DALLAS, 7. Februar 2022  — Nanoscope Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute die vollständige Registrierung seiner Phase bekannt 2b klinische Studie mit MCO-010, einer durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Monotherapie mit Multi-Characteristic Opsin (MCO) zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP). Topline-Ergebnisse werden für das erste Quartal nächsten Jahres erwartet.

„Der Abschluss der Rekrutierung für diese Studie ist ein weiterer wichtiger Meilenstein für Nanoscope und Millionen von Menschen, die an Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine wirksamen Behandlungen gibt“, sagte er Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope. „Positive Ergebnisse dieser Studie werden uns der Deckung dieses erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarfs näher bringen.“

Eine abgeschlossene Phase-1/2a-Studie zu MCO-010 bei 11 Patienten mit RP zeigte, dass die optogenetische Therapie gut vertragen wurde und die Lebensqualität verbesserte, was mit einer signifikanten Verbesserung des funktionellen Sehvermögens bei fortgeschrittenen RP-Patienten einherging.

Die Phase 2b Versuch (NCT04945772) nahm 27 Teilnehmer mit schwerem Sehverlust aufgrund fortgeschrittener RP in eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte, multizentrische Studie auf. In dieser Studie erhalten Patienten entweder eine Injektion von MCO-010 oder eine Scheininjektion, um die Wirksamkeit und Sicherheit der MCO-010-Therapie zu bewerten.

„RP ist eine fortschreitende Erbkrankheit, die durch ein Spektrum verschiedener Genmutationen verursacht wird. „Diese optogenetische Therapie hat das Potenzial, Patienten mit verschiedenen genetischen Arten von RP zu beeinflussen“, sagte er Byron Lam, MD, Professor für Neuro-Ophthalmologie am Bascom Palmer Eye Institute und führender Experte für RP.

Die optogenetische Therapie von Nanscope nutzt ein proprietäres Verfahren AAV2 Vektor zur Einschleusung von MCO-Genen in Netzhautzellen, die das Sehen in natürlichen Umgebungen ermöglichen. Die Therapie wird als einzelne Augeninjektion zur Verabreichung in der Praxis verabreicht, ohne dass weitere Geräte oder Eingriffe erforderlich sind. Basierend auf Erkenntnissen aus der Phase-1/2a-Studie ist MCO-010 potenziell zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei degenerativen Netzhauterkrankungen unabhängig von Genmutationen anwendbar. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten. Eine Phase-2-Studie zur Stargardt-Makuladegeneration wird ebenfalls eingeleitet.

Über RP 
RP, das mit über 100 verschiedenen Genmutationen in Zusammenhang steht, umfasst eine Gruppe seltener Erkrankungen, bei denen Photorezeptoren abgebaut werden, was bei etwa 2 Millionen Menschen zur Erblindung führt.

Über Nanscope Therapeutics
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Millionen blinder Menschen, die an Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt. Die Pipeline umfasst optogenetische Therapien für RP, Stargardt und trockene AMD.

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BEDFORD, Texas, 1. Februar 2022  — Nanoscope Therapeutics Inc, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute eine Erweiterung seines Angebots bekannt Klinischer und wissenschaftlicher Beirat mit der Ernennung von fünf neuen Mitgliedern.

„Wir fühlen uns geehrt, so angesehene Experten für Netzhauterkrankungen und Gentherapie als Berater zu haben. „Die Tatsache, dass die wichtigsten Meinungsführer sich uns anschließen, zeigt, wie innovativ unsere Therapien sind und welche Auswirkungen sie auf das Leben der Patienten haben werden“, sagte der Präsident und CSO von Nanscope. Samarendra Mohanty, Ph.D. „Ihre Beratung wird von unschätzbarem Wert sein, wenn wir unsere klinische Entwicklung von Gentherapien zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten vorantreiben, die aufgrund von Netzhauterkrankungen erblindet sind.“

Zu den neuen Mitgliedern gehören:

• David S. Boyer, MD, Senior Partner, Retina-Vitreous Associates Medical Group in Süd-Kalifornien.
• Jeff Heier, MD, Co-Präsident und medizinischer Direktor, Ophthalmic Consultants of Boston und Assistenzprofessor für Augenheilkunde, Medizinische Fakultät der Tufts University
• Peter Kaiser, MD, Direktor des Center of Ocular Research and Evaluation am Cole Eye Institute der Cleveland Clinic und Professor für Augenheilkunde
• Stephen Kaminsky, Ph.D., Professor für genetische Medizinforschung und stellvertretender Direktor, Gene Therapy Core, Weill Cornell Medical College.
• Steven Gray, Ph.D., außerordentlicher Professor, Southwestern Medical Center der University of Texas und Direktor der Viral Vector Facility.

Sie schließen sich einer bestehenden Gruppe angesehener Beiratsmitglieder an (SriniVas R. Sadda, MD, Michael Singer, MD, Stephen H. Tsang, MD, Ph.D.; Vittorio Porciatti, D.Sc.; Paul Yang, MD, Ph.D.; Thomas Yorio, Ph.D.; Und Sai Chavala, MD), die Nanoscope zu erblichen Netzhauterkrankungen, Makuladegenerationen, wissenschaftlichen Angelegenheiten und Zell-Gentherapien beraten.

Nanscope hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status für Retinitis Pigmentosa (RP) und Stargardt-Krankheit erhalten. Das Unternehmen führt eine Phase mit doppelter Maskierung, Scheinkontrolle und mehreren Standorten durch 2b führt in den USA klinische Studien zu RP durch und expandiert mit einer weiteren standortübergreifenden Phase-2-Studie zur Stargardt-Krankheit auf die Makuladegeneration.

Über Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und anderen erblichen Netzhauterkrankungen sowie Makuladegenerationen. Nanscope entwickelt außerdem eine proprietäre nicht-virale Laser-Genabgabeplattform für die gezielte Gentherapie geografischer Atrophien. Für weitere Informationen besuchen Sie: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, TX (25. Januar 2022) — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass es von der FDA die IND-Genehmigung für den Beginn einer Phase-2-Studie seiner durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Monotherapie Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) zur Wiederherstellung des Sehvermögens erhalten hat bei Stargardt-Patienten.

„Dies ist ein weiterer wichtiger Meilenstein für Nanscope, der uns die Möglichkeit gibt, in den USA eine zweite klinische Studie mit unserer proprietären MCO-Gentherapieplattform durchzuführen, die darauf ausgelegt ist, das Sehvermögen von Patienten mit degenerativen Netzhauterkrankungen wiederherzustellen“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope . „Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für diese Erkrankungen.“

Diese klinische Phase-2-Studie für Stargardt wird voraussichtlich im ersten Halbjahr 2022 beginnen. Nanscope führt derzeit eine multizentrische, randomisierte, scheinkontrollierte und doppelt maskierte Phase-2b-Studie mit MCO-010 für RP-Patienten durch. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt erhalten. Stargardt ist eine Makuladegeneration (MD), die Kinder und Erwachsene betrifft. Die Fortschritte bei der Stargardt-Programmstudie von Nanscope haben Auswirkungen auf MCO als Plattform und ihre Auswirkungen über seltene Krankheiten hinaus.

„Derzeit versuchen alle bestehenden Studien, das Fortschreiten des Sehverlusts bei Patienten mit Stargardt-Krankheit zu verlangsamen. Der optogenetische Ansatz zielt darauf ab, das Sehvermögen wiederherzustellen. Dies kann ein bahnbrechender Versuch sein, die optogenetische Gentherapie zur Verbesserung des Sehvermögens bei Stargardt-Patienten zu evaluieren. Ich bin begeistert von dem Potenzial von MCO-010, das Sehvermögen vieler Patienten mit Sehverlust aufgrund von Dystrophien der äußeren Netzhaut, einschließlich trockener altersbedingter Makuladegeneration, wiederherzustellen“, sagte David S. Boyer, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group und Mitarbeiter klinischer Professor für Augenheilkunde an der Keck School of Medicine der University of Southern California.

Stargardt ist eine erbliche Netzhauterkrankung, die mit einer Funktionsstörung/Degeneration von Photorezeptoren einhergeht. Die MCO-010-Gentherapie von Nanscope programmiert gesunde Netzhautzellen neu, um sie lichtempfindlich zu machen. Es verwendet proprietäre AAV2-Vektoren, um die MCO-Gene in die Zellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen ermöglichen. Die Therapie, die eine einzelne intravitreale Injektion in einer Arztpraxis umfasst, ist für RP und Stargardt anwendbar, unabhängig von zugrunde liegenden Genmutationen.

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Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie für Patienten mit RP, Stargardt und trockener altersbedingter MD.

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BEDFORD, Texas, 19. Januar 2022 /– Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das optogenetische Gentherapien zur Behandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, wird in mehreren Präsentationen vorgestellt BiOS, der weltweit größten Konferenz für biomedizinische Optik und Biophotonik, im Rahmen von SPIE Photonics West 2022, In San Francisco, 22.–27. Januar 2022 im Moscone Center.

„Wir sind stolz darauf, dieses Jahr vorgestellt zu werden und freuen uns darauf, unsere Bemühungen zur Bekämpfung degenerativer Netzhauterkrankungen hervorzuheben, mit dem Ziel, Millionen von Patienten weltweit, die unter Sehverlust leiden, Linderung zu verschaffen“, sagte er Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope.

Präsident und Chief Scientific Officer von Nanscope Samarendra Mohanty, Ph.D., ist Co-Vorsitzender der Konferenz über Optogenetik und optische Manipulation. Auf dem Programm stehen drei Präsentationen zu den Technologien von Nanscope, darunter eine von Dr. Mohanty mit dem Titel Optogenetische Sehwiederherstellung mit multicharakteristischen Opsinen in bipolaren Zellen, 23. Januar, 9:30 Uhr, RM 105 (Südlobby, Ebene 1).

Darüber hinaus wird Dr. Mohanty Folgendes vorstellen: Ultraschnelle laserbasierte transiente Perforation von Zellmembranen für die In-vivo-Neuromodulation, wobei die patentierte nicht-virale Laser-Genabgabetechnologie von Nanscope hervorgehoben wird. Die Präsentation, 23. Januar, 14 Uhr, RM 153 (Upper Mezzanine South) ist Teil des Programms Grenzen der ultraschnellen Optik: Biomedizinische, wissenschaftliche und industrielle Anwendungen XXII.

Nanscope präsentiert außerdem:

• Räumlich gezielte nicht-virale optische Abgabe von Opsin-kodierenden Genen in die Netzhaut von Primaten, 22. Januar, 14 Uhr, RM 105(Ebene 1 Südlobby), von Sanghoon Kim, Ph.D.
• Opsin mit mehreren Eigenschaften stellt die Sehkraft im Stargardt-Mäusemodell wieder her, 22. Januar, 3:30 Uhr Nachmittags, RM 105 (Ebene 1 Süd), von Subrata Batabyal, Ph.D.

Das Hauptprodukt von Nanscope, MCO-010, befindet sich in der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten Phase 2b klinische Studien in den USA zur Behandlung von RP (NCT04945772). In einem Offene Phase-1/2a-Studie mit MCO-010RP-Patienten erlebten eine Wiederherstellung des Sehvermögens auf ein Niveau, das ausreichte, um die Aktivitäten des täglichen Lebens wieder aufzunehmen.

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Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen von Patienten, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst optogenetische Monotherapie für Patienten mit Retinitis pigmentosa, Stargardt-Krankheit und anderen IRDs sowie Makuladegenerationen. Nanscope entwickelt außerdem eine proprietäre nicht-virale Laser-Genabgabeplattform für die gezielte MCO-Therapie geografischer Atrophien. Für weitere Informationen besuchen Sie: https://nanostherapeutics.com/

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Bedford, TX, 12. Januar 2022 –  Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das optogenetische Gentherapien zur Behandlung von degenerativen Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass es zum Gewinner der Kategorie „Biotech-Innovation“ gekürt wurde D CEO Und Dallas innoviert dritte jährliche Innovationspreise 2022, mit denen Disruptoren und Vorreiter geehrt werden Beitrag zum High-Tech-Korridor in Nordtexas.

Das Team von Nanscope Therapeutics nimmt den Biotech Innovation Award 2022 entgegen. Von links: Anthony Togba, CFO; Sulagna Bhattacharya, Mitbegründerin und CEO; und Samarendra Mohanty, Mitbegründerin und Präsidentin.

Sulagna Bhattacharya, Mitbegründerin und CEO von Nanscope, nahm die Auszeichnung entgegen und erklärte: „Ein großes Dankeschön an das hart arbeitende und talentierte Team von Nanscope. Ich bin auch Dallas Innovates und dem D CEO Magazine für ihre Unterstützung der Biotech-Branche und für die Anerkennung von Unternehmen wie unserem dankbar, die sich auf die Suche nach Heilmitteln für bisher unbehandelbare Krankheiten konzentrieren. Diese Auszeichnung unterstreicht das Potenzial unserer Gentherapie, den ungedeckten medizinischen Bedarf von Millionen von Patienten mit Netzhauterkrankungen auf der ganzen Welt zu decken.“

Die proprietäre Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapieplattform von Nanscope befindet sich in der späten klinischen Entwicklung zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten, die durch degenerative Netzhauterkrankungen wie Retinitis pigmentosa (RP) erblindet sind, unabhängig von genetischen Mutationen und der Art der degenerativen Netzhauterkrankung.

„Biotech-Innovation erfordert Leidenschaft und Ausdauer. Als wir vor 12 Jahren begannen, war die Gentherapie vielversprechend und hoffnungsvoll. Jetzt, in dieser aufregenden Ära der Gentherapie, stehen wir kurz davor, eine restaurative Therapie für Blindheit aufgrund degenerativer Netzhauterkrankungen einzuführen“, sagte Samarendra Mohanty, Mitbegründerin und Präsidentin von Nanscope.

Das Hauptprodukt des Unternehmens, MCO-010, befindet sich in einer multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie zur Behandlung von RP in den USA (NCT04945772) und weitet sich mit einer weiteren Phase-2-Studie zur Stargardt-Krankheit auf die Makuladegeneration aus. In einem Phase 1/2a-Studie Nach der Behandlung mit MCO-010 kam es bei allen 11 RP-Patienten zu einer Wiederherstellung des Sehvermögens auf ein Niveau, das ausreichte, um die Aktivitäten des täglichen Lebens wieder aufzunehmen. Nanscope hat von der US-amerikanischen FDA den Orphan-Drug-Status für RP und die Stargardt-Krankheit erhalten.

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BEDFORD, Texas, 10. Januar 2022 — Nanoscope Therapeutics Inc, ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das optogenetische Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass Nanoscope das US-Patent 11.180.537 für seine optogenetische Gentherapieplattform Multi-Characteristic Opsin (MCO) zur Wiederherstellung des Sehvermögens erhalten hat. Diese Auszeichnung stärkt die bestehende geistige Eigentumsposition von Nanscope in Bezug auf Zusammensetzung und Methoden für die MCO-Therapeutika in Australien (AU2017372351) und Japan (JP6779546).

„Dieses grundlegende Patent mit Schutz bis 2037 ist ein weiterer Meilenstein für Nanscope und unsere Bemühungen, Menschen mit Netzhauterkrankungen Hoffnung auf Licht zu geben, indem wir ihnen ermöglichen, wieder zu sehen und ihre Lebensqualität zurückzugewinnen“, sagte Sulagna Battacharya, CEO von Nanscope.

Das Patent des USPTO mit dem Titel „Optogenetische Modulation durch Multi-Characteristic Opsins zur Wiederherstellung des Sehvermögens und andere Anwendungen“ bietet umfassenden Schutz für MCO und ihre therapeutischen Anwendungen.

Ziel von Nanscope ist die Behandlung von Netzhauterkrankungen wie Retinitis pigmentosa (RP) und Makuladegenerationen mit der MCO-Gentherapie, unabhängig von genetischen Mutationen. Die MCO-Therapie wird verwendet, um überlebende Netzhautzellen so umzuprogrammieren, dass sie unter realen Bedingungen wieder Licht wahrnehmen. Der einzigartige Wirkmechanismus von MCO stellt die schnelle, breitbandige und Umgebungslichtempfindlichkeit wieder her und ermöglicht so die Wiederherstellung des Sehvermögens in verschiedenen natürlichen Situationen und Freizeitsituationen ohne den Einsatz externer Lichtstimulationsgeräte wie Schutzbrillen.

„Dieses Patent ist eines von über einem halben Dutzend Patenten, die für unsere Innovationen zu optogenetischen Molekülen und Verabreichungs-/Behandlungsmethoden vergeben wurden. Unsere Mission ist es, Therapien zu entwickeln, die die Lichtempfindlichkeit unter alltäglichen Umständen wiederherstellen. Unsere proprietäre Technologie bietet einen Wettbewerbsvorteil, da wir für dieses Ziel erstklassige Therapien auf den Markt bringen“, sagte Samarendra Mohanty, Erfinderin der MCO-Plattform und Präsidentin von Nanscope.

Das Unternehmen führt in den USA doppelt maskierte, scheinkontrollierte klinische Phase-2b-Studien an mehreren Standorten für RP durch und weitet seine Tätigkeit mit einer weiteren Phase-2-Studie zur Stargardt-Krankheit auf die Makuladegeneration aus. Es hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten.

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Bedford, TX, 22. Dezember 2021 – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das optogenetische Gentherapien zur Behandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, wurde zu einem Finalisten für die Auszeichnung ernannt D CEO und Dallas Innovates Die dritten jährlichen Innovation Awards würdigen Unternehmen, die dazu beitragen, Dallas-Fort Worth zu einem Innovationszentrum zu machen.

„Wir sind stolz darauf, Teil der Biotech-Community von Dallas-Fort Worth zu sein, und wir schätzen D CEO und Dallas Innovates sehr Wir würdigen die Bemühungen unseres Teams, eine neue Behandlung zu entwickeln – eine einzigartige Gentherapie – zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten, die aufgrund von Netzhauterkrankungen erblindet sind“, sagte Sulagna Battacharya, Mitbegründerin und CEO von Nanscope.

Mit den Innovation Awards 2022 werden sowohl Unternehmen als auch Führungskräfte, Unternehmer und andere Führungspersönlichkeiten geehrt. Nanscope wurde zum Finalisten in der Kategorie „Innovation in der Biotechnologie“ ernannt. Alle Finalisten werden in der Januar/Februar-Ausgabe von ausgezeichnet D CEO Magazin und online unter DallasInnovates.com. Die Gewinner werden bei einer exklusiven Preisverleihung im Januar bekannt gegeben.

Die proprietäre Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapieplattform von Nanscope wird zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten entwickelt, die durch degenerative Netzhauterkrankungen wie Retinitis pigmentosa (RP) erblindet sind, unabhängig von genetischen Mutationen.

Das Hauptprodukt des Unternehmens, MCO-010, befindet sich in einer multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie zur Behandlung von RP in den USA (NCT04945772). Ergebnisse werden im vierten Quartal 2022 erwartet. In a Offene Phase-1/2a-Studie Nach der Behandlung mit MCO-010 kam es bei allen 11 RP-Patienten zu einer Wiederherstellung des Sehvermögens auf ein Niveau, das ausreichte, um die Aktivitäten des täglichen Lebens wieder aufzunehmen.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie für Patienten mit Retinitis pigmentosa, Stargardt-Krankheit und anderen IRDs sowie Makuladegenerationen. Nanscope entwickelt außerdem eine proprietäre nicht-virale Laser-Genabgabeplattform für die gezielte MCO-Therapie geografischer Atrophien. Für weitere Informationen besuchen Sie: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, Texas, 8. Dezember 2021 – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das optogenetische Gentherapien zur Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass die Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapieplattform des Unternehmens in einer Präsentation von Michael Singer, MD, einem Mitglied von Nanscope, vorgestellt wird Klinischer Beirat, an der Stanford University Erneuern Sie die Netzhaut Gipfel am 11. Dezember 2021

Dr. Singer ist klinischer Professor für Augenheilkunde am Health Science Center der University of Texas in San Antonio, Texas, und Direktor für klinische Forschung am Medical Center Ophthalmology Associates in San Antonio. Sein Vortrag ist Teil eines Programms mit dem Titel „Global Innovation in Retina“, das vom Byers Eye Institute der Stanford University School of Medicine organisiert wird. Die Online-Registrierung ist kostenlos.

Die optogenetische MCO-Gentherapie von Nanscope befindet sich in der klinischen Entwicklung zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Menschen, die durch Retinitis pigmentosa (RP) erblindet sind, unabhängig von genetischen Mutationen. Nanscope führt in den USA eine multizentrische Phase-2b-Studie durch (NCT04945772). Ergebnisse werden für das vierte Quartal 2022 erwartet. In einer Phase-1/2a-Studie erlebten die RP-Patienten eine Wiederherstellung des Sehvermögens auf ein Niveau, das ausreichte, um die Aktivitäten des täglichen Lebens wieder aufzunehmen.

„Ich bin sehr begeistert vom Potenzial dieser neuen Therapie für Patienten mit Retinitis pigmentosa“, sagte Dr. Singer. „Die Aussicht auf eine Wiederherstellung des Sehvermögens bei diesen fast blinden Patienten ist unglaublich aufregend.“

Dr. Singers Vortrag mit dem Titel „Nanoskop-Therapeutika: Einführung und Perspektiven“ beginnt um 8:42 Uhr Pacific Standard Time, gefolgt von seiner Teilnahme an einer Podiumsdiskussion.

„Wir freuen uns, dass Dr. Singer unsere einzigartige MCO-Plattform vorstellt, die darauf abzielt, Millionen von Menschen weltweit zu helfen, die an Netzhauterkrankungen leiden“, sagte Sulagna Battacharya, CEO von Nanscope. "DR. Singer war maßgeblich an der Beratung des Unternehmens bei der Weiterentwicklung seiner klinischen Entwicklungsprogramme nicht nur für RP, sondern auch für die Behandlung der Stargardt-Krankheit und der altersbedingten Makuladegeneration beteiligt.“

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BEDFORD, Texas, 3. Dezember 2021 – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das optogenetische Gentherapien zur Behandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, wurde bei der Auszeichnung als Top Retina Company ausgezeichnet Augenbeschleuniger Konferenz auf der Sitzung 2021 der Amerikanische Akademie für Augenheilkunde (AAO) in New Orleans, LA.

Nanoscope erhielt die höchste Auszeichnung des Unternehmens in der Kategorie „Retina-Innovation“ für die spannende Entwicklung der proprietären Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapieplattform zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten, die durch degenerative Netzhauterkrankungen wie Retinitis pigmentosa (RP) erblindet sind, unabhängig von genetischen Mutationen. Die Technologie wurde in einer Präsentation von Samarendra Mohanty, Ph.D., Mitbegründerin und Präsidentin von Nanscope, vorgestellt.

„Nanoscope wurde als aufstrebendes Unternehmen mit einer innovativen optogenetischen Gentherapie anerkannt, die möglicherweise einen anderen Ansatz zur Behandlung von Netzhauterkrankungen bietet“, sagte Allen C. Ho, MD, Oberarzt und Direktor des Retina Research Wills Eye Hospital and Eyecelerator Co-Vorsitzender des Programms.

Die Eyecelerator-Konferenz wird von AAO und der American Society of Cataract and Refractive Surgery organisiert, um neue Technologien, bahnbrechende Forschung und erfinderische Konzepte in der Augenheilkunde vorzustellen.

„Wir danken den Organisatoren für die Anerkennung unserer Fortschritte bei der Entwicklung einer einzigartigen Gentherapie zur Wiederherstellung einer sinnvollen Sehkraft für Millionen von Menschen weltweit, die durch degenerative Netzhauterkrankungen erblindet sind“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope.

Das führende Produkt von Nanscope, MCO-010, befindet sich derzeit in den USA in multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Studien der Phase 2b zur Behandlung von RP (NCT04945772). In Phase 1/2a-Studie Nach der Behandlung mit MCO-010 erfuhren die RP-Patienten eine Wiederherstellung des Sehvermögens auf ein Niveau, das ausreichte, um selbstständig alltägliche Aktivitäten wieder aufzunehmen.

Die MCO-Gentherapie des Unternehmens verfügt über einen einzigartigen Wirkmechanismus und die Eigenschaften, dass sie schnell, breitbandig und umgebungslichtempfindlich ist und so die Wiederherstellung des Sehvermögens im Alltag ermöglicht. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten.

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BEDFORD, Texas (15. November 2021) – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das optogenetische Gentherapien zur Behandlung von degenerativen Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass Mitbegründerin und Präsidentin Samarendra Mohanty, Ph.D., einen Vortrag über die Landschaft klinischer Studien für Gentherapien halten wird World Orphan Drug Congress Europe 2021, am Mittwoch, 17. November, um 12:10 Uhr MESZ, in Barcelona, Spanien.

Dr. Mohanty wird die jüngsten Fortschritte in der klinischen Entwicklung von Gentherapien sowie die Herausforderungen untersuchen, die noch bestehen, bevor sie zum Standard der Behandlung werden können. Darüber hinaus wird Dr. Mohanty das sich erweiternde Feld der Gentherapie erforschen, das Fortschritte wie die Gen-Editing-Technologie sowie die Entstehung nicht-viraler Genabgabeplattformen als Alternative zur viralen vektorbasierten Gentherapie umfasst.

Der Vortrag wird die AAV-basierte optogenetische Gentherapieplattform von Nanscope zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten behandeln, die durch degenerative Erkrankungen der Netzhaut erblindet sind, unabhängig von genetischen Mutationen. Das Hauptprodukt, MCO-010, befindet sich in einer multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie in den USA zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP) (NCT04945772).

In einem Offene Phase-1/2a-Studie Nach der Behandlung mit MCO-010 kam es bei allen 11 RP-Patienten zu einer klinisch bedeutsamen Wiederherstellung des Sehvermögens. MCO wird auch für die Behandlung der Stargardt-Krankheit und der altersbedingten Makuladegeneration entwickelt. Die Gentherapie hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und die Stargardt-Krankheit erhalten.

Zu den weiteren Bereichen, die Dr. Mohanty diskutieren wird, gehören Herausforderungen bei neuen klinischen Endpunkten und Wirksamkeitstests sowie Off-Target-Effekte im Hinblick auf die langfristige Sicherheit. Er wird auch mögliche Kombinationstherapien untersuchen, bei denen die Genabgabe mit externer Aktivierung gekoppelt ist. Die Konferenz, das weltweit größte Treffen von Interessenvertretern, die an der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten beteiligt sind, findet vom 15. bis 18. November im Melia Sitges Hotel statt.

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Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und anderen IRDs sowie Makuladegenerationen. Für weitere Informationen besuchen Sie: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, Texas, 9. November 2021 – Nanscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das optogenetische Gentherapien zur Behandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass Mitbegründerin und Präsidentin Samarendra Mohanty, Ph.D., einen Vortrag auf der halten wird Augenbeschleuniger am 11. November 2021 im Rahmen der Jahrestagung der Amerikanische Akademie für Augenheilkunde (AAO) in New Orleans, LA. AAO ist der weltweit größte Verband von Augenärzten und -chirurgen.

Dr. Mohanty wird die proprietäre Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapieplattform von Nanscope zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten erläutern, die durch degenerative Netzhauterkrankungen wie Retinitis pigmentosa (RP) erblindet sind, unabhängig von genetischen Mutationen. MCO verfügt über einen einzigartigen Wirkmechanismus und die Eigenschaften, dass es schnell, breitbandig und umgebungslichtempfindlich ist und so die Wiederherstellung des Sehvermögens in unterschiedlichen Umgebungen mit natürlichem Licht oder Freizeitlicht ermöglicht.

„Wir glauben, dass der Schlüssel zur Behandlung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut darin besteht, Therapien zu entwickeln, die unter alltäglichen Bedingungen ein sinnvolles Sehvermögen wiederherstellen“, sagte er Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope.

Das Hauptprodukt von Nanscope, MCO-010, befindet sich in einer Phase 2b Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA zur Behandlung von RP (NCT04945772). Ergebnisse werden im vierten Quartal 2022 erwartet. In a Offene Phase-1/2a-Studie von MCO-010, alle 11 RP Bei den Patienten kam es zu einer Wiederherstellung des Sehvermögens auf ein Niveau, das ausreichte, um die Aktivitäten des täglichen Lebens wieder aufzunehmen.

Nanscope entwickelt außerdem MCO für die Behandlung der Stargardt-Krankheit und der geografischen Atrophie. Die MCO-Gentherapie hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten.

Dr. Mohantys Präsentation wird Teil der Retina Spotlight-Sitzung des Eyecelerator zum Thema „Geografische Atrophie und Fortschritte bei der optogenetischen Behandlung am Horizont“ sein, die von 11:00 bis 11:00 Uhr stattfindet.15:00 bis 12:00 Uhr im Ernest N. Morial Convention Center.

Über Nanscope Therapeutics Inc.

Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie für Patienten mit Retinitis pigmentosa, Stargardt-Krankheit und anderen IRDs sowie Makuladegenerationen. Nanscope entwickelt außerdem eine proprietäre nicht-virale Laser-Genabgabeplattform für die gezielte MCO-Therapie geografischer Atrophien. Für weitere Informationen besuchen Sie: https://nanostherapeutics.com/

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425-306-8716

Positive Daten aus der Phase-1/2a-Studie von Nanscope zur Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind, werden auf der Tagung der American Society of Retina Specialists 2021 vorgestellt

In zwei Präsentationen werden positive Daten aus der 52-wöchigen Nachbeobachtung von Patienten hervorgehoben, die eine einzige intravitreale Injektion der Multi-Characteristic Opsin Gene Therapy erhalten haben

BEDFORD, Texas, (8. Oktober 2021) – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute Ergebnisse einer klinischen Phase-1/2a-Studie zu seinem Multi-Characteristic Opsin bekannt ( MCO)-Gentherapie für Blinde Retinitis pigmentosa (RP) wird während der Veranstaltung in zwei Vorträgen hervorgehoben Jahrestagung 2021 der American Society of Retina Specialists (ASRS) 8. – 12. Oktober im JWMarriott San Antonio, TX.

Die Vorträge werden von Dr. Sai Chavala, MD, einem Professor an der TCU-UNTHSC Medical School, gehalten. Dr. Chavalas Vortrag mit dem Titel „Intravitreale AAV2 Optogenetische Sehwiederherstellung bei Patienten mit Netzhautdegeneration mit ABCA4 Mutation“ findet am Sonntag, 10. Oktober, von 14:46 bis 14:50 Uhr im Rahmen eines statt In der Rohrleitung Sitzung zur Erforschung neuer Therapien.

Dr. Chavala wird die Ergebnisse von vier RP-Patienten detailliert beschreiben ABCA4 Mutation aus der Phase-1/2a-Studie, die nach 52-wöchiger Gabe einer einzelnen intravitrealen Injektion von MCO-010 eine allgemeine Verbesserung des Sehvermögens zeigte.

Dr. Chavala wird die Daten aller 11 RP-Patienten in der Phase-1/2a-Studie in einem Vortrag besprechen Video auf Nachfragemit dem Titel „Sicherheit und Wirksamkeit der intravitrealen optogenetischen Gentherapie bei fortgeschrittener Retinitis pigmentosa“ im Rahmen des ASRS Virtual Annual Meeting Program. Die Ergebnisse zeigten, dass die Therapie gut vertragen wurde und bei allen Patienten nach der MCO-010-Injektion eine Verbesserung des Sehvermögens zu verzeichnen war.

MCO-010 verwendet einen proprietären AAV2-Vektor, um MCO-Gene in Netzhautzellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die gegenüber Umgebungslicht empfindlich sind, um die Sehkraft in verschiedenen Farbumgebungen wiederherzustellen. Die Therapie konzentriert sich auf den Krankheitsphänotyp und ermöglicht die Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen unabhängig von genetischen Mutationen.

Ergebnisse einer randomisierten, doppelblinden multizentrischen Phase-2b-Studie (NCT04945772) von MCO-010 werden im vierten Quartal 2022 erwartet. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und die Stargardt-Krankheit erhalten, die bekanntermaßen damit in Zusammenhang stehen ABCA4 Mutation.

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Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auf Optogenetik basierende retinale Gentherapien für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener altersbedingter Makuladegeneration.

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Präsident von Nanoscope präsentiert sich bei Company Showcase des Ophthalmology Innovation Summit (OIS) Retina 7. Oktober 2021, in San Antonio, TX

Nanscope hat die Wiederherstellung der funktionellen Sehkraft bei blinden Patienten mithilfe der optogenetischen Genmonotherapie mit MCO nachgewiesen und macht Fortschritte proprietäre nicht-virale Laser-Genabgabeplattform für geografische Atrophien

Positive Daten zur optogenetischen Gentherapie für Patienten, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind, werden auf der Jahreskonferenz der Retina Society vorgestellt

52-wöchiges Follow-up von MCO-010 Sehwiederherstellung bei Patienten mit Netzhautdegeneration wird vorgestellt

Ergebnisse der laufenden Phase des Nanoskops 2b US-Studie (RESTORE) seiner optogenetischen Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa wird im vierten Quartal 2022 erwartet

BEDFORD, Texas, 29. September 2021  – Nanscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung von Erkrankungen der Netzhautdegeneration entwickelt, gab heute bekannt, dass Ergebnisse seiner klinischen Studie zu seiner optogenetischen Gentherapie für Menschen, die durch die ABCA4-Mutation erblindet sind, vorgestellt werden 54. der Retina Society^Th Jährliches wissenschaftliches Treffen In Chicago 29. September – 2. Oktober 2021.

Der Vortrag von Dr. Sai Chavala, MD mit dem Titel „Optogenetic Vision Restoration in ABCA4 Mutation Retina Degeneration Patients“ ist geplant Freitag, 1. Oktober 2021, bei 11:03 Uhr im Großen Ballsaal des Ritz Carlton Hotels in Chicago. Die Retina Society wurde 1968 zu pädagogischen und wissenschaftlichen Zwecken in Bezug auf die Diagnose, Pflege und Behandlung von Erkrankungen und Verletzungen der Netzhaut gegründet.

Dr. Chavala, Professor an der TCU-UNTHSC Medical School in Fort Worth, TX, wird Ergebnisse von Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) vorstellen, denen intravitreal die Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapie von Nanscope verabreicht wurde. Die RP-Patienten mit ABCA4-Genmutation erhielten eine einzige intravitreale Injektion der Gentherapie, wurden 52 Wochen lang beobachtet und alle Patienten erlebten eine verbesserte Sehschärfe und Funktion ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse.

Die Optogenetik-Therapie von Nanscope nutzt ein proprietäres Verfahren AAV2 Vektor, um MCO-Gene in Netzhautzellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die gegenüber Umgebungslicht empfindlich sind, um das Sehvermögen in verschiedenen Farbumgebungen wiederherzustellen. Die Therapie, die in einer Arztpraxis durchgeführt werden kann, konzentriert sich auf den Krankheitsphänotyp und ermöglicht die Behandlung von degenerativen Netzhauterkrankungen wie RP, unabhängig von genetischen Mutationen.

MCO-010 befindet sich derzeit in einer randomisierten, doppelt maskierten Phase 2b Multizentrische Studie (NCT04945772) in den USA. Ergebnisse werden für das vierte Quartal 2022 erwartet. MCO-010 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten, die bekanntermaßen mit der ABCA4-Mutation assoziiert sind.

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Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auf Optogenetik basierende retinale Gentherapien für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener altersbedingter Makuladegeneration.

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Nanoscope erhält $1.5M Phase2B SBIR-Zuschuss zur Weiterentwicklung der durch Umgebungslicht aktivierbaren Opsin-Gentherapie zur Wiederherstellung der Sehkraft von AMD-Patienten

BEDFORD, TX (14. September 2021) – Nanoscope-Forscher erhielten vom National Eye Institute (NEI) der National Institutes of Health (NIH) einen Phase2b Small Business Research Innovation (SBIR)-Zuschuss in Höhe von $1,5 Millionen, um die Umgebung des Unternehmens zu verbessern lichtaktivierbare optogenetische Gentherapie bei altersbedingter Makuladegeneration (AMD).

„Der Gewinn des NIH-Stipendiums durch ein hart umkämpftes Prüfverfahren ist ein Beweis für die Innovationskraft und klinische Bedeutung unserer erstklassigen optogenetischen Therapie auf Basis unseres Multi-Characteristic Opsin (MCO), einem patentgeschützten, durch Umgebungslicht aktivierbaren Protein zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Menschen mit AMD“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope. „Unser Ziel ist es, mit unserer Therapie das Leiden von Millionen Menschen weltweit mit AMD zu lindern.“

Nanscopes führende MCO-Gentherapie, MCO-010, befindet sich in den USA in einer späten Phase-2b-Studie zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP). MCO-010 verfügt von der US-amerikanischen Food and Drug Administration über den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit. Eine Phase-1/2a-Studie mit MCO-010 zeigte, dass Patienten, die durch RP erblindet waren, eine klinisch bedeutsame Wiederherstellung des Sehvermögens erlebten.

Die optogenetische Gentherapie von Nanscope nutzt einen proprietären AAV2-Vektor, um MCO-Gene in bipolare Netzhautzellen zu transportieren, wo sie MCOs exprimieren, die so konstruiert sind, dass sie schnell und polychromatisch sind und das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen ermöglichen. Die MCOs programmieren bipolare Zellen so um, dass sie wie Photorezeptorzellen wirken, die nicht nur durch AMD, sondern auch durch das gesamte Spektrum erblicher Netzhauterkrankungen (IRDs) geschädigt wurden, unabhängig von zugrunde liegenden krankheitsverursachenden Genmutationen. Die Therapie umfasst eine einzelne intravitreale Injektion und kann in einer Arztpraxis durchgeführt werden.

„Unsere vorläufigen Daten zeigen, dass die MCO-Therapie mutationsunabhängig bei bestimmten IRDs angewendet werden kann und als Plattformtherapie für Netzhauterkrankungen dienen kann, die unabhängig von Netzhauterkrankungen ist“, sagte Samarendra Mohanty, PhD, Hauptforscherin des kürzlich verliehenen NIH-Stipendiums und Präsidentin und Leiterin von Nanscope Wissenschaftlicher Mitarbeiter: „Mit diesem Zuschuss können wir die Weiterentwicklung unserer MCO-Therapie für geografische Atrophien der Makula sowohl bei Jugendlichen als auch bei Erwachsenen beschleunigen.“

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Nanscope Therapeutics kündigt Präsentation an positiver Ergebnisse der optogenetischen Gentherapie für degenerative Netzhauterkrankungen auf der virtuellen Konferenz EURETINA 2021

Das Hauptprodukt des Unternehmens, eine optogenetische Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens für Patienten, die durch Retinitis pigmentosa erblindet sind, befindet sich derzeit in den USA in späten Phase-2b-Studien

BEDFORD, TX (8. September 2021) – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung von Erkrankungen der Netzhautdegeneration entwickelt, gab heute Dr. Santosh Mahapatra bekannt, leitender Forscher der klinischen Studie des Unternehmens zur optogenetischen Gentherapie für Wiederherstellung des Sehvermögens bei Menschen, die durch verschiedene Genmutationen erblindet sind, einschließlich ABCA4, wird Ergebnisse der Studie auf der vorstellen Virtuelle EURETINA 2021-Konferenz vom 9. bis 12. September. Die Konferenz wird von der European Society of Retina Specialists durchgeführt.

Präsentation von Dr. Mahapatra, „52 Wochen Sicherheit und Wirksamkeit von Opsin mit mehreren Merkmalen ermöglichten die Wiederherstellung der Sehkraft bei Patienten mit ABCA4 Mutation”, ist Sonntag, 12. September, in der 13. Sitzung von Prize Papers zum Thema Neue Arzneimittelbehandlungen und -technologien.

ABCA4 Mutationen werden mit Erkrankungen der Netzhautdegeneration in Verbindung gebracht, darunter Retinitis pigmentosa und Stargardt-Krankheit. Die Patienten der Studie erhielten eine einzige intravitreale Injektion der Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapie von Nanscope und wurden 52 Wochen lang beobachtet. Bei allen Patienten kam es zu einer Verbesserung der Sehschärfe und Funktion, ohne dass schwerwiegende Nebenwirkungen auftraten.

Die optogenetische Therapie von Nanscope transportiert MCO-Gene in proprietären AAV2-Vektoren in Netzhautzellen, was zur Expression umgebungslichtempfindlicher polychromatischer Opsine zur Wiederherstellung des Sehvermögens in verschiedenen Farbumgebungen führt. Die Therapie, die in einer Arztpraxis durchgeführt werden kann, konzentriert sich auf den Krankheitsphänotyp und ermöglicht die Behandlung von Netzhauterkrankungen unabhängig von genetischen Mutationen.

Forscher von Nanscope haben außerdem einen Low-Vision Multi-Parameter Test (LVMPT) zur Bewertung verschiedener Merkmale des funktionellen Sehvermögens entwickelt. Michael Carlsons Präsentation des „Low-Vision-Multiparametertest zur Überwachung der Sehfunktion von Patienten mit fortgeschrittenen Netzhauterkrankungen” ist Donnerstag, 9. September, in der Sitzung Neue Arzneimittelbehandlung und -technologie.

Die MCO-010-Gentherapie und das LVMPT-Gerät werden in einer Phase-2b-Studie evaluiert (NCT04945772) in den USA. MCO-010 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit erhalten. 

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Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst auf Optogenetik basierende okuläre Gentherapien für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und geografischen Atrophien.

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