• 88.9% (16/18) من المرضى المعالجين بـ MCO-010 شهدوا تحسنًا ذا معنى سريريًا بمقدار 2 أو أكثر في مستوى النصوع في التنقل الموجه بالرؤية أو التعرف على الأشياء
• لوحظت مكاسب في حدة البصر ذات مغزى سريري في العديد من المرضى الذين عولجوا بـ MCO-010
• ملف تعريف أمان مناسب لـ MCO-010 مع عدم وجود أحداث سلبية خطيرة أو شديدة

دالاس, 30 مارس 2023 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجات، أعلنت اليوم عن النتائج الرئيسية من المرحلة 2 ب من تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والتي يتم التحكم فيها بشكل زائف (NCT04945772) من MCO-010، وهو علاج بصري متعدد الخصائص Opsin (MCO) قابل للتنشيط في الضوء المحيط لاستعادة الرؤية في التهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP)، بغض النظر عن طفرة الجينات. حصل MCO-010 على تصنيفي الدواء اليتيم وتصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

في تجربة RESTORE، تلقى 18 مريضًا يعانون من ضعف شديد في الرؤية بسبب RP حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي من MCO-010 بينما تلقى 9 منهم إجراء حقن زائف داخل الجسم الزجاجي. أظهرت النتائج تحسنًا في وظيفة الرؤية بعد العلاج بـ MCO-010 بما يتوافق مع الدراسات السابقة بالإضافة إلى ملف تعريف السلامة المناسب. كان قياس النتيجة الأولية هو التغير المتوسط في درجة اختبار Y-Mobility متعدد الإضاءة (MLYMT، التنقل الموجه بالرؤية) مقابل الدواء الوهمي. وشملت تقييمات الفعالية الرئيسية الأخرى اختبار تمييز الأشكال متعدد الإضاءة (MLSDT، التعرف على الأشياء القريبة) وأفضل حدة البصر المصححة (BCVA). بالنسبة لـ MLYMT وMLSDT، يعتبر تغيير مستوى النصوع بمقدار 2 أو أكثر ذا معنى سريريًا. بالنسبة لـ BCVA، يعتبر تغيير LogMAR بمقدار 0.3 ذا معنى سريريًا، حيث يشير التغيير السلبي إلى تحسن حدة البصر.

وكانت نتائج الفعالية الرئيسية في 12 شهرا:

• أظهر 16 من 18 مريضًا (88.9%) MCO-010 تحسنًا في مستوى النصوع بمقدار 2 أو أكثر في MLYMT أو MLSDT في 12 شهرًا مقارنة بـ 4 من 9 (44.4%) يتلقون العلاج الوهمي (P <0.05)؛
• تحسن 12 من 18 مريضًا عولجوا بـ MCO-010 بمقدار مستويين أو أكثر من مستويات النصوع في MLYMT مقارنة بـ 3 من 9 تلقوا العلاج الوهمي؛
• تحسن 10 من 18 مريضًا عولجوا بـ MCO-010 بمقدار مستويين أو أكثر من مستويات النصوع في MLSDT مقارنةً بـ 2 من 9 تلقوا العلاج الوهمي؛
• تحسن 7 من 18 مريضًا عولجوا بـ MCO-010 بمقدار -0.3 LogMAR أو أكثر في BCVA مقارنة بواحد من 9 يتلقون العلاج الوهمي؛ و
• التغيير في درجة MLYMT (النتيجة الأولية)، الفرق مقابل الدواء الوهمي: +1.0 (95%CI 0.0، 3.0).

بالإضافة إلى الدليل على وجود تأثير مفيد سريريًا، كان MCO-010 جيد التحمل ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة أو شديدة في العين أو الجهازية. حدثت حالة SAE واحدة في مريض عولج بالعلاج الوهمي. كان هناك حدوث مماثل للأحداث السلبية الناشئة عن العلاج (TEAEs) عبر أذرع الدراسة. كانت أكثر حالات TEAEs العينية شيوعًا التي تم الإبلاغ عنها عبر أذرع العلاج هي خلايا الغرفة الأمامية وارتفاع ضغط الدم في العين ونزيف الملتحمة.

تتوافق نتائج RESTORE اليوم مع تلك التي تمت ملاحظتها في تجربة المرحلة 1/2 السابقة، مما يدل على تحسينات في الرؤية الوظيفية لدى غالبية المرضى الذين عولجوا بـ MCO-010 جنبًا إلى جنب مع ملف تعريف السلامة المناسب. الأشخاص الذين يعانون من فقدان البصر الشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي ليس لديهم حاليًا علاجات متاحة لتحسين الرؤية.

"لقد حظيت بشرف ملاحظة التحسينات الكبيرة في الوظيفة البصرية لدى العديد من المرضى الذين سجلوا في التجارب السريرية لـ MCO-010 خلال العام الماضي. قال فيكتور إتش جونزاليس، دكتوراه في الطب، مؤسس معهد Valley Retina، إن حقيقة أننا نرى مكاسب مستدامة وأحيانًا تحويلية في وظيفة الرؤية، مما يسمح لهم بالسير في العيادة بمزيد من اليقين، بعد علاج واحد، أمر رائع وغير مسبوق. ماكالين، تكساس واستعادة المحقق. "هؤلاء المشاركون الذين كانوا يعانون من ضعف شديد في الرؤية بسبب RP يتمتعون الآن بنوعية حياة محسنة، مختلفة تمامًا عما كانت عليه قبل تلقي MCO-010. بالإضافة إلى ذلك، فإن ملف السلامة المفضل لـ MCO-010 يعزز ثقتي في هذا العلاج الرائد الذي أتوقع أن يصبح خيارًا علاجيًا مهمًا للأشخاص الذين يعانون من التهاب المفاصل الروماتويدي المتقدم.

"إن هذه النتائج مرضية، لأنها توضح قدرة MCO-010 على استعادة الرؤية وتمثل أكثر من عقد من العمل من قبل العديد من الأفراد المتفانين المشاركين في اكتشاف وتطوير هذه المنصة الفريدة السريعة والعريضة والحساسة للغاية. هذه لحظة محورية في مجال العلاج الجيني الحيادي للطفرة وتؤسس علم البصريات الوراثي كطريقة علاجية يمكنها استعادة الرؤية الوظيفية في الضوء المحيط لدى المرضى الذين يعانون من تنكس شبكي حاد. تعمل بيانات تجربة RESTORE على التحقق من صحة منصة MCO الخاصة بـ Nanscope والتي يتم تطبيقها عبر مجموعة متزايدة من البرامج. وأضاف ساماريندرا موهانتي، المؤسس المشارك والرئيس والمدير العلمي لشركة Nanscope: "يُظهر نهجنا الإمكانات عبر مجموعة من الأمراض والمجالات العلاجية، وتتمتع شركة Nanscope بمكانة فريدة لتطوير علم البصريات الوراثي ليكون حقيقة علاجية للمرضى".

قال: "يسعدنا أن نرى مثل هذه النتائج المشجعة من تجربة RESTORE". سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Nanscope. "تشير هذه النتائج إلى أن MCO-010 يوفر فائدة كبيرة للمرضى الذين يعانون من فقدان البصر الشديد بسبب RP المتقدم، وهي حالة لا يوجد لها علاجات متاحة حاليًا. ونحن نتطلع إلى التعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والهيئات التنظيمية الأخرى بشأن مستقبل MCO-010، بهدف الإسراع في توفير هذا العلاج الجديد للمرضى. ونحن نشكر بإخلاص المشاركين في التجربة وعائلاتهم وكذلك المحققين وجميع الذين ساهموا في هذه التجربة الرائدة. نود أيضًا أن نشكر مستثمرينا والمعاهد الوطنية للصحة والمتعاونين على دعمهم الدؤوب لنا على مدار سنوات عديدة في تحقيق إمكانات علاج MCO في استعادة الرؤية للمرضى بغض النظر عن الطفرة الجينية الأساسية.

وتتوقع الشركة تقديم نتائج RESTORE العليا في المؤتمرات الطبية القادمة.

حول التهاب الشبكية الصباغي
في العيون الطبيعية، يتم التعبير عن الأوبسينات بواسطة الخلايا المستقبلة للضوء والخلايا العقدية الشبكية الحساسة للضوء في شبكية العين، وعندما يتم تنشيطها بالضوء فإنها تؤدي إلى العملية الفسيولوجية للرؤية. يشمل RP مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تتحلل فيها الخلايا المستقبلة للضوء في شبكية العين بمرور الوقت، مما يؤدي إلى ضعف الرؤية والعمى في نهاية المطاف. ويعتقد أن هذه الاضطرابات مرتبطة بأكثر من 100 طفرة جينية مختلفة. يعاني ما يقرب من 100000 شخص في الولايات المتحدة وما يقدر بنحو 2 مليون شخص في جميع أنحاء العالم من مرض RP، مما يجعله السبب الرئيسي للعمى الوراثي.

حول MCO-010
تهدف العلاجات الجينية الحالية إلى علاج المرضى الذين يعانون من طفرة جينية محددة في خلايا الشبكية الخارجية، في حين أن العلاج الأحادي البصري الوراثي MCO القابل للتنشيط في الضوء المحيط والذي يستهدف الخلايا العصبية الداخلية الوفيرة في شبكية العين لديه القدرة على استعادة الرؤية المفقودة بسبب RP المتقدم، مع خلايا الشبكية الخارجية المتدهورة. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec، تعليق للحقن داخل الجسم الزجاجي) هو الأوبسين الوحيد عريض النطاق والسريع والأكثر حساسية للضوء الموجود حاليًا في التجارب السريرية. من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب عبر معزز mGluR6، تم تصميم شريط التعبير MCO-010 لاستعادة الرؤية عالية الجودة في بيئات العالم الحقيقي. يسمح ناقل AAV2 الخاص بالنقل القوي لـ MCO-010 في الخلايا ثنائية القطب عند الحقن داخل الجسم الزجاجي. أظهرت تجربة المرحلة 1/2 لـ MCO-010 لدى مرضى التهاب المفاصل الروماتويدي المتقدم تحسنًا في الحركة الموجهة بالرؤية، والتمييز في الشكل، وحدة البصر. نسبة كبيرة من المرضى الذين عولجوا بـ MCO-010 في المرحلة 2ب أظهرت تجربة RESTORE تحسينات في الرؤية الوظيفية التي تم تقييمها من خلال التنقل الموجه بالرؤية، والتمييز في الشكل وحدة البصر، إلى جانب ملف تعريف السلامة المناسب.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما قامت الشركة أيضًا بتسجيل المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

شركة Nanscope Therapeutics تعين خبير الصناعة فيسنتي أنيدو جونيور، الحاصل على دكتوراه، كمستشار استراتيجي

دالاس, 20 مارس 2023 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أعلنت اليوم عن تعيين فيسينتي أنيدو جونيوردكتوراه كمستشار استراتيجي لمجلس إدارة الشركة وإدارتها.

"يسعدنا انضمام فينس إلى فريق المستشارين لدينا. ستوفر خبرته العميقة وإنجازاته في بناء وتسويق شركات طب العيون المربحة إرشادات قيمة لدعم استراتيجيتنا السريرية والمؤسسية. ونحن نتطلع إلى الاستفادة من خبرته بينما نعمل على تطوير منصة Nanscope للعلاجات الضوئية الوراثية لاستعادة الرؤية لدى المصابين بأمراض تنكس الشبكية الوراثية. سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة Nanscope Therapeutics.

قال الدكتور أنيدو جونيور: "يعد العلاج الأحادي البصري الوراثي متعدد الخصائص الخاص بالمنظار النانوي، MCO-010، نهجًا جديدًا لعلاج أمراض الشبكية الموروثة وأنا حريص على مساعدة الشركة على التنقل عبر التطوير السريري المتقدم ونحو التسويق التجاري". يُظهر ملفًا سريريًا مقنعًا مع فرص سوقية ذات مغزى. وإنني أتطلع إلى العمل مع الفريق في تطوير استراتيجية سريرية ومؤسسية ناجحة لتقديم هذه التكنولوجيا المحتملة لاستعادة البصر للمرضى.

بصفته رائدًا في صناعة طب العيون، يتمتع الدكتور أنيدو جونيور بأكثر من ثلاثة عقود من الخبرة في طب العيون وسيساعد Nanscope في طريقه نحو التسويق التجاري المحتمل لـ MCO-010. وكان مؤخرًا يشغل منصب الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس إدارة شركة Aerie Pharmaceuticals. قبل شركة Aerie، قاد العديد من الشركات بما في ذلك دوره كرئيس تنفيذي لشركة ISTA Pharmaceuticals التي تم بيعها لشركة Bausch & Lomb لصالح شركة ISTA Pharmaceuticals. $500 مليون في عام 2012. الدكتور أنيدو جونيور حاصل على درجة الدكتوراه. في العلوم الصيدلانية من جامعة ميسوري، كانساس سيتي وماجستير وبكالوريوس في الصيدلة من جامعة وست فرجينيا.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، موجودة حاليًا في مرحلة الاستعادة 2ب تجارب سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. وقد سجلت الشركة أيضًا تجربة المرحلة الثانية من STARLIGHT بالكامل لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن اختيار منظمة الصحة العالمية لـ "Sonpiretigene Isteparvovec" كاسم دولي غير مملوك لـ MCO-010

دالاس, 28 فبراير 2023  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن لجنة الخبراء الدولية للأسماء غير المسجلة الملكية (INN) التابعة لمنظمة الصحة العالمية (WHO) قد اختارت "سونبيريتيجيني إستيبارفوفيك"للاسم غير المملوك للشركة MCO-010، وهو علاج ضوئي أحادي متعدد الخصائص Opsin (MCO) قابل للتنشيط في الضوء المحيط لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت. تم منح MCO-010 تصنيف الدواء اليتيم من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لكلا المرضين، ولا تزال التجارب السريرية المتعددة في المرحلة المتوسطة والمتأخرة جارية، بما في ذلك المرحلة 2 ب متعددة المراكز الخاصة بالشركة، والعشوائية، والمزدوجة القناع، والخاضعة للتحكم الزائف في RESTORE السريرية. محاكمة لRP. من المتوقع صدور بيانات السطر العلوي من RESTORE في الربع الأول من عام 2023.

الاسم "سونبيريتيجيني إستيبارفوفيكتم اختيار "MCO-010" من قبل فريق الخبراء الاستشاري لمنظمة الصحة العالمية المعني بدستور الأدوية الدولي والمستحضرات الصيدلانية. وصل MCO-010 إلى حالة الأسماء الدولية غير المسجلة الموصى بها بعد فترة من التشاور العام وتم إدراجه في قائمة الأسماء الدولية الموصى بها 128، نشرت في العدد الرابع من المعلومات الدوائية لمنظمة الصحة العالمية، المجلد 36 في يناير 2023.

دكتور. سامارندرا موهانتيوقال رئيس شركة Nanscope "إن نظام الأسماء الدولية غير المسجلة الملكية التابع لمنظمة الصحة العالمية قد سهّل تسمية الاسم سونبيريتيجيني إستيبارفوفيك للحصول على المكون الصيدلاني الفعال، والذي يعد أساس تطورنا السريري في العديد من أمراض تنكس الشبكية ذات الاحتياجات العالية غير الملباة. ونحن نعتقد أن الانتهاء من هذا الاسم يعد خطوة مهمة نحو التسويق التجاري المحتمل لـ MCO-010 في المستقبل.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، موجودة حاليًا في مرحلة الاستعادة 2ب تجارب سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. وقد سجلت الشركة أيضًا تجربة المرحلة الثانية من STARLIGHT بالكامل لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope Therapeutics، سولاجنا بهاتاشاريا، ينضم إلى مجلس إدارة قسم الصحة في BIO

دالاس، تكساس (13 فبراير 2023) — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، عن تعيين سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة Nanscope Therapeutics، في مجلس إدارة قسم الصحة في الشركة. مجلس إدارة منظمة ابتكار التكنولوجيا الحيوية (BIO)..

تم تعيين السيدة بهاتاشاريا في مجلس إدارة BIO في فبراير 2022، وهي تعمل حاليًا في مجلس إدارة قسم الشركات الناشئة، حيث ستواصل العمل فيه بالإضافة إلى دورها الجديد في مجلس إدارة قسم الصحة. كما تم اختيارها كعضو في لجنة الترشيح في BIO.

يتكون مجلس إدارة قسم الصحة في BIO من قادة الفكر الذين يقدمون خبراتهم في القضايا الرئيسية التي تؤثر على مجالهم المحدد في صناعة التكنولوجيا الحيوية.

قالت السيدة بهاتاشاريا: "إن تسريع تطوير العلاجات المبتكرة هو شغفي الحقيقي". "إنني أتطلع إلى العمل مع قادة الصيدلة الحيوية الآخرين في مجلس إدارة قسم الصحة الحيوية لتعزيز استراتيجيات السياسة التي تتيح هذا التسريع عبر قطاع التكنولوجيا الحيوية."

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصل الرئيسي للشركة، MCO-010، موجود حاليًا في المرحلة 2 ب من التجارب السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

علاجات النانو ستقدم في مؤتمر BIO للرؤساء التنفيذيين والمستثمرين

دالاس, 2 فبراير 2023 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، اليوم عن ذلك سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة Nanscope Therapeutics، سيقدم عرضًا في مؤتمر BIO للرؤساء التنفيذيين والمستثمرين، الذي سيعقد 6-9 فبراير 2023، في نيويورك.

ستقدم السيدة Bhattacharya تحديثًا للشركة حول الأنشطة السريرية والمؤسسية لشركة Nanscope الثلاثاء 7 فبراير، من 2:00-2:15 مساءً بالتوقيت الشرقي في غرفة الحديقة الشتوية (6^ذ الطابق) في فندق ماريوت ماركيز. وستكون قيادة النانوسكوب متاحة للاجتماعات خلال المؤتمر من الاثنين 6 فبراير ل الخميس 9 فبراير. يمكن للمهتمين بجدولة اجتماع القيام بذلك من خلال نظام BIO One-on-One Partnering: https://www.bio.org/events/bio-ceo-investor-digital-conference/partnering.

تعمل السيدة Bhattacharya حاليًا في مجلس إدارة BIO. وهي أيضًا عضو في العديد من اللجان الفرعية لـ BIO لتكوين رأس المال، والدعوة إلى استراتيجية للسياسة العامة المفيدة للشركات الصغيرة وشركات التكنولوجيا الحيوية الخاصة.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، موجودة حاليًا في المرحلة 2ب تجارب سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

نانوسكوب ثيرابيوتيكس تحصل على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار MCO-010 لعلاج مرض ستارغاردت

دالاس, 30 يناير 2023 — أعلنت شركة Nanscope Therapeutics Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تصنيف المسار السريع (FTD) لـ MCO-010، وهو دواء يمكن تنشيطه بالضوء المحيط. العلاج الأحادي البصري الوراثي متعدد الخصائص (MCO) لاستعادة الرؤية لدى المرضى المكفوفين، لعلاج مرض ستارغاردت لتحسين الوظيفة البصرية.

"يسعدنا أن نتلقى قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بمنح تصنيف المسار السريع للإشارة الثانية إلى علاجنا لاستعادة الرؤية، ونتطلع إلى مشاركة بيانات ستة أشهر من المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT السريرية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt هذا العام. قال الربع سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب. "يعزز الحصول على تصنيف المسار السريع مدى إلحاح مهمتنا لإيجاد حل فعال لمرضى Stargardt وهو اعتراف بإمكانات MCO-010 لمعالجة هذه الحاجة الطبية غير الملباة."

في سبتمبر 2022، تم الانتهاء من التسجيل في المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT السريرية ذات العلامة المفتوحة (NCT05417126) من MCO-010 في ستة مرضى يعانون من فقدان البصر المتقدم بسبب التشخيص السريري أو الجيني لمرض ستارغاردت. في هذه الدراسة، تلقى جميع الأشخاص نفس الجرعة المفردة داخل الجسم الزجاجي البالغة 1.2E11gc/عين من MCO-010. من المتوقع صدور بيانات ستة أشهر من تجربة STARLIGHT في الربع الأول من عام 2023.

يهدف تعيين المسار السريع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) إلى تسهيل تطوير وتسريع مراجعة العلاجات الجديدة لعلاج الحالات الخطيرة التي لا توجد احتياجات طبية غير ملباة لها. بفضل تصنيف المسار السريع، أصبحت شركة Nanscope Therapeutics مؤهلة لعقد اجتماعات واتصالات تنظيمية أكثر تكرارًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

في فبراير 2022، تم الانتهاء من التسجيل في المرحلة 2ب تجربة سريرية RESTORE متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي (NCT04945772) من MCO-010. ومن المتوقع أيضًا صدور بيانات الخط الأعلى من تجربة RESTORE في الربع الأول من عام 2023.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، موجودة حاليًا في المرحلة 2ب تجارب سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف FDA Fast Track وتصنيفات الأدوية اليتيمة من FDA لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن العروض التقديمية في مؤتمر علم البصريات الوراثي والتلاعب البصري

دالاس, 23 يناير 2023  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، عن عرض تقديمي شفهي وعرض للملصقات في المؤتمر مؤتمر علم البصريات الوراثي والتلاعب البصري كجزء من برنامج SPIE الضوئيات West BiOS، يحدث 28 يناير – 2 فبراير 2023 في سان فرانسيسكو.

تفاصيل العرض الشفهي هي كما يلي:

عنوان الملخص: أدى تفعيل شبكية العين الداخلية باستخدام opsin متعدد الخصائص إلى إيقاف المزيد من الانحطاط والتدهور الوظيفي
رقم الملخص: 12366-10
اسم الجلسة: 3. التطبيقات السريرية
تاريخ الجلسة: الأحد 29 يناير 2023
وقت العرض: 11:40 صباحًا - 12:00 ظهرًا بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: مركز موسكون، غرفة 101 (الطابق الأول من الردهة الجنوبية)
مقدم: دكتور. سامارندرا موهانتي، الرئيس والمدير العلمي لشركة Nanscope Therapeutics

بالإضافة إلى تسليط الضوء على فوائد العلاج الجيني لـ MCO، سيناقش الدكتور موهانتي نتائج MCO-010 التي يتم نقلها عبر الجسم الزجاجي في نماذج متعددة من الفئران المصابة بضمور الشبكية، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت، والتي أظهرت توقف المزيد من تنكس الشبكية. تم تقييمها عن طريق التصوير المقطعي التوافقي البصري (OCT)، ومخطط كهربية الشبكية (ERG) والكيمياء النسيجية المناعية (IHC).

تفاصيل عرض الملصق هي كما يلي:

عنوان الملخص: منصة الفيزيولوجيا الكهربية المتغيرة الموجهة بواسطة OCT للتقييم الهيكلي والوظيفي المرتبط للتدخل البصري الوراثي
رقم الملخص: 12366-24
اسم الجلسة: جلسة ملصق BIOS
تاريخ الجلسة: الأحد 29 يناير 2023
وقت العرض: 5:30-7:00 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: مركز موسكون، المستوى الثاني غربًا

سيقدم الدكتور موهانتي تفاصيل تطوير التقييم الوظيفي الموجه بالصورة لشبكية العين باستخدام مخطط كهربية الشبكية المحفز بالبقعة المتغيرة الموجه بواسطة OCT (vsERG). تُستخدم منصة OCT-vsERG حاليًا لمراقبة المناطق المريضة في شبكية العين للمرضى الذين يعانون من الضمور البقعي ستارغاردت ولقياس التغيرات الوظيفية بعد العلاج البصري الوراثي.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، موجودة حاليًا في المرحلة 2ب تجارب سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف FDA Fast Track لـ RP وFDA لتسميات الأدوية اليتيمة لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

علاجات النانوسكوب ستقدم في قمة توصيل أدوية طب العيون للجيل القادم

دالاس, 19 يناير 2023  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، اليوم أن د. سامارندرا موهانتي، الرئيس والمدير العلمي لشركة Nanscope Therapeutics، سيقدم عرضًا تقديميًا بعنوان "التوصيل البصري الرائد للعلاجات بالليزر للعين" وسيشارك في حلقة نقاش في المؤتمر قمة توصيل أدوية طب العيون للجيل القادم، يحدث 24-26 يناير 2023 في سان فرانسيسكو.

تفاصيل العرض واللوحة هي كما يلي:

رائدة في توصيل العلاجات البصرية الموجهة للعين باستخدام الليزر
التاريخ و الوقت: الخميس 26 يناير 2023; 11:45 صباحًا بتوقيت المحيط الهادئ
الموقع: حياة سنتريك فيشرمان وارف

في عرضه التقديمي، سيناقش الدكتور موهانتي تطبيق التوصيل البصري الموجه بالليزر كمنصة علاجية، وسيشرح بالتفصيل إثبات مفهوم النانوسكوب لتوصيل الجينات والجزيئات الأخرى.

حلقة نقاش: ما هو النظام المثالي لاختبار علاجات العيون الدائمة؟ مناقشة المطلوب
سمات النظام المعياري
التاريخ و الوقت: الخميس 26 يناير 2023; 9:15 صباحًا بتوقيت المحيط الهادئ
الموقع: حياة سنتريك فيشرمان وارف

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، موجودة حاليًا في المرحلة 2ب تجارب سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف FDA Fast Track لـ RP وFDA لتسميات الأدوية اليتيمة لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

الفريق التنفيذي الأعلى لشركة Nanscope سيشارك في أسبوع العلاجات المتقدمة

دالاس، تكساس (11 يناير 2023) — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن الدكتور ساماريندرا موهانتي، الرئيس والمدير العلمي، سيقدم عرضًا تقديميًا بعنوان "ريادة موجة جديدة من العلاج الجيني اللاجيني" في الجلسة " "الموجة التالية: التحول التجاري للعلاج بالخلايا والجينات" في أسبوع العلاجات المتقدمةالمقرر عقده في الفترة من 17 إلى 20 يناير 2023 في ميامي. كما سيشارك في حلقة النقاش الختامية.

تفاصيل المحاضرة والجلسة هي كما يلي:

العنوان: الريادة في موجة جديدة من العلاج الجيني اللاجيني
حصة: الموجة التالية: التحول التجاري للعلاج بالخلايا والجينات
التاريخ والوقت: الخميس 19 يناير 2023؛ 3:35 مساءً - 4:05 مساءً بالتوقيت الشرقي (نقاش) ومن 4:35 مساءً إلى 5:00 مساءً بالتوقيت الشرقي (جلسة نقاش)

الموقع: مركز مؤتمرات ميامي بيتش

يجمع أسبوع العلاجات المتقدمة قادة الصناعة في مجال الرعاية الصحية لتبادل المعرفة وبناء العلاقات لتعزيز الركيزة التالية للطب.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصل الرئيسي للشركة، MCO-010، موجود حاليًا في المرحلة 2 ب من التجارب السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف FDA Fast Track لـ RP وFDA لتسميات الأدوية اليتيمة لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس تعين الدكتور مسعود معتمد نائباً للرئيس للجودة

دالاس، تكساس (5 يناير 2023) — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، اليوم عن تعيين الدكتور مسعود معتمد، نائبًا للرئيس لشؤون الجودة. يتمتع الدكتور معتمد بما يقرب من عقد من الخبرة في الجودة والامتثال لـ CGMP، بما في ذلك خبرة واسعة في التصنيع والمراجعة التنظيمية لمنتجات العلاج الجيني.

"ستكون تجربة مسعود الرائدة في مجال الجودة والامتثال في تصنيع CGMP للعلاجات الجينية ذات قيمة بينما نتقدم في قدراتنا في الكيمياء والتصنيع والضوابط (CMC). وقال سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope: "يدعم هذا التعيين التقدم المستمر في علاجاتنا الوراثية لاستعادة الرؤية لملايين الأشخاص المكفوفين بسبب أمراض الشبكية ويسلط الضوء على تطورنا كشركة".

قال الدكتور معتمد: "يسعدني الانضمام إلى فريق النانوسكوب المتحمّس للغاية في تطوير نهجه الجديد في علاج أمراض تنكس الشبكية". "إنني أتطلع إلى مساعدة Nanscope في التنقل في التطوير السريري المتقدم والعروض التنظيمية القادمة مع استمرار الشركة في التقدم في تجاربها السريرية."

كان الدكتور معتمد مؤخرًا أحد مراجعي CMC لفرع العلاج الجيني في مركز التقييم والأبحاث البيولوجية (CBER)، وهو المركز داخل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الذي ينظم المنتجات البيولوجية للاستخدام البشري بموجب القوانين الفيدرالية المعمول بها. حصل الدكتور معتمد على العديد من الجوائز بما في ذلك جائزة الخدمة المتميزة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) من مكتب الشؤون التنظيمية. في السابق، شغل منصب رئيس قسم الجودة لوحدة مكافحة ناقلات الفيروس في مركز UT Southwestern الطبي. قبل ذلك، شغل الدكتور معتمد مناصب رئيسًا للتدقيق والامتثال في شركة Cipla، وهي شركة أدوية عالمية، بالإضافة إلى مفتش إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لجودة الأدوية والامتثال لها. وهو حاصل على درجة الدكتوراه في الكيمياء الحيوية من مركز UT Southwestern الطبي، ودرجة الماجستير في الكيمياء العضوية من جامعة كاليفورنيا، بيركلي، ودرجة البكالوريوس في الكيمياء الحيوية من جامعة Southern Methodist.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصل الرئيسي للشركة، MCO-010، موجود حاليًا في المرحلة 2 ب من التجارب السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف FDA Fast Track لـ RP وFDA لتسميات الأدوية اليتيمة لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

علاجات النانوسكوب ستقدم في مؤتمر جي بي مورغان السنوي الحادي والأربعين للرعاية الصحية

دالاس، 3 يناير 2023 /PRNewswire/ — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن الإدارة ستشارك في مؤتمر جي بي مورغان السنوي الحادي والأربعين للرعاية الصحية الذي سيعقد في الفترة من 9 إلى 12 يناير 2023 في سان فرانسيسكو.

سيقدم الرئيس التنفيذي، سولاجنا بهاتاشاريا، والمدير الطبي، آرون أوزبورن، تحديثًا للشركة حول الأنشطة السريرية والمؤسسية لشركة Nanscope يوم الأربعاء، 11 يناير، من الساعة 2:00 إلى 2:25 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ في Mission Bay (32اختصار الثاني الطابق) في فندق ويستن سانت فرانسيس. ستكون قيادة النانوسكوب متاحة للاجتماعات الشخصية خلال المؤتمر من الثلاثاء 10 يناير إلى الخميس 12 يناير.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصل الرئيسي للشركة، MCO-010، موجود حاليًا في المرحلة 2 ب من التجارب السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف FDA Fast Track لـ RP وFDA لتسميات الأدوية اليتيمة لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

علاجات النانوسكوب ستقدم في مؤتمر بايبر ساندلر السنوي الرابع والثلاثين للرعاية الصحية

دالاس، تكساس (22 نوفمبر 2022) – شركة نانوسكوب للعلاجات، شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أعلنت اليوم أن الإدارة ستحضر في مؤتمر بايبر ساندلر السنوي الرابع والثلاثين للرعاية الصحية يوم الخميس 1 ديسمبر 2022 في نيويورك.

سيقدم الرئيس التنفيذي، سولاجنا بهاتاشاريا، والمدير الطبي، آرون أوزبورن، تحديثًا للشركة حول الأنشطة السريرية والمؤسسية لشركة Nanscope يوم الخميس، 1 ديسمبر، الساعة 2:10 مساءً بالتوقيت الشرقي في Harlem Track بقصر Lotte New York Palace. ستكون قيادة النانوسكوب متاحة للاجتماعات الشخصية في المؤتمر يوم الخميس 1 ديسمبر.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصل الرئيسي للشركة، MCO-010، موجود حاليًا في المرحلة 2 ب من التجارب السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف FDA Fast Track لـ RP وFDA لتسميات الأدوية اليتيمة لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

تستضيف شركة Nanscope Therapeutics لجنة نقاشية ذات وجهات نظر سريرية لمناقشة MCO-010 والمشهد العلاجي لالتهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت

سيتم البث على شبكة الإنترنت يوم الخميس 17 نوفمبر^ذ من 4:30 إلى 5:30 مساءً بالتوقيت الشرقي

دالاس، تكساس. – 10 نوفمبر 2022 – شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، ستستضيف حدثًا للمنظورات السريرية يوم الخميس 17 نوفمبر 2022 من الساعة 4:30 إلى 5:30 مساءً بالتوقيت الشرقي. سيركز الحدث على المرشح الرئيسي لنانوسكوب، MCO-010، وهو علاج بصري متعدد الخصائص Opsin (MCO) قابل للتنشيط في الضوء المحيط، ودوره المحتمل في علاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت، وهما مرضان وراثيان في شبكية العين يؤديان إلى أسباب العمى لدى السكان في سن العمل.

سيقدم سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Nanscope Therapeutics، الحدث وسيقدم مقدمة عن MCO-010. وسيتبع ذلك عروض تقديمية حول مشهد العلاج، والاحتياجات الطبية غير الملباة، ولجنة أسئلة وأجوبة مع خبراء مشهورين في مرض التهاب المفاصل الروماتويدي ومرض ستارغاردت، بما في ذلك:

ستيفن تسانغ، دكتور في الطب، دكتوراه
لازلو بيتو أستاذ طب العيون وعلم الأمراض وبيولوجيا الخلية، معهد التغذية البشرية، ومبادرة الخلايا الجذعية في كولومبيا، جامعة كولومبيا والمدير المشارك لدورة الخلايا الجذعية وهندسة الجينوم والطب التجديدي

فيكتور إتش جونزاليس، دكتور في الطب
المؤسس/الرئيس التنفيذي، معهد Valley Retina، ماك ألين، تكساس. ينتمي الدكتور جونزاليس أيضًا إلى مركز Valley Baptist الطبي في هارلينجن، والنظام الصحي بجنوب تكساس، ومركز هارلينجن الطبي، ومركز ميشن الطبي الإقليمي، ومستشفى ريو غراندي الإقليمي، ومركز كناب الطبي، ومستشفى الطبيب في عصر النهضة.

وسيشارك أيضًا في حلقة النقاش سمر موهانتي، دكتوراه، المؤسس المشارك والرئيس، وآرون أوزبورن، بكالوريوس الطب والجراحة، كبير المسؤولين الطبيين والرئيس التنفيذي للتطوير في شركة Nanscope Therapeutics.

تفاصيل البث عبر الإنترنت
سيكون البث المباشر للحدث متاحًا على صفحة الأحداث بموقع Nanscope Therapeutics ويمكن الوصول إليه من خلال https://nanoscope-therapeutics-conference-call.open-exchange.net/.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصل الرئيسي للشركة، MCO-010، موجود حاليًا في المرحلة 2 ب من التجارب السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع صدور البيانات الرئيسية في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف FDA Fast Track لـ RP وFDA لتسميات الأدوية اليتيمة لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بمستثمر النانوسكوب:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

تقوم شركة Nanscope Therapeutics بتوسيع فريق القيادة السريرية وقيادة CMC من خلال تجربة الأدوية الجينية للعلاج

دالاس، تكساس (7 نوفمبر 2022) — علاجات النانوسكوبأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، أن الشركة قامت بتوسيع فريقها السريري وفريق الكيمياء والتصنيع والتحكم (CMC) بتعيين جان تشانغ في منصب نائب الرئيس للعمليات السريرية. وفيكتور أديني كمدير أول لـ CMC.

وقالت سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope: "يسعدنا أن نرحب بجين وفيكتور، وكلاهما من قادة الصيدلة الحيوية ذوي الخبرة في العلاج الجيني، في فريق Nanscope، ونحن نتطلع إلى الأدوار المتكاملة التي سيلعبونها في تعزيز قدراتنا السريرية وقدراتنا في مجال CMC". . "بينما نحرز تقدمًا مطردًا في تجاربنا السريرية، ستساعد خبرتهم في دعم التقدم المستمر في علاجاتنا الجينية الوراثية لاستعادة الرؤية لدى ملايين الأشخاص الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض الشبكية."

تتمتع السيدة تشانغ بأكثر من 20 عامًا من الخبرة في العمليات السريرية وإدارة المشاريع مما أدى إلى تجارب سريرية ناجحة في مجالات علاجية مختلفة بما في ذلك الجهاز العصبي المركزي والقلب والكلية وأمراض الدم والأورام وطب العيون. في السابق، عملت كمديرة تنفيذية للعمليات السريرية في شركة Catalyst Biosciences، ومديرة أولى للعمليات السريرية في شركة Adverum Biotechnologies. حصلت السيدة تشانغ على درجة البكالوريوس في التكنولوجيا الطبية من جامعة الصين الطبية في تايوان ودرجة الماجستير في علم المناعة من جامعة واين ستيت في ميشيغان.

يتمتع السيد Adeniyi بخبرة تزيد عن عشر سنوات في تصنيع المواد البيولوجية بموجب ممارسات التصنيع الجيدة (cGMP)، بما في ذلك العلاج بالخلايا والجينات، مما يؤدي إلى التصنيع الناجح لمواد التجارب السريرية. في السابق، شغل منصب رئيس قسم التصنيع ونقل التكنولوجيا في مركز UT Southwestern الطبي وخبير التصنيع في شركة Novartis Pharmaceuticals. يتمتع السيد Adeniyi أيضًا بخبرة واسعة في تصنيع cGMP بينما يقود فرقًا في Lonza وFujifilm Diosynth Biotechnologies. حصل على درجة الماجستير في التكنولوجيا الحيوية وماجستير إدارة الأعمال من جامعة هيوستن.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصل الرئيسي للشركة، MCO-010، موجود حاليًا في المرحلة 2 ب من التجارب السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع صدور البيانات الرئيسية في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف FDA Fast Track لـ RP وFDA لتسميات الأدوية اليتيمة لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

اتصال:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

تعلن شركة Charles River وNanscope Therapeutics عن شراكة تصنيع العلاج الجيني متعدد الأوجه

ستقوم شركة تشارلز ريفر بتصنيع الحمض النووي البلازميدي والناقلات الفيروسية للمرحلة الأخيرة من التجارب السريرية التي تستهدف أمراض العين التنكسية التي لا يوجد لها علاج معروف.

ويلمنجتون، ماساشوستس ودالاس، تكساس. – 18 أكتوبر 2022 – مختبرات نهر تشارلز الدولية، وشركة شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكسأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، عن تعاون تصنيعي شامل باستخدام خدمات تطوير وتصنيع العقود الشاملة (CDMO) الخاصة بشركة Charles River في كل من DNA البلازميد والنواقل الفيروسية.

"نحن متحمسون لمواصلة دعم جهود شركة Nanscope Therapeutics في إنتاج علاجات جينية تركز على استعادة الرؤية للأشخاص الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية دون علاج معروف. وقالت كيرستين دولف، نائب الرئيس الأول للحلول البيولوجية في شركة تشارلز ريفر: "إن عملهم مهم للغاية للمرضى، ونحن نتطلع إلى مواصلة العمل كشريك".

"تتطلع شركة Nanscope إلى العمل مع Charles River لدعم برنامجنا التنموي المتسارع. قال أنيل لالواني، نائب رئيس CMC في شركة Nanscope Therapeutics, Inc: "لدينا توقعات كبيرة لبرنامجنا ونعتمد على قيادة تشارلز ريفر وموارده وحجمه لتحقيق هذه الشراكة".

تعاون تصنيعي قوي
من خلال هذه الشراكة، سيكون لدى Nanscope إمكانية الوصول إلى منصات التصنيع القائمة والعديد من مراكز التميز في Charles River CDMO، مع الاستفادة من مجموعة شاملة من الخدمات بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، الخدمات المصرفية للخلايا التي تعتمد ممارسات التصنيع الجيدة، والجودة العالية (HQ) وتصنيع الحمض النووي البلازميد بدرجة GMP، و إنتاج الفيروسات المرتبطة بـ GMP (AAV).

تعتمد شراكة تصنيع العلاج الجيني هذه على استحواذات Charles River على Cognate BioServices وCobra Biologics وVigene Biosciences في عام 2021 والتي وسعت محفظتها الشاملة للعلاج بالخلايا والجينات (C>) لتشمل كل منصة من منصات CDMO الرئيسية - العلاج بالخلايا، والنواقل الفيروسية، وإنتاج الحمض النووي البلازميد.

علاج أمراض الشبكية التنكسية
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات جينية متعددة الخصائص Opsin (MCO) لاستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يستخدم العلاج البصري الوراثي الخاص بالنانوسكوب ناقل AAV2 خاص لتوصيل جينات MCO إلى خلايا الشبكية لتمكين الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. يتم إعطاء العلاج كحقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي للتسليم داخل العيادة دون الحاجة إلى أي أجهزة أو تدخلات أخرى.

نبذة عن نهر تشارلز
توفر شركة Charles River المنتجات والخدمات الأساسية لمساعدة شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية والوكالات الحكومية والمؤسسات الأكاديمية الرائدة في جميع أنحاء العالم على تسريع جهود البحث وتطوير الأدوية. يركز موظفونا المتفانون على تزويد العملاء بما يحتاجون إليه بالضبط لتحسين وتسريع الاكتشاف والتطوير في المراحل المبكرة والتصنيع الآمن للعلاجات الجديدة للمرضى الذين يحتاجون إليها. لمعرفة المزيد عن محفظتنا الفريدة ومجموعة خدماتنا، تفضل بزيارة www.criver.com.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصل الرئيسي للشركة، MCO-010، موجود حاليًا في المرحلة 2 ب من التجارب السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع البيانات العليا في النصف الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 في مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف FDA Fast Track لـ RP وFDA لتسميات الأدوية اليتيمة لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بمستثمر النانوسكوب:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

جهة اتصال مستثمر نهر تشارلز:
تود سبنسر
نائب رئيس الشركة،
علاقات المستثمرين
781.222.6455
[email protected]

جهة الاتصال الإعلامية في نهر تشارلز:
ايمي سيانسياروسو
نائب رئيس الشركة،
كبير مسؤولي الاتصالات
781.222.6168
[email protected]

نانوسكوب ثيرابيوتيكس تحصل على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار MCO-010 لعلاج التهاب الشبكية الصباغي

دالاس، تكساس (10 أكتوبر 2022) – شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تصنيف المسار السريع (FTD) لـ MCO-010، وهو Opsin متعدد الخصائص قابل للتنشيط في الضوء المحيط ( MCO) العلاج البصري الوراثي لاستعادة الرؤية لدى المرضى المكفوفين، لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) عن طريق الحقن داخل الجسم الزجاجي.

"إن قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بمنح FTD يؤكد على أهمية MCO-010 لمعالجة الاحتياجات الخطيرة غير الملباة والتحقق من إمكاناته كعلاج فعال للمرضى الذين يعانون من RP،" قال سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope. "نحن فخورون بالحصول على دعم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ونتطلع إلى التفاعل بشكل تعاوني مع إدارة الغذاء والدواء (FDA) لتقييم الخطوات التالية في التطوير السريري والمراجعة التنظيمية المستقبلية لـ MCO-010."

في يناير 2022، تم تسجيل 27 مريضًا من مرضى RP الذين يعانون من فقدان البصر المتقدم في تجربة سريرية RESTORE متعددة المراكز وعشوائية ومزدوجة القناع وخاضعة للتحكم الزائف (NCT04945772) من MCO-010. ومن المتوقع صدور البيانات الرئيسية من التجربة السريرية في النصف الأول من عام 2023.

في سبتمبر من هذا العام، تم الانتهاء من التسجيل في المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT السريرية ذات العلامة المفتوحة (NCT05417126) من MCO-010 في المرضى الذين يعانون من فقدان البصر المتقدم بسبب مرض ستارغاردت. ومن المتوقع صدور بيانات ستة أشهر من التجربة السريرية في النصف الأول من عام 2023.

يهدف تعيين المسار السريع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) إلى تسهيل تطوير وتسريع مراجعة العلاجات الجديدة لعلاج الحالات الخطيرة التي لا توجد احتياجات طبية غير ملباة لها. بفضل تصنيف المسار السريع، أصبحت شركة Nanscope Therapeutics مؤهلة لعقد اجتماعات واتصالات تنظيمية أكثر تكرارًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصل الرئيسي للشركة، MCO-010، موجود حاليًا في المرحلة 2 ب من التجارب السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع البيانات العليا في النصف الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 في مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف FDA Fast Track لـ RP وFDA لتسميات الأدوية اليتيمة لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

علاجات النانوسكوب ستقدم في مؤتمر شاردان السنوي السادس للأدوية الوراثية

دالاس، تكساس (30 سبتمبر 2022) – شركة نانوسكوب للعلاجات، شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أعلنت اليوم أن الإدارة ستحضر في مؤتمر شاردان السنوي السادس للأدوية الوراثية يوم الاثنين 3 أكتوبر 2022 في نيويورك.

سيقدم الرئيس التنفيذي، سولاجنا بهاتاشاريا، والمدير الطبي، آرون أوزبورن، تحديثًا للشركة حول الأنشطة السريرية والمؤسسية لشركة نانوسكوب يوم الاثنين، 3 أكتوبر، الساعة 5:00 مساءً بالتوقيت الشرقي في غرفة السفارة. ستكون قيادة النانوسكوب متاحة للاجتماعات الشخصية في الحدث يومي الاثنين 3 أكتوبر والثلاثاء 4 أكتوبر.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصل الرئيسي للشركة، MCO-010، موجود حاليًا في المرحلة 2 ب من التجارب السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع البيانات العليا في النصف الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 في مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

علاجات النانو ستعرض في Eyecelerator خلال الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب العيون (AAO) لعام 2022

دالاس، 26 سبتمبر 2022 — أعلنت شركة Nanscope Therapeutics Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، اليوم أن الدكتور ساماريندرا موهانتي، المؤسس المشارك والرئيس، سيقدم عرضًا تقديميًا حول التطوير السريري لـ منصة العلاج الجيني متعددة الخصائص Opsin (MCO) من Nanscope في Eyecelerator خلال الاجتماع السنوي 2022 للأكاديمية الأمريكية لطب العيون (AAO)، الذي سيعقد الخميس 29 سبتمبر 2022، في شيكاغو، إلينوي.

رائدة في مجال العلاج البصري الوراثي وتوصيل الجينات البصرية لاستعادة الرؤية
التاريخ والوقت: الخميس 29 سبتمبر 2022؛ 2:51 مساءً بالتوقيت المركزي
الموقع: مركز ماكورميك بليس للمؤتمرات

بالإضافة إلى تسليط الضوء على فوائد العلاج الجيني لـ MCO، سيقدم الدكتور موهانتي نبذة عن تجربة Nanscope للمرحلة 2b RESTORE من برنامجها السريري الرئيسي بالإضافة إلى تقديم العلاج الجيني MCO-020 الرائد غير الفيروسي الذي يتم توصيله بالليزر للضمور الجغرافي. من المتوقع صدور نتائج تجربة RESTORE، بالإضافة إلى بيانات ستة أشهر من المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لمرض ستارغاردت، في النصف الأول من عام 2023.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصل الرئيسي للشركة، MCO-010، موجود حاليًا في المرحلة 2 ب من التجارب السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع البيانات العليا في النصف الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 في مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن استكمال التسجيل في المرحلة الثانية من التجربة السريرية لـ STARLIGHT للعلاج الجيني البصري MCO-010 لمرض ستارغاردت

من المتوقع صدور بيانات ستة أشهر من المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT في النصف الأول من عام 2023

دالاس, 13 سبتمبر 2022  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، عن التسجيل الكامل في المرحلة الثانية من تجربتها السريرية لـ MCO-010، وهو علاج ضوئي أحادي متعدد الخصائص Opsin (MCO) قابل للتنشيط في الضوء المحيط لاستعادة الرؤية لدى المرضى المكفوفين. لمرض ستارغاردت. من المتوقع صدور بيانات ستة أشهر من تجربة المرحلة الثانية لـ STARLIGHT في النصف الأول من عام 2023.

وقال: "نحن متحمسون للإمكانات العلاجية لـ MCO-010، المدعومة ببيانات قوية من الدراسات قبل السريرية والسريرية السابقة". سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب. "إن إكمال التسجيل السريع لمدة شهرين في تجربة المرحلة الثانية هذه، والتي ستقيم سلامة وآثار حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي لـ MCO-010، يجلب لنا خطوة رئيسية أخرى إلى الأمام في تطوير هذا العلاج الجديد مع تطبيق علاجي واسع النطاق."

المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT ذات التسمية المفتوحة (NCT05417126) تم تسجيل ستة أشخاص يعانون من فقدان البصر المتقدم بسبب التشخيص السريري أو الجيني لمرض ستارغاردت. في هذه الدراسة، تلقى جميع الأشخاص نفس الجرعة المفردة داخل الجسم الزجاجي البالغة 1.2E11gc/عين من MCO-010 كما هو مستخدم في مرحلة الشركة 2ب دراسة التهاب الشبكية الصباغي (RP).

"مرض ستارغاردت هو حالة تسبب العمى تؤثر على البالغين والأطفال على حد سواء. قال بايرون لام، دكتوراه في الطب، وروبرت زي. ونانسي جيه جرين، رئيس وأستاذ طب العيون في كلية طب وجراحة العيون: "إن هذا هو الحثل البقعي الأكثر شيوعًا وليس له علاج محدد". جامعة ميامي والباحث الرئيسي في تجربة المرحلة الثانية من STARLIGHT. "يتمتع MCO-010 بالقدرة على تحسين الوظيفة البصرية لدى مرضى RP وStargardt، ونحن نتطلع إلى رؤية البيانات من هذه الدراسة."

يستخدم العلاج البصري الوراثي النانوسكوب ملكية خاصة أف2 ناقل لتوصيل جينات MCO إلى خلايا الشبكية لتمكين الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. يتم إعطاء العلاج كحقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي للتسليم داخل العيادة دون الحاجة إلى أي أجهزة أو تدخلات أخرى. حصل MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة لمرض RP وStargardt من إدارة الغذاء والدواء (FDA) ويتم تقييمه في الوقت نفسه في مرحلة النانوسكوب 2ب تجربة RESTORE على المرضى الذين يعانون من RP، ومن المتوقع أيضًا ظهور نتائج التجربة في النصف الأول من عام 2023.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، موجودة حاليًا في المرحلة 2ب تجارب سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع البيانات العليا في النصف الأول من عام 2023. وبدأت الشركة أيضًا تجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 في مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

علاجات النانوسكوب ستقدم في الاجتماع السنوي الثالث للعلاج الجيني لاضطرابات العيون

دالاس, 8 سبتمبر 2022  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، اليوم أن د. سامارندرا موهانتي، المؤسس المشارك والرئيس، سيقدم عرضًا تقديميًا حول التطوير السريري لمنصة العلاج الجيني متعددة الخصائص Opsin (MCO) التابعة لشركة Nanscope وسيشارك في حلقة نقاش بعنوان "العلاج الجيني لاضطرابات العيون – سنة قيد المراجعة" في ال الاجتماع السنوي الثالث للعلاج الجيني لاضطرابات العيون، يحدث 13-16 سبتمبر 2022 في بوسطن، MA.

تفاصيل العرض هي كما يلي:

استكشاف علم البصريات الوراثي القابل للتنشيط بالضوء المحيط لاستعادة الرؤية في أمراض تنكس الشبكية
التاريخ و الوقت: الخميس 15 سبتمبر 2022; 9:00-9:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي
الموقع: فندق دبل تري باي هيلتون بوسطن نورث شور

بالإضافة إلى تسليط الضوء على فوائد العلاج الجيني MCO، سيقدم الدكتور موهانتي تفاصيل عن مرحلة النانوسكوب 2ب استعادة التجربة من برنامجها السريري الرئيسي. من المتوقع ظهور نتائج تجربة RESTORE، بالإضافة إلى بيانات ستة أشهر من المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لمرض ستارغاردت، في النصف الأول من عام 2023. وسيشارك أيضًا في لوحة على الأربعاء 14 سبتمبر 2022; 8:25-9:05 صباحًا بالتوقيت الشرقي.

اثنان آخران من القادة التقنيين الإضافيين في Nanscope، د. سوبراتا باتابال و د. سانغهون كيم، سيتم عرضه في أ ورشة عمل ما قبل المؤتمر تسليط الضوء على تسليم جينات الليزر غير الفيروسية المستهدفة مكانيًا إلى شبكية العين (التفاصيل أدناه). يعتمد برنامج العلاج الجيني MCO-020 من Nanscope على توصيل الجينات الضوئية بالليزر إلى مناطق الضمور الجغرافي لدى مرضى AMD المتقدمين، ويخضع حاليًا لدراسات تمكين IND.

ورشة العمل أ: مناقشة استخدام توصيل الجينات غير الفيروسية كوسيلة علاجية للعين
التاريخ و الوقت: الثلاثاء 13 سبتمبر 2022; 8:30-11:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي
الموقع: فندق دبل تري باي هيلتون بوسطن نورث شور

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]