Nanoscope Therapeutics 将在美国眼科学会 (AAO) 2022 年年会上在 Eyecelerator 上发表演讲

达拉斯，2022 年 9 月 26 日 — Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布联合创始人兼总裁 Samarendra Mohanty 博士将就该药物的临床开发发表演讲Nanoscope 的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台在 Eyecelerator 上于 2022 年 9 月 29 日星期四在伊利诺伊州芝加哥举行的美国眼科学会 (AAO) 2022 年年会上亮相。

用于视力恢复的开创性光遗传学治疗和光基因传递
日期和时间：2022 年 9 月 29 日，星期四；下午 2:51（中部时间）
地点：麦考密克会展中心

除了强调 MCO 基因疗法的好处外，Mohanty 博士还将介绍 Nanoscope 的领先临床项目的 2b 期 RESTORE 试验，并介绍该公司用于治疗地理萎缩的突破性非病毒激光 MCO-020 基因疗法。 RESTORE 试验结果以及 Stargardt 病 2 期 STARLIGHT 试验的六个月数据预计将于 2023 年上半年公布。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 目前正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗视网膜色素变性（NCT04945772）预计将于 2023 年上半年获得顶线数据。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期试验（NCT05417126）。 MCO-010 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 孤儿药资格认定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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消息来源 Nanoscope Therapeutics

Nanoscope Therapeutics 宣布 MCO-010 光遗传学基因疗法治疗 Stargardt 病的 STARLIGHT 2 期临床试验完成入组

2 期 STARLIGHT 试验的六个月数据预计将于 2023 年上半年发布

达拉斯, 2022 年 9 月 13 日  — 纳米视野治疗公司是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布其 MCO-010 的 2 期临床试验已全面注册，这是一种环境光可激活的多特征视蛋白 (MCO) 光遗传学单一疗法，用于恢复盲人患者的视力，用于斯塔加特病。 2 期 STARLIGHT 试验的 6 个月数据预计将于 2023 年上半年获得。

“我们对 MCO-010 的治疗潜力感到兴奋，这得到了先前临床前和临床研究的可靠数据的支持，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。 “完成这项为期两个月的 2 期试验的快速入组，将评估单次玻璃体内注射 MCO-010 的安全性和效果，使我们在开发这种具有广泛治疗应用的新型疗法方面又向前迈出了一大步。”

2 期 STARLIGHT 开放标签试验（NCT05417126）招募了六名因斯塔加特病临床或基因诊断而患有晚期视力丧失的受试者。在这项研究中，所有受试者均接受了与公司阶段使用的相同的单次玻璃体内剂量 1.2E11gc/眼的 MCO-010 2b 视网膜色素变性（RP）研究。

“斯塔加特病是一种影响成人和儿童的致盲性疾病。这是最常见的黄斑营养不良，目前尚无成熟的治疗方法。” 迈阿密大学 2 期 STARLIGHT 试验的首席研究员。 “MCO-010 有潜力改善 RP 和 Stargardt 患者的视觉功能，我们期待看到这项研究的数据。”

Nanoscope 的光遗传学疗法采用专有技术 腺相关病毒2 载体将 MCO 基因传递到视网膜细胞中，以实现不同颜色环境下的视觉。该疗法以单次玻璃体内注射的方式进行，在办公室内进行，无需任何其他设备或干预措施。 MCO-010 已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格，同时正在 Nanoscope 阶段进行评估 2b 针对 RP 患者的 RESTORE 试验，预计将于 2023 年上半年获得试验结果。

Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主导资产 MCO-010 目前正处于阶段 2b 在美国进行的视网膜色素变性多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）预计将于 2023 年上半年获得顶线数据。该公司还启动了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期试验（NCT05417126）。 MCO-010 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 孤儿药资格认定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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Nanoscope Therapeutics 将出席第三届眼科疾病基因治疗年度会议

达拉斯, 2022 年 9 月 8 日  — 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布，博士。 萨马伦德拉·莫汉蒂联合创始人兼总裁，将介绍 Nanoscope 的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台的临床开发，并参加题为“眼科疾病基因治疗——一年回顾” 在 第三届眼科疾病基因治疗年度会议，发生 2022年9月13-16日 在 马萨诸塞州波士顿

演示详情如下：

探索环境光激活光遗传学以恢复视网膜退行性疾病的视力
日期和时间： 2022 年 9 月 15 日，星期四; 东部时间上午 9:00-9:30
地点：波士顿北岸希尔顿逸林酒店

除了强调 MCO 基因治疗的好处外，Mohanty 博士还将详细介绍 Nanoscope 的阶段 2b RESTORE 试验来自其主要临床项目。 RESTORE 试验结果以及 Stargardt 病 2 期 STARLIGHT 试验的六个月数据预计将于 2023 年上半年公布。他还将参加 控制板 在 2022 年 9 月 14 日星期三; 东部时间上午 8:25-9:05.

Nanoscope 的另外两位技术领导者 Dr. 苏布拉塔·巴塔比亚尔 和博士。 金相勋，将出现在 会前研讨会 强调非病毒空间靶向激光基因递送至视网膜（详情如下）。 Nanoscope 的 MCO-020 基因治疗项目基于将 optogenes 靶向激光递送至晚期 AMD 患者的地理萎缩区域，目前正在进行 IND 授权研究。

研讨会 A：讨论使用非病毒基因传递作为眼部治疗方式
日期和时间： 2022 年 9 月 13 日星期二; 东部时间上午 8:30-11:00
地点：波士顿北岸希尔顿逸林酒店

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Nanoscope Therapeutics 将出席贝尔德 2022 年全球医疗保健会议

达拉斯, 2022 年 9 月 7 日  — 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布管理层将出席 贝尔德的 2022 年全球医疗保健大会 2022 年 9 月 14 日星期三， 在 纽约.

首席执行官， 苏拉格纳·巴塔查亚和首席医疗官， 亚伦·奥斯本 将介绍公司有关 Nanoscope 临床和企业活动的最新信息 9 月 14 日星期三， 在 东部时间 12:15 PM 摩根套房（夹层）。 Nanoscope 领导层将出席此次活动的现场会议 9 月 13 日星期二， 和 9 月 14 日星期三.

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Nanoscope 宣布在 22 届展会上发表演讲^ND 尤里蒂纳大会

阶段结果 2b 视网膜色素变性 RESTORE 试验和 Stargardt 病 2 期 STARLIGHT 试验的六个月数据预计将于 2023 年上半年进行

德克萨斯州达拉斯（2022 年 8 月 29 日）— 纳米视野治疗公司一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司今天宣布，其多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台的临床开发将在第 22 届 2020 年第 22 届大会上的两场演讲中进行专题介绍。^ND Euretina 大会将于 2022 年 9 月 1 日至 4 日在德国汉堡举行 在线的.

演讲详情如下：

开发新的终点研究多特征视蛋白使晚期色素性视网膜炎患者视力恢复；双盲、随机、假对照、多中心 2b 期研究
演讲者：Victor Hugo Gonzalez，医学博士，德克萨斯州麦卡伦谷视网膜研究所。
会议：IRD I
日期和时间：2022 年 9 月 1 日，星期四；下午 3:05（中欧夏令时间）
地点：汉堡会议中心 X1 厅

Gonzalez 博士将讨论 Nanoscope 的 2b 期 RESTORE 试验，这是其最先进的临床项目。 RESTORE 试验结果以及 Stargardt 病 2 期 STARLIGHT 试验的六个月数据预计将于 2023 年上半年公布。

52 周光遗传学治疗色素性视网膜炎患者视力恢复的安全性和有效性
主讲人：SriniVas R. Sadda 医学博士、Doheny 眼科研究所总裁兼首席科学官、Stephen J. Ryan – Arnold 和 Mabel Beckman 捐赠主席、加州大学洛杉矶分校 (UCLA) 眼科教授 David格芬医学院。
会议：税务局 II
日期和时间：2022 年 9 月 2 日星期五；下午 3:29（中欧夏令时间）
地点：汉堡会议中心 X1 厅

Sadda 博士将在 1/2a 期研究中讨论玻璃体内 MCO 光遗传学疗法用于晚期色素性视网膜炎患者视力恢复的安全性和有效性。

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Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 目前正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗视网膜色素变性（NCT04945772）预计将于 2023 年上半年获得顶线数据。该公司还启动了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期试验（NCT05417126）。 MCO-010 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 孤儿药资格认定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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Nanoscope Therapeutics 将在 2022 年视网膜论坛上发表演讲

达拉斯, 2022 年 8 月 26 日 — 纳米视野治疗公司.，一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布 亚伦·奥斯本首席医疗官将介绍 Nanoscope 的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台的临床开发，并参加题为“黄斑疾病基因治疗平台 – 它们值得花钱吗？”的小组讨论。在视网膜论坛上，正在举行 2022 年 8 月 31 日， 在 德国汉堡 和 在线的 作为 眼科未来论坛.

演示详情如下：

开创视力恢复光遗传学治疗新浪潮
主持人： 亚伦·奥斯本, MBBS, Nanoscope 首席医疗官
日期和时间： 2022 年 8 月 31 日星期三; 下午 4:51（中欧夏令时间）
地点：丰特奈酒店

除了强调 MCO 基因治疗的好处外，Osborne 博士还将详细介绍 Nanoscope 的阶段 2b RESTORE 试验来自其主要临床项目。 RESTORE 试验结果以及 Stargardt 病 2 期 STARLIGHT 试验的六个月数据预计将于 2023 年上半年公布。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主导资产 MCO-010 目前正处于阶段 2b 在美国进行的视网膜色素变性多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）预计将于 2023 年上半年获得顶线数据。该公司还启动了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期试验（NCT05417126）。 MCO-010 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 孤儿药资格认定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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Nanoscope 用于恢复患者视力的基因疗法将在 OIS 视网膜创新峰会和美国视网膜专家协会年会上亮相

视网膜色素变性 2b 期 RESTORE 试验结果和 Stargardt 病 2 期 STARLIGHT 试验的六个月数据预计将于 2023 年第一季度发布

达拉斯，2022 年 7 月 12 日 /美通社/ — Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布其多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台的临床开发将在7 月 13 日至 16 日在纽约市举行的美国视网膜专家协会 (ASRS) 2022 年年度科学会议上发表了两场演讲。

演讲详情如下：

MCO-010 治疗色素性视网膜炎和 Stargardt 病的美国临床试验最新进展以及 Nanoscope 非病毒激光基因传递平台的审查
演讲者：Samarendra Mohanty 博士、Nanscope 联合创始人、总裁兼首席科学官
会议：ASRS 卫星 OIS 视网膜创新峰会，聚焦突破性技术
日期和时间：2022 年 7 月 13 日星期三；下午 4:15 – 下午 5:15（东部时间）
地点：爱迪生宴会厅

晚期色素性视网膜炎患者多特征视蛋白的多中心随机假对照双盲 2b 期临床试验
演讲者：克利夫兰诊所眼科科尔眼科研究所的 Peter Kaiser，医学博士、FASRS
会议：干 AMD 3 研讨会
日期和时间：2022 年 7 月 16 日星期六；上午 10:15 – 上午 11:20（东部时间）
地点：贾维茨中心

Nanoscope 顾问 Kaiser 博士将讨论 Nanoscope 的 2b 期 RESTORE 试验，这是其最先进的临床项目。 RESTORE 试验结果以及 Stargardt 病 2 期 STARLIGHT 试验的六个月数据预计将于 2023 年第一季度公布。

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Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 目前正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗视网膜色素变性 (NCT04945772)，预计将于 2023 年第一季度获得顶线数据。该公司还启动了一项MCO-010 治疗 Stargardt 患者的 2 期试验 (NCT05417126)。 MCO-010 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 孤儿药资格认定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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德克萨斯州达拉斯（2022 年 7 月 5 日）— 纳米镜疗法, Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，开发治疗视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布任命 Michael Marquez 为首席财务官。 Marquez 先生拥有超过 17 年的财务经验，包括领导眼科领域公司财务和增长战略的丰富经验。

“随着我们开发光遗传学疗法平台以恢复遗传性视网膜退行性疾病患者的视力，迈克尔在眼科公司领导财务战略和举措方面的经验将非常有价值。这项任命增强了我们的管理团队，并强调了我们作为一家公司的发展。”Nanscope 联合创始人兼首席执行官 Sulagna Bhattacharya 说道。

“我很高兴能在 Nanoscope 开发治疗视网膜退行性疾病的新方法的关键时刻加入 Nanoscope，该方法得到了迄今为止为我们的主要候选药物 MCO-010 生成的令人信服的数据的支持。我相信稳健的财务策略对于任何公司的成功都至关重要，我期待着帮助 Nanoscope 完成先进的临床开发并最终实现商业化。”Marquez 先生说道。

Marquez 先生最近担任 TearLab 的首席财务官，TearLab 是一家眼科诊断公司，提供护理点渗透压测试以帮助诊断干眼病。此前，他曾担任爱尔康实验室 (Alcon Laboratories) 的全球外科首席财务官，爱尔康实验室是一家专门从事眼部护理产品的全球医疗公司。在加入爱尔康之前，Marquez 先生曾在 Price Waterhouse Coopers 工作，为保险和制造行业的税务和审计客户提供服务。他拥有德克萨斯大学阿灵顿分校会计学理学硕士学位和德克萨斯大学奥斯汀分校会计学工商管理学士学位。他还是德克萨斯州的注册会计师。

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纳米镜疗法 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 目前正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗视网膜色素变性（NCT04945772），预计 2023 年第一季度的顶线数据。该公司还启动了 Stargardt 患者 MCO 治疗的 2 期试验（NCT05417126）。 MCO-010 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 孤儿药资格认定。该产品线还包括 GA 治疗。

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达拉斯, 德克萨斯州 (2022 年 6 月 27 日）—  纳米镜疗法, Inc .是一家临床阶段生物技术公司，开发治疗视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布首席执行官兼联合创始人 苏拉格纳·巴塔查亚 荣获安永2022年度企业家奖®中原奖。

年度企业家奖是一项卓越的竞争性商业奖项，旨在奖励高增长公司中那些胸怀大志并取得成功的企业家和领导者。独立评审团根据巴塔查里亚女士的企业家精神、目标、成长和影响力以及其他核心贡献和特质选出了她。

巴塔查里亚女士表示：“我很荣幸能在这场比赛中被这样一个享有盛誉的商业组织和这群在各自领域做出贡献的充满活力的商业领袖评选为获胜者。” “这一殊荣对于 Nanoscope 团队来说确实是一次胜利，反映了我们每天工作中的热情和创造力。它还强调了我们在临床上取得的巨大进展，推进我们突破性的光遗传学疗法平台，以恢复患有色素性视网膜炎和其他视网膜疾病的患者的视力。”

年度企业家通过在 60 多个国家超过 145 个城市的地区和国家奖励计划来表彰企业家。作为中原奖获得者，巴塔查雅女士现在将接受2022年度企业家国家奖国家评委的考虑。

35 年来，安永美国一直致力于表彰那些势不可挡的企业家，他们正在为所有人建设一个更加公平、可持续和繁荣的世界。年度企业家奖获奖者可以独家、持续地接触来自 60 多个国家的校友和创业界其他成员的经验、见解和智慧——所有这些都得到安永庞大资源的支持。

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纳米镜疗法 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。公司的主导资产 MCO-010 目前正处于阶段 2b 在美国针对色素性视网膜炎 (NCT04945772) 进行多中心、随机、双盲、假对照临床试验，预计将于 2023 年第一季度获得顶线数据。该公司还启动了在 Stargardt 患者中进行 MCO-010 治疗的 2 期试验。 MCO-010 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 孤儿药资格认定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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德克萨斯州达拉斯（2022 年 6 月 13 日）— 纳米镜疗法, Inc. 是一家开发治疗视网膜退行性疾病的基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布首席执行官兼联合创始人 Sulagna Bhattacharya 将在举行的 BIO 国际大会期间介绍公司概况和公司产品线的临床最新情况2022 年 6 月 13 日至 16 日，加利福尼亚州圣地亚哥。题为“开创视力恢复光遗传学治疗新浪潮”的演讲将于太平洋时间 6 月 14 日下午 4:15 在公司演讲厅 3 举行。

“我们将重点介绍我们的多特征视蛋白基因疗法候选药物 MCO-010，它是我们光遗传学平台的一部分，用于恢复因色素性视网膜炎和其他视网膜疾病而失明的患者的视力，”Bhattacharya 女士说。

“这对公司来说是一个激动人心的时刻，因为我们正在推进我们的临床项目，并预计 MCO-010 在未来 12 个月内将实现多个临床里程碑。我们预计在 2023 年第一季度报告 MCO-010 在视网膜色素变性患者中的 2b 期 RESTORE 一线数据结果，以及我们针对 Stargardt 病患者的开放标签 2 期 STARLIGHT 试验的 6 个月数据。”巴塔查亚女士。

Bhattacharya 女士目前担任 BIO 董事会成员。她还是 BIO 资本形成小组委员会的成员，倡导有利于小型和私营生物技术公司的公共政策。她将在整个星期参与 BIO 董事会的活动。此外，Nanscope 执行团队成员将参加会议，讨论合作和战略机会。

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德克萨斯州达拉斯（2022 年 6 月 6 日）— 纳米视野治疗公司. 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学疗法，该公司今天宣布在即将举行的视网膜色素变性 (RP) 患者视力恢复光遗传学基因疗法的临床开发中发表两场演讲。 45^th 黄斑协会年会，将于2022年6月8日至11日在德国柏林举行。

“这两个摘要演示将重点介绍我们用于 RP 的多特征视蛋白基因疗法 MCO-010，这是我们光遗传学平台的一部分，用于恢复因视网膜疾病失明的人的视力，无论基因突变如何，”纳米镜。 “我们针对 RP 患者的多中心、双盲、假对照 2b 期试验已全部入组，预计将于 2023 年第一季度获得结果。我们还正在启动 MCO-010 治疗 Stargardt 黄斑变性的多中心 2 期试验”

演讲详情如下：

标题： 52 周光遗传学治疗遗传性视网膜变性患者视力恢复的安全性和有效性
会议： 遗传性视网膜疾病
主持人： Sai Chavala，医学博士，德克萨斯州沃斯堡 TCU 医学院教授。 Chavala 博士是一名 Nanoscope 科学和临床顾问。
日期和时间： 2022 年 6 月 8 日星期三，下午 6:06 – 下午 6:52（欧洲中部夏令时间）

标题： 设计和开发多特征视蛋白双盲、随机、假对照、多中心 2b 期研究的新终点，使晚期色素性视网膜炎患者恢复视力
会议： 遗传性视网膜疾病
主持人： Victor Hugo Gonzalez，医学博士，德克萨斯州麦卡伦谷视网膜研究所。 Gonzalez 博士是 Nanoscope 科学和临床顾问。
日期和时间： 2022 年 6 月 11 日星期六，欧洲中部夏令时间上午 7:37 – 8:42

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
纳米镜疗法 正在为数百万患有视网膜退行性疾病的患者开发恢复光遗传学疗法的网站。 1/2a 期开放标签试验（NCT04919473Nanoscope 的主导产品 MCO-010 在晚期 RP 患者 (n=11) 中表现出良好的安全性，并且 一些患者的视力恢复到足以恢复日常生活活动的水平。 MCO-010 在 RP 患者中进行的一项多中心、随机、双盲、假对照 2b 期临床试验（NCT04945772）已完全入组（N=27）并正在进行随访。主要数据预计在 2023 年上半年公布。该公司将于 2022 年第二季度启动 Stargardt 黄斑变性的 2 期临床试验。 MCO 疗法的 RP 和 Stargardt 获得了 FDA 的孤儿药资格认定。

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德克萨斯州达拉斯（2022 年 5 月 25 日）— 纳米镜疗法, Inc. 是一家开发治疗视网膜退行性疾病的基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布 Naveed Shams 医学博士、博士和 Thomas Ciulla 医学博士将担任顾问，他们都在领先的眼科公司拥有丰富的行政领导经验向公司董事会和管理层报告。

“我们非常高兴这些杰出的领导人加入我们的顾问团队。他们在眼科领域的丰富经验和众多成就将在为支持我们的临床和企业战略提供指导方面发挥关键作用。我们期待在推进 Nanoscope 突破性光遗传学疗法平台时利用他们的专业知识。”Nanscope 联合创始人兼首席执行官 Sulagna Bhattacharya 说道。

Shams 博士表示：“通过将光敏分子输送到视网膜细胞中，Nanscope 正在推进一种独特的基因治疗方法，帮助患有各种遗传性视网膜退行性疾病（包括视网膜色素变性 (RP)、Stargardt 和干性 AMD）的患者恢复视力。” 。 “他们治疗致盲眼病的独特而富有创意的方法以及迄今为止强大的临床数据表明，有可能彻底改变我们治疗视网膜退行性疾病的方式并改善患者的治疗结果。随着公司完成正在进行的 RP 2b 期研究，并希望迅速扩展到其他适应症，我希望为该平台的快速发展做出贡献。”

“多特征视蛋白（MCO）有潜力解决所有形式的视网膜变性，适用于视网膜完全或部分损伤的患者，”Ciulla 博士说。 “Nanscope 已经开始展示这种方法的巨大潜力，包括对严重视力障碍人士的非凡功效和良好耐受性。我期待与他们的世界一流团队合作，看到这种方法的潜力在临床上得到充分阐明。”

Shams 博士最近担任 ProQR Therapeutics 的首席科学官，此前曾担任参天公司 (Santen Inc) 的总裁兼首席执行官以及全球眼科公司参天制药 (Santen Pharmaceuticals) 的全球研发主管十多年。他在初创企业和大型跨国公司（包括诺华和基因泰克/罗氏）拥有超过 25 年的全球药物开发经验。在基因泰克，Shams 博士帮助建立了眼科临床研发小组并领导了 Lucentis 的开发^® 通过批准。在加入该行业之前，Shams 博士曾在哈佛医学院眼科系任教。 Shams 博士拥有陶氏医学院的医学博士学位和南卡罗来纳大学的微生物学/免疫学博士学位。他还在哈佛大学完成了伤口愈合和角膜移植方面的研究金。

Ciulla 博士拥有 25 年的行政管理、临床研究和学术领导经验。他自 2018 年起担任 Clearside Biomedical 的首席医疗官，自 2020 年起担任首席开发官，该公司率先开发了第一个 FDA 批准的脉络膜上膜疗法 (Xipere®)。在 Spark Therapeutics，他通过 Luxturna® (voretigene) 的批准和商业化领导了医疗战略，Luxturna® (voretigene) 是 FDA 批准的第一个针对遗传性视网膜疾病的基因疗法，其中涉及新颖的功能性视觉终点、复杂的基因测试范例和新的管理程序。在加入 Spark 之前，他曾在 Ophthotech（现为 Iveric Bio）担任临床战略副总裁，为 Zimura® 地理萎缩 (GA) 2/3 期试验的成功设计做出了贡献。他拥有哈佛大学化学学士学位、加州大学旧金山分校医学院医学博士学位和印第安纳大学工商管理硕士学位。他在哈佛医学院完成了住院医师培训，在塔夫茨医学院完成了视网膜专科医师培训，并且是一名经过委员会认证的眼科医生和视网膜专家。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
纳米镜疗法 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 目前正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗视网膜色素变性（NCT04945772）预计 2023 年第一季度的顶线数据。该公司还启动了 Stargardt 患者 MCO 治疗的 2 期试验。 MCO-010 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 孤儿药资格认定。该产品线还包括 GA 治疗。

投资者联系方式：
金伯利·米纳罗维奇，萨姆·马丁
隐语合伙人
212-600-1902
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丹·埃拉米安
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425-306-8716

达拉斯, 2022 年 5 月 13 日  — 纳米视野治疗公司. 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学疗法，今天宣布在大会上就该公司的临床开发和研究项目进行四次演示。 25^th 美国基因与细胞治疗学会年会 （ASGCT）， 2022年5月16-19日，在沃尔特·E·华盛顿会议中心 华盛顿, DC 国际会议（现场和虚拟）吸引了数千名科学家、患者权益倡导者、医生和政府官员。

“Nanscope 将重点介绍其 MCO-010 临床基因治疗计划，该计划证明了因视网膜疾病失明的人的视力恢复，以及开创性的非病毒激光 MCO-020 基因治疗治疗地理萎缩和神经系统疾病的光遗传调节，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。

ASGCT 将有两场关于 MCO-010 的演讲和两场关于 MCO-020 的演讲（所有时间均为美国东部时间）：

5 月 16 日星期一, 下午 3:45 – 下午 5:30, 沙龙H
基于合成纳米粒子的基因转移口头摘要演示
小鼠基因体内空间靶向非病毒光学递送至 NHP, 5 月 16 日星期一, 4:15 – 4:30
下午 – 金相勋，博士。

5 月 16 日星期一, 下午 5:30 – 下午6:30, D馆
眼科和听觉疾病海报会议
以基因不可知的方式治疗遗传性视网膜疾病的光遗传学基因疗法 [板号：
M-174] – 苏布拉塔·巴塔比亚尔，博士。

神经系统疾病 I 海报会议
中枢神经系统的光遗传学调制治疗疼痛 [板号 M-152] – 达里尔·纳西斯,医学博士

5 月 17 日星期二, 下午 5:30 – 下午6:30, D馆
正在进行的基因和细胞治疗试验海报会议
AAV 玻璃体内光遗传学治疗用于重度视网膜营养不良患者的视力恢复 [委员会
编号：Tu-306] – 萨马伦德拉·莫汉蒂，博士。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
纳米镜疗法 正在开发光遗传学疗法，以使数百万患有视网膜退行性疾病的患者重见光明。 Nanoscope 的主导产品 MCO-010 是一种研究性 AAV 基因疗法，旨在恢复因视网膜变性而严重视力丧失的患者的功能性视力。在 1/2a 期开放标签试验中（NCT04919473）MCO-010 在晚期 RP 患者（n=11）中的应用，MCO-010 表现出良好的安全性，并且 一些患者的视力恢复到足以恢复日常生活活动的水平。多中心、随机、双盲、假对照阶段 2b MCO-010治疗RP的临床试验（NCT04945772）已完全入组（N=27）并正在进行随访。主要数据预计在 2023 年上半年公布。该公司将于 2022 年第二季度启动 Stargardt 黄斑变性的 2 期临床试验。 MCO 疗法的 RP 和 Stargardt 获得了 FDA 的孤儿药资格认定。

接触：
丹·埃拉米安
Opus 生物技术通讯
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德克萨斯州达拉斯（2022 年 4 月 26 日）— 纳米视野治疗公司. 是一家开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布在视觉和眼科研究协会 (ARVO) 上发表四份关于该公司在视网膜色素变性 (RP) 和 Stargardt 黄斑变性方面的临床前和临床研究的演讲。 ) 2022 年年会，将于 2022 年 5 月 1 日至 4 日在科罗拉多州丹佛市举行。

“我们很高兴能够展示我们基因治疗项目的广度和深度，从创建疾病模型到突变不可知基因治疗，以及在临床前模型和临床中评估视网膜功能和功能性视力的新型仪器，”Sulagna Bhattacharya 说Nanoscope 首席执行官 “我们的演讲强调了我们在解决外视网膜退行性疾病方面所做的努力，目标是为全球数百万患者带来缓解。”

ARVO-2022 上的纳米镜演讲：

AAV 携带的 MCO 光遗传学疗法治疗遗传性视网膜疾病

演讲者：Subrata Batabyal 博士
日期/时间：2022 年 5 月 1 日；下午 12:15 – 下午 2:15（MDT）
地点：海报厅A0047

多特征视蛋白的双盲、随机、假对照、多中心 2b 期研究使晚期色素性视网膜炎患者能够恢复视力：新终点的设计和开发

演讲者：Samarendra Mohanty 博士
日期/时间：2022 年 5 月 2 日；下午 12:30 – 下午 2:30（MDT）
地点：海报厅F0040

建立用于外视网膜再生治疗的新型临床前激光诱导模型

演讲者：Silvia Aparicio Domingo，MS。
日期/时间：2022 年 5 月 2 日；下午 1:00 – 下午 3:00（MDT）
地点：海报厅F0399

OCT 引导的可变点 ERG 实现空间分辨测量，以评估选定和集成区域的视网膜功能

演讲者：Sanghoon Kim 博士
日期/时间：2022 年 5 月 4 日；上午 11:08 – 晚上 11:25（MDT）
地点：4EF，Mile High 宴会厅

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
纳米镜疗法 正在开发光遗传学疗法，以使数百万患有视网膜退行性疾病的患者重见光明。 Nanoscope 的主导产品 MCO-010 是一种研究性 AAV 基因疗法，旨在恢复因视网膜变性而严重视力丧失的患者的功能性视力。在一个 MCO-010 在晚期 RP 患者中的 1/2a 期开放标签试验 (n=11)， MCO-010 表现出良好的安全性，几名患者的视力恢复到足以恢复日常生活活动的水平。 MCO-010 治疗 RP 的多中心、随机、双盲、假对照 2b 期临床试验（NCT04945772）已完全入组（N=27）并正在进行随访。主要数据预计在 2023 年上半年公布。该公司将于 2022 年第二季度开始 Stargardt 黄斑变性的 2 期临床试验。 MCO 疗法的 RP 和 Stargardt 获得了 FDA 的孤儿药资格认定。

接触：
丹·埃拉米安
Opus 生物技术通讯
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425-306-8716