催された「トップ網膜企業」として表彰されました。 アイセラレータ 2021年の会議での会議 アメリカ眼科学会 (AAO) ルイジアナ州ニューオーリンズ。

Nanoscope は、遺伝子変異に関係なく、網膜色素変性症 (RP) などの網膜変性疾患により失明した患者の視力を回復するための独自の多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療プラットフォームのエキサイティングな開発により、網膜イノベーション部門でトップ企業の栄誉を獲得しました。このテクノロジーは、Nanscope の共同創設者兼社長であるサマレンドラ モハンティ博士のプレゼンテーションで紹介されました。

「ナノスコープは、網膜疾患の治療に異なるアプローチを提供する可能性のある革新的な光遺伝学的遺伝子治療を行う新進気鋭の企業として認められました」と、ウィルズ眼科病院およびアイセラレーターの主任外科医兼網膜研究所長のアレン・C・ホー医学博士は述べた。プログラム共同議長。

Eyecelerator カンファレンスは、眼科における最新技術、画期的な研究、独創的なコンセプトを紹介するために、AAO と米国白内障屈折手術協会によって主催されています。

「網膜変性疾患で失明した世界中の何百万人もの人々に有意義な視力を回復させる独自の遺伝子治療の開発における私たちの進歩を認めてくださった主催者に感謝します」とナノスコープの最高経営責任者（CEO）スラグナ・バタチャリヤ氏は述べた。

Nanoscope の主要資産である MCO-010 は現在、米国で RP の治療を目的とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中です (NCT04945772）。で 第1/2a相試験 MCO-010 の投与により、RP 患者は日常生活を自立して再開できるレベルまで視力が回復しました。

同社の MCO 遺伝子治療は、独自の作用機序と、高速、広帯域、周囲光に敏感であるという特徴を備えており、日常の環境で視力の回復を可能にします。 MCO-010 は、RP およびシュタルガルト病に対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、黄斑変性症だけでなく遺伝性網膜疾患を持つ患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法も含まれています。 Nanoscope はまた、地理的萎縮の標的 MCO 治療のための独自の非ウイルス レーザー遺伝子送達プラットフォームを開発しています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

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テキサス州ベッドフォード (2021 年 11 月 15 日) — ナノスコープ・セラピューティクス 網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるInc.は本日、共同創設者兼社長のサマレンドラ・モハンティ博士が遺伝子治療の臨床試験状況についてプレゼンテーションを行うことを発表しました。 世界オーファンドラッグ会議ヨーロッパ 2021、11月17日水曜日午後12時10分（CEST）、スペインのバルセロナで。

モハンティ博士 遺伝子治療の臨床開発における最近の進歩と、遺伝子治療が標準治療となるまでに残された課題を調査します。さらに、モハンティ博士は、ウイルスベクターベースの遺伝子治療に代わる非ウイルス遺伝子送達プラットフォームの出現とともに、遺伝子編集技術などの進歩を含む、拡大する遺伝子治療の分野についても探求する予定です。

講演には、遺伝子変異に関係なく網膜変性疾患で失明した患者の視力を回復するためのナノスコープのAAVベースの光遺伝学的遺伝子治療プラットフォームが含まれる。同社の主力製品である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症 (RP) の治療を目的とした多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床第 2b 相臨床試験中 (NCT04945772).

で フェーズ 1/2a オープンラベル試験 MCO-010 の投与により、11 人の RP 患者全員が臨床的に意味のある視力の回復を経験しました。 MCO はシュタルガルト病と加齢黄斑変性症に対しても開発中です。この遺伝子治療は、RP およびシュタルガルト病に対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

モハンティ博士が議論するその他の分野には、新しい臨床エンドポイントおよび効力アッセイにおける課題、および長期安全性に関係するオフターゲット効果が含まれます。彼はまた、遺伝子導入と外部活性化を組み合わせた併用療法の可能性についても検討する予定です。このカンファレンスは、希少疾患の治療薬開発に関わる世界最大の関係者会議で、11月15日から18日までメリア・シッチェス・ホテルで開催される。

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Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、黄斑変性症だけでなく、RP、シュタルガルト病、その他のIRD患者に対する光遺伝学に基づいた網膜再生療法が含まれています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

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テキサス州ベッドフォード, 2021年11月9日 — 網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるNanoscope Therapeutics Inc.は本日、共同創設者兼社長のサマレンドラ・モハンティ博士が国際会議でプレゼンテーションを行うことを発表しました。 アイセラレータ 2021 年 11 月 11 日に、年次総会の一環として アメリカ眼科学会 (AAO)で ルイジアナ州ニューオーリンズ。 AAO は世界最大の眼科医と外科医の協会です。

モハンティ博士は、遺伝子変異に関係なく、網膜色素変性症（RP）などの網膜変性疾患によって失明した患者の視力を回復するためのナノスコープ独自の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームについて説明します。 MCO は、独自の作用メカニズムと、高速、広帯域、周囲光に敏感であるという特性を備えており、さまざまな自然光やレクリエーション光の環境下でも視力を回復できます。

「網膜変性疾患に対処する鍵は、日常の状況で意味のある視力を回復する治療法を生み出すことだと考えています」と同氏は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。

Nanoscope の主力製品である MCO-010 はフェーズに入っています 2b RPの治療に関する米国における多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。結果は 2022 年第 4 四半期に発表される予定です。 フェーズ 1/2a オープンラベル試験 MCO-010のすべて 11RP 患者は、日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復しました。

Nanoscope はシュタルガルト病と地理的萎縮に対する MCO も開発しています。 MCO 遺伝子治療は、RP およびシュタルガルト病に対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

モハンティ博士のプレゼンテーションは、11 日からの「地理的萎縮と光遺伝学治療の進歩」に関する Eyecelerator の網膜スポットライト セッションの一部として行われます。午前15時から午後12時まで アーネスト N. モリアル コンベンション センター内。

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Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、網膜色素変性症、シュタルガルト病、その他のIRDおよび黄斑変性症の患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。 Nanoscope はまた、地理的萎縮の標的 MCO 療法のための独自の非ウイルス レーザー遺伝子送達プラットフォームを開発しています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

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網膜色素変性症で失明した患者の視力を回復するためのナノスコープの遺伝子治療の第1/2a相試験からの肯定的なデータが2021年の米国網膜専門医会議で取り上げられる

2つのプレゼンテーションでは、多特性オプシン遺伝子療法の1回の硝子体内注射を受けた患者の52週間の追跡調査から得られた肯定的なデータに焦点を当てます。

テキサス州ベッドフォード (2021 年 10 月 8 日) — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、多特性オプシンの第 1/2a 相臨床試験の結果を発表しました。 MCO）失明した人々のための遺伝子治療 網膜色素変性症 (RP) は、会期中の 2 つのプレゼンテーションで取り上げられます。 2021年米国網膜専門医学会年次総会 (ASRS) 10月8日から12日までテキサス州JWマリオット・サンアントニオで開催。

プレゼンテーションは、TCU-UNTHSC 医科大学の教授であるサイ チャバラ医師によって行われます。 Chavala 博士のプレゼンテーションは「網膜変性患者における硝子体内 AAV2 光遺伝学的視力回復」と題されています。 ABCA4 ミューテーション』は、10月10日（日）午後2時46分～2時50分に放送されます。 パイプライン中 新しい治療法を探るセッション。

チャバラ博士は、以下の RP 患者 4 名から得られた所見について詳しく説明します。 ABCA4 MCO-010の単回硝子体内注射を受けて52週間後に視力の全体的な改善を示した第1/2a相試験からの突然変異。

チャバラ博士は、第 1/2a 相試験における RP 患者 11 人全員のデータについて議論します。 ビデオオンデマンドASRS バーチャル年次総会プログラムの一環として、「進行性網膜色素変性症に対する硝子体内光遺伝学的遺伝子治療の安全性と有効性」と題した講演が行われました。結果は、治療の忍容性が良好であり、MCO-010注射後にすべての患者が視力の改善を経験したことを示しました。

MCO-010 は独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を網膜細胞に送達し、そこで周囲光に感受性のある多色オプシンを発現して、さまざまな色環境での視力回復を実現します。この治療法は疾患の表現型に焦点を当てており、遺伝子変異に関係なく網膜変性疾患の治療を可能にします。

無作為化二重マスク第 2b 相多施設共同試験の結果 (NCT04945772）の MCO-010 は 2022 年第 4 四半期に予想されています。MCO-010 は、RP およびシュタルガルト病に対して FDA から希少疾病用医薬品に指定されており、これらは以下の症状に関連することが知られています。 ABCA4 突然変異。

Nanoscope Therapeutics Inc について.
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症の患者に対する光遺伝学に基づく網膜遺伝子治療が含まれています。

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ナノスコープ社長が企業ショーケースに登壇 眼科イノベーションサミット（OIS）網膜 2021 年 10 月 7 日、テキサス州サンアントニオ

Nanoscope は、MCO 光遺伝学的遺伝子単独療法を使用した視覚障害患者の機能的な視覚の回復を実証し、進歩しています 地理的萎縮に対する独自の非ウイルスレーザー遺伝子送達プラットフォーム

網膜色素変性症で失明した患者に対する光遺伝学的遺伝子治療の肯定的なデータが網膜学会年次総会で発表される

MCO-010 網膜変性患者における視力回復からの 52 週間の追跡調査が発表される

Nanoscope の進行中のフェーズの結果 2b 網膜色素変性症患者の視力を回復する光遺伝学的遺伝子治療の米国治験（RESTORE）は2022年第4四半期に予定

テキサス州ベッドフォード, 2021年9月29日  — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるNanoscope Therapeutics Inc.は本日、ABCA4変異により失明した人々に対する光遺伝学的遺伝子治療の臨床研究の結果を発表しました。 網膜協会の 54^番目 年次学術会議 で シカゴ 9月29日 – 2021年10月2日.

Sai Chavala医学博士による「光遺伝学的視覚修復」と題したプレゼンテーション ABCA4 変異網膜変性患者』を予定しております。 2021年10月1日（金）、 で 午前11時03分 リッツカールトンホテルのグランドボールルームにて シカゴ。網膜協会は、網膜の病気や傷害の診断、ケア、治療に関する教育と科学を目的として 1968 年に設立されました。

チャバラ博士、TCU-UNTHSC医学部教授 テキサス州フォートワース、ナノスコープの多特性オプシン (MCO) 遺伝子療法を硝子体内に投与された網膜色素変性症 (RP) 患者からの所見を紹介します。 ABCA4遺伝子変異を持つRP患者は、遺伝子治療の硝子体内注射を1回受け、52週間追跡調査されたところ、すべての患者は重篤な有害事象もなく視力と機能の改善を経験した。

ナノスコープの光遺伝学療法では、独自の AAV2 ベクターは、MCO 遺伝子を網膜細胞に送達し、そこで周囲光に感受性のある多色オプシンを発現させ、さまざまな色環境での視力回復を実現します。この治療法は診療所で実施でき、疾患の表現型に焦点を当てており、遺伝子変異に関係なくRPなどの網膜変性疾患の治療が可能となる。

MCO-010は現在、ランダム化された二重マスクフェーズにあります。 2b 多施設共同試験 (NCT04945772） アメリカ合衆国で。結果は2022年第4四半期に予想される。MCO-010は、ABCA4変異と関連することが知られているRPおよびシュタルガルト病に対して米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品に指定されている。

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Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症の患者に対する光遺伝学に基づく網膜遺伝子治療が含まれています。

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Nanoscope、AMD患者の視力を回復するための周囲光活性化型オプシン遺伝子治療を推進するため、$1.5M Phase2B SBIR助成金を獲得

テキサス州ベッドフォード (2021 年 9 月 14 日) — ナノスコープの研究者は、同社の環境技術の進歩を目的として、国立衛生研究所 (NIH) の国立眼科研究所 (NEI) から $150 万フェーズ 2b 中小企業研究イノベーション (SBIR) 助成金を獲得しました。加齢黄斑変性症（AMD）に対する光活性化型光遺伝学的遺伝子治療。

「競争の激しい審査プロセスを経てNIHの助成金を獲得したことは、特許で保護された周囲光で活性化できるタンパク質である多特性オプシン（MCO）に基づく当社のファーストインクラスの光遺伝学的治療の革新性と臨床的重要性の証です」 「私たちの目標は、私たちの治療を応用して、世界中の何百万人もの AMD 患者の苦しみを和らげることです。」

ナノスコープの主要な MCO 遺伝子治療薬である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症 (RP) を対象とした後期第 2b 相試験中です。 MCO-010 は、米国食品医薬品局から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。 MCO-010の第1/2a相試験では、RPにより失明した患者が臨床的に有意義な視力回復を経験したことが示された。

Nanoscope の光遺伝学的遺伝子治療は、独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を双極性網膜細胞に送達し、そこで高速かつ多色になるように設計された MCO を発現し、さまざまな色環境での視覚を可能にします。 MCO は双極細胞を再プログラムし、AMD だけでなく、根底にある疾患の原因となる遺伝子変異に関係なく、あらゆる種類の遺伝性網膜疾患 (IRD) によって損傷を受けた光受容細胞のように機能するようにします。この治療には 1 回の硝子体内注射が必要で、診療所で実施できます。

「私たちの予備データは、MCO 療法が特定の IRD に対して変異に依存しない方法で適用でき、網膜疾患に依存しないプラットフォーム療法として機能できることを示しています」と、最近受賞した NIHgrant の主任研究者であり Nanoscope の社長兼主任であるサマレンドラ・モハンティ博士は述べています。科学担当官「この助成金により、成人だけでなく青少年の黄斑の地理的萎縮に対するMCO療法の進歩を加速することができます。」

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Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、その他のIRDおよび加齢黄斑変性症の患者に対する光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。

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