テキサス州ベッドフォード (2021 年 11 月 15 日) — ナノスコープ・セラピューティクス 網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるInc.は本日、共同創設者兼社長のサマレンドラ・モハンティ博士が遺伝子治療の臨床試験状況についてプレゼンテーションを行うことを発表しました。 世界オーファンドラッグ会議ヨーロッパ 2021、11月17日水曜日午後12時10分（CEST）、スペインのバルセロナで。

モハンティ博士 遺伝子治療の臨床開発における最近の進歩と、遺伝子治療が標準治療となるまでに残された課題を調査します。さらに、モハンティ博士は、ウイルスベクターベースの遺伝子治療に代わる非ウイルス遺伝子送達プラットフォームの出現とともに、遺伝子編集技術などの進歩を含む、拡大する遺伝子治療の分野についても探求する予定です。

講演には、遺伝子変異に関係なく網膜変性疾患で失明した患者の視力を回復するためのナノスコープのAAVベースの光遺伝学的遺伝子治療プラットフォームが含まれる。同社の主力製品である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症 (RP) の治療を目的とした多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床第 2b 相臨床試験中 (NCT04945772).

で フェーズ 1/2a オープンラベル試験 MCO-010 の投与により、11 人の RP 患者全員が臨床的に意味のある視力の回復を経験しました。 MCO はシュタルガルト病と加齢黄斑変性症に対しても開発中です。この遺伝子治療は、RP およびシュタルガルト病に対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

モハンティ博士が議論するその他の分野には、新しい臨床エンドポイントおよび効力アッセイにおける課題、および長期安全性に関係するオフターゲット効果が含まれます。彼はまた、遺伝子導入と外部活性化を組み合わせた併用療法の可能性についても検討する予定です。このカンファレンスは、希少疾患の治療薬開発に関わる世界最大の関係者会議で、11月15日から18日までメリア・シッチェス・ホテルで開催される。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、黄斑変性症だけでなく、RP、シュタルガルト病、その他のIRD患者に対する光遺伝学に基づいた網膜再生療法が含まれています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

接触：
ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
[email protected]
425-306-8716

テキサス州ベッドフォード, 2021年11月9日 — 網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるNanoscope Therapeutics Inc.は本日、共同創設者兼社長のサマレンドラ・モハンティ博士が国際会議でプレゼンテーションを行うことを発表しました。 アイセラレータ 2021 年 11 月 11 日に、年次総会の一環として アメリカ眼科学会 (AAO)で ルイジアナ州ニューオーリンズ。 AAO は世界最大の眼科医と外科医の協会です。

モハンティ博士は、遺伝子変異に関係なく、網膜色素変性症（RP）などの網膜変性疾患によって失明した患者の視力を回復するためのナノスコープ独自の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームについて説明します。 MCO は、独自の作用メカニズムと、高速、広帯域、周囲光に敏感であるという特性を備えており、さまざまな自然光やレクリエーション光の環境下でも視力を回復できます。

「網膜変性疾患に対処する鍵は、日常の状況で意味のある視力を回復する治療法を生み出すことだと考えています」と同氏は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。

Nanoscope の主力製品である MCO-010 はフェーズに入っています 2b RPの治療に関する米国における多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。結果は 2022 年第 4 四半期に発表される予定です。 フェーズ 1/2a オープンラベル試験 MCO-010のすべて 11RP 患者は、日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復しました。

Nanoscope はシュタルガルト病と地理的萎縮に対する MCO も開発しています。 MCO 遺伝子治療は、RP およびシュタルガルト病に対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

モハンティ博士のプレゼンテーションは、11 日からの「地理的萎縮と光遺伝学治療の進歩」に関する Eyecelerator の網膜スポットライト セッションの一部として行われます。午前15時から午後12時まで アーネスト N. モリアル コンベンション センター内。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、網膜色素変性症、シュタルガルト病、その他のIRDおよび黄斑変性症の患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。 Nanoscope はまた、地理的萎縮の標的 MCO 療法のための独自の非ウイルス レーザー遺伝子送達プラットフォームを開発しています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

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網膜色素変性症で失明した患者の視力を回復するためのナノスコープの遺伝子治療の第1/2a相試験からの肯定的なデータが2021年の米国網膜専門医会議で取り上げられる

2つのプレゼンテーションでは、多特性オプシン遺伝子療法の1回の硝子体内注射を受けた患者の52週間の追跡調査から得られた肯定的なデータに焦点を当てます。

テキサス州ベッドフォード (2021 年 10 月 8 日) — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、多特性オプシンの第 1/2a 相臨床試験の結果を発表しました。 MCO）失明した人々のための遺伝子治療 網膜色素変性症 (RP) は、会期中の 2 つのプレゼンテーションで取り上げられます。 2021年米国網膜専門医学会年次総会 (ASRS) 10月8日から12日までテキサス州JWマリオット・サンアントニオで開催。

プレゼンテーションは、TCU-UNTHSC 医科大学の教授であるサイ チャバラ医師によって行われます。 Chavala 博士のプレゼンテーションは「網膜変性患者における硝子体内 AAV2 光遺伝学的視力回復」と題されています。 ABCA4 ミューテーション』は、10月10日（日）午後2時46分～2時50分に放送されます。 パイプライン中 新しい治療法を探るセッション。

チャバラ博士は、以下の RP 患者 4 名から得られた所見について詳しく説明します。 ABCA4 MCO-010の単回硝子体内注射を受けて52週間後に視力の全体的な改善を示した第1/2a相試験からの突然変異。

チャバラ博士は、第 1/2a 相試験における RP 患者 11 人全員のデータについて議論します。 ビデオオンデマンドASRS バーチャル年次総会プログラムの一環として、「進行性網膜色素変性症に対する硝子体内光遺伝学的遺伝子治療の安全性と有効性」と題した講演が行われました。結果は、治療の忍容性が良好であり、MCO-010注射後にすべての患者が視力の改善を経験したことを示しました。

MCO-010 は独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を網膜細胞に送達し、そこで周囲光に感受性のある多色オプシンを発現して、さまざまな色環境での視力回復を実現します。この治療法は疾患の表現型に焦点を当てており、遺伝子変異に関係なく網膜変性疾患の治療を可能にします。

無作為化二重マスク第 2b 相多施設共同試験の結果 (NCT04945772）の MCO-010 は 2022 年第 4 四半期に予想されています。MCO-010 は、RP およびシュタルガルト病に対して FDA から希少疾病用医薬品に指定されており、これらは以下の症状に関連することが知られています。 ABCA4 突然変異。

Nanoscope Therapeutics Inc について.
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症の患者に対する光遺伝学に基づく網膜遺伝子治療が含まれています。

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ナノスコープ社長が企業ショーケースに登壇 眼科イノベーションサミット（OIS）網膜 2021 年 10 月 7 日、テキサス州サンアントニオ

Nanoscope は、MCO 光遺伝学的遺伝子単独療法を使用した視覚障害患者の機能的な視覚の回復を実証し、進歩しています 地理的萎縮に対する独自の非ウイルスレーザー遺伝子送達プラットフォーム

網膜色素変性症で失明した患者に対する光遺伝学的遺伝子治療の肯定的なデータが網膜学会年次総会で発表される

MCO-010 網膜変性患者における視力回復からの 52 週間の追跡調査が発表される

Nanoscope の進行中のフェーズの結果 2b 網膜色素変性症患者の視力を回復する光遺伝学的遺伝子治療の米国治験（RESTORE）は2022年第4四半期に予定

テキサス州ベッドフォード, 2021年9月29日  — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるNanoscope Therapeutics Inc.は本日、ABCA4変異により失明した人々に対する光遺伝学的遺伝子治療の臨床研究の結果を発表しました。 網膜協会の 54^番目 年次学術会議 で シカゴ 9月29日 – 2021年10月2日.

Sai Chavala医学博士による「光遺伝学的視覚修復」と題したプレゼンテーション ABCA4 変異網膜変性患者』を予定しております。 2021年10月1日（金）、 で 午前11時03分 リッツカールトンホテルのグランドボールルームにて シカゴ。網膜協会は、網膜の病気や傷害の診断、ケア、治療に関する教育と科学を目的として 1968 年に設立されました。

チャバラ博士、TCU-UNTHSC医学部教授 テキサス州フォートワース、ナノスコープの多特性オプシン (MCO) 遺伝子療法を硝子体内に投与された網膜色素変性症 (RP) 患者からの所見を紹介します。 ABCA4遺伝子変異を持つRP患者は、遺伝子治療の硝子体内注射を1回受け、52週間追跡調査されたところ、すべての患者は重篤な有害事象もなく視力と機能の改善を経験した。

ナノスコープの光遺伝学療法では、独自の AAV2 ベクターは、MCO 遺伝子を網膜細胞に送達し、そこで周囲光に感受性のある多色オプシンを発現させ、さまざまな色環境での視力回復を実現します。この治療法は診療所で実施でき、疾患の表現型に焦点を当てており、遺伝子変異に関係なくRPなどの網膜変性疾患の治療が可能となる。

MCO-010は現在、ランダム化された二重マスクフェーズにあります。 2b 多施設共同試験 (NCT04945772） アメリカ合衆国で。結果は2022年第4四半期に予想される。MCO-010は、ABCA4変異と関連することが知られているRPおよびシュタルガルト病に対して米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品に指定されている。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症の患者に対する光遺伝学に基づく網膜遺伝子治療が含まれています。

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Nanoscope、AMD患者の視力を回復するための周囲光活性化型オプシン遺伝子治療を推進するため、$1.5M Phase2B SBIR助成金を獲得

テキサス州ベッドフォード (2021 年 9 月 14 日) — ナノスコープの研究者は、同社の環境技術の進歩を目的として、国立衛生研究所 (NIH) の国立眼科研究所 (NEI) から $150 万フェーズ 2b 中小企業研究イノベーション (SBIR) 助成金を獲得しました。加齢黄斑変性症（AMD）に対する光活性化型光遺伝学的遺伝子治療。

「競争の激しい審査プロセスを経てNIHの助成金を獲得したことは、特許で保護された周囲光で活性化できるタンパク質である多特性オプシン（MCO）に基づく当社のファーストインクラスの光遺伝学的治療の革新性と臨床的重要性の証です」 「私たちの目標は、私たちの治療を応用して、世界中の何百万人もの AMD 患者の苦しみを和らげることです。」

ナノスコープの主要な MCO 遺伝子治療薬である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症 (RP) を対象とした後期第 2b 相試験中です。 MCO-010 は、米国食品医薬品局から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。 MCO-010の第1/2a相試験では、RPにより失明した患者が臨床的に有意義な視力回復を経験したことが示された。

Nanoscope の光遺伝学的遺伝子治療は、独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を双極性網膜細胞に送達し、そこで高速かつ多色になるように設計された MCO を発現し、さまざまな色環境での視覚を可能にします。 MCO は双極細胞を再プログラムし、AMD だけでなく、根底にある疾患の原因となる遺伝子変異に関係なく、あらゆる種類の遺伝性網膜疾患 (IRD) によって損傷を受けた光受容細胞のように機能するようにします。この治療には 1 回の硝子体内注射が必要で、診療所で実施できます。

「私たちの予備データは、MCO 療法が特定の IRD に対して変異に依存しない方法で適用でき、網膜疾患に依存しないプラットフォーム療法として機能できることを示しています」と、最近受賞した NIHgrant の主任研究者であり Nanoscope の社長兼主任であるサマレンドラ・モハンティ博士は述べています。科学担当官「この助成金により、成人だけでなく青少年の黄斑の地理的萎縮に対するMCO療法の進歩を加速することができます。」

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Nanoscope Therapeutics がプレゼンテーションを発表 光遺伝学的遺伝子治療による肯定的な結果の報告 網膜変性疾患に対する治療 EURETINA 2021 バーチャルカンファレンスにて

同社の主力製品である網膜色素変性症で失明した患者の視力を回復する光遺伝学的遺伝子治療は、現在米国で後期第2b相試験中である。

テキサス州ベッドフォード（2021年9月8日） — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるNanscope Therapeutics Inc.は本日、網膜変性疾患の光遺伝学的遺伝子治療に関する同社の臨床研究の主任研究者であるサントシュ・マハパトラ博士を発表した。さまざまな遺伝子変異によって失明した人々の視力回復 ABCA4、で研究結果を発表します。 EURETINA 2021 バーチャル カンファレンス 9 月 9 ～ 12 日。この会議は欧州網膜専門医協会によって開催されます。

マハパトラ博士のプレゼンテーション、 「多特性オプシンの52週間の安全性と有効性により、以下の患者の視力回復が可能になりました」 ABCA4 突然変異」は、9 月 12 日の日曜日、新薬治療と技術に関する賞論文 13 セッションです。

ABCA4 突然変異は、網膜色素変性症やシュタルガルト病などの網膜変性疾患に関連しています。研究の対象となった患者は、ナノスコープの多特性オプシン（MCO）遺伝子治療の硝子体内注射を1回受け、52週間追跡調査された。すべての患者は、重篤な有害事象なしに視力と機能の改善を経験しました。

Nanoscope の光遺伝学療法は、独自の AAV2 ベクター内の MCO 遺伝子を網膜細胞に送達し、さまざまな色環境での視力回復のための周囲光感受性の多色オプシンの発現をもたらします。この治療法は診療所で実施でき、疾患の表現型に焦点を当てており、遺伝子変異に関係なく網膜疾患の治療が可能になります。

Nanoscope の研究者は、機能的視覚のさまざまな属性を評価するための低視力マルチパラメーター テスト (LVMPT) も開発しました。マイケル・カールソン氏のプレゼンテーション「進行性網膜疾患患者の視覚機能をモニタリングするためのロービジョンマルチパラメータ検査」は、9 月 9 日（木）の新薬治療と技術セッションです。

MCO-010 遺伝子治療と LVMPT 装置は第 2b 相試験で評価中です (NCT04945772） アメリカ合衆国で。 MCO-010 は、RP およびシュタルガルト病に対して米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品の指定を受けています。 

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Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、地理的萎縮の患者向けの光遺伝学に基づく眼科遺伝子治療が含まれています。

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ナノスコープ・セラピューティクス、網膜色素変性症患者の視力回復を目的とした光遺伝学的遺伝子単独療法の第2b相臨床試験で最初の患者に投与されたことを発表

テキサス州ベッドフォード, 2021年7月19日 / ナノスコープ・セラピューティクス 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるInc.は本日、最初の患者にその段階で投与されたと発表した。 2b 網膜色素変性症（RP）患者の視力を回復するための、周囲光で活性化可能な光遺伝学単独療法であるMCO-010の臨床試験。

「Nanscope チーム、臨床パートナー、そして治験に参加している患者たちを祝福したいと思います。フェーズの結果 2b この試験は、FDA による RP 治療用 MCO-010 の早期承認を検討するための根拠となる可能性があります。 MCO-010をRP患者に提供できるよう、FDAやその他の規制当局と協力することを楽しみにしています」と述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープの最高経営責任者。

ナノスコープの光遺伝学療法では、硝子体内に送達される独自の AAV2 多特性オプシン (MCO) 遺伝子を網膜細胞に送達するためのベクター。そこで MCO 遺伝子は多色オプシンを発現し、さまざまな色環境での視覚を可能にします。この治療は、ゴーグルやその他の介入を必要とせずに、医療オフィスの環境で実施できます。同社の第 1/2a 相試験の予備的証拠に基づくと、MCO-010 は遺伝子変異に関係なく、RP だけでなく他の眼の変性疾患にも適用できる可能性があります。 MCO-010 は、FDA から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。

フェーズ 2b トライアル （NCT04945772）には、無作為化、二重盲検、偽対照、多施設共同試験の参加者 27 名が参加します。 アメリカ合衆国 進行性RP患者の登録。この治療には、安全性、忍容性、患者の視力と視覚機能の改善における有効性を確認するために、MCO-010または偽の1回の硝子体内注射が含まれます。この研究は2021年末までに登録が完了し、2022年末までに12か月の結果が得られる予定です。

「これはナノスコープと眼科研究分野の両方にとって重要なマイルストーンです。当社は、安全で差別化された光遺伝学的単独療法を眼科コミュニティに提供するというコミットメントを堅持し続けます」とナノスコープの開発最高責任者兼最高医療責任者であるモハメド・ジェネアド博士は述べています。 「したがって、私たちはMCO-010開発プログラムに熱心に取り組んでおり、このプログラムには幅広い網膜疾患の治療に大きな可能性があると考えています。」

MCO-010 のフェーズ 1/2a 非盲検試験が完了 11人のRP患者を対象とした研究では、周囲光活性化型光遺伝学的単独療法が忍容性が良好で、進行したRP患者における機能的視覚および視覚機能の大幅な改善と一致して生活の質が改善されたことが実証されました。

「私たちは、RP患者、介護者、臨床コミュニティから寄せられた多大な関心に興奮しています。私たちのチームは、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症（dAMD）などを含む他の網膜変性に対するMCOプラットフォームをさらに拡大するために懸命に取り組んでいます。」 サマレンドラ・モハンティ、Ph.D.、Nanoscope の社長兼最高科学責任者。

RPについて 
正常な目では、オプシンは網膜の光受容細胞と本質的に光感受性の網膜神経節細胞によって発現されます。光によって活性化されると、これらのオプシンは視覚の生理学的プロセスを引き起こします。 RP は 60 以上の異なる遺伝子変異に関連しており、光受容体が徐々に劣化して視力障害や最終的には失明に至る一連の稀な遺伝性疾患を含んでいます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、dAMDの患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。

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関連リンク

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Nanoscope Therapeutics が光遺伝学的遺伝子単独療法の第 2b 相臨床試験に対する FDA の IND 承認を発表 網膜色素変性症患者の視力を回復する

プレスリリース – テキサス州ベッドフォード (2021 年 6 月 23 日) — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、同社の治験薬申請 (IND) が第 3 相申請を開始したことを発表しました。進行性網膜色素変性症（RP）患者の視力を回復するための、周囲光で活性化可能な光遺伝学的単独療法であるMCO-010の2b臨床試験。

「Nanoscope チームの皆さん、おめでとうございます。その一員になれることに興奮しています。私たちの治療法により、外部機器を使わずに周囲光の下で視力が回復し、光毒性のリスクが排除されることを願っています」とナノスコープのCEO、スラグナ・バタチャリヤ氏は述べた。

で発表された印象的な臨床データ 米国眼科学会2020年年次総会 フェーズ1/2a試験の終了まで持続しました。 「これらはナノスコープにとって大きなマイルストーンであり、網膜変性症に苦しむ患者にとって潜在的な利益をもたらす可能性があります」と理事長のアル・ギレム博士は述べた。

6月に開始される第2b相試験は、米国で進行性RP患者を登録する無作為化二重盲検偽対照多施設共同試験となる。この治療では、患者の視力を改善するMCO-010の能力を確認するために、MCO-010を1回硝子体内に注射する。 MCO は、FDA から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。

Nanoscope の遺伝子治療では、AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を双極性網膜細胞に送達し、そこで多色オプシンを発現させ、さまざまな色環境での視覚を可能にします。この治療はオフィス環境でも実施できます。さらに、この治療法は、根底にある遺伝子変異に関係なく、RP にも適用できます。

MCO-010 の第 1/2a 相非盲検試験 は、光遺伝学的単独療法が安全であり、進行性RP患者の機能的視覚および視覚機能と一致して生活の質が改善されることを実証した。

「私たちの遺伝子治療は網膜細胞を再プログラムし、光感受性を高めて視力を回復します。独自のウイルスベクターを使用した MCO 送達により、患者の網膜への MCO 形質導入が可能となり、蛍光レポーターの発現が持続することで確認されました」と Nanoscope の社長兼最高科学責任者であるサマレンドラ モハンティ博士は説明しました。

「私たちは、RP患者が回復薬を利用できるようにするための私たちの臨床プログラムを加速させることを期待する、当社の製品の特性評価、主要評価項目、および効力アッセイに関する即時的な改善に関してFDAから受け取ったガイダンスに興奮しています」とモハンティ博士は付け加えた。

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RPについて
正常な目では、オプシンは網膜の光受容細胞と本質的に光感受性の網膜神経節細胞によって発現され、光によって活性化されると視覚の生理学的プロセスを引き起こします。 RP は 60 以上の異なる遺伝子変異に関連しており、光受容体が徐々に劣化して視力障害や最終的には失明に至る一連の稀な遺伝性疾患を含んでいます。 

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ナノスコープの光遺伝学的遺伝子治療により、網膜色素変性症で失明した11人の患者の臨床的に意味のある視力が回復

プレスリリース – テキサス州ベッドフォード – 2021 年 6 月 3 日

• 光遺伝療法による臨床的に意味のある機能改善が初めて報告された
• 以前に報告された、16週間での用量依存的な視力の大幅な改善 米国眼科学会2020年年次総会にて、重度の網膜色素変性症患者では52週間継続します。
• 網膜インプラントや外植片（ゴーグル）を刺激する必要のない、光遺伝学的遺伝子単独療法を使用した周囲光環境での視力回復
• 1 つの治療法で多くの人に – 単一および複数のさまざまな遺伝子欠損により失明した患者の視力が、変異に依存しない方法で回復することを初めて証明
• 複数のモビリティタスクと生活の質の測定における大幅な改善
• 蛍光レポーターによる患者への遺伝子導入を実証する初の遺伝子治療
• 当社は、後期段階の開始により治療を進歩させることを期待しています。 2b 多特性オプシン（MCO）を網膜細胞に送達する遺伝子治療を今夏治験

ナノスコープ セラピューティクス社網膜疾患の治療のための遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業である.は本日、評価されたすべての進行性網膜色素変性症（RP）患者の視力改善が、フェーズ1/2aでの1回の硝子体内注射後1年間持続したと発表しました。 MCOによる臨床研究。

「私たちは、最初の無作為化、プラセボ対照、二重マスク段階を開始すると予想しています。 2b RP患者の臨床的に有意義な視力を改善する当社の遺伝子治療の能力をさらに検証するために、この夏米国で多施設共同光遺伝学試験が行われる。成功すれば、世界中の何百万人ものRP患者にとって史上初の回復薬となるでしょう」とナノスコープCEOは語った。 スラニャ・バタチャリヤ.

3 人の患者は低用量 (1.75 × 10¹¹ 片目あたり VG）、8 人には 3.5 × 10 の高線量が投与されました¹¹ 片目あたりの VG。網膜の蛍光イメージングにより、遺伝子導入の成功が明らかになりました。完了時には、高用量 MCO 療法を受けた 7 名中 6 名 (86%) で >0.3 logMAR (15 文字) が得られました。新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の影響で、高用量被験者の1人は31週間の治療後に評価されなかった。

「臨床研究の安全性と有効性の結果は、利益とリスクのバランスがRPによる視力喪失の治療においてMCOに非常に有利であることを実証しました。病気の原因となった根本的な遺伝子変異に関係なく、患者は改善しました」とナノスコープのCMO兼眼科医のサイ・チャバラ医師は述べた。

すべての被験者は機能的視覚において客観的および主観的な改善を示しました。ベースラインと比較して、すべての被験者で形状識別精度が >90% に向上しました。さらに、2 つの異なるモビリティ テストにおけるパフォーマンスは、50% によって照明パネルにタッチする時間が短縮されたことにより向上しました。これらの検査結果は、患者が報告した転帰の改善と高度に相関していました。

「MCO治療後、患者たちは屋外の光に対する感受性と日常活動の長期にわたる改善を報告しました。 8週間の治療後、一部の被験者が付き添いの助けなしで研究期間中のフォローアップ訪問に参加できたことには、我々は嬉しい驚きを覚えた。患者の中には、壁の文字や新聞の大きな文字さえ読めるようになり、携帯電話を使い、テレビを見たり、針に糸を通すことさえできるようになった人もいます。」と主任研究員の博士は語った。 サントシュ・マハパトラ, 眼科医および眼外科医。

米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品の指定を受けているナノスコープの RP 遺伝子治療は、独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を網膜に送達します。この突然変異に依存しない遺伝子治療には、診療所で行われる目からの 1 回の注射が含まれます。

サマレンドラ・モハンティナノスコープの社長兼最高科学責任者であり、この技術の発明者である博士は、「オプトジェネティクスは強力な研究ツールですが、自然光環境とは異なり、オプシンの活性化帯域が狭いため、臨床上の利点が限られていました。」と述べています。 MCO は広帯域光に敏感で、周囲光によって活性化されるため、外部からの強力な光刺激装置の長期連続使用による光毒性のリスクが排除されます。」

RPについて 
正常な目では、オプシンは網膜内の光受容細胞および本質的に光感受性の網膜神経節細胞 (ipRGC) によって発現され、光によって活性化されると視覚の生理学的プロセスを引き起こします。 RP には、網膜の光受容細胞が時間の経過とともに劣化し、視力障害や最終的には失明に至る一連のまれな遺伝性疾患が含まれます。これらの障害は、60 を超える異なる遺伝子変異に関連していると考えられています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス の テキサス州ベッドフォードは、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるため、光感受性分子を使用した光遺伝学的遺伝子治療を開発しています。ナノスコープは、MCO 分子を利用して変性した網膜を再感作させ、周囲光環境での視力を回復します。同社のパイプラインには、網膜色素変性症、シュタルガルト病、加齢黄斑変性症の患者の視力回復が含まれます。

ナノスコープ療法に関する詳細情報 

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チャールズ・クレイグ
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
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404-245-0591

Nanoscope Therapeutics が新たな臨床諮問委員会の任命を発表

テキサス州ベッドフォード, 2021年4月19日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、臨床諮問委員会の拡大を発表し、新たに4人の委員を任命した。

Nanoscope の主力製品は、光遺伝学的遺伝子治療である vMCO-010 です。これは、光感受性の多特性オプシン (MCO) を網膜細胞に送達し、網膜色素変性症 (RP) およびシュタルガルト病の患者の視力を回復します。どちらの申請も FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。成功すれば、光遺伝学療法は、これらの状態を矯正することを目的とした最初の治療法となるでしょう。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス、 テキサス州ベッドフォードは、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるために、光感受性分子を使用した遺伝子治療を進めています。 Nanoscope は、周囲光に敏感な MCO 分子を利用して、周囲光レベルに対して網膜を再感受性させます。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性/末期滲出性加齢黄斑変性症（AMD）患者の視力回復のための光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

チャールズ・クレイグ
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
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Nanoscope® チームが国立衛生研究所より第 II 相網膜オルガノイドチャレンジ (ROC) 賞を受賞

テキサス州ベッドフォード、 2021年2月2日 /PRNewswire/ — 生理学的に適切な三次元 (3D) 網膜オルガノイドを生成するという先進的な課題に対処するために、Nanscope 研究者らは^® 大学との協力により コロラド、 そして マイアミ大学 は最近、国立衛生研究所 (NIH) による 3D-ROC チャレンジで最高賞を受賞しました。  https://www.nei.nih.gov/about/goals-and-accomplishments/nei-research-initiatives/3-d-retina-organoid-challenge-3-d-roc/2017-ideation-challenge/2017-ideation-winner-and-honorable-mention

オルガノイドは、視力回復のための多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療を含む新規遺伝子治療を評価するユニークな機会を提供します。これは、視覚障害者の視力回復に期待が持てる MCO 光遺伝療法の有効性を評価するための、Nanoscope Therapeutics の積極的な治療開発分野です。オプシンベースの（および他の遺伝子治療）治療には効力の評価が必要です 試験管内で （薬物の放出特性評価用）および客観的な臨床測定。私たちは現在、MCO 薬剤の効力を客観的に測定するために蛍光イメージングを使用していますが、オプシン感作ニューロンの光活性化活動をラベルフリーで評価する必要があります。蛍光法は本質的に光感受性のオプシン発現ニューロンを混乱させるため、これは特に重要です。

「ナノスコープは、（蛍光で使用されるような）励起光を使用せずに神経活動を評価する画期的な技術の開発を続けており、現在、目の天然光受容体およびオプシン感作細胞の活動をラベルフリーで客観的に検出するためのこのアプローチの実装に取り組んでいます。」光刺激に反応する活動 生体内、" 言った サマレンドラ・モハンティ、博士、社長兼最高科学責任者。

3D ROC の課題では、Nanscope は、電気および光生理学デバイスと統合された近赤外光ベースの光コヒーレンストモグラフィー (OCT) を使用して、網膜の標的領域内の層固有の細胞の構造と機能の両方を測定しました。
https://www.youtube.com/watch?v=Gh0IqFZV_I0&list=LL&index=3&t=19s

このラベルフリーの活性検出技術は、すでにいくつかのバイオ医薬品企業を魅了し、その治療アプローチを評価しています。

「私たちはまた、網膜色素変性症（RP）や乾性加齢黄斑変性症（dry-AMD）などの眼変性疾患のモデルの作成や、治療遺伝子の標的送達のための、OCTガイドによる標的レーザー微小照射技術も進歩させています。」と同氏は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。  

ナノスコープ・セラピューティクス株式会社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法のない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるために、光感受性 MCO 分子を使用した遺伝子治療を進めています。当社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性AMD患者の視力回復のための光遺伝学に基づいた網膜再生療法が含まれています。

接触：

スラニャ・バタチャリヤ
投資家向け広報およびコーポレートコミュニケーション
817-719-2692
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