La thérapie génique de Nanoscope destinée à restaurer la vision chez les patients sera présentée au sommet de l'innovation sur la rétine de l'OIS et à la réunion annuelle de l'American Society of Retina Specialists

Résultats de l'essai de phase 2b RESTORE dans la rétinite pigmentaire et données à six mois de l'essai de phase 2 STARLIGHT dans la maladie de Stargardt attendus au premier trimestre 2023

DALLAS, 12 juillet 2022 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le développement clinique de sa plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) sera présenté dans deux présentations à la réunion scientifique annuelle 2022 de l'American Society of Retina Specialists (ASRS), qui aura lieu du 13 au 16 juillet à New York.

Les détails des présentations sont les suivants :

Mise à jour sur les essais cliniques américains du MCO-010 pour la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt et examen de la plateforme d'administration de gènes par laser non viral de Nanoscope
Présentateur : Samarendra Mohanty, Ph.D., cofondateur de Nanoscope, président et directeur scientifique
Session : Sommet sur l'innovation Retina du satellite ASRS OIS, Pleins feux sur les technologies révolutionnaires
Date et heure : mercredi 13 juillet 2022 ; 16 h 15 – 17 h 15 HE
Lieu : Salle de bal Edison

Essai clinique multicentrique de phase 2b, randomisé, contrôlé de manière fictive, en double insu, sur l'opsine multicaractéristique chez des patients atteints de rétinite pigmentaire avancée
Présentateur : Peter Kaiser, MD, FASRS, du Cole Eye Institute du département d'ophtalmologie de la Cleveland Clinic
Session : Symposium Dry AMD 3
Date et heure : samedi 16 juillet 2022 ; 10 h 15 – 11 h 20 HE
Lieu : Centre Javits

Le Dr Kaiser, conseiller de Nanoscope, discutera de l'essai RESTORE de phase 2b de Nanoscope, son programme clinique le plus avancé. Les résultats de l’essai RESTORE, ainsi que les données sur six mois de l’essai de phase 2 STARLIGHT pour la maladie de Stargardt, sont attendus au premier trimestre 2023.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, fait actuellement l'objet d'essais cliniques multicentriques de phase 2b, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772), dont les principales données sont attendues au premier trimestre 2023. La société a également lancé un Essai de phase 2 du traitement MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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Dallas, Texas (5 juillet 2022) — Nanoscope Thérapeutique, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour traiter les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui la nomination de Michael Marquez au poste de directeur financier. M. Marquez apporte plus de 17 ans d'expérience en finance, notamment une expérience approfondie dans la direction de stratégies de financement et de croissance pour des entreprises du secteur ophtalmologique.

« L'expérience de Michael en matière de stratégie et d'initiatives financières pour les entreprises du secteur oculaire sera précieuse à mesure que nous progressons dans notre plateforme de thérapies optogénétiques pour restaurer la vision chez les personnes souffrant de maladies dégénératives rétiniennes héréditaires. Cette nomination renforce notre équipe de direction et souligne notre évolution en tant qu'entreprise », a déclaré Sulagna Bhattacharya, cofondateur et PDG de Nanoscope.

« Je suis ravi de rejoindre Nanoscope à ce stade crucial de son développement avec sa nouvelle approche du traitement des maladies dégénératives de la rétine, soutenue par des données convaincantes qui ont été générées jusqu'à présent pour notre candidat principal, MCO-010. Je crois qu'une stratégie financière solide est cruciale pour le succès de toute entreprise, et j'ai hâte d'aider Nanoscope à naviguer dans le développement clinique avancé et éventuellement vers la commercialisation », a déclaré M. Marquez.

M. Marquez était plus récemment directeur financier de TearLab, une société de diagnostic ophtalmique proposant un test d'osmolarité au point d'intervention pour faciliter le diagnostic de la sécheresse oculaire. Auparavant, il a occupé le poste de directeur financier de Global Surgical chez Alcon Laboratories, une société médicale mondiale spécialisée dans les produits de soins oculaires. Avant de rejoindre Alcon, M. Marquez a travaillé pour Price Waterhouse Coopers, au service de clients fiscaux et d'audit dans les secteurs de l'assurance et de la fabrication. Il est titulaire d'une maîtrise ès sciences en comptabilité de l'Université du Texas à Arlington et d'un baccalauréat en administration des affaires en comptabilité de l'Université du Texas à Austin. Il est également expert-comptable agréé au Texas.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Thérapeutique développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la Société, MCO-010, fait actuellement l'objet d'essais cliniques multicentriques de phase 2b, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues pour le premier trimestre 2023. La Société a également lancé un essai de phase 2 sur le traitement par MCO chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Le pipeline comprend également une thérapie pour l’AG.

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DALLAS, Texas (27 juin 2022) —  Nanoscope Thérapeutique, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour traiter les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que son PDG et co-fondateur Sulagna Bhattacharya a été nommé lauréat du prix Ernst & Young Entrepreneur Of The Year® 2022 Central Plains.

L'Entrepreneur de l'année est l'un des prix compétitifs les plus prestigieux décernés aux entrepreneurs et aux dirigeants d'entreprises à forte croissance qui voient grand pour réussir. Un jury indépendant a sélectionné Mme Bhattacharya en fonction de son esprit entrepreneurial, de son objectif, de sa croissance et de son impact, entre autres contributions et attributs fondamentaux.

« Je suis honorée d'avoir été nommée lauréate de ce concours organisé par une organisation commerciale aussi prestigieuse aux côtés de ce groupe dynamique de chefs d'entreprise qui font une différence dans leurs domaines respectifs », a déclaré Mme Bhattacharya. « Cette distinction est véritablement une victoire pour l'équipe de Nanoscope et reflète la passion et l'ingéniosité que nous mettons au travail chaque jour. Cela souligne également les énormes progrès que nous réalisons en clinique en faisant progresser notre plateforme révolutionnaire de thérapies optogénétiques pour restaurer la vision chez les personnes souffrant de rétinite pigmentaire et d'autres maladies de la rétine.

Entrepreneur Of The Year célèbre les entrepreneurs à travers des programmes de récompenses régionaux et nationaux dans plus de 145 villes dans plus de 60 pays. En tant que lauréate du prix Central Plains, Mme Bhattacharya sera désormais considérée par les juges nationaux pour les prix nationaux de l'Entrepreneur de l'année 2022.

Depuis plus de 35 ans, EY US célèbre les entrepreneurs inarrêtables qui bâtissent un monde plus équitable, plus durable et plus prospère pour tous. Les lauréats du prix Entrepreneur de l’année bénéficient d’un accès exclusif et continu à l’expérience, aux connaissances et à la sagesse d’autres anciens élèves et d’autres membres de la communauté entrepreneuriale dans plus de 60 pays, le tout soutenu par de vastes ressources d’EY.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Thérapeutique développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le principal actif de la Société, MCO-010, est actuellement en phase 2b essais cliniques multicentriques, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues au premier trimestre 2023. La société a également lancé un essai de phase 2 sur le traitement par MCO-010 chez les patients de Stargardt. MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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Dallas, Texas (13 juin 2022) — Nanoscope Thérapeutique, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour traiter les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que son PDG et co-fondateur Sulagna Bhattacharya donnera un aperçu de la société et une mise à jour clinique sur le pipeline de la société lors de la convention internationale BIO, qui se tiendra Du 13 au 16 juin 2022, à San Diego, Californie. La présentation, intitulée « Pionnier d'une nouvelle vague de thérapies optogénétiques pour la restauration de la vision », aura lieu le 14 juin à 16 h 15 (heure du Pacifique) dans la salle de présentation de l'entreprise 3.

« Nous mettrons en avant notre candidat de thérapie génique multi-caractéristique Opsin, MCO-010, qui fait partie de notre plateforme optogénétique pour la restauration de la vision chez les personnes aveuglées par la rétinite pigmentaire et d'autres maladies de la rétine », a déclaré Mme Bhattacharya.

« Il s'agit d'une période passionnante pour la Société alors que nous faisons progresser nos programmes cliniques et prévoyons plusieurs étapes cliniques pour le MCO-010 au cours des 12 prochains mois. Au premier trimestre 2023, nous prévoyons de publier à la fois les premiers résultats des données de phase 2b RESTORE pour le MCO-010 chez les patients atteints de rétinite pigmentaire, ainsi que les données sur 6 mois de notre essai ouvert de phase 2 STARLIGHT pour les patients atteints de la maladie de Stargardt », a poursuivi Mme Bhattacharya.

Mme Bhattacharya siège actuellement au conseil d'administration de BIO. Elle est également membre du sous-comité BIO pour la formation de capital, plaidant en faveur de politiques publiques bénéfiques aux sociétés de biotechnologie à petite capitalisation et privées. Elle participera aux activités du conseil d’administration de BIO tout au long de la semaine. De plus, les membres de l'équipe de direction de Nanoscope seront disponibles pour des réunions afin de discuter des opportunités de partenariat et stratégiques.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Thérapeutique développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, fait actuellement l'objet d'essais cliniques multicentriques de phase 2b, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues pour le premier trimestre 2023. La société a également lancé un essai de phase 2 sur le traitement MCO-010 chez les patients Stargardt. MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, Texas (6 juin 2022) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui deux présentations présentant le développement clinique de la société de thérapie génique optogénétique pour la restauration de la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) lors du prochain 45^ème Réunion annuelle de la Société Macula, qui se tiendra du 8 au 11 juin 2022 à Berlin, en Allemagne.

« Les deux présentations de résumés mettront en avant notre thérapie génique multi-caractéristique Opsin, MCO-010, pour la RP, qui fait partie de notre plateforme optogénétique pour la restauration de la vision des personnes aveuglées par des maladies de la rétine, quelles que soient les mutations génétiques », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. « Notre essai de phase 2b multisite, en double aveugle et contrôlé de manière fictive chez des patients atteints de RP est entièrement recruté et les résultats sont attendus au premier trimestre 2023. Nous lançons également un essai de phase 2 multisite du MCO-010 pour la dégénérescence maculaire de Stargardt »

Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Sécurité et efficacité de 52 semaines de la thérapie optogénétique pour la restauration de la vision chez les patients atteints de dégénérescence rétinienne héréditaire
Session: Maladies héréditaires de la rétine
Présentateur: Sai Chavala, MD, professeur, École de médecine TCU, Fort Worth, Texas. Le Dr Chavala est conseiller scientifique et clinique du Nanoscope.
Date et l'heure: Mercredi 8 juin 2022, de 18h06 à 18h52 CEST

Titre: Conception et développement de nouveaux critères d'évaluation pour une étude de phase 2b multicentrique, randomisée, contrôlée de manière factice et en double insu sur l'Opsin multi-caractéristique permettant la restauration de la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire avancée
Session: Maladies héréditaires de la rétine
Présentateur: Victor Hugo Gonzalez, MD, Valley Retina Institute, McAllen, Texas. Le Dr Gonzalez est conseiller scientifique et clinique au Nanoscope.
Date et l'heure: Samedi 11 juin 2022, de 7h37 à 8h42 CEST

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Thérapeutique développe un site de restauration de thérapies optogénétiques pour des millions de patients souffrant de maladies dégénératives de la rétine. Un essai ouvert de phase 1/2a (NCT04919473) du produit phare de Nanoscope, MCO-010 chez les patients atteints de PR avancée (n = 11), a démontré un profil d'innocuité favorable et plusieurs patients ont constaté une restauration de la vision à un niveau suffisant pour reprendre les activités de la vie quotidienne. Un essai clinique de phase 2b multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive sur le MCO-010 chez des patients atteints de RP (NCT04945772) est entièrement inscrit (N = 27) et en suivi. Les données primaires sont attendues au premier semestre 2023. La société lance des essais cliniques de phase 2 sur la dégénérescence maculaire de Stargardt au deuxième trimestre 2022. La thérapie MCO a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt.

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Dallas, Texas (25 mai 2022) — Nanoscope Thérapeutique, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour traiter les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que Naveed Shams MD, PhD, et Thomas Ciulla MD, qui possèdent tous deux une vaste expérience de direction dans des sociétés pionnières en ophtalmologie, serviront de conseillers. au conseil d'administration et à la direction de la société.

« Nous sommes extrêmement heureux que ces dirigeants distingués se joignent à notre équipe de conseillers. Leur vaste expérience et leur longue liste de réalisations dans le domaine de l’ophtalmologie joueront un rôle clé en fournissant des conseils pour soutenir notre stratégie clinique et d’entreprise. Nous sommes impatients de tirer parti de leur expertise à mesure que nous progressons dans la plateforme révolutionnaire de thérapies optogénétiques de Nanoscope », a déclaré Sulagna Bhattacharya, cofondateur et PDG de Nanoscope.

« En introduisant des molécules sensibles à la lumière dans les cellules rétiniennes, Nanoscope fait progresser une approche unique de thérapie génique pour restaurer la vision chez les personnes souffrant de diverses maladies dégénératives rétiniennes héréditaires, notamment la rétinite pigmentaire (RP), la Stargardt et la DMLA sèche », a déclaré le Dr Shams. . « Leur approche unique et créative du traitement des maladies oculaires cécitantes et leurs solides données cliniques à ce jour montrent le potentiel de révolutionner la façon dont nous traitons les maladies dégénératives de la rétine et d'améliorer les résultats pour les patients. J'espère contribuer à l'avancement rapide de cette plateforme alors que la Société achève son étude de phase 2b en cours dans la RP et cherche à s'étendre rapidement à d'autres indications.

« Les Opsines multi-caractéristiques, ou MCO, ont le potentiel de traiter toutes les formes de dégénérescence rétinienne et sont applicables aux patients souffrant de lésions complètes ou partielles de la rétine », a déclaré le Dr Ciulla. « Nanoscope a déjà commencé à démontrer l'énorme potentiel de cette approche, notamment son efficacité extraordinaire et sa bonne tolérance chez les personnes gravement malvoyantes. J’ai hâte de travailler avec leur équipe de classe mondiale pour voir le potentiel de cette approche pleinement élucidé en clinique.

Le Dr Shams était plus récemment directeur scientifique chez ProQR Therapeutics et a auparavant occupé le poste de président et chef de la direction de Santen Inc, ainsi que de responsable mondial de la R&D chez Santen Pharmaceuticals, une société mondiale d'ophtalmologie, pendant plus d'une décennie. Il possède plus de 25 ans d'expérience dans le développement de médicaments à l'échelle mondiale au sein de start-ups et de grandes multinationales, notamment Novartis et Genentech/Roche. Chez Genentech, le Dr Shams a contribué à la création du groupe de R&D clinique ophtalmique et a dirigé le développement de Lucentis^® par l'approbation. Avant de rejoindre l'industrie, le Dr Shams faisait partie du corps professoral du département d'ophtalmologie de la Harvard Medical School. Le Dr Shams est titulaire d'un doctorat en médecine du Dow Medical College et d'un doctorat en microbiologie/immunologie de l'Université de Caroline du Sud. Il a également complété une bourse de recherche en cicatrisation des plaies et en transplantation cornéenne à l'Université Harvard.

Le Dr Ciulla possède 25 ans d’expérience en gestion exécutive, en recherche clinique et en leadership universitaire. Il est directeur médical depuis 2018 et également directeur du développement depuis 2020 chez Clearside Biomedical, qui a été pionnier dans le développement de la première thérapie suprachoroïdienne approuvée par la FDA (Xipere®). Chez Spark Therapeutics, il a dirigé la stratégie médicale grâce à l'approbation et à la commercialisation de Luxturna® (voretigene), la première thérapie génique approuvée par la FDA pour une maladie rétinienne héréditaire, qui impliquait de nouveaux paramètres de vision fonctionnelle, des paradigmes de tests génétiques complexes et de nouvelles procédures d'administration. Avant Spark, il a occupé le poste de vice-président de la stratégie clinique chez Ophthotech (maintenant Iveric Bio), où il a contribué à la conception de l'essai réussi de phase 2/3 de Zimura® dans l'atrophie géographique (GA). Il est titulaire d'un baccalauréat en chimie de l'Université Harvard, d'un doctorat en médecine de l'Université de Californie à San Francisco et d'un MBA de l'Université d'Indiana. Il a effectué sa résidence à la Harvard Medical School, une bourse de recherche sur la rétine à la Tufts Medical School et est ophtalmologiste certifié et spécialiste de la rétine.

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Nanoscope Thérapeutique développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, fait actuellement l'objet d'essais cliniques multicentriques de phase 2b, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues pour le premier trimestre 2023. La société a également lancé un essai de phase 2 sur le traitement MCO chez les patients Stargardt. MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Le pipeline comprend également une thérapie pour l’AG.

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DALLAS, 13 mai 2022  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui quatre présentations sur le développement clinique et les programmes de recherche de la société au 25^ème Réunion annuelle de la Société américaine de thérapie génique et cellulaire (ASGCT), 16-19 mai 2022, au Walter E. Washington Convention Center à Washington, DC La convention internationale (en personne et virtuelle) attire des milliers de scientifiques, de défenseurs des patients, de médecins et de représentants gouvernementaux.

« Nanoscope présentera son programme clinique de thérapie génique MCO-010 qui a démontré la restauration de la vision chez des personnes aveuglées par des maladies de la rétine, ainsi que l'administration laser non virale pionnière de la thérapie génique MCO-020 pour l'atrophie géographique et la modulation optogénétique des troubles neurologiques », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope.

L'ASGCT proposera deux présentations sur MCO-010 et deux sur MCO-020 (toutes les heures sont US EDT) :

Lundi 16 mai, 15h45 – 17h30, Salon H
Présentation orale du résumé sur le transfert de gènes basé sur des nanoparticules synthétiques
Livraison optique non virale in vivo ciblée spatialement de gènes chez la souris aux PSN, Lundi 16 mai, 16h15 – 16h30
pm – Sanghoon Kim, doctorat.

Lundi 16 mai, 17h30 – 18h30, Hall D
Séance d'affiches sur les maladies ophtalmiques et auditives
Thérapie génique optogénétique pour le traitement des troubles héréditaires de la rétine de manière indépendante des gènes [Conseil No.
M-174] – Subrata Batabyal, doctorat.

Séance d'affiches sur les maladies neurologiques I
Modulation optogénétique du système nerveux central pour la douleur [Conseil n° M-152] – Darryl Narcisse, MD

mardi 17 mai, 17h30 – 18h30, Hall D
Séance d'affiches sur les essais de thérapie génique et cellulaire en cours
Thérapie optogénétique intravitréenne AAV pour la restauration de la vision chez les patients atteints de dystrophie rétinienne sévère [Conseil
N° Tu-306] – Samarendra Mohanty, doctorat.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Thérapeutique développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue à des millions de patients souffrant de maladies dégénératives de la rétine. Le produit phare de Nanoscope, MCO-010, est une thérapie génique expérimentale AAV conçue pour restaurer la vision fonctionnelle chez les patients présentant une perte de vision sévère due à une dégénérescence rétinienne. Dans un essai ouvert de phase 1/2a (NCT04919473) du MCO-010 chez des patients atteints de RP avancée (n = 11), le MCO-010 a démontré un profil d'innocuité favorable et plusieurs patients ont constaté une restauration de la vision à un niveau suffisant pour reprendre les activités de la vie quotidienne. Une phase multicentrique, randomisée, à double insu et contrôlée de manière factice 2b essai clinique du MCO-010 pour le traitement de la RP (NCT04945772) est entièrement inscrit (N = 27) et en suivi. Les données primaires sont attendues au premier semestre 2023. La société lance des essais cliniques de phase 2 sur la dégénérescence maculaire de Stargardt au deuxième trimestre 2022. La thérapie MCO a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt.

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DALLAS, Texas (26 avril 2022) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui quatre présentations sur la recherche préclinique et clinique de la société sur la rétinite pigmentaire (RP) et la dégénérescence maculaire de Stargardt à l'Association pour la recherche en vision et en ophtalmologie (ARVO). ) Assemblée annuelle 2022, qui se tiendra du 1er au 4 mai 2022 à Denver, Colorado.

« Nous sommes ravis de présenter l'étendue et la profondeur de nos programmes de thérapie génique, depuis la création de modèles de maladies jusqu'à la thérapie génique indépendante des mutations, en passant par de nouveaux instruments pour évaluer la fonction rétinienne et la vision fonctionnelle dans des modèles précliniques et en clinique », a déclaré Sulagna Bhattacharya. , PDG de Nanoscope « Nos présentations soulignent nos efforts pour lutter contre les maladies dégénératives de la rétine externe dans le but d'apporter un soulagement à des millions de patients dans le monde. »

Présentations du Nanoscope à l'ARVO-2022 :

Thérapie optogénétique MCO portée par AAV pour le traitement des troubles rétiniens héréditaires

Présentatrice : Subrata Batabyal, Ph.D.
Date/heure : 1er mai 2022 ; 12h15 – 14h15 HAR
Lieu : A0047, Salle des Affiches

Étude de phase 2b multicentrique, randomisée, contrôlée de manière fictive et en double insu sur l'Opsin multi-caractéristique permettant la restauration de la vision chez des patients atteints de rétinite pigmentaire avancée : conception et développement de nouveaux critères d'évaluation

Présentateur : Samarendra Mohanty, Ph.D.
Date/heure : 2 mai 2022 ; 12h30 – 14h30 HAR
Lieu : F0040, Salle des affiches

Établir un nouveau modèle préclinique induit par laser pour les thérapies régénératives de la rétine externe

Présentatrice : Silvia Aparicio Domingo, MS.
Date/heure : 2 mai 2022 ; 13h00 – 15h00 HAR
Lieu : F0399, Salle des affiches

L'ERG à points variables guidé par OCT a permis des mesures résolues spatialement pour évaluer la fonction rétinienne dans une région sélectionnée et intégrée

Présentateur : Sanghoon Kim, Ph.D.
Date/heure : 4 mai 2022 ; 11h08 – 23h25 HAR
Emplacement : 4EF, salle de bal Mile High

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Thérapeutique développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue à des millions de patients souffrant de maladies dégénératives de la rétine. Le produit phare de Nanoscope, MCO-010, est une thérapie génique expérimentale AAV conçue pour restaurer la vision fonctionnelle chez les patients présentant une perte de vision sévère due à une dégénérescence rétinienne. Dans un Essai ouvert de phase 1/2a du MCO-010 chez des patients atteints de RP avancée (n = 11), MCO-010 a démontré un profil d'innocuité favorable et plusieurs patients ont constaté une restauration de la vision à un niveau suffisant pour reprendre les activités de la vie quotidienne. Un essai clinique de phase 2b multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive sur le MCO-010 pour le traitement de la RP (NCT04945772) est entièrement inscrit (N = 27) et en suivi. Les données primaires sont attendues au premier semestre 2023. La société commencera les essais cliniques de phase 2 sur la dégénérescence maculaire de Stargardt au deuxième trimestre 2022. La thérapie MCO a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt.

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DALLAS, 18 avril 2022 — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies de la rétine, a annoncé aujourd'hui Aaron Osborne, MBBS, a été nommé directeur médical et directeur du développement. Il est rejoint par les récentes recrues Anil Lalwani, MS, MBA, vice-président CMC et Qualité, et Jared Stephens, PhD, vice-président de la stratégie et du BD.

« Nous sommes ravis d'accueillir ces dirigeants biopharmaceutiques expérimentés », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. « Ils joueront un rôle essentiel dans le développement de nos thérapies géniques optogénétiques pour restaurer la vision chez des millions de personnes aveuglées par des maladies de la rétine. »

Le Dr Osborne possède plus de 20 ans d'expérience en ophtalmologie. Plus récemment, il a occupé le poste de médecin-chef chez Adverum, alors qu'il occupait auparavant des postes à responsabilité croissante dans le développement clinique et les affaires médicales chez Genentech, Alcon, Novartis et Bayer. Le Dr Osborne a obtenu son diplôme de médecine à l'University College de Londres, avant de devenir membre du Royal College of Ophthalmologists en 2004. Il a ensuite commencé sa carrière en tant que développeur de médicaments et a depuis fait progresser avec succès plusieurs programmes thérapeutiques rétiniens.

« Je suis passionné par l'avancement des thérapies transformatrices qui ont le potentiel d'améliorer considérablement la vie des gens », a déclaré le Dr Osborne. « Et c’est précisément ce que fait Nanoscope avec sa nouvelle approche optogénétique. Je suis ravi de rejoindre cette équipe talentueuse dans sa mission consistant à restaurer la vision des patients atteints de maladies rétiniennes avancées.

M. Lalwani a rejoint AbbVie et possède 25 ans d'expérience en CMC, qualité et affaires réglementaires dans l'industrie biopharmaceutique. Il est titulaire d'une maîtrise en biotechnologie de l'UPenn et d'un MBA en soins de santé de Université de Miami.

Le Dr Stephens dirige la stratégie et le développement commercial de Nanoscope Therapeutics. Avant de rejoindre Nanoscope, il a occupé le poste de directeur de la stratégie, de la recherche et de l'évaluation pour GE Healthcare et a occupé des postes de direction chez Absci et Bionano. Il est titulaire d'un doctorat en biologie cellulaire et moléculaire de l'UC-Irvine.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
La plateforme de thérapie génique indépendante des mutations multi-caractéristiques Opsin (MCO) de Nanoscope est conçue pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine. La société mène une phase multisite randomisée et contrôlée de manière fictive. 2b essai clinique sur la rétinite pigmentaire (NCT04945772). Les résultats sont attendus au premier trimestre 2023. La société prévoit également de commencer les essais cliniques de phase 2 pour la dégénérescence maculaire de Stargardt au deuxième trimestre 2022. La thérapie MCO a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt.

Dan Éramian
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DALLAS, 4 avril 2022 / — Nanoscope Thérapeutique, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui l'expansion de son Conseil consultatif clinique et scientifique pour inclure trois membres nouvellement nommés.

« Ces éminents médecins et scientifiques se joignent pour conseiller notre société dans le développement de thérapies géniques optogénétiques révolutionnaires pour restaurer la vision chez les patients atteints de dégénérescence maculaire », a déclaré le cofondateur et PDG de Nanoscope. Sulagna Bhattacharya.

Les nouveaux membres sont :

• Arshad Khanani, MD, MA, associé directeur, directeur de la recherche clinique et directeur des bourses chez Sierra Eye Associates, Réno; et professeur agrégé de clinique à la Université du Nevada, Reno Ecole de Médecine.
• Eleonora Garçon, MD, Ph.D., professeur agrégé d'ophtalmologie, université de Duke Centre médical; Directeur de l'unité de recherche clinique en ophtalmologie et directeur du classement, Duke Reading Center
• Charles Wykoff, MD, Ph.D., directeur de recherche chez Retina Consultants of Texas et la Greater Houston Retina Research Foundation ; Président du sous-comité de recherche et d'essais cliniques, Retina Consultants of America ; et vice-président du département d'ophtalmologie du Blanton Eye Institute, Houston Methodist Hospital.

Ils rejoignent les membres actuels du conseil consultatif David Boyer, MD; Sai Chavala, MD; Steven Gray, doctorat; Jeff Heier, MD; Pierre Kaiser, MD; Stephen Kaminsky, doctorat; Vittorio Porciatti, DSc; SriniVas Sadda, MD; Michael Chanteur, MD; Stephen Tsang, MD, Ph.D. ; Paul Yang, MD, Ph.D. ; et Thomas Yorio, doctorat.

« Je suis ravi de travailler avec nos conseillers pour accélérer le développement de populations de patients plus larges souffrant d'atrophies géographiques », a déclaré le cofondateur et président de Nanoscope. Samarendra Mohanty.

La plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope est conçue pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, quelles que soient les mutations génétiques. L'entreprise mène une phase 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour son principal actif ciblant la rétinite pigmentaire (RP) (NCT04945772). Les premiers résultats sont attendus au premier trimestre 2023. La société prévoit également de commencer les essais cliniques de phase 2 d'un actif de suivi ciblant la dégénérescence maculaire de Stargardt au premier semestre 2022. La thérapie MCO a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue à des millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le pipeline de la société comprend des thérapies pour la RP, Stargardt, d'autres dégénérescences rétiniennes héréditaires et des atrophies géographiques. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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Dallas, Texas (28 mars 2022) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour traiter les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le cofondateur, président et directeur scientifique, Samarendra Mohanty, Ph.D., ferait une présentation au Faire progresser la thérapie génique 2022 Le sommet se tiendra du 28 au 30 mars 2022 au Hilton Boston Woburn à Woburn, MA.

La présentation du Dr Mohanty, intitulée « Nouvelle vague pionnière en matière de thérapies optogénétiques pour la restauration de la vision », aura lieu le mercredi 30 mars (14 h 15 – 14 h 40 HE) et fait partie de la session du sommet sur la thérapie génique pour les maladies oculaires. .

Nanoscope développe une plateforme exclusive de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) pour reprogrammer les cellules rétiniennes saines, les rendant photosensibles pour restaurer la vision chez les personnes aveuglées par des maladies dégénératives rétiniennes, quelles que soient les mutations génétiques. La thérapie MCO implique une injection intravitréenne unique administrée dans un cabinet médical. Le principal actif de la société, le MCO-010, est en cours de développement pour le traitement de la rétinite pigmentaire (RP). Nanoscope a également des programmes de suivi dans le traitement de Stargardt et de la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge (DMLA sèche) et a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt.

Une étude de phase 1/2a terminée sur MCO-010 chez 11 patients atteints de RP, il a été démontré que la thérapie MCO est sûre et offre une qualité de vie améliorée (amélioration significative de la vision fonctionnelle) chez les patients atteints de RP avancée. L'essai clinique de phase 2b multicentrique, randomisé, à double insu et contrôlé de manière fictive de la société (NCT04945772), lancé en juin 2021, est entièrement recruté et les premiers résultats sont attendus au premier trimestre 2023. Nanoscope a également reçu l'autorisation IND de la FDA pour les essais cliniques de Ph2 du MCO-010 pour la dégénérescence maculaire de Stargardt. Les essais devraient débuter au premier semestre 2022.

Le Sommet Advancing Gene Therapy 2022 est organisé par le Centre Scientifique Biogate et comprend un groupe international d'experts issus de sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques, d'universités et d'institutions gouvernementales. Le sommet met en lumière le domaine complexe des approches thérapeutiques géniques, notamment les avancées en matière de développement et de fabrication ainsi que les méthodes de contrôle qualité et les aspects réglementaires.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue à des millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend des thérapies géniques rétiniennes basées sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et de DMLA sèche. Pour plus d'informations, visitez https://nanostherapeutics.com/

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DALLAS, 17 février 2022  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de thérapie génique oculaire en phase clinique avancée, a annoncé aujourd'hui l'élection de son PDG Sulagna Bhattacharya au Organisation d'innovation en biotechnologie (BIO) Section Entreprises Émergentes Conseil d'administration.

Washington DCBIO est la plus grande organisation mondiale de défense des biotechnologies, représentant des entreprises, des établissements universitaires et des centres locaux de biotechnologie aux États-Unis et dans le monde. Bhattacharya se joint à d'autres leaders de l'industrie pour définir la politique et les priorités de BIO qui, à terme, faciliteront de nouvelles thérapies qui changeront la vie.

« Je suis ravi de cette opportunité de m'intégrer davantage à d'autres leaders d'opinion de l'industrie et ravi de contribuer à façonner l'avenir des thérapies avec eux », a déclaré Bhattacharya. « Le BIO a été un moteur de croissance clé pour la biotechnologie et de nombreuses nouvelles thérapies que des entreprises comme la mienne développent pour d'innombrables patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. J’ai hâte de contribuer aux rôles essentiels que joue BIO.

« Nous sommes très heureux que Sulagna rejoigne notre conseil d'administration », a déclaré le Dr. Michelle McMurry Heath, président et chef de la direction de BIO. « Elle apportera une perspective unique et précieuse à notre travail, et son leadership nous aidera à garantir que nous façonnons et faisons progresser les priorités politiques nécessaires pour améliorer la vie des patients du monde entier. »

La plateforme de thérapie génique optogénétique de Nanoscope restaure la vision chez les patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine (IRD) comme la rétinite pigmentaire (RP) et la dégénérescence maculaire de Stargardt. La thérapie MCO utilise une seule injection intravitréenne dans un cabinet médical. La plateforme a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt.

L'actif principal de Nanoscope (MCO-010) est entièrement inscrit pour le essai Ph2b multicentrique, randomisé et en double insu chez les patients RP (premiers résultats attendus au premier trimestre 2023). La société a récemment reçu l'autorisation IND de la FDA pour un Essai Ph2 chez des patients Stargardt (lecture préliminaire attendue au quatrième trimestre 2022).

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope jes développer des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de patients IRD, pour lesquels aucun remède n'existe. Le pipeline de Nanoscope comprend des thérapies pour la RP, Stargardt et la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge.

À propos de BIO
BIO est la plus grande organisation mondiale de défense des biotechnologies représentant des entreprises, des établissements universitaires, des centres nationaux de biotechnologie et des organisations associées à travers le monde. les États Unis et dans plus de 30 pays. Les membres de BIO sont impliqués dans la R&D innovante en matière de soins de santé, de produits biotechnologiques agricoles, industriels et environnementaux. BIO produit également le Convention internationale BIO, le plus grand rassemblement mondial de l'industrie de la biotechnologie, ainsi que des réunions d'investisseurs et de partenaires de premier plan à l'échelle mondiale.

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DALLAS, 11 février 2022  — Nanoscope Thérapeutique Inc., a annoncé aujourd'hui que le PDG Sulagna Bhattacharya présentera à la BIO CEO & Investor Conference, mardi 15 février à 13h30 dans la salle Empire du Marriott Marquis à New York. La conférence des PDG et des investisseurs de BIO s'y tiendra du 14 Février – 17. En plus de présenter, la direction sera disponible pour des réunions virtuelles et individuelles avec des membres qualifiés de la communauté des investisseurs inscrits pour assister à la conférence. Pour plus d’informations sur la conférence, veuillez visiter le site web de la conférence.

Mme Bhattacharya informera les investisseurs sur la plateforme exclusive de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de la société, en cours de développement pour la restauration de la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives rétiniennes héréditaires, telles que la rétinite pigmentaire (RP) et la dégénérescence maculaire de Stargardt, quelles que soient les mutations génétiques.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics a développé une plateforme de thérapie génique optogénétique pour redonner la vue aux millions de patients aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. Le portefeuille de produits de la société comprend plusieurs thérapies géniques optogénétiques en phase clinique avancée pour les patients atteints de RP, de dégénérescence maculaire de Stargardt et de dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge. Nanoscope exploite un vecteur AAV2 exclusif pour fournir le MCO-010 (actif principal) en tant que monothérapie optogénétique qui reprogramme les cellules rétiniennes saines restantes pour détecter la lumière ambiante chez les patients qui ont perdu leurs photorécepteurs. La thérapie implique une seule injection intravitréenne administrée dans un cabinet médical. Le MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la RP et de la dégénérescence maculaire de Stargardt.

Un essai clinique de phase 2b multicentrique, randomisé, à double insu et contrôlé simulé pour le principal actif de la société, MCO-010, est entièrement inscrit aux États-Unis pour le traitement de la RP (NCT04945772). Les résultats sont attendus au premier trimestre 2023. Dans un précédent Essai ouvert de phase 1/2a Grâce au MCO-010, les patients RP ont connu une restauration de la vision à un niveau suffisant pour reprendre les activités de la vie quotidienne.

Nanoscope a également reçu l'autorisation IND de la FDA pour lancer un Essai de phase 2 du MCO-010 pour restaurer la vision chez les patients de Stargardt et sélectionne actuellement des patients adolescents et adultes pour le recrutement. Cet essai marque une étape importante pour la plateforme de thérapie génique MCO de la société vers la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge (DMLA sèche) avec des résultats attendus au deuxième semestre 2022.

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DALLAS, 7 février 2022  — Nanoscope Thérapeutique, une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui le recrutement complet de sa phase 2b essai clinique de MCO-010, une monothérapie optogénétique Opsin multi-caractéristique (MCO) activable à la lumière ambiante pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP). Les premiers résultats sont attendus au premier trimestre de l’année prochaine.

"La finalisation du recrutement pour cet essai est une autre étape importante pour Nanoscope et pour des millions de personnes souffrant de maladies de la rétine pour lesquelles il n'existe aucun traitement efficace", a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. « Les résultats positifs de cet essai nous rapprocheront de la satisfaction de cet important besoin médical non satisfait. »

Une étude de phase 1/2a terminée sur MCO-010 chez 11 patients atteints de RP, il a été démontré que le traitement optogénétique était bien toléré, avec une qualité de vie améliorée compatible avec une amélioration significative de la vision fonctionnelle chez les patients atteints de RP avancée.

La phase 2b procès (NCT04945772) ont recruté 27 participants souffrant d'une perte de vision sévère due à une PR avancée dans un essai multicentrique randomisé, en double insu, contrôlé de manière fictive. Dans cette étude, les patients reçoivent soit une injection de MCO-010, soit une injection fictive pour évaluer l'efficacité et la sécurité du traitement par MCO-010.

« La RP est une maladie héréditaire progressive causée par un spectre de mutations génétiques différentes. Cette thérapie optogénétique a le potentiel d’avoir un impact sur les patients atteints de divers types génétiques de RP », a déclaré Byron Lam, MD, professeur de neuro-ophtalmologie au Bascom Palmer Eye Institute et principal expert en RP.

La thérapie optogénétique de Nanoscope utilise un procédé exclusif AAV2 vecteur pour délivrer les gènes MCO dans les cellules rétiniennes permettant la vision dans les environnements naturels. La thérapie est administrée sous forme d’injection dans un seul œil pour une administration en cabinet sans nécessiter d’autres dispositifs ou interventions. Sur la base des preuves de l'étude de phase 1/2a, le MCO-010 est potentiellement applicable à la restauration de la vision dans les maladies dégénératives de la rétine, indépendamment des mutations génétiques. Le MCO-010 a reçu de la FDA la désignation de médicament orphelin pour la RP et la maladie de Stargardt. Une étude de phase 2 sur la dégénérescence maculaire de Stargardt est également en cours de lancement.

À propos de RP 
La RP, liée à plus de 100 mutations génétiques différentes, englobe un groupe de troubles rares dans lesquels les photorécepteurs se dégradent, conduisant à la cécité chez environ 2 millions d'individus.

À propos de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue à des millions de personnes aveugles souffrant de maladies de la rétine pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le pipeline comprend des thérapies optogénétiques pour la RP, Stargardt et la DMLA sèche.

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BEDFORD, Texas, 1er février 2022  — Nanoscope Thérapeutique Inc, une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui l'expansion de son Conseil consultatif clinique et scientifique avec la nomination de cinq nouveaux membres.

« Nous sommes honorés de compter parmi nous des experts aussi éminents en matière de troubles de la rétine et de thérapie génique en tant que conseillers. Le fait que des leaders d'opinion de premier plan nous rejoignent témoigne de l'innovation de nos thérapies et de leur impact sur la vie des patients », a déclaré le président et directeur scientifique de Nanoscope, Samarendra Mohanty, doctorat. « Leurs conseils seront inestimables à mesure que nous progressons dans le développement clinique de thérapies géniques pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par des maladies de la rétine. »

Les nouveaux membres comprennent :

• David S. Boyer, MD, associé principal, Retina-Vitreous Associates Medical Group à Californie du Sud.
• Jeff Heier, MD, coprésident et directeur médical, Consultants en ophtalmologie de Boston et professeur adjoint, ophtalmologie, École de médecine de l'Université Tufts
• Pierre Kaiser, MD, directeur du Centre de recherche et d'évaluation oculaires, Cole Eye Institute de la Cleveland Clinic et professeur d'ophtalmologie
• Stephen Kaminsky, Ph.D., professeur de recherche en médecine génétique et directeur associé, Gene Therapy Core, Weill Cornell Medical College.
• Steven Gray, Ph.D., professeur agrégé, Centre médical du sud-ouest de l'Université du Texas et directeur du Viral Vector Facility.

Ils rejoignent un groupe existant de membres distingués du conseil consultatif (SriniVas R. Sadda, MD, Michael Chanteur, MD, Stephen H.Tsang, MD, Ph.D. ; Vittorio Porciatti, D.Sc. ; Paul Yang, MD, Ph.D. ; Thomas Yorio, doctorat; et Sai Chavala, MD), qui conseillent Nanoscope sur les troubles héréditaires de la rétine, les dégénérescences maculaires, les affaires scientifiques et les thérapies cellulaires et géniques.

Nanoscope a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration des États-Unis pour la rétinite pigmentaire (RP) et la maladie de Stargardt. La société mène une phase multisite à double insu et contrôlée de manière factice. 2b aux États-Unis pour la RP et s'étend à la dégénérescence maculaire avec un autre essai multisite de phase 2 sur la maladie de Stargardt.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et d'autres troubles rétiniens héréditaires ainsi que de dégénérescences maculaires. Nanoscope développe également une plateforme exclusive d'administration de gènes par laser non viral pour la thérapie génique ciblée des atrophies géographiques. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, Texas (25 janvier 2022) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui avoir reçu l'autorisation IND de la FDA pour commencer un essai de phase 2 de sa monothérapie optogénétique activable par la lumière ambiante Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) pour restaurer la vision. chez les patients de Stargardt.

« Il s'agit d'une autre étape importante pour Nanoscope, qui nous donne l'opportunité de mener un deuxième essai clinique aux États-Unis sur notre plateforme exclusive de thérapie génique MCO, conçue pour restaurer la vision des patients souffrant de maladies dégénératives de la rétine », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. . "Actuellement, il n'existe aucun traitement approuvé pour ces conditions."

Cet essai clinique de phase 2 pour Stargardt devrait débuter au premier semestre 2022. Nanoscope mène actuellement une étude de phase 2b multicentrique, randomisée, contrôlée de manière fictive et en double insu sur le MCO-010 pour les patients atteints de RP. MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Stargardt est une dégénérescence maculaire (DM) touchant les enfants et les adultes. Les progrès réalisés dans l'essai du programme Stargardt de Nanoscope ont des implications pour MCO en tant que plateforme et son impact au-delà des maladies rares.

« Actuellement, tous les essais existants tentent de ralentir la progression de la perte de vision chez les patients atteints de la maladie de Stargardt. L'approche optogénétique consiste à restaurer la vision. Il s’agit peut-être d’une tentative révolutionnaire d’évaluer la thérapie génique optogénétique pour améliorer la vision chez les patients de Stargardt. Je suis enthousiasmé par le potentiel du MCO-010 pour restaurer la vision chez de nombreux patients souffrant de perte de vision causée par des dystrophies rétiniennes externes, notamment la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge », a déclaré David S. Boyer, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group et associé. professeur clinicien d'ophtalmologie à la Keck School of Medicine de l'Université de Californie du Sud.

Stargardt est une maladie rétinienne héréditaire impliquant un dysfonctionnement/dégénérescence des photorécepteurs. La thérapie génique MCO-010 de Nanoscope reprogramme les cellules rétiniennes saines pour les rendre photosensibles. Il utilise des vecteurs AAV2 exclusifs pour introduire les gènes MCO dans les cellules où ils expriment des opsines polychromatiques permettant la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie, impliquant une seule injection intravitréenne administrée dans un cabinet médical, est applicable pour RP et Stargardt quelles que soient les mutations génétiques sous-jacentes.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de Stargardt et de DM sèche liée à l'âge.

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BEDFORD, Texas, 19 janvier 2022 /– Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, sera présentée dans plusieurs présentations au BiOS, la plus grande conférence mondiale sur l'optique biomédicale et la biophotonique, dans le cadre de SPIE Photonics Ouest 2022, dans San Francisco, du 22 au 27 janvier 2022 au Moscone Center.

« Nous sommes fiers d'être présentés cette année et sommes impatients de souligner nos efforts pour lutter contre les maladies dégénératives de la rétine dans le but d'apporter un soulagement aux millions de patients dans le monde souffrant de perte de vision », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope.

Président et directeur scientifique de Nanoscope Samarendra Mohanty, Ph.D., est coprésident de la Conférence sur Optogénétique et manipulation optique. Le programme comprendra trois présentations sur les technologies de Nanoscope, dont une du Dr Mohanty intitulée Restauration optogénétique de la vision avec des opsines multi-caractéristiques dans les cellules bipolaires, 23 janvier, 9h30 du matin, Salle 105 (Lobby sud niveau 1).

De plus, le Dr Mohanty présentera : Perforation transitoire ultrarapide des membranes cellulaires basée sur le laser pour la neuromodulation in vivo, mettant en avant la technologie brevetée de délivrance de gènes par laser non viral de Nanoscope. La présentation, 23 janvier, 14h00, Salle 153 (Upper Mezzanine Sud), fait partie du programme sur Frontières de l'optique ultrarapide : applications biomédicales, scientifiques et industrielles XXII.

Nanoscope présente également :

• Livraison optique non virale ciblée spatialement de gènes codant pour l'opsine dans la rétine des primates, 22 janvier, 14h00, Salle 105(Lobby sud niveau 1), par Sanghoon Kim, doctorat.
• L'opsine multi-caractéristique restaure la vision dans le modèle de souris Stargardt, 22 janvier, 15h30, Salle 105 (Niveau 1 Sud), par Subrata Batabyal, doctorat.

Le produit phare de Nanoscope, MCO-010, est en phase multicentrique, randomisée et à double insu. 2b essais cliniques aux États-Unis pour le traitement de la RP (NCT04945772). Dans un Essai ouvert de phase 1/2a du MCO-010, les patients atteints de RP ont connu une restauration de la vision à un niveau suffisant pour reprendre les activités de la vie quotidienne.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue à des millions de patients souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. Le portefeuille de produits de la société comprend une monothérapie optogénétique pour les patients atteints de rétinite pigmentaire, de maladie de Stargardt et d'autres IRD ainsi que de dégénérescences maculaires. Nanoscope développe également une plateforme exclusive de délivrance de gènes par laser non viral pour la thérapie MCO ciblée des atrophies géographiques. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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Bedford, Texas, 12 janvier 2022 –  Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui avoir été nommée lauréate dans la catégorie « Innovation biotechnologique » au D PDG et Dallas innove troisième édition annuelle des Innovation Awards 2022, qui récompense les perturbateurs et les pionniers contribuant au corridor de haute technologie du nord du Texas.

L’équipe de Nanoscope Therapeutics accepte le Biotech Innovation Award 2022. De gauche à droite : Anthony Togba, directeur financier ; Sulagna Bhattacharya, cofondatrice et PDG ; et Samarendra Mohanty, cofondatrice et présidente.

En acceptant le prix, le cofondateur et PDG de Nanoscope, Sulagna Bhattacharya, a déclaré : « Un grand merci à l'équipe travailleuse et talentueuse de Nanoscope. Je remercie également Dallas Innovates et le magazine D CEO pour leur soutien à l'industrie biotechnologique et pour avoir reconnu des entreprises comme la nôtre, axées sur la recherche de remèdes à des maladies auparavant incurables. Ce prix souligne le potentiel de notre thérapie génique pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits de millions de patients atteints de maladies de la rétine dans le monde ».

La plateforme exclusive de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope est en phase avancée de développement clinique pour la restauration de la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives rétiniennes, telles que la rétinite pigmentaire (RP), quels que soient les mutations génétiques et le type de maladie dégénérative rétinienne.

« L’innovation biotechnologique nécessite de la passion et de la persévérance. Lorsque nous avons commencé il y a 12 ans, la thérapie génique était pleine de promesses et d’espoir. Aujourd’hui, dans cette ère passionnante de la thérapie génique, nous sommes sur le point de proposer une thérapie réparatrice pour la cécité causée par des maladies dégénératives de la rétine », a déclaré Samarendra Mohanty, cofondatrice et présidente de Nanoscope.

Le produit phare de la société, MCO-010, fait l'objet d'un essai clinique multicentrique de phase 2b, randomisé, en double insu et contrôlé simulé aux États-Unis pour le traitement de la RP (NCT04945772), et s'étend à la dégénérescence maculaire avec un autre essai de phase 2 sur la maladie de Stargardt. Dans un Essai de phase 1/2a de MCO-010, les 11 patients atteints de RP ont connu une restauration de la vision à un niveau suffisant pour reprendre les activités de la vie quotidienne. Nanoscope a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la FDA américaine pour le traitement de la RP et de la maladie de Stargardt.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le pipeline de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de rétinite pigmentaire, de maladie de Stargardt et d'autres IRD ainsi que de dégénérescences maculaires. Nanoscope développe également une plateforme exclusive de délivrance de gènes par laser non viral pour la thérapie MCO ciblée des atrophies géographiques. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, Texas, 10 janvier 2022 — Nanoscope Thérapeutique Inc, une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que Nanoscope avait obtenu le brevet américain 11 180 537 couvrant sa plateforme de thérapie génique optogénétique Multi-Characteristic Opsin (MCO) pour restaurer la vision. Ce prix renforce la position de propriété intellectuelle existante de Nanoscope sur la composition et les méthodes des produits thérapeutiques MCO en Australie (AU2017372351) et au Japon (JP6779546).

« Ce brevet fondateur, protégé jusqu'en 2037, constitue une nouvelle étape pour Nanoscope et nos efforts visant à apporter l'espoir de la lumière aux personnes souffrant de maladies de la rétine en leur permettant de revoir et de retrouver leur qualité de vie », a déclaré Sulagna Battacharya, PDG de Nanoscope.

Le brevet, intitulé « Modulation optogénétique par des opsines multi-caractéristiques pour la restauration de la vision et d'autres applications », de l'USPTO, offre de larges protections pour les MCO et leurs applications thérapeutiques.

Nanoscope vise à traiter les maladies de la rétine telles que la rétinite pigmentaire (RP) et les dégénérescences maculaires par thérapie génique MCO, quelles que soient les mutations génétiques. La thérapie MCO est utilisée pour reprogrammer les cellules rétiniennes survivantes afin qu'elles détectent à nouveau la lumière dans des conditions réelles. Le mécanisme d'action unique de MCO restaure une sensibilité rapide, à large bande et à la lumière ambiante, permettant ainsi la restauration de la vision dans différentes situations naturelles et récréatives sans utiliser de dispositifs de stimulation de la lumière externe tels que des lunettes.

« Ce brevet représente l'un des plus d'une demi-douzaine de brevets accordés pour nos innovations sur les molécules optogénétiques et les méthodes d'administration/traitement. Notre mission est de développer des thérapies qui restaurent la sensibilité à la lumière dans les circonstances quotidiennes. Notre technologie exclusive offre un avantage concurrentiel alors que nous mettons sur le marché des thérapies de premier ordre pour atteindre cette mission », a déclaré Samarendra Mohanty, inventeur de la plateforme MCO et président de Nanoscope.

La société mène aux États-Unis des essais cliniques de phase 2b multisites, en double insu, contrôlés de manière fictive, pour la RP et s'étend à la dégénérescence maculaire avec un autre essai de phase 2 sur la maladie de Stargardt. Il a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis pour la RP et la maladie de Stargardt.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et d'autres troubles de la rétine. Nanoscope développe également une plateforme exclusive de délivrance de gènes par laser non viral pour la thérapie MCO ciblée des atrophies géographiques. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

Contact:
Dan Éramian
Opus Biotechnologie Communications
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