Nanoscope 用于恢复患者视力的基因疗法将在 OIS 视网膜创新峰会和美国视网膜专家协会年会上亮相

视网膜色素变性 2b 期 RESTORE 试验结果和 Stargardt 病 2 期 STARLIGHT 试验的六个月数据预计将于 2023 年第一季度发布

达拉斯，2022 年 7 月 12 日 /美通社/ — Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布其多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台的临床开发将在7 月 13 日至 16 日在纽约市举行的美国视网膜专家协会 (ASRS) 2022 年年度科学会议上发表了两场演讲。

演讲详情如下：

MCO-010 治疗色素性视网膜炎和 Stargardt 病的美国临床试验最新进展以及 Nanoscope 非病毒激光基因传递平台的审查
演讲者：Samarendra Mohanty 博士、Nanscope 联合创始人、总裁兼首席科学官
会议：ASRS 卫星 OIS 视网膜创新峰会，聚焦突破性技术
日期和时间：2022 年 7 月 13 日星期三；下午 4:15 – 下午 5:15（东部时间）
地点：爱迪生宴会厅

晚期色素性视网膜炎患者多特征视蛋白的多中心随机假对照双盲 2b 期临床试验
演讲者：克利夫兰诊所眼科科尔眼科研究所的 Peter Kaiser，医学博士、FASRS
会议：干 AMD 3 研讨会
日期和时间：2022 年 7 月 16 日星期六；上午 10:15 – 上午 11:20（东部时间）
地点：贾维茨中心

Nanoscope 顾问 Kaiser 博士将讨论 Nanoscope 的 2b 期 RESTORE 试验，这是其最先进的临床项目。 RESTORE 试验结果以及 Stargardt 病 2 期 STARLIGHT 试验的六个月数据预计将于 2023 年第一季度公布。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 目前正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗视网膜色素变性 (NCT04945772)，预计将于 2023 年第一季度获得顶线数据。该公司还启动了一项MCO-010 治疗 Stargardt 患者的 2 期试验 (NCT05417126)。 MCO-010 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 孤儿药资格认定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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德克萨斯州达拉斯（2022 年 7 月 5 日）— 纳米镜疗法, Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，开发治疗视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布任命 Michael Marquez 为首席财务官。 Marquez 先生拥有超过 17 年的财务经验，包括领导眼科领域公司财务和增长战略的丰富经验。

“随着我们开发光遗传学疗法平台以恢复遗传性视网膜退行性疾病患者的视力，迈克尔在眼科公司领导财务战略和举措方面的经验将非常有价值。这项任命增强了我们的管理团队，并强调了我们作为一家公司的发展。”Nanscope 联合创始人兼首席执行官 Sulagna Bhattacharya 说道。

“我很高兴能在 Nanoscope 开发治疗视网膜退行性疾病的新方法的关键时刻加入 Nanoscope，该方法得到了迄今为止为我们的主要候选药物 MCO-010 生成的令人信服的数据的支持。我相信稳健的财务策略对于任何公司的成功都至关重要，我期待着帮助 Nanoscope 完成先进的临床开发并最终实现商业化。”Marquez 先生说道。

Marquez 先生最近担任 TearLab 的首席财务官，TearLab 是一家眼科诊断公司，提供护理点渗透压测试以帮助诊断干眼病。此前，他曾担任爱尔康实验室 (Alcon Laboratories) 的全球外科首席财务官，爱尔康实验室是一家专门从事眼部护理产品的全球医疗公司。在加入爱尔康之前，Marquez 先生曾在 Price Waterhouse Coopers 工作，为保险和制造行业的税务和审计客户提供服务。他拥有德克萨斯大学阿灵顿分校会计学理学硕士学位和德克萨斯大学奥斯汀分校会计学工商管理学士学位。他还是德克萨斯州的注册会计师。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
纳米镜疗法 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 目前正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗视网膜色素变性（NCT04945772），预计 2023 年第一季度的顶线数据。该公司还启动了 Stargardt 患者 MCO 治疗的 2 期试验（NCT05417126）。 MCO-010 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 孤儿药资格认定。该产品线还包括 GA 治疗。

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达拉斯, 德克萨斯州 (2022 年 6 月 27 日）—  纳米镜疗法, Inc .是一家临床阶段生物技术公司，开发治疗视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布首席执行官兼联合创始人 苏拉格纳·巴塔查亚 荣获安永2022年度企业家奖®中原奖。

年度企业家奖是一项卓越的竞争性商业奖项，旨在奖励高增长公司中那些胸怀大志并取得成功的企业家和领导者。独立评审团根据巴塔查里亚女士的企业家精神、目标、成长和影响力以及其他核心贡献和特质选出了她。

巴塔查里亚女士表示：“我很荣幸能在这场比赛中被这样一个享有盛誉的商业组织和这群在各自领域做出贡献的充满活力的商业领袖评选为获胜者。” “这一殊荣对于 Nanoscope 团队来说确实是一次胜利，反映了我们每天工作中的热情和创造力。它还强调了我们在临床上取得的巨大进展，推进我们突破性的光遗传学疗法平台，以恢复患有色素性视网膜炎和其他视网膜疾病的患者的视力。”

年度企业家通过在 60 多个国家超过 145 个城市的地区和国家奖励计划来表彰企业家。作为中原奖获得者，巴塔查雅女士现在将接受2022年度企业家国家奖国家评委的考虑。

35 年来，安永美国一直致力于表彰那些势不可挡的企业家，他们正在为所有人建设一个更加公平、可持续和繁荣的世界。年度企业家奖获奖者可以独家、持续地接触来自 60 多个国家的校友和创业界其他成员的经验、见解和智慧——所有这些都得到安永庞大资源的支持。

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纳米镜疗法 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。公司的主导资产 MCO-010 目前正处于阶段 2b 在美国针对色素性视网膜炎 (NCT04945772) 进行多中心、随机、双盲、假对照临床试验，预计将于 2023 年第一季度获得顶线数据。该公司还启动了在 Stargardt 患者中进行 MCO-010 治疗的 2 期试验。 MCO-010 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 孤儿药资格认定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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德克萨斯州达拉斯（2022 年 6 月 13 日）— 纳米镜疗法, Inc. 是一家开发治疗视网膜退行性疾病的基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布首席执行官兼联合创始人 Sulagna Bhattacharya 将在举行的 BIO 国际大会期间介绍公司概况和公司产品线的临床最新情况2022 年 6 月 13 日至 16 日，加利福尼亚州圣地亚哥。题为“开创视力恢复光遗传学治疗新浪潮”的演讲将于太平洋时间 6 月 14 日下午 4:15 在公司演讲厅 3 举行。

“我们将重点介绍我们的多特征视蛋白基因疗法候选药物 MCO-010，它是我们光遗传学平台的一部分，用于恢复因色素性视网膜炎和其他视网膜疾病而失明的患者的视力，”Bhattacharya 女士说。

“这对公司来说是一个激动人心的时刻，因为我们正在推进我们的临床项目，并预计 MCO-010 在未来 12 个月内将实现多个临床里程碑。我们预计在 2023 年第一季度报告 MCO-010 在视网膜色素变性患者中的 2b 期 RESTORE 一线数据结果，以及我们针对 Stargardt 病患者的开放标签 2 期 STARLIGHT 试验的 6 个月数据。”巴塔查亚女士。

Bhattacharya 女士目前担任 BIO 董事会成员。她还是 BIO 资本形成小组委员会的成员，倡导有利于小型和私营生物技术公司的公共政策。她将在整个星期参与 BIO 董事会的活动。此外，Nanscope 执行团队成员将参加会议，讨论合作和战略机会。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

纳米镜疗法 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 目前正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗视网膜色素变性（NCT04945772），预计 2023 年第一季度的顶线数据。该公司还启动了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期试验。 MCO-010 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 孤儿药资格认定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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德克萨斯州达拉斯（2022 年 6 月 6 日）— 纳米视野治疗公司. 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学疗法，该公司今天宣布在即将举行的视网膜色素变性 (RP) 患者视力恢复光遗传学基因疗法的临床开发中发表两场演讲。 45^th 黄斑协会年会，将于2022年6月8日至11日在德国柏林举行。

“这两个摘要演示将重点介绍我们用于 RP 的多特征视蛋白基因疗法 MCO-010，这是我们光遗传学平台的一部分，用于恢复因视网膜疾病失明的人的视力，无论基因突变如何，”纳米镜。 “我们针对 RP 患者的多中心、双盲、假对照 2b 期试验已全部入组，预计将于 2023 年第一季度获得结果。我们还正在启动 MCO-010 治疗 Stargardt 黄斑变性的多中心 2 期试验”

演讲详情如下：

标题： 52 周光遗传学治疗遗传性视网膜变性患者视力恢复的安全性和有效性
会议： 遗传性视网膜疾病
主持人： Sai Chavala，医学博士，德克萨斯州沃斯堡 TCU 医学院教授。 Chavala 博士是一名 Nanoscope 科学和临床顾问。
日期和时间： 2022 年 6 月 8 日星期三，下午 6:06 – 下午 6:52（欧洲中部夏令时间）

标题： 设计和开发多特征视蛋白双盲、随机、假对照、多中心 2b 期研究的新终点，使晚期色素性视网膜炎患者恢复视力
会议： 遗传性视网膜疾病
主持人： Victor Hugo Gonzalez，医学博士，德克萨斯州麦卡伦谷视网膜研究所。 Gonzalez 博士是 Nanoscope 科学和临床顾问。
日期和时间： 2022 年 6 月 11 日星期六，欧洲中部夏令时间上午 7:37 – 8:42

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
纳米镜疗法 正在为数百万患有视网膜退行性疾病的患者开发恢复光遗传学疗法的网站。 1/2a 期开放标签试验（NCT04919473Nanoscope 的主导产品 MCO-010 在晚期 RP 患者 (n=11) 中表现出良好的安全性，并且 一些患者的视力恢复到足以恢复日常生活活动的水平。 MCO-010 在 RP 患者中进行的一项多中心、随机、双盲、假对照 2b 期临床试验（NCT04945772）已完全入组（N=27）并正在进行随访。主要数据预计在 2023 年上半年公布。该公司将于 2022 年第二季度启动 Stargardt 黄斑变性的 2 期临床试验。 MCO 疗法的 RP 和 Stargardt 获得了 FDA 的孤儿药资格认定。

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德克萨斯州达拉斯（2022 年 5 月 25 日）— 纳米镜疗法, Inc. 是一家开发治疗视网膜退行性疾病的基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布 Naveed Shams 医学博士、博士和 Thomas Ciulla 医学博士将担任顾问，他们都在领先的眼科公司拥有丰富的行政领导经验向公司董事会和管理层报告。

“我们非常高兴这些杰出的领导人加入我们的顾问团队。他们在眼科领域的丰富经验和众多成就将在为支持我们的临床和企业战略提供指导方面发挥关键作用。我们期待在推进 Nanoscope 突破性光遗传学疗法平台时利用他们的专业知识。”Nanscope 联合创始人兼首席执行官 Sulagna Bhattacharya 说道。

Shams 博士表示：“通过将光敏分子输送到视网膜细胞中，Nanscope 正在推进一种独特的基因治疗方法，帮助患有各种遗传性视网膜退行性疾病（包括视网膜色素变性 (RP)、Stargardt 和干性 AMD）的患者恢复视力。” 。 “他们治疗致盲眼病的独特而富有创意的方法以及迄今为止强大的临床数据表明，有可能彻底改变我们治疗视网膜退行性疾病的方式并改善患者的治疗结果。随着公司完成正在进行的 RP 2b 期研究，并希望迅速扩展到其他适应症，我希望为该平台的快速发展做出贡献。”

“多特征视蛋白（MCO）有潜力解决所有形式的视网膜变性，适用于视网膜完全或部分损伤的患者，”Ciulla 博士说。 “Nanscope 已经开始展示这种方法的巨大潜力，包括对严重视力障碍人士的非凡功效和良好耐受性。我期待与他们的世界一流团队合作，看到这种方法的潜力在临床上得到充分阐明。”

Shams 博士最近担任 ProQR Therapeutics 的首席科学官，此前曾担任参天公司 (Santen Inc) 的总裁兼首席执行官以及全球眼科公司参天制药 (Santen Pharmaceuticals) 的全球研发主管十多年。他在初创企业和大型跨国公司（包括诺华和基因泰克/罗氏）拥有超过 25 年的全球药物开发经验。在基因泰克，Shams 博士帮助建立了眼科临床研发小组并领导了 Lucentis 的开发^® 通过批准。在加入该行业之前，Shams 博士曾在哈佛医学院眼科系任教。 Shams 博士拥有陶氏医学院的医学博士学位和南卡罗来纳大学的微生物学/免疫学博士学位。他还在哈佛大学完成了伤口愈合和角膜移植方面的研究金。

Ciulla 博士拥有 25 年的行政管理、临床研究和学术领导经验。他自 2018 年起担任 Clearside Biomedical 的首席医疗官，自 2020 年起担任首席开发官，该公司率先开发了第一个 FDA 批准的脉络膜上膜疗法 (Xipere®)。在 Spark Therapeutics，他通过 Luxturna® (voretigene) 的批准和商业化领导了医疗战略，Luxturna® (voretigene) 是 FDA 批准的第一个针对遗传性视网膜疾病的基因疗法，其中涉及新颖的功能性视觉终点、复杂的基因测试范例和新的管理程序。在加入 Spark 之前，他曾在 Ophthotech（现为 Iveric Bio）担任临床战略副总裁，为 Zimura® 地理萎缩 (GA) 2/3 期试验的成功设计做出了贡献。他拥有哈佛大学化学学士学位、加州大学旧金山分校医学院医学博士学位和印第安纳大学工商管理硕士学位。他在哈佛医学院完成了住院医师培训，在塔夫茨医学院完成了视网膜专科医师培训，并且是一名经过委员会认证的眼科医生和视网膜专家。

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达拉斯, 2022 年 5 月 13 日  — 纳米视野治疗公司. 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学疗法，今天宣布在大会上就该公司的临床开发和研究项目进行四次演示。 25^th 美国基因与细胞治疗学会年会 （ASGCT）， 2022年5月16-19日，在沃尔特·E·华盛顿会议中心 华盛顿, DC 国际会议（现场和虚拟）吸引了数千名科学家、患者权益倡导者、医生和政府官员。

“Nanscope 将重点介绍其 MCO-010 临床基因治疗计划，该计划证明了因视网膜疾病失明的人的视力恢复，以及开创性的非病毒激光 MCO-020 基因治疗治疗地理萎缩和神经系统疾病的光遗传调节，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。

ASGCT 将有两场关于 MCO-010 的演讲和两场关于 MCO-020 的演讲（所有时间均为美国东部时间）：

5 月 16 日星期一, 下午 3:45 – 下午 5:30, 沙龙H
基于合成纳米粒子的基因转移口头摘要演示
小鼠基因体内空间靶向非病毒光学递送至 NHP, 5 月 16 日星期一, 4:15 – 4:30
下午 – 金相勋，博士。

5 月 16 日星期一, 下午 5:30 – 下午6:30, D馆
眼科和听觉疾病海报会议
以基因不可知的方式治疗遗传性视网膜疾病的光遗传学基因疗法 [板号：
M-174] – 苏布拉塔·巴塔比亚尔，博士。

神经系统疾病 I 海报会议
中枢神经系统的光遗传学调制治疗疼痛 [板号 M-152] – 达里尔·纳西斯,医学博士

5 月 17 日星期二, 下午 5:30 – 下午6:30, D馆
正在进行的基因和细胞治疗试验海报会议
AAV 玻璃体内光遗传学治疗用于重度视网膜营养不良患者的视力恢复 [委员会
编号：Tu-306] – 萨马伦德拉·莫汉蒂，博士。

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纳米镜疗法 正在开发光遗传学疗法，以使数百万患有视网膜退行性疾病的患者重见光明。 Nanoscope 的主导产品 MCO-010 是一种研究性 AAV 基因疗法，旨在恢复因视网膜变性而严重视力丧失的患者的功能性视力。在 1/2a 期开放标签试验中（NCT04919473）MCO-010 在晚期 RP 患者（n=11）中的应用，MCO-010 表现出良好的安全性，并且 一些患者的视力恢复到足以恢复日常生活活动的水平。多中心、随机、双盲、假对照阶段 2b MCO-010治疗RP的临床试验（NCT04945772）已完全入组（N=27）并正在进行随访。主要数据预计在 2023 年上半年公布。该公司将于 2022 年第二季度启动 Stargardt 黄斑变性的 2 期临床试验。 MCO 疗法的 RP 和 Stargardt 获得了 FDA 的孤儿药资格认定。

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德克萨斯州达拉斯（2022 年 4 月 26 日）— 纳米视野治疗公司. 是一家开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布在视觉和眼科研究协会 (ARVO) 上发表四份关于该公司在视网膜色素变性 (RP) 和 Stargardt 黄斑变性方面的临床前和临床研究的演讲。 ) 2022 年年会，将于 2022 年 5 月 1 日至 4 日在科罗拉多州丹佛市举行。

“我们很高兴能够展示我们基因治疗项目的广度和深度，从创建疾病模型到突变不可知基因治疗，以及在临床前模型和临床中评估视网膜功能和功能性视力的新型仪器，”Sulagna Bhattacharya 说Nanoscope 首席执行官 “我们的演讲强调了我们在解决外视网膜退行性疾病方面所做的努力，目标是为全球数百万患者带来缓解。”

ARVO-2022 上的纳米镜演讲：

AAV 携带的 MCO 光遗传学疗法治疗遗传性视网膜疾病

演讲者：Subrata Batabyal 博士
日期/时间：2022 年 5 月 1 日；下午 12:15 – 下午 2:15（MDT）
地点：海报厅A0047

多特征视蛋白的双盲、随机、假对照、多中心 2b 期研究使晚期色素性视网膜炎患者能够恢复视力：新终点的设计和开发

演讲者：Samarendra Mohanty 博士
日期/时间：2022 年 5 月 2 日；下午 12:30 – 下午 2:30（MDT）
地点：海报厅F0040

建立用于外视网膜再生治疗的新型临床前激光诱导模型

演讲者：Silvia Aparicio Domingo，MS。
日期/时间：2022 年 5 月 2 日；下午 1:00 – 下午 3:00（MDT）
地点：海报厅F0399

OCT 引导的可变点 ERG 实现空间分辨测量，以评估选定和集成区域的视网膜功能

演讲者：Sanghoon Kim 博士
日期/时间：2022 年 5 月 4 日；上午 11:08 – 晚上 11:25（MDT）
地点：4EF，Mile High 宴会厅

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
纳米镜疗法 正在开发光遗传学疗法，以使数百万患有视网膜退行性疾病的患者重见光明。 Nanoscope 的主导产品 MCO-010 是一种研究性 AAV 基因疗法，旨在恢复因视网膜变性而严重视力丧失的患者的功能性视力。在一个 MCO-010 在晚期 RP 患者中的 1/2a 期开放标签试验 (n=11)， MCO-010 表现出良好的安全性，几名患者的视力恢复到足以恢复日常生活活动的水平。 MCO-010 治疗 RP 的多中心、随机、双盲、假对照 2b 期临床试验（NCT04945772）已完全入组（N=27）并正在进行随访。主要数据预计在 2023 年上半年公布。该公司将于 2022 年第二季度开始 Stargardt 黄斑变性的 2 期临床试验。 MCO 疗法的 RP 和 Stargardt 获得了 FDA 的孤儿药资格认定。

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达拉斯, 2022 年 4 月 18 日 — Nanoscope Therapeutics Inc.，一家开发视网膜疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布 亚伦·奥斯本，MBBS，被任命为首席医疗官和首席开发官。最近聘请的 Anil Lalwani（理学硕士、MBA、CMC 和质量副总裁）也加入了他的行列。 贾里德·斯蒂芬斯博士，战略和业务发展副总裁。

“我们很高兴欢迎这些经验丰富的生物制药高管，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。 “他们将在开发我们的光遗传学基因疗法以恢复数百万因视网膜疾病失明的人的视力方面发挥不可或缺的作用。”

Osborne 医生在眼科领域拥有 20 多年的经验。最近，他担任 Adverum 首席医疗官，此前他曾在基因泰克 (Genentech)、爱尔康 (Alcon)、诺华 (Novartis) 和拜耳 (Bayer) 担任临床开发和医疗事务职务，职责不断增加。 Osborne 博士在伦敦大学学院获得医学学位，并于 2004 年成为皇家眼科医师学院会员。随后，他开始了药物开发人员的职业生涯，并成功推进了多个视网膜治疗项目。

“我热衷于推进变革性疗法，这些疗法有可能显着改善人们的生活，”奥斯本博士说。 “这正是 Nanoscope 正在利用其新颖的光遗传学方法所做的事情。我很高兴能加入这个才华横溢的团队，共同完成为患有晚期视网膜疾病的患者恢复视力的使命。”

Lalwani 先生从艾伯维 (AbbVie) 加入，在生物制药行业的 CMC、质量和监管事务方面拥有 25 年经验。他拥有宾夕法尼亚大学生物技术硕士学位和宾夕法尼亚大学医疗保健 MBA 学位 迈阿密大学.

Stephens 博士领导 Nanoscope Therapeutics 的战略和业务开发。在加入 Nanoscope 之前，他曾担任 GE Healthcare 战略、搜索和评估总监，并在 Absci 和 Bionano 担任领导职务。他拥有加州大学欧文分校细胞和分子生物学博士学位。

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Nanoscope 的多特征视蛋白 (MCO) 突变不可知基因治疗平台旨在恢复因视网膜退行性疾病失明的患者的视力。该公司正在进行多中心随机和假对照阶段 2b 色素性视网膜炎的临床试验（NCT04945772）。预计结果将于 2023 年第一季度公布。该公司还预计于 2022 年第二季度开始 Stargardt 黄斑变性的 2 期临床试验。 MCO 疗法的 RP 和 Stargardt 获得了 FDA 的孤儿药资格认定。

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达拉斯, 2022 年 4 月 4 日 / — 纳米镜疗法, Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布扩大其 临床和科学顾问委员会 包括三名新任命的成员。

Nanoscope 联合创始人兼首席执行官表示：“这些杰出的医生和科学家正在联合为我们公司开发突破性的光遗传学基因疗法提供建议，以恢复黄斑变性患者的视力。” 苏拉格纳·巴塔查亚.

新成员是：

• 阿沙德·卡纳尼，医学博士、文学硕士、Sierra Eye Associates 管理合伙人、临床研究总监和研究员总监， 里诺;和临床副教授 内华达大学里诺分校 医学院。
• 埃莉奥诺拉·拉德，医学博士，博士，眼科副教授， 杜克大学 医疗中心；杜克雷丁中心眼科临床研究室主任兼分级主任
• 查尔斯·威科夫，医学博士，哲学博士，Retina Consultants 的研究总监 德克萨斯州 和大休斯顿视网膜研究基金会；美国视网膜顾问公司研究和临床试验小组委员会主席；休斯敦卫理公会医院布兰顿眼科研究所眼科副主席。

他们加入现任顾问委员会成员 大卫·博耶，医学博士； 赛查瓦拉，医学博士； 史蒂文·格雷，博士； 杰夫·海尔，医学博士； 彼得·凯撒，医学博士； 斯蒂芬·卡明斯基，博士； 维托里奥·波尔恰蒂, DSC; 斯里尼·瓦斯·萨达，医学博士； 迈克尔·辛格，医学博士； 曾志伟，医学博士，博士； 杨保罗，医学博士，博士；和 托马斯·约里奥，博士。

Nanoscope 联合创始人兼总裁表示：“我很高兴与我们的顾问合作，加速将产品推向更广泛的地理萎缩患者群体。” 萨马伦德拉·莫汉蒂.

Nanoscope 的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台旨在恢复因视网膜退行性疾病失明的患者的视力，无论基因突变如何。该公司正在进行一个阶段 2b 在美国进行的多中心、随机、双盲、假对照临床试验，针对其针对色素性视网膜炎 (RP) 的主要资产（NCT04945772）。主要结果预计将于 2023 年第一季度公布。该公司还预计将于 2022 年上半年开始针对 Stargardt 黄斑变性的后续资产的 2 期临床试验。 MCO 疗法的 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 的孤儿药资格认定。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，以帮助数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者恢复视力，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的产品线包括治疗 RP、Stargardt、其他遗传性视网膜变性和地理萎缩的疗法。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

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德克萨斯州达拉斯（2022 年 3 月 28 日）— 纳米镜疗法 Inc. 是一家开发光遗传学基因疗法治疗视网膜退行性疾病的临床阶段生物技术公司，今天宣布联合创始人、总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 博士将在大会上发表演讲 推进基因治疗 2022 峰会将于 2022 年 3 月 28 日至 30 日在马萨诸塞州沃本的波士顿沃本希尔顿酒店举行。

Mohanty 博士的演讲题为“视力恢复光遗传学治疗的先驱新浪潮”，将于 3 月 30 日星期三（下午 2:15 – 下午 2:40 美国东部时间）发表，是峰会眼部疾病基因治疗会议的一部分。

Nanoscope 正在开发一种专有的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台，以重新编程健康的视网膜细胞，使它们具有光敏性，以恢复因视网膜退行性疾病失明的人的视力，无论基因突变如何。 MCO 疗法涉及在医疗办公室环境中进行一次性玻璃体内注射。该公司的主导资产 MCO-010 正在开发用于治疗色素性视网膜炎 (RP)。 Nanoscope 还拥有 Stargardt 和干性年龄相关性黄斑变性 (dry-AMD) 的后续项目，并且 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 的孤儿药资格认定。

MCO-010 已完成的 1/2a 期研究 对 11 名 RP 患者进行的研究表明，MCO 治疗是安全的，并且可以改善晚期 RP 患者的生活质量（显着的功能性视力改善）。该公司的多中心、随机、双盲、假对照2b期临床试验（NCT04945772）于 2021 年 6 月推出，已全部入组，预计将于 2023 年第一季度获得顶线结果。 Nanoscope 还获得 FDA IND 批准，进行 MCO-010 治疗 Stargardt 黄斑变性的 2 期临床试验。试验预计将于 2022 年上半年开始。

2022 年推进基因治疗峰会由 拜奥门科学中心 其成员包括来自制药和生物技术公司、学术界和政府机构的国际专家组。峰会强调了基因治疗方法的挑战性领域，包括开发和制造方面的进展以及质量控制方法和监管方面。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，以帮助数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人恢复视力。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和干性 AMD 患者的基于光遗传学的视网膜基因疗法。欲了解更多信息，请访问 https://nanostherapeutics.com/

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达拉斯, 2022 年 2 月 17 日  — 纳米视野治疗公司一家处于后期临床阶段的眼部基因治疗公司今天宣布选举首席执行官 苏拉格纳·巴塔查亚 到 生物技术创新组织 (BIO) 新兴公司科 理事会.

华盛顿特区总部位于美国的 BIO 是世界上最大的生物技术倡导组织，代表美国和全球的公司、学术机构和当地生物技术中心。 Bhattacharya 与其他行业领导者一起制定 BIO 的政策和优先事项，最终促进新的改变生活的疗法。

Bhattacharya 表示：“我很高兴有机会与其他行业思想领袖进一步融合，并很高兴能与他们一起帮助塑造治疗学的未来。” “BIO 一直是生物技术和许多像我这样的公司正在为无数医疗需求未得到满足的患者开发的新疗法的关键增长动力。我期待为 BIO 发挥的重要作用做出贡献。”

“我们很高兴 Sulagna 加入我们的董事会，”Sulagna 博士说。 米歇尔·麦克默里-希思，BIO 总裁兼首席执行官。 “她将为我们的工作带来独特且有价值的视角，她的领导力将有助于确保我们制定和推进改善全球患者生活所需的政策优先事项。”

Nanoscope 的光遗传学基因治疗平台可以帮助因色素性视网膜炎 (RP) 和 Stargardt 黄斑变性等遗传性视网膜疾病 (IRD) 失明的患者恢复视力。 MCO 疗法在医生办公室进行单次玻璃体内注射。该平台已获得 FDA 治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药称号。

Nanoscope 的主导资产 (MCO-010) 已全面注册 多中心、双盲、随机 Ph2b 试验 RP 患者（预计 2023 年第一季度的顶线结果）。该公司最近获得 FDA 的 IND 批准 Stargardt 患者的 Ph2 试验 （预计将于 2022 年第 4 季度公布初步结果）。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
纳米镜我正在开发光遗传学疗法，以恢复数百万 IRD 患者的视力，但目前尚无治愈方法。 Nanoscope 的产品线包括治疗 RP、Stargardt 和干性年龄相关性黄斑变性的疗法。

关于生物
生物 是世界上最大的生物技术倡导组织，代表各个国家的公司、学术机构、国家生物技术中心和相关组织 美国 以及 30 多个国家。 BIO成员涉足创新医疗保健研发、农业、工业和环境生物技术产品。 BIO 还生产 国际生物大会，世界上最大的生物技术行业聚会，以及全球行业领先的投资者和合作伙伴会议。

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达拉斯, 2022 年 2 月 11 日  — 纳米视野治疗公司，今天宣布首席执行官 苏拉格纳·巴塔查亚 将出席 BIO 首席执行官兼投资者会议， 2 月 15 日，星期二 在 下午 1:30 纽约市万豪侯爵酒店的帝国厅。 BIO首席执行官兼投资者会议将于此处举行 2月14日 – 17. 除了演讲之外，管理层还将与注册参加会议的合格投资者群体成员进行虚拟和面对面的一对一会议。有关会议的更多信息，请访问 会议网站.

Bhattacharya 女士将向投资者介绍该公司专有的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台，该平台正在开发中，用于恢复因遗传性视网膜退行性疾病（如色素性视网膜炎 (RP) 和 Stargardt 黄斑变性）而失明的患者的视力。与基因突变无关。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 开发了一种光遗传学基因治疗平台，可以帮助数百万患有无法治愈的视网膜退行性疾病的失明患者恢复视力。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 黄斑变性和干性年龄相关性黄斑变性患者的多种后期临床阶段光遗传学基因治疗资产。 Nanoscope 利用专有的 AAV2 载体提供 MCO-010（主要资产）作为光遗传学单一疗法，对失去光感受器的患者的剩余健康视网膜细胞进行重新编程，以感知环境光。该疗法涉及在医疗办公室环境中进行单次玻璃体内注射。 MCO-010 已获得 FDA 的孤儿药资格认定，用于治疗 RP 和 Stargardt 黄斑变性。

该公司的主要资产 MCO-010 的 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验已在美国全面入组，用于治疗 RP（NCT04945772）。预计将于 2023 年第一季度得出结果。 1/2a 期开放标签试验 MCO-010 后，RP 患者的视力恢复到足以恢复日常生活活动的水平。

Nanoscope 还获得了 FDA 的 IND 许可，可以开始 MCO-010的2期试验 旨在恢复 Stargardt 患者的视力，目前正在筛选青少年和成年患者以招募。该试验标志着该公司的 MCO 基因治疗平台在干性年龄相关性黄斑变性 (Dry-AMD) 方面迈出了重要一步，预计将于 2022 年下半年获得结果。

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达拉斯, 2022 年 2 月 7 日  — 纳米镜疗法是一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布其临床阶段已全面注册 2b MCO-010 是一种环境光可激活的多特征视蛋白 (MCO) 光遗传学单一疗法，用于恢复色素性视网膜炎 (RP) 患者的视力。预计明年第一季度将公布主要结果。

“完成这项试验的入组是 Nanoscope 和数百万人患有尚无有效治疗方法的视网膜疾病的另一个重要里程碑，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。 “这项试验的积极结果将使我们更接近满足这一未满足的重大医疗需求。”

MCO-010 已完成 1/2a 期研究 在 11 名 RP 患者中进行的研究表明，光遗传学疗法具有良好的耐受性，生活质量的改善与晚期 RP 患者功能性视力的显着改善一致。

阶段 2b 审判 （NCT04945772）在一项随机、双盲、假对照、多中心试验中招募了 27 名因晚期 RP 导致严重视力丧失的参与者。在这项研究中，患者接受 MCO-010 注射或假注射，以评估 MCO-010 治疗的有效性和安全性。

“RP 是一种由一系列不同基因突变引起的进行性遗传性疾病。这种光遗传学疗法有可能影响患有各种遗传类型 RP 的患者。” 林柏伦医学博士、Bascom Palmer 眼科研究所神经眼科教授和 RP 领先专家。

Nanoscope 的光遗传学疗法采用专有技术 腺相关病毒2 载体将 MCO 基因传递到视网膜细胞中，从而在自然环境中实现视力。该疗法以单眼注射的方式进行，可在办公室内进行，无需任何其他设备或干预措施。根据 1/2a 期研究的证据，无论基因突变如何，MCO-010 都可能适用于视网膜退行性疾病的视力恢复。 MCO-010 已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格。 Stargardt 黄斑变性的二期研究也正在启动。

关于RP 
RP 与 100 多种不同的基因突变有关，包括一组罕见疾病，其中光感受器退化，导致约 200 万人失明。

关于 Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，以帮助数百万患有无法治愈的视网膜疾病的盲人恢复视力。该管道包括针对 RP、Stargardt 和 dry-AMD 的光遗传学疗法。

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德克萨斯州贝德福德, 2022 年 2 月 1 日  — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布扩大其 临床和科学顾问委员会 任命了五名新成员。

“我们很荣幸有如此杰出的视网膜疾病和基因治疗专家加入我们作为顾问。顶级关键意见领袖加入我们这一事实说明了我们的疗法有多么创新以及它们对患者生活的影响有多大。” 萨马伦德拉·莫汉蒂，博士。 “当我们推进基因疗法的临床开发以恢复因视网膜疾病失明的患者的视力时，他们的指导将非常宝贵。”

新成员包括：

• 大卫·S·博耶，医学博士，高级合伙人，视网膜玻璃体协会医疗集团 加州南部.
• 杰夫·海尔，医学博士，眼科顾问联合总裁兼医疗总监 波士顿 和眼科助理教授， 塔夫茨大学医学院
• 彼得·凯撒医学博士、克利夫兰诊所科尔眼科研究所眼科研究与评估中心主任兼眼科教授
• 斯蒂芬·卡明斯基博士，威尔康奈尔医学院遗传医学研究教授兼基因治疗核心副主任。
• 史蒂文·格雷，博士，副教授， 德克萨斯大学西南医学中心 兼病毒载体设施主任。

他们加入了现有的杰出顾问委员会成员小组（斯里尼瓦斯·R·萨达，医学博士， 迈克尔·辛格，医学博士， 曾志伟，医学博士，博士； 维托里奥·波尔恰蒂, 理学博士; 杨保罗，医学博士，博士； 托马斯·约里奥，博士；和 赛查瓦拉医学博士），他们为 Nanoscope 提供有关遗传性视网膜疾病、黄斑变性、科学事务和细胞基因疗法的建议。

Nanoscope 已获得美国食品和药物管理局授予的治疗色素性视网膜炎 (RP) 和 Stargardt 病的孤儿药资格。该公司正在进行双掩模、假对照、多站点阶段 2b 在美国开展 RP 临床试验，并通过另一项关于 Stargardt 病的多中心 2 期试验将其扩展到黄斑变性。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括基于光遗传学的视网膜再生疗法，用于治疗 RP、Stargardt 病和其他遗传性视网膜疾病以及黄斑变性患者。 Nanoscope 还正在开发一种专有的非病毒激光基因传递平台，用于地理萎缩的靶向基因治疗。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

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德克萨斯州贝德福德（2022 年 1 月 25 日）— 纳米视野治疗公司是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布已获得 FDA 的 IND 批准，开始对其多特征视蛋白 (MCO-010) 环境光激活光遗传学单一疗法恢复视力进行 2 期试验在斯塔加特患者中。

Nanoscope 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 表示：“这是 Nanoscope 的另一个重要里程碑，让我们有机会在美国进行我们专有的 MCO 基因治疗平台的第二次临床试验，旨在帮助患有视网膜退行性疾病的患者恢复视力。” 。 “目前还没有针对这些病症的批准治疗方法。”

Stargardt 的 2 期临床试验预计将于 2022 年上半年开始。 Nanoscope 目前正在针对 RP 患者开展 MCO-010 的 2b 期多中心、随机、假对照和双盲研究。 MCO-010 的 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 的孤儿药资格认定。 Stargardt 是一种影响儿童和成人的黄斑变性 (MD)。 Nanoscope 的 Stargardt 项目试验的进展对 MCO 作为一个平台及其对罕见疾病以外的影响具有重要意义。

“目前所有现有试验都试图减缓 Stargardt 病患者视力丧失的进展，光遗传学方法是恢复视力。这可能是评估光遗传学基因疗法改善 Stargardt 患者视力的突破性尝试。我对 MCO-010 能够帮助许多因外层视网膜营养不良（包括干性年龄相关性黄斑变性）而导致视力丧失的患者恢复视力感到兴奋”，视网膜玻璃体协会医疗集团医学博士兼助理 David S. Boyer 说道南加州大学凯克医学院眼科临床教授。

Stargardt 是一种遗传性视网膜疾病，涉及光感受器功能障碍/退化。 Nanoscope 的 MCO-010 基因疗法可对健康的视网膜细胞进行重新编程，使其具有光敏性。它使用专有的 AAV2 载体将 MCO 基因传递到细胞中，在细胞中表达多色视蛋白，从而实现不同颜色环境下的视觉。该疗法涉及在医疗办公室环境中进行单次玻璃体内注射，适用于 RP 和 Stargardt，无论潜在的基因突变如何。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 和干性年龄相关 MD 患者的基于光遗传学的视网膜再生疗法。

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德克萨斯州贝德福德, 2022 年 1 月 19 日 /– 纳米视野治疗公司.，一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法，将在多个演讲中进行专题介绍 BIOS，世界上最大的生物医学光学和生物光子学会议，作为 SPIE 西部光子学 2022， 在 旧金山，2022 年 1 月 22 日至 27 日在莫斯康中心。

“我们很自豪能够今年亮相，并期待强调我们在解决视网膜退行性疾病方面所做的努力，目标是为全球数百万视力丧失患者带来缓解，” 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。

Nanoscope 总裁兼首席科学官 萨马伦德拉·莫汉蒂博士，是会议的联合主席 光遗传学和光学操纵。该节目将包括三场有关 Nanoscope 技术的演讲，其中包括 Mohanty 博士的一场演讲，题为 双极细胞中多特征视蛋白的光遗传学视力恢复, 1月23日, 上午 9:30, 105 元 （一楼南大堂）。

此外，莫汉蒂博士还将介绍： 基于超快激光的细胞膜瞬态穿孔用于体内神经调节，重点介绍 Nanoscope 的专利非病毒激光基因传递技术。演示文稿， 1月23日, 下午2点, 153 室 （上夹层南），是该计划的一部分 超快光学前沿：生物医学、科学和工业应用 XXII.

Nanoscope 还展示了：

• 将视蛋白编码基因的空间靶向非病毒光学传递到灵长类动物视网膜中, 1月22日, 下午2点, 105 元（一楼南大堂），由 金相勋，博士。
• 多特征视蛋白恢复 Stargardt 小鼠模型的视力, 1月22日, 下午 3:30, 105 元 （南 1 层），由 苏布拉塔·巴塔比亚尔，博士。

Nanoscope 的主导产品 MCO-010 处于多中心、随机、双掩模阶段 2b 美国治疗 RP 的临床试验（NCT04945772）。在一个 MCO-010 1/2a 期开放标签试验，RP 患者的视力恢复到足以恢复日常生活活动的水平。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有无法治愈的视网膜退行性疾病的患者重见光明。该公司的产品线包括针对色素性视网膜炎、Stargardt 病和其他 IRD 以及黄斑变性患者的光遗传学单一疗法。 Nanoscope 还正在开发一种专有的非病毒激光基因传递平台，用于地理萎缩的靶向 MCO 治疗。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

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德克萨斯州贝德福德，2022 年 1 月 12 日 –  纳米视野治疗公司.，一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法，今天宣布它已被评为“生物技术创新”类别的获奖者 首席执行官 和 达拉斯创新 第三届 2022 年创新奖，旨在表彰颠覆者和开拓者 为北德克萨斯高科技走廊做出贡献。

Nanoscope Therapeutics 团队接受 2022 年生物技术创新奖。左起：首席财务官 Anthony Togba； Sulagna Bhattacharya，联合创始人兼首席执行官；以及联合创始人兼总裁 Samarendra Mohanty。

Nanoscope 联合创始人兼首席执行官 Sulagna Bhattacharya 在接受该奖项时表示：“非常感谢 Nanoscope 勤奋且才华横溢的团队。我还感谢《达拉斯创新》和《D CEO》杂志对生物技术行业的支持，以及对像我们这样专注于寻找以前无法治疗的疾病的治疗方法的公司的认可。该奖项凸显了我们的基因疗法在解决全球数百万视网膜疾病患者未满足的医疗需求方面的潜力。”

Nanoscope 专有的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台正处于后期临床开发阶段，用于恢复因视网膜退行性疾病（如色素性视网膜炎 (RP)）而失明的患者的视力，无论基因突变和视网膜退行性疾病的类型如何。

“生物技术创新需要激情和毅力。当我们 12 年前开始时，基因疗法充满了希望和希望。现在，在这个激动人心的基因治疗时代，我们正处于为视网膜退行性疾病引起的失明提供恢复性治疗的风口浪尖，”Nanscope 联合创始人兼总裁 Samarendra Mohanty 说道。

该公司的主导产品 MCO-010 正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗 RP（NCT04945772），并通过另一项针对 Stargardt 病的 2 期试验扩展到黄斑变性。在一个 1/2a 期试验 在 MCO-010 中，所有 11 名 RP 患者的视力都恢复到足以恢复日常生活活动的水平。 Nanoscope 已获得美国 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病孤儿药资格。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括基于光遗传学的视网膜再生疗法，用于治疗色素性视网膜炎、斯塔加特病和其他 IRD 以及黄斑变性患者。 Nanoscope 还正在开发一种专有的非病毒激光基因传递平台，用于地理萎缩的靶向 MCO 治疗。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

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德克萨斯州贝德福德，2022 年 1 月 10 日 — 纳米镜疗法 Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发针对视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法，该公司今天宣布 Nanoscope 已获得美国专利 11,180,537，涵盖其用于恢复视力的多特征视蛋白 (MCO) 光遗传学基因疗法平台。该奖项巩固了 Nanoscope 在澳大利亚 (AU2017372351) 和日本 (JP6779546) 的 MCO 疗法成分和方法方面现有的知识产权地位。

Nanoscope 首席执行官 Sulagna Battacharya 表示：“这项保护期到 2037 年的基础专利是 Nanoscope 的又一个里程碑，也是我们努力为患有视网膜疾病的人们带来光明的希望，让他们重见光明并恢复生活质量的努力。”

美国专利商标局的这项名为“用于视力恢复和其他应用的多特征视蛋白光遗传学调节”的专利为 MCO 及其治疗应用提供了广泛的保护。

Nanoscope 旨在通过 MCO 基因疗法治疗色素性视网膜炎 (RP) 和黄斑变性等视网膜疾病，无论基因突变如何。 MCO 疗法用于重新编程幸存的视网膜细胞，使其在现实条件下再次感知光。 MCO独特的作用机制可恢复快速、宽带和环境光敏感性，从而允许在不同的自然和娱乐情况下恢复视力，而无需使用护目镜等外部光刺激设备。

“这项专利是我们因在光遗传学分子和递送/治疗方法方面的创新而获得的六多项专利之一。我们的使命是开发在日常情况下恢复光敏感度的疗法。我们的专有技术提供了竞争优势，因为我们将一流的疗法推向市场以实现这一使命。”MCO 平台发明者兼 Nanoscope 总裁 Samarendra Mohanty 说道。

该公司正在美国进行 RP 的双盲、假对照、多站点 2b 期临床试验，并通过另一项关于 Stargardt 病的 2 期试验将其扩展到黄斑变性。它已获得美国食品和药物管理局针对 RP 和 Stargardt 病的孤儿药称号。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和其他视网膜疾病患者的基于光遗传学的视网膜再生疗法。 Nanoscope 还正在开发一种专有的非病毒激光基因传递平台，用于地理萎缩的靶向 MCO 治疗。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

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