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患者の視力を回復するナノスコープの遺伝子治療がOIS網膜イノベーションサミットと米国網膜専門医学会年次総会で取り上げられる

網膜色素変性症に対する第2b相RESTORE試験の結果とシュタルガルト病に対する第2相STARLIGHT試験の6か月データは2023年第1四半期に予定されている

ダラス、2022年7月12日/PRNewswire/ — 網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるNanscope Therapeutics Inc.は本日、同社の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームの臨床開発が、 7月13日から16日までニューヨーク市で開催される米国網膜専門医協会（ASRS）の2022年年次学術会議で2件の発表が行われた。

講演内容の詳細は以下の通りです。

網膜色素変性症およびシュタルガルト病に対する MCO-010 の米国臨床試験に関する最新情報と Nanoscope の非ウイルスレーザー遺伝子送達プラットフォームのレビュー
講演者: サマレンドラ・モハンティ博士、Nanscope 共同創設者、社長兼最高科学責任者
セッション: ASRS 衛星 OIS Retina イノベーション サミット、画期的なテクノロジーにスポットライト
日時：2022年7月13日（水曜日）午後 4 時 15 分 – 午後 5 時 15 分（東部標準時）
場所: エジソン ボールルーム

進行性網膜色素変性症患者を対象とした多特性オプシンの多施設無作為偽対照ダブルマスク第2b相臨床試験
発表者: クリーブランドクリニック眼科コールアイ研究所のピーター・カイザー医師、FASRS
セッション: Dry AMD 3 シンポジウム
日時：2022年7月16日（土）午前10時15分～午前11時20分（東部標準時）
場所: ジャビッツセンター

Nanoscope のアドバイザーである Kaiser 博士が、Nanscope の最も先進的な臨床プログラムである第 2b 相 RESTORE 試験について説明します。 RESTORE 試験の結果は、シュタルガルト病に対する第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月データとともに、2023 年第 1 四半期に発表される予定です。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症（NCT04945772）を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中であり、トップラインデータは 2023 年第 1 四半期に得られる予定です。シュタルガルト患者における MCO-010 療法の第 2 相試験 (NCT05417126)。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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テキサス州ダラス (2022 年 7 月 5 日) — ナノスコープ・セラピューティクス網膜変性疾患を治療するための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である、Inc.は本日、マイケル・マルケス氏を最高財務責任者に任命したことを発表しました。マルケス氏は、眼科分野の企業の財務および成長戦略を主導した深い経験を含め、17 年以上の財務経験を持っています。

「眼科企業の財務戦略と取り組みを主導したマイケルの経験は、遺伝性網膜変性疾患の患者の視力を回復するための光遺伝学的治療のプラットフォームを進歩させる上で貴重なものとなるでしょう。この任命は当社の経営陣を強化し、企業としての当社の進化を強調するものです」とナノスコープの共同創設者兼CEOのSulagna Bhattacharya氏は述べた。

「当社の主要候補であるMCO-010についてこれまでに生成された説得力のあるデータに裏付けられた、網膜変性疾患を治療するための新しいアプローチで開発のこの重要な時期にナノスコープに参加できることに興奮しています。どの企業の成功にも強固な財務戦略が不可欠であると信じており、ナノスコープが高度な臨床開発を進め、最終的には商業化に向けて進むよう支援できることを楽しみにしています」とマルケス氏は述べた。

マルケス氏はつい最近まで、ドライアイ疾患の診断を支援するポイントオブケア浸透圧検査を提供する眼科診断会社、TearLab の CFO を務めていました。以前は、アイケア製品を専門とする世界的な医療会社であるアルコン ラボラトリーズでグローバル サージカル部門の CFO を務めていました。アルコン入社以前は、プライス ウォーターハウス クーパースで保険および製造部門の税務および監査のクライアントにサービスを提供していました。彼はテキサス大学アーリントン校で会計学の修士号を取得し、テキサス大学オースティン校で会計学の経営管理学士号を取得しています。彼はテキサス州の公認会計士でもあります。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO療法の第2相試験を開始した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。パイプラインにはGAの治療も含まれています。

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ダラス、テキサス州 (2022年6月27日) —  ナノスコープ・セラピューティクス網膜変性疾患を治療するための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である、Inc.は本日、CEO兼共同創設者が次のように発表しました。 スラニャ・バタチャリヤ は、Ernst & Young の Entrepreneur Of The Year® 2022 Central Plains Award の受賞者に選ばれました。

アントレプレナー・オブ・ザ・イヤーは、成功するために大きなことを考える起業家や高成長企業のリーダーを対象とした、競争力のある優れたビジネス賞の 1 つです。独立した審査員団は、彼女の中心的な貢献と特質の中でもとりわけ、彼女の起業家精神、目的、成長、影響力に基づいてバタチャリヤ氏を選出しました。

「それぞれの分野で変化をもたらしているこのダイナミックなビジネスリーダーのグループとともに、このような権威あるビジネス組織によるこのコンペティションで優勝者に選ばれたことを光栄に思います」とバタチャリヤ氏は述べた。 「この栄誉はナノスコープのチームにとってまさに勝利であり、私たちが日々の仕事にもたらしている情熱と創意工夫を反映しています。また、これは、網膜色素変性症やその他の網膜疾患に苦しむ人々の視力を回復するための光遺伝学的治療の画期的なプラットフォームを推進するクリニックで、私たちが大きな進歩を遂げていることを強調しています。」

アントレプレナー・オブ・ザ・イヤーは、60 か国以上、145 以上の都市で地域および国内の賞プログラムを通じて起業家を称えます。セントラル・プレーンズ賞の受賞者として、バタチャリヤさんは今後、2022 年全国最優秀起業家賞の国内審査員によって検討される予定です。

EY USは35年以上にわたり、すべての人にとってより公平で持続可能で豊かな世界を構築する止められない起業家たちを称賛してきました。アントレプレナー・オブ・ザ・イヤー賞の受賞者は、60カ国以上の同窓生や起業家コミュニティの他のメンバーの経験、洞察、知恵に独占的かつ継続的にアクセスでき、これらはすべてEYの膨大なリソースによってサポートされています。

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ナノスコープ・セラピューティクス は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。当社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国で網膜色素変性症を対象とした多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）が実施され、トップラインデータは2023年第1四半期に予定されている。同社はシュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験も開始した。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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テキサス州ダラス (2022 年 6 月 13 日) — ナノスコープ・セラピューティクス網膜変性疾患を治療するための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である、Inc.は本日、開催されるBIO国際会議中にCEO兼共同創設者のSulagna Bhattacharyaが会社概要と同社のパイプラインの臨床最新情報を説明すると発表しました。 2022年6月13～16日、カリフォルニア州サンディエゴ。 「視力回復のための光遺伝学的治療法の先駆者」と題されたこのプレゼンテーションは、6 月 14 日午後 4 時 15 分（太平洋時間）に企業プレゼンテーション シアター 3 で開催されます。

「私たちは、網膜色素変性症やその他の網膜疾患によって失明した人々の視力回復のための光遺伝学プラットフォームの一部である、多特性オプシン遺伝子治療候補であるMCO-010に焦点を当てます」とバタチャリヤ女史は述べた。

「当社は臨床プログラムを推進しており、今後 12 か月間で MCO-010 の複数の臨床マイルストーンが期待できるため、今はエキサイティングな時期です。 2023年の第1四半期には、網膜色素変性症患者を対象としたMCO-010のトップライン第2b相RESTOREデータ結果と、シュタルガルト病患者を対象とした非盲検第2相STARLIGHT試験の6か月データの両方が報告される予定です」と続けた。バタチャリヤさん。

バタチャリヤ女史は現在、BIO の取締役を務めています。彼女は資本形成に関する BIO 小委員会のメンバーでもあり、小型株や民間バイオテクノロジー企業に有益な公共政策を提唱しています。彼女は、その週を通じて BIO 理事会の活動に参加する予定です。さらに、Nanscope のエグゼクティブ チーム メンバーは、提携や戦略的機会について話し合う会議に参加することができます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

ナノスコープ・セラピューティクス は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験を開始した。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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テキサス州ダラス (2022 年 6 月 6 日) — ナノスコープ セラピューティクス社網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である.は本日、近々開催される網膜色素変性症（RP）患者の視力回復のための光遺伝学的遺伝子治療の臨床開発を特集した2つのプレゼンテーションを発表しました。 45^番目 黄斑学会年次総会、2022年6月8日から11日までドイツのベルリンで開催されます。

「2つの要約プレゼンテーションは、遺伝子変異に関係なく、網膜疾患で失明した人々の視力回復のための当社の光遺伝学プラットフォームの一部である、RPに対する当社の多特性オプシン遺伝子治療であるMCO-010に焦点を当てます」と、Sulagna Bhattacharya最高経営責任者（CEO）は述べた。ナノスコープ。 「RP患者を対象とした当社の多施設二重盲検偽対照第2b相試験は完全登録され、2023年第1四半期に結果が得られる予定です。また、シュタルガルト黄斑変性症に対するMCO-010の多施設第2相試験も開始しています。」

講演内容の詳細は以下の通りです。

タイトル： 遺伝性網膜変性患者における視力回復のための52週間の光遺伝学療法の安全性と有効性
セッション： 遺伝性網膜疾患
プレゼンター： サイ・チャバラ医師、テキサス州フォートワースのTCU医学部教授。 Chavala 博士は Nanoscope の科学および臨床アドバイザーです。
日時： 2022年6月8日水曜日、午後6時06分～午後6時52分（CEST）

タイトル： 多特性オプシンの二重マスク、ランダム化、偽対照、多施設共同第 2b 相試験の新規エンドポイントの設計と開発により、進行性網膜色素変性症患者の視力回復が可能になりました
セッション： 遺伝性網膜疾患
プレゼンター： Victor Hugo Gonzalez、MD、バレー網膜研究所、マッカレン、テキサス州。ゴンザレス博士は、ナノスコープの科学および臨床アドバイザーです。
日時： 2022 年 6 月 11 日土曜日、午前 7 時 37 分から 8 時 42 分（CEST）

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス は、網膜変性疾患に苦しむ何百万もの患者を対象に、部位回復型光遺伝学的治療法を開発しています。第 1/2a 相オープンラベル試験 (NCT04919473) 進行性 RP 患者 (n=11) における Nanoscope の主力製品である MCO-010 は、良好な安全性プロファイルを実証し、 数人の患者が、日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復したことを経験しました。 RP患者を対象としたMCO-010の多施設共同、無作為化、二重マスク、偽対照第2b相臨床試験（NCT04945772）は完全に登録されており（N=27）、経過観察中です。一次データは 2023 年上半期に予想されます。同社は2022年第2四半期にシュタルガルト黄斑変性症の第2相臨床試験を開始する。 MCO 療法は、RP およびシュタルガルトに対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

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テキサス州ダラス (2022 年 5 月 25 日) — ナノスコープ・セラピューティクス網膜変性疾患を治療するための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である、Inc.は本日、先駆的な眼科企業で豊富な経営幹部の経験を持つNaveed Shams医学博士とThomas Ciulla医学博士が顧問を務めることを発表しました。当社取締役会および経営陣宛。

「これらの著名なリーダーが私たちのアドバイザーチームに加わってくれたことを非常にうれしく思います。彼らの眼科分野における深い経験と長い業績リストは、当社の臨床戦略と企業戦略をサポートする指針を提供する上で重要な役割を果たすでしょう。 Nanoscope の光遺伝学治療の画期的なプラットフォームを前進させるにあたり、彼らの専門知識を活用できることを楽しみにしています」と Nanoscope の共同創設者兼 CEO の Sulagna Bhattacharya 氏は述べています。

「ナノスコープは、光感受性分子を網膜細胞に送達することにより、網膜色素変性症（RP）、シュタルガルト、乾性AMDなどのさまざまな遺伝性網膜変性疾患に苦しむ人々の視力を回復するための独自の遺伝子治療アプローチを進めています」とシャムス博士は述べた。 。 「失明する眼疾患の治療に対する彼らのユニークで創造的なアプローチとこれまでの強力な臨床データは、網膜変性疾患の治療方法に革命をもたらし、患者の転帰を改善する可能性を示しています。当社がRPで進行中の第2b相試験を完了し、他の適応症への急速な拡大を目指す中、私はこのプラットフォームの急速な進歩に貢献したいと考えています。」

「多特性オプシン（MCO）は、あらゆる形態の網膜変性に対処する可能性があり、網膜の完全または部分的損傷に苦しむ患者に適用可能です」とシウラ博士は述べた。 「ナノスコープは、重度の視覚障害のある人に対する並外れた有効性と優れた忍容性など、このアプローチの多大な可能性をすでに実証し始めています。彼らの世界クラスのチームと協力して、このアプローチの可能性が臨床で完全に解明されるのを楽しみにしています。」

シャムス博士は、最近では ProQR Therapeutics の最高科学責任者を務め、以前は Santen Inc の社長兼 CEO、および世界的な眼科企業である Santen Pharmaceuticals の研究開発グローバル責任者を 10 年以上務めていました。彼は、ノバルティスやジェネンテック/ロシュを含む新興企業や大規模多国籍企業で 25 年以上の世界的な医薬品開発の経験を持っています。 Genentech では、シャムス博士は眼科臨床研究開発グループの設立を支援し、Lucentis の開発を主導しました。^® 承認を通じて。業界に入社する前、シャムス博士はハーバード大学医学部眼科の教員でした。シャムス博士は、ダウ医科大学で医学博士号を取得し、サウスカロライナ大学で微生物学/免疫学の博士号を取得しています。彼はまた、ハーバード大学で創傷治癒と角膜移植のフェローシップを修了しました。

Ciulla 博士は、25 年にわたる経営管理、臨床研究、学術的リーダーシップの経験を持っています。彼は、2018 年から最高医療責任者を務め、2020 年からは初の FDA 承認の上脈絡膜治療法 (Xipere®) の開発の先駆者である Clearside Biomedical の最高開発責任者も務めています。 Spark Therapeutics では、遺伝性網膜疾患に対する初の FDA 承認遺伝子治療である Luxturna® (voretigene) の承認と商品化を通じて医療戦略を主導しました。これには、新しい機能的視覚エンドポイント、複雑な遺伝子検査パラダイム、および新しい投与手順が含まれていました。 Spark に入社する前は、Ophthotech (現 Iveric Bio) で臨床戦略副社長を務め、地理的萎縮症 (GA) における Zi Mura® の成功した第 2/3 相試験の設計に貢献しました。彼はハーバード大学で化学の学士号、カリフォルニア大学サンフランシスコ校医学部で医学博士、インディアナ大学で MBA を取得しています。彼はハーバード大学医学部の研修医、タフツ医科大学の網膜フェローシップを修了しており、学会認定の眼科医および網膜専門医です。

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ナノスコープ・セラピューティクス は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO療法の第2相試験を開始した。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。パイプラインにはGAの治療も含まれています。

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ダラス, 2022 年 5 月 13 日  — ナノスコープ セラピューティクス社網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的療法を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である.は本日、同社の臨床開発および研究プログラムに関する4件のプレゼンテーションを発表した。 25^番目 米国遺伝子細胞治療学会年次総会 (ASGCT)、 2022年5月16日～19日、ウォルター E ワシントン コンベンション センターにて ワシントン, DC 国際会議（対面およびバーチャル）には、何千人もの科学者、患者擁護者、医師、政府関係者が集まります。

「ナノスコープは、網膜疾患で失明した人々の視力回復を実証したMCO-010臨床遺伝子治療プログラムと、地理的萎縮および神経疾患の光遺伝学的調節に対するMCO-020遺伝子治療の先駆的な非ウイルスレーザー送達を強調する予定です」と同氏は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。

ASGCT では、MCO-010 に関する 2 つのプレゼンテーションと MCO-020 に関する 2 つのプレゼンテーションが行われます (時間はすべて米国 EDT)。

5月16日月曜日, 午後3時45分 – 午後5:30、サロンH
合成ナノ粒子ベースの遺伝子導入口頭抄録発表
マウス遺伝子の NHP への in vivo 空間標的非ウイルス光学送達, 5月16日月曜日、4:15 – 4:30
午後 – キム・サンフン、博士号

5月16日月曜日, 午後5:30 – 午後6時30分、ホールD
眼・聴覚疾患ポスターセッション
遺伝子に依存しない方法での遺伝性網膜疾患の治療のための光遺伝学的遺伝子治療 [Board No.
M-174】 – スブラタ・バタビアル、博士号

神経疾患I ポスターセッション
痛みに対する中枢神経系の光遺伝学的調節 [ボード番号 M-152] – ダリル・ナルシス、医学博士

5月17日火曜日, 午後5:30 – 午後6時30分、ホールD
進行中の遺伝子および細胞療法の治験ポスターセッション
重度網膜ジストロフィー患者の視力回復のための AAV 硝子体内光遺伝学療法 [理事会
No.Tu-306] – サマレンドラ・モハンティ、博士号

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス は、網膜変性疾患に苦しむ何百万もの患者に視力を与えるための光遺伝学的治療を開発しています。 Nanoscope の主力製品である MCO-010 は、網膜変性による重度の視力喪失患者の機能的視覚を回復するために設計された治験中の AAV 遺伝子治療です。第 1/2a 相オープンラベル試験中 (NCT04919473）進行性RP患者（n=11）におけるMCO-010の試験では、MCO-010は良好な安全性プロフィールを示し、 数人の患者が、日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復したことを経験しました。多中心、ランダム化、二重マスク、偽制御フェーズ 2b RP 治療のための MCO-010 の臨床試験 (NCT04945772）は完全に登録されており（N=27）、経過観察中です。一次データは 2023 年上半期に予想されます。同社は2022年第2四半期にシュタルガルト黄斑変性症の第2相臨床試験を開始する。 MCO 療法は、RP およびシュタルガルトに対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

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テキサス州ダラス (2022 年 4 月 26 日) — ナノスコープ セラピューティクス社網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的治療法を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である . は本日、視覚と眼科研究協会 (ARVO) において、網膜色素変性症 (RP) およびシュタルガルト黄斑変性症における同社の前臨床および臨床研究に関する 4 件の発表を発表しました。 ) 2022 年年次総会は、2022 年 5 月 1 日から 4 日までコロラド州デンバーで開催されます。

「疾患モデルの作成から変異に依存しない遺伝子治療、前臨床モデルや臨床で網膜機能と機能的視覚を評価するための新しい機器に至るまで、当社の遺伝子治療プログラムの幅広さと奥深さを紹介できることをうれしく思います」とスラグナ・バタチャリヤ氏は述べた。 、ナノスコープ CEO 「私たちのプレゼンテーションは、世界中の何百万もの患者に救済をもたらすという目標を掲げ、外側網膜変性疾患に対処する私たちの取り組みを強調しています。」

ARVO-2022 でのナノスコープのプレゼンテーション:

遺伝性網膜疾患の治療のための AAV による MCO 光遺伝学的治療

発表者: スブラタ・バタビアル博士
日時: 2022 年 5 月 1 日。午後 12 時 15 分 – 午後 2 時 15 分（MDT）
場所: A0047、ポスターホール

多特性オプシンの二重マスク、無作為化、偽対照、多施設共同第2b相試験により、進行性網膜色素変性症患者の視力回復が可能：新規エンドポイントの設計と開発

発表者: サマレンドラ・モハンティ博士
日時: 2022 年 5 月 2 日。午後 12 時 30 分 – 午後 2 時 30 分（太平洋夏時間）
場所: F0040、ポスターホール

網膜外層の再生療法のための新しい前臨床レーザー誘発モデルの確立

プレゼンター: シルビア・アパリシオ・ドミンゴ、MS。
日時: 2022 年 5 月 2 日。午後 1 時 – 午後 3 時 (MDT)
場所: F0399、ポスターホール

OCT ガイド付き可変スポット ERG により、選択され統合された領域における網膜機能を評価するための空間分解測定が可能になりました

発表者: Sanghoon Kim, Ph.D.
日時: 2022 年 5 月 4 日。午前11時08分～午後11時25分（太平洋夏時間）
場所: 4EF、マイルハイボールルーム

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ナノスコープ・セラピューティクス は、網膜変性疾患に苦しむ何百万もの患者に視力を与えるための光遺伝学的治療を開発しています。 Nanoscope の主力製品である MCO-010 は、網膜変性による重度の視力喪失患者の機能的視覚を回復するために設計された治験中の AAV 遺伝子治療です。で 進行性RP患者（n=11）を対象としたMCO-010の第1/2a相非盲検試験、 MCO-010 は良好な安全性プロファイルを示し、数人の患者が日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復したことを経験しました。 RP の治療を目的とした MCO-010 の多施設共同、無作為化、二重マスク、偽対照第 2b 相臨床試験 (NCT04945772）は完全に登録されており（N=27）、経過観察中です。一次データは 2023 年上半期に予想されます。同社はシュタルガルト黄斑変性症に対する第2相臨床試験を2022年第2四半期に開始する予定だ。 MCO 療法は、RP およびシュタルガルトに対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

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ダラス, 2022 年 4 月 18 日 — 網膜疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、次のことを発表しました。 アーロン・オズボーン、MBBS は最高医療責任者および最高開発責任者に任命されました。彼には、最近採用された修士号、MBA、CMC および品質担当副社長の Anil Lalwani 氏が加わります。 ジャレッド・スティーブンス、博士、戦略およびBD担当副社長。

「これらの経験豊富なバイオ医薬品幹部を歓迎することに興奮しています」と同氏は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。 「彼らは、網膜疾患で失明した何百万もの人々の視力を回復するための光遺伝学的遺伝子治療の開発において重要な役割を果たすでしょう。」

オズボーン博士は、眼科で 20 年以上の経験があります。ごく最近では、Adverum で最高医療責任者を務めましたが、以前は Genentech、Alcon、Novartis、Bayer で臨床開発および医療事務の責任を負う役割を担っていました。オズボーン博士は、ユニバーシティ カレッジ ロンドンで医学の学位を取得し、2004 年に英国王立眼科医協会の会員になりました。その後、医薬品開発者としてキャリアを開始し、それ以来、複数の網膜治療プログラムの推進に成功してきました。

オズボーン博士は、「私は人々の生活を劇的に改善する可能性を秘めた革新的治療法を推進することに情熱を持っています」と語った。 「そして、それはまさにナノスコープがその新しい光遺伝学アプローチで行っていることです。進行した網膜疾患の患者の視力を回復するという使命に取り組むこの才能豊かなチームに参加できることに興奮しています。」

ラルワニ氏はアッヴィから入社し、バイオ医薬品業界のCMC、品質および規制業務に25年の経験があります。彼は UPenn でバイオテクノロジーの修士号を取得し、UPenn でヘルスケアの MBA を取得しています。 マイアミ大学.

Stephens 博士は、Nanscope Therapeutics の戦略と事業開発を指揮しています。 Nanoscope に入社する前は、GE Healthcare の戦略、検索、評価のディレクターを務め、Absci および Bionano で指導的な役割を果たしました。彼は、カリフォルニア大学アーバイン校で細胞分子生物学の博士号を取得しています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope の多特性オプシン (MCO) 変異に依存しない遺伝子治療プラットフォームは、網膜変性疾患によって失明した患者の視力を回復するように設計されています。同社は、複数のサイトでランダム化および偽制御されたフェーズを実施しています。 2b 網膜色素変性症の臨床試験（NCT04945772）。結果は2023年第1四半期に得られる予定。同社はまた、シュタルガルト黄斑変性症に対する第2相臨床試験を2022年第2四半期に開始する予定である。 MCO 療法は、RP およびシュタルガルトに対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
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ダラス, 2022 年 4 月 4 日 / — ナノスコープ・セラピューティクス網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である株式会社は本日、 臨床科学諮問委員会 新たに任命された3名のメンバーが含まれる予定です。

「これらの著名な医師と科学者は、黄斑変性症患者の視力を回復するための画期的な光遺伝学的遺伝子治療の開発において当社にアドバイスするために参加します」とナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者（CEO）は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ.

新しいメンバーは次のとおりです。

• アルシャド・ハナニ、MD、MA、Sierra Eye Associates のマネージングパートナー、臨床研究ディレクター、フェローシップディレクター、 リノ;および臨床准教授 ネバダ大学リノ校 医学部。
• エレオノーラ・ラッド、医学博士、眼科准教授、 デューク大学 医療センター;眼科臨床研究ユニットのディレクター、およびデューク・リーディング・センターのグレーディングディレクター
• チャールズ・ワイコフ、MD、Ph.D.、Retina Consultants 社リサーチディレクター テキサス州 およびグレーター・ヒューストン網膜研究財団。 Retina Consultants of America、研究および臨床試験小委員会の委員長。ヒューストンメソジスト病院ブラントン眼科研究所眼科副院長。

彼らは現在の諮問委員会のメンバーに加わります デヴィッド・ボイヤー、医学博士。 サイ・チャバラ、医学博士。 スティーブン・グレイ、博士号。 ジェフ・ハイアー、医学博士。 ピーター・カイザー、医学博士。 スティーブン・カミンスキー、博士号。 ヴィットリオ・ポルチャッティ、DSc; シュリニヴァス・サッダ、医学博士。 マイケル・シンガー、医学博士。 スティーブン・ツァン、医学博士、博士。 ポール・ヤン、医学博士、博士。そして トーマス・ヨリオ、博士号

「当社のアドバイザーと協力して、地理的萎縮を有するより広範な患者集団へのパイプラインを加速できることに興奮しています」とナノスコープの共同創設者兼社長は述べています。 サマレンドラ・モハンティ.

Nanoscope の多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療プラットフォームは、遺伝子変異に関係なく、網膜変性疾患によって失明した患者の視力を回復するように設計されています。同社はフェーズを実施中です 2b 網膜色素変性症（RP）を対象とした主要資産に関する米国での多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。トップラインの結果は2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト黄斑変性症を対象とした後続資産の第2相臨床試験を2022年上半期に開始する予定である。 MCO 療法は、RP およびシュタルガルトに対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者の視力を回復するための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト、その他の遺伝性網膜変性症、および地理的萎縮症の治療法が含まれています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

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テキサス州ダラス (2022 年 3 月 28 日) — ナノスコープ・セラピューティクス 網膜変性疾患を治療するための光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるInc.は本日、共同創設者、社長、最高科学責任者のサマレンドラ・モハンティ博士が講演することを発表しました。 遺伝子治療の進歩 2022 サミットは2022年3月28日から30日まで、マサチューセッツ州ウォーバーンのヒルトン・ボストン・ウォーバーンで開催されます。

モハンティ博士のプレゼンテーションは「視力回復のための光遺伝学治療の新たな波の開拓」と題され、3月30日水曜日（東部時間午後2時15分～午後2時40分）に開催され、眼疾患に対する遺伝子治療に関するサミットのセッションの一部となる。 。

Nanoscope は、健康な網膜細胞を再プログラムし、遺伝子変異に関係なく網膜変性疾患で失明した人々の視力を回復するために感光性を持たせる独自の多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療プラットフォームを開発しています。 MCO 療法には、診療所で行われる 1 回の硝子体内注射が含まれます。同社の主要資産である MCO-010 は、網膜色素変性症 (RP) を対象として開発中です。ナノスコープはシュタルガルトと乾性加齢黄斑変性症（ドライAMD）の後続プログラムも展開しており、RPとシュタルガルトについてはFDAから希少疾病用医薬品の指定を受けている。

MCO-010 のフェーズ 1/2a 試験が完了 11 人の RP 患者において、MCO 療法が安全であり、進行した RP 患者の生活の質の向上 (機能的視覚の大幅な改善) をもたらすことが実証されました。同社の多施設共同無作為化二重マスク偽対照第2b相臨床試験（NCT04945772）は2021年6月に発売され、完全登録されており、トップラインの結果は2023年第1四半期に期待されています。ナノスコープはまた、シュタルガルト黄斑変性症に対するMCO-010の第2相臨床試験についてFDA IND認可も取得しています。試験は 2022 年上半期に開始される予定です。

Advancing Gene Therapy 2022 サミットは、 バイオゲート科学センター 製薬企業、バイオテクノロジー企業、学術界、政府機関からの国際的な専門家グループが参加します。このサミットは、開発と製造の進歩、品質管理方法と規制の側面など、遺伝子治療アプローチの挑戦的な分野に焦点を当てています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者の視力を回復するための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性AMD患者向けの光遺伝学に基づく網膜遺伝子治療が含まれています。詳細については、こちらをご覧ください https://nanostherapeutics.com/

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ダラス, 2022 年 2 月 17 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社臨床後期段階の眼科遺伝子治療会社は本日、最高経営責任者（CEO）の選出を発表した。 スラニャ・バタチャリヤ に バイオテクノロジー革新機構 (BIO) 新興企業セクション 運営委員会.

ワシントンDCを拠点とする BIO は、米国および世界中の企業、学術機関、地域のバイオテクノロジー センターを代表する世界最大のバイオテクノロジー擁護団体です。バタチャリヤ氏は他の業界リーダーとともに、最終的に人生を変える新しい治療法を推進する BIO の方針と優先事項を設定しています。

「業界の思想的リーダーたちとさらに統合できるこの機会に興奮しており、彼らと一緒に治療法の未来を形作ることに貢献できることに興奮しています」とバタチャリヤ氏は述べた。 「BIO はバイオテクノロジーの重要な成長原動力であり、私のような企業が満たされていない医療ニーズを持つ無数の患者のために開発している多数の新しい治療法です。 BIO が果たす重要な役割に貢献できることを楽しみにしています。」

「スラニャ氏が当社の取締役会に加わることを非常にうれしく思います」と博士は述べた。 ミシェル・マクマリー＝ヒース, BIO代表取締役社長。 「彼女は私たちの仕事にユニークで貴重な視点をもたらしてくれるでしょう。そして彼女のリーダーシップは、私たちが世界中の患者の生活を改善するために必要な政策の優先事項を確実に形成し推進するのに役立つでしょう。」

Nanoscope の光遺伝学的遺伝子治療プラットフォームは、網膜色素変性症 (RP) やシュタルガルト黄斑変性症などの遺伝性網膜疾患 (IRD) によって失明した患者の視力を回復します。 MCO 療法は、診療所で 1 回の硝子体内注射を利用します。このプラットフォームは、RP およびシュタルガルト病に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。

Nanoscope の主要アセット (MCO-010) は、 多施設共同、二重マスク、ランダム化 Ph2b 試験 RP患者での増加（トップラインの結果は2023年第1四半期に予想される）。同社は最近、FDA から IND 認可を取得しました。 シュタルガルト患者を対象とした Ph2 試験 (暫定値は 2022 年第 4 四半期に予想されます)。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープi治療法が存在しない何百万ものIRD患者の視力を回復するための光遺伝学治療を開発中。ナノスコープのパイプラインには、RP、シュタルガルト、乾性加齢黄斑変性症の治療薬が含まれています。

略歴について
バイオ は、企業、学術機関、州のバイオテクノロジーセンター、および世界各地の関連組織を代表する世界最大のバイオテクノロジー擁護団体です。 米国 そして30か国以上で。 BIO メンバーは、革新的なヘルスケアの研究開発、農業、産業および環境バイオテクノロジー製品に携わっています。 BIO も生産しています。 BIO国際大会、バイオテクノロジー業界の世界最大の集まりであり、業界をリードする投資家とパートナーの会合も世界中で開催されます。

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ダラス, 2022 年 2 月 11 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社、本日発表されたCEO スラニャ・バタチャリヤ BIO CEO & 投資家カンファレンスで講演します。 2月15日火曜日 で 午後1時30分 ニューヨーク市のマリオット・マーキスのエンパイア・ルームにて。 BIO CEO & 投資家カンファレンスは 12 日からそこで開催されます。 2月14日 – 17. 経営陣は、プレゼンテーションに加えて、カンファレンスに参加するために登録されている投資家コミュニティの資格のあるメンバーとのバーチャルおよび対面での 1 対 1 のミーティングにも参加できます。カンファレンスの詳細については、次のサイトをご覧ください。 カンファレンスのウェブサイト.

バタチャリヤ氏は、網膜色素変性症（RP）やシュタルガルト黄斑変性症などの遺伝性網膜変性疾患により失明した患者の視力回復のために開発中の同社独自の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームについて投資家に最新情報を提供する予定だ。遺伝子変異とは無関係に。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲目の患者の視力を回復するための光遺伝学的遺伝子治療プラットフォームを開発しました。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト黄斑変性症、乾性加齢黄斑変性症の患者向けの臨床後期段階の複数の光遺伝学的遺伝子治療資産が含まれています。 Nanoscope は、独自の AAV2 ベクターを利用して、光受容体を失った患者に周囲光を感知するように残りの健康な網膜細胞を再プログラムする光遺伝学的単独療法として MCO-010 (主要資産) を提供します。この治療法には、診療所で行われる 1 回の硝子体内注射が含まれます。 MCO-010 は、RP およびシュタルガルト黄斑変性症に対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

同社の主力資産である MCO-010 の第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験は、米国で RP の治療のために完全に登録されています (NCT04945772）。結果は 2023 年第 1 四半期に得られる予定です。 フェーズ 1/2a オープンラベル試験 MCO-010の影響で、RP患者は日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復しました。

Nanoscope は FDA から IND 認可も取得しており、 MCO-010の第2相試験 シュタルガルト患者の視力を回復することを目的としており、現在、青年および成人の患者を募集するためにスクリーニングを行っている。この試験は、同社のMCO遺伝子治療プラットフォームにとって、乾燥性加齢黄斑変性症（Dry-AMD）に向けた重要な一歩となり、結果は2022年下半期に期待される。

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ダラス, 2022 年 2 月 7 日  — ナノスコープ・セラピューティクス網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は本日、フェーズへの完全登録を発表した。 2b 網膜色素変性症（RP）患者の視力を回復するための、周囲光で活性化可能な多特性オプシン（MCO）光遺伝学的単独療法であるMCO-010の臨床試験。トップラインの結果は来年の第 1 四半期に予想されます。

「この試験への登録完了は、ナノスコープにとってもう一つの重要なマイルストーンであり、何百万人もの人々が効果的な治療法のない網膜疾患に苦しんでいます」と同氏は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。 「この試験で良好な結果が得られれば、私たちはこの重要な満たされていない医療ニーズを満たすことに近づくことになるでしょう。」

MCO-010のフェーズ1/2a試験を完了 11人のRP患者では、光遺伝学療法の忍容性が良好で、進行したRP患者における機能的視覚の大幅な改善と一致して生活の質が改善されたことが実証されました。

フェーズ 2b トライアル （NCT04945772）は、無作為化、二重マスク、偽対照、多施設共同試験に、進行性RPによる重度の視力喪失を患う27人の参加者を登録した。この研究では、患者は MCO-010 の注射または偽注射を受けて、MCO-010 療法の有効性と安全性を評価します。

「RPは、さまざまな遺伝子変異によって引き起こされる進行性の遺伝性疾患です。この光遺伝学療法は、さまざまな遺伝的タイプのRPを持つ患者に影響を与える可能性があります」と述べた。 バイロン・ラム、医学博士、バスコム・パーマー眼科研究所の神経眼科教授、RPの第一人者。

ナノスコープの光遺伝学的治療は独自の AAV2 MCO 遺伝子を網膜細胞に導入し、自然環境での視覚を可能にするベクター。この療法は、他の装置や介入を必要とせず、オフィス内で単眼注射として投与されます。第 1/2a 相試験の証拠に基づくと、MCO-010 は遺伝子変異に関係なく、網膜変性疾患における視力回復に応用できる可能性があります。 MCO-010 は、FDA から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。シュタルガルト黄斑変性症の第 2 相研究も開始されています。

RPについて 
RP は 100 を超える異なる遺伝子変異に関連しており、光受容体が劣化して約 200 万人が失明に至る一連の稀な疾患を含んでいます。

ナノスコープ・セラピューティクスについて
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者の視力を回復するための光遺伝学的治療法を開発しています。このパイプラインには、RP、シュタルガルト、乾性AMDに対する光遺伝学的治療が含まれています。

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テキサス州ベッドフォード, 2022年2月1日  — ナノスコープ セラピューティクス社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は本日、 臨床科学諮問委員会 新たに5名のメンバーが就任しました。

「網膜疾患と遺伝子治療のこのような著名な専門家にアドバイザーとして加わっていただけることを光栄に思います。トップの重要なオピニオンリーダーが私たちに参加しているという事実は、私たちの治療法がいかに革新的であり、患者の生活にどれほど影響を与えるかを物語っています」とナノスコープの社長兼最高最高責任者（CSO）は述べた。 サマレンドラ・モハンティ、博士号「網膜疾患により失明した患者の視力を回復するための遺伝子治療の臨床開発を進める上で、彼らの指導は非常に貴重なものとなるでしょう。」

新しいメンバーには以下が含まれます:

• デビッド・S・ボイヤー、医学博士、Retina-Vitreous Associates Medical Group シニア パートナー 南カリフォルニア.
• ジェフ・ハイアー、医学博士、眼科コンサルタントの共同社長兼メディカルディレクター ボストン 眼科助教授、 タフツ大学医学部
• ピーター・カイザー医学博士、クリーブランドクリニックコール眼科研究所眼科研究評価センター所長、眼科教授
• スティーブン・カミンスキー、Ph.D.、ワイル・コーネル医科大学遺伝子医学研究教授および遺伝子治療コア副所長。
• スティーブン・グレイ、博士、准教授、 テキサス大学サウスウェスタン医療センター ウイルスベクター施設の所長。

彼らは、著名な諮問委員会メンバーからなる既存のグループに加わります (スリニヴァス・R・サダ医学博士、 マイケル・シンガー医学博士、 スティーブン・H・ツァン、医学博士、博士。 ヴィットリオ・ポルチャッティ、博士号。 ポール・ヤン、医学博士、博士。 トーマス・ヨリオ、博士号。そして サイ・チャバラ、医学博士) は、遺伝性網膜疾患、黄斑変性症、学術問題、および細胞遺伝子治療についてナノスコープに助言を行っています。

Nanoscope は、網膜色素変性症 (RP) およびシュタルガルト病に関して米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品の指定を受けています。同社は二重マスクされ、偽り管理されたマルチサイトフェーズを実施しています。 2b 米国ではRPの臨床試験が行われており、シュタルガルト病に関する別の多施設第2相試験で黄斑変性症にも拡大中です。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、その他の遺伝性網膜疾患や黄斑変性症の患者に対する光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。 Nanoscope はまた、地理的萎縮の標的遺伝子治療のための独自の非ウイルス レーザー遺伝子送達プラットフォームを開発しています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

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テキサス州ベッドフォード (2022 年 1 月 25 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、視力を回復するための多特性オプシン（MCO-010）周囲光で活性化可能な光遺伝学的単独療法の第2相試験を開始するためのIND認可をFDAから取得したと発表した。シュタルガルト患者の場合。

「これはナノスコープにとってもう一つの重要なマイルストーンであり、網膜変性疾患に苦しむ患者の視力を回復するように設計された当社独自のMCO遺伝子治療プラットフォームの2回目の臨床試験を米国で実施する機会を与えてくれました。」とナノスコープの最高経営責任者（CEO）スラグナ・バタチャリヤ氏は述べた。 。 「現在、これらの症状に対する承認された治療法はありません。」

シュタルガルト社のこの第 2 相臨床試験は、2022 年上半期に開始される予定です。 Nanoscope は現在、RP 患者を対象とした MCO-010 の第 2b 相多施設共同無作為化偽対照二重マスク試験を実施中です。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。シュタルガルトは、子供と成人が罹患する黄斑変性症（MD）です。 Nanoscope の Stargardt プログラム試験の進展は、プラットフォームとしての MCO と、希少疾患を超えたその影響に影響を及ぼします。

「現在、既存のすべての試験はシュタルガルト病患者の視力喪失の進行を遅らせることを目的としていますが、光遺伝学的アプローチは視力を回復することです。これは、シュタルガルト患者の視力を改善するための光遺伝学的遺伝子治療を評価する画期的な試みとなる可能性があります。 MCO-010が、乾性加齢黄斑変性症を含む網膜外側ジストロフィーによる視力喪失の多くの患者の視力を回復できる可能性に興奮しています」とRetina-Vitreous Associates Medical Group兼非常勤医師のDavid S. Boyer医師は述べた。南カリフォルニア大学ケック医科大学の眼科臨床教授。

シュタルガルトは、光受容体の機能不全/変性を伴う遺伝性網膜疾患です。 Nanoscope の MCO-010 遺伝子治療は、健康な網膜細胞を再プログラムして光感受性を高めます。独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を細胞に送達し、そこで多色オプシンを発現させ、さまざまな色環境での視覚を可能にします。この治療法は、診療所で行われる 1 回の硝子体内注射を含むもので、基礎となる遺伝子変異に関係なく、RP とシュタルガルトに適用できます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト、および乾燥性加齢関連MDの患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。

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