达拉斯, 2024 年 4 月 25 日  — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布任命 何志安医学博士、美国外科医师学会院士、美国眼科学会院士，担任首席医疗顾问，他将帮助制定基因突变无关疗法的开发策略。何医生是威尔斯眼科医院主治外科医生和视网膜研究主任，也是威尔斯眼科医院视网膜服务的联席主任。

“我们很高兴有 Dr. 何志安 加入Nanoscope担任首席医疗顾问，” 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanoscope 联合创始人兼首席执行官。“作为世界知名的视网膜专家和视网膜疾病创新治疗领域的领导者，他的见解对 Nanoscope 来说非常宝贵。MCO-010 有可能成为首个可用于晚期视网膜色素变性 (RP) 患者的基因疗法，而何博士的贡献将有助于确保这一潜力。我们还期待在我们 2 期 STARLIGHT 临床试验的良好结果的基础上，将他的观点融入我们针对 Stargardt 病的 MCO-010 的开发中。”

“我期待与 Nanoscope 的团队成员和领导层进行更密切的合作，他们在过去十年中一直致力于研究针对视网膜疾病的环境光敏感光遗传学策略，”Ho 博士说。“他们最近发布的为期两年的临床研究 2b RESTORE 试验数据对视网膜界来说是一个重要时刻，我很高兴能够帮助提供这种变革性治疗，为晚期视网膜病变患者提供服务。此外，我还对 Nanoscope 管道和 MCO-020 图像引导非病毒激光输送的转化潜力感到兴奋，该疗法可改善因老年性黄斑变性而出现地图状萎缩的患者视力”。

何志安，医学博士，FACS，FASRS
何志安 医学博士、美国外科医师学会院士，威尔斯眼科医院主治外科医生、视网膜研究主任、视网膜服务联席主任，眼科学教授 托马斯杰斐逊大学 和 Mid Atlantic Retina 的合伙人。他对黄斑疾病、糖尿病视网膜病变、手术性视网膜疾病以及研究玻璃体视网膜疾病新疗法的临床试验特别感兴趣，包括基因和细胞疗法以及新的手术药物输送设备和技术。他的经验包括合作转化和临床试验临床研究，擅长研究设计、方法学测试、数据分析、手术器械和程序开发、这些研究及其研究结果的执行和交流，以及专注于患者获得护理的商业化。何博士曾任美国 FDA 眼科设备小组、美国眼科学会 (AAO) 创新工作组、AAO 眼科视网膜技术评估委员会、AAO 视网膜测量组、AAO IRIS 注册委员会成员，并且是世界上最大的眼科创新会议 Eyecelerator 的领导者。

关于 Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b/3 美国针对视网膜色素变性的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772该公司最近还完成了针对 Stargardt 病患者的 MCO-010 疗法的 2 期 STARLIGHT 试验的研究结束访问（NCT05417126)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗视网膜色素变性和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。要了解更多信息，请访问 www.nanostherapeutics.com 并关注他们 领英.

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达拉斯, 2024 年 4 月 17 日  — 纳米视野治疗公司一家后期临床生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布 苏拉格纳·巴塔查亚，首席执行官兼 萨马伦德拉·莫汉蒂博士、Nanoscope Therapeutics 总裁兼首席科学官将出席 2024 年世界孤儿药大会并参加小组讨论，大会将于 2024 年 4 月 23 日至 25 日 在 马萨诸塞州波士顿。演讲详情如下：

标题： 革命性的视力恢复：针对遗传性视网膜疾病的突变独立的光遗传疗法
会议标题：  推介和合作伙伴
会议日期： 4 月 23 日星期二^RD
会议时间： 3:00 PM。 美东时间，C厅，4号剧场
主持人： 苏拉格纳·巴塔查亚， 首席执行官

Bhattacharya 女士将介绍 Nanoscope 多特性视蛋白 (MCO) 平台的开发和应用，该平台旨在对遗传性视网膜营养不良 (IRD) 领域的多种罕见病进行突变不可知的修复性治疗。Bhattacharya 女士还将与 Nanoscope 首席科学官一起参加小组讨论， 萨马伦德拉·莫汉蒂，博士。小组详细信息如下：

标题： 打破障碍：神经退行性疾病患者获得基因治疗的机会
会议标题: 罕见疾病倡导世界
会议日期： 4 月 23 日星期二^RD
会议时间： 下午 3 点 20 分。美东时间，C厅，剧院1
讨论嘉宾： 苏拉格纳·巴塔查亚、首席执行官和 萨马伦德拉·莫汉蒂，博士，首席科学官

该小组将讨论基因疗法开发商在寻求解决罕见神经退行性疾病方面面临的障碍。这些适应症包括 Nanoscope 专注于解决的视网膜退行性疾病。具体来说，Bhattacharya 女士和 Mohanty 博士将分享 Nanoscope 的主要资产 MCO-010（用于治疗突变无关的视网膜色素变性）的开发过程中遇到的经验和挑战，以及此类基因无关疗法如何扩大患者治疗范围。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近完成了恢复阶段 2b 在美国进行的针对色素性视网膜炎的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗 RP 和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗 AMD 引起的 GA 的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 3 月 26 日 — 纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天在完成 2 年阶段后宣布了积极的顶线结果 2b RESTORE 主导项目 MCO-010 的随机对照临床试验, 一种针对因晚期色素性视网膜炎（RP）导致永久性和严重视力丧失的患者的突变不可知基因疗法。

该试验达到了主要终点，表明高剂量（0.337 LogMAR；p=0.021）和低剂量（0.382 LogMAR；p=0.029）在第 52 周时最佳矫正视力（BCVA）均有统计学显着改善。治疗组与假对照组相比（0.050 LogMAR）。阶段 2b RESTORE 试验是视网膜退行性疾病中唯一一项以统计显着方式证明改善超过临床重要 BCVA > 0.3 LogMAR 阈值的随机对照试验。

在研究的第 52 周后，视功能的改善持续或增加，证明了单次玻璃体内注射 MCO-010 的持久效果。与对照组相比，第 76 周时高剂量治疗组的 BCVA 改善（关键的次要终点）具有统计学意义（0.539 LogMAR；p=0.001）。第 76 周时，与对照组相比，低剂量治疗组 BCVA 的改善没有统计学意义（0.374 LogMAR；p=0.065）. 这些结果与之前在早期 1/2a 期开放标签研究中观察到的结果一致。高剂量MCO-010（1.2E11gc/眼）计划作为商业剂量。

在另一个预先指定的次要终点中，新型多亮度形状辨别和 y 迁移率测试的复合功能终点显示，第 52 周时高剂量和低剂量治疗组的响应率为 89%，为视力提供了进一步支持MCO-010 管理后的改善。该临床试验的更多数据将在未来几个月的一系列科学会议上公布，首先是在视觉和眼科研究协会年度科学会议上介绍 2024 年 5 月 6 日， 在 华盛顿州西雅图， 经过 何艾伦医学博士、威尔斯眼科医院视网膜研究主任兼视网膜服务联席主任。

MCO-010 总体耐受性良好，没有报告与治疗相关的严重不良事件，这与之前的研究一致。最常见的不良事件是轻度或中度前房细胞和高眼压。治疗组中没有报告与眼内炎症相关的特别令人感兴趣的不良事件，例如眼内炎、视网膜炎、视网膜血管炎、视网膜闭塞性血管炎或眼压过低。

“我们观察到许多严重视力丧失的患者，包括完全失明的患者，视力显着恢复，”说 大卫·博耶，医学博士，该试验的调查员和眼科的兼职临床教授 南加州大学 凯克医学院。 “许多接受 MCO-010 治疗的患者在初级视觉功能测试中获得了可测量的具有临床意义的益处，并且这种效果通过功能性视力评估的平行改善得到了证实。如果获得批准，MCO-010 有望对受这种衰弱性疾病影响的患者的生活产生积极、有意义的影响。”

基于这些结果，Nanscope 计划于 2024 年下半年向美国 FDA 提交 BLA，作为执行其全球监管和商业化战略的第一步。

“我很高兴看到 MCO-010 有潜力改善晚期 RP 患者的视力，”说 阿沙德·M·卡纳尼，医学博士、硕士、FASRS、Sierra Eye Associates 临床研究总监和临床教授 内华达大学里诺分校 医学院。 “对于眼部基因治疗领域来说，这是一个关键时刻，为 RP 提供一种潜在的玻璃体内突变不可知治疗方法，RP 是一种目前没有可用治疗方法并导致永久性视力丧失的疾病。”

“Nanoscope 处于将光遗传学发展为 RP 患者切实治疗解决方案的前沿，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanscope 联合创始人兼首席执行官。 “来自 RESTORE 试验第 76 周最新分析的令人信服的数据为 Nanoscope 的多功能 MCO 平台提供了额外的验证，这正在推动我们不断扩大 Stargardt 病和年龄相关性黄斑变性引起的地图样萎缩 (GA) 的治疗方案。 （AMD）。我们向试验参与者及其家人、研究人员以及所有为这项开创性试验及其成功完成做出贡献的人表示衷心的感谢。”

这些结果代表了突变不可知基因疗法对遗传病的有效性的第一个证据。这些结果反映了 MCO-010 项目十多年来在各个方面的创新，包括载体设计、制造和临床试验设计，以及针对严重视力丧失人群的新型功能性视力终点的开发。

“这些结果是众多敬业人士十多年来工作的结晶，凸显了我们独特的宽带、高光敏性和快速 MCO-010 平台的潜力，” 萨马伦德拉·莫汉蒂博士，Nanscope 联合创始人、总裁兼首席科学官。 “这一成就标志着突变不可知基因治疗领域的一个重要里程碑，坚定地确立了光遗传学作为一种治疗方式的前景。我们衷心感谢美国国立卫生研究院 (NIH) 国家眼科研究所及其合作者在实现 MCO 疗法的治疗潜力方面做出的宝贵贡献，为患者带来视力恢复的希望，无论其潜在的基因突变如何。”

恢复试用详细信息
多中心、阶段 2b 该试验对 28 名患有严重视力丧失并确诊为 RP 临床诊断的受试者进行了随机分组。一名在基线测量和研究干预之前撤回同意的随机受试者未被纳入 mITT 人群。报告的结果来自 mITT 人群，其中包括所有在研究眼中接受干预的随机受试者（MCO-010 或对照）：MCO-010 组中有 18 名受试者，对照组有 9 名受试者。对于主要和关键次要终点，在两年内的多个时间点对受试者进行评估，以评估通过弗莱堡视力测试测量的 BCVA。

• 对主要和关键次要终点进行重复测量的线性混合效应模型（MMRM），其中所有基线后访视的视敏度数据均包含在模型中，并以基线视敏度作为协变量。
• 使用 Hochberg 程序进行治疗组之间的比较，以调整与对照的多重比较。使用从 MMRM 模型获得的结果， p-MCO-010 组与对照组的两次比较的值按从最大到最小的顺序排列。
• 报告的主要和关键次要视力终点结果基于监管讨论， 正如之前宣布的 2024 年 1 月 18 日，并使研究终点与最初预期的研究目标保持一致。修订后的统计分析计划 (SAP) 在研究第 76 周及之后的时间点完成之前最终确定并提交给监管机构。
• 通过评估受试者在日常生活活动中遇到的各种光照水平下的物体识别或导航移动过程的表现来评估功能性视力。

顶线疗效结果总结如下：

达拉斯, 2024 年 2 月 21 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司一家后期临床生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布 苏拉格纳·巴塔查亚Nanoscope Therapeutics 首席执行官及其高级管理团队的其他成员将参加即将举行的两次会议。详情如下：

生物首席执行官 & 投资者大会

会议日期： 2024 年 2 月 26 日星期一
会议时间： 4:45 – 美国东部时间下午 4:58
地点： 纽约马奎斯万豪酒店
主持人： 苏拉格纳·巴塔查亚，首席执行官

Bhattacharya 女士目前担任 BIO 董事会成员。在她的演讲中，她将概述 Nanoscope 的多特征视蛋白平台，并重点介绍该公司的基因不可知方法。 Nanoscope 领导层也将出席会议期间的会议。

Evercore ISI 2024 新兴私营生物技术会议

会议日期： 2024 年 2 月 28 日星期三
会议时间： 1:40 – 东部时间下午 2:10
主持人： 苏拉格纳·巴塔查亚， 首席执行官

在炉边谈话中，Bhattacharya 女士将讨论 Nanoscope 的多特征视蛋白平台以及针对晚期色素性视网膜炎和 Stargardt 病患者的临床试验的最新临床数据。 Nanoscope 领导层还将在会议期间参加 1×1 会议。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因无法治愈的遗传性视网膜疾病致盲的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的针对色素性视网膜炎的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗色素性视网膜炎和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2024 年 2 月 14 日 — 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病的基因疗法，很高兴在第四届会议上宣布其角色 年度基因治疗比较峰会 将于 2024 年 2 月 13 日至 15 日在波士顿举行。今年的峰会将重点关注实施有效的可比性研究，以克服战略和技术障碍并加快新型基因疗法的批准。

Nanoscope 总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 博士将主持此次活动。在他的演讲和会议中，Mohanty 博士将提供有关工艺修改和前瞻性策略的见解，以过渡到商业上可行的工艺，同时确保可比性。

演示详情如下：
会议： 基因治疗工艺开发的创新有助于可比性
标题： 炉边谈话：引导流程变化并保证全面测试，以尽量减少基因治疗可比性方面的挑战
日期： 2024 年 2 月 14 日星期三
时间： 美国东部时间下午 3:30

会议： 深入研究分析挑战以克服可比性问题
标题： 应对 CMC 包提交中的挑战
日期： 2024 年 2 月 15 日，星期四
时间： 美国东部时间上午 11:30

Nanoscope 仍然致力于突破基因治疗的界限，以提高患者的治疗效果，并热切期待在本次会议上与尊敬的同行进行激动人心的讨论。

如需了解更多详情并进行注册，请访问 https://genetherapy-comparability.com/

关于 Nanoscope Therapeutics , Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因无法治愈的遗传性视网膜疾病致盲的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗色素性视网膜炎和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯，2024 年 2 月 12 日 — 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布 Amir Singh 博士。将出席第68届^th 生物物理学会年度会议 将于 2024 年 2 月 10 日至 14 日在费城宾夕法尼亚会议中心举行。此次会议为研究人员提供了一个分享生物物理学最新发现和创新的平台。

在演讲中，Singh 博士将深入研究 MCO 分子 (MCO-010) 的生物物理特性。他将揭示MCO-010独特的作用机制，同时详细介绍其独特的生物信息学、分子结构和光敏特性。该演讲强调了生物物理学研究的重要性及其对增进我们对视力恢复疗法的理解的潜在影响。

演示细节
标题： 阐明多特征视蛋白的结构和功能独特性，视蛋白是一种高度生物工程化的环境光敏感分子，具有宽带光谱响应性和快速动力学来调节神经活动
日期： 2024 年 2 月 14 日星期三
时间： 美国东部时间上午 10:30
地点： 展厅AB
主持人： 阿米尔·库马尔·辛格博士

MCO-010 独特的结构具有宽带光敏感性、高动态范围和快速激活动力学等功能，使其有望恢复患有退行性视网膜疾病的患者的视力。它无需外部刺激设备即可在环境照明下发挥作用，为视力恢复开辟了新的可能性。这种新颖的光遗传学方法是治疗涉及异常神经回路活动的神经系统疾病的重要一步。

关于MCO-010
目前的基因疗法旨在治疗具有特定基因突变的患者，并且进一步局限于外层视网膜细胞退化的晚期疾病。环境光可激活的 MCO 光遗传学单一疗法以丰富的视网膜内神经元为目标，有可能恢复因晚期 RP 导致永久丧失的视力。 MCO-010（松皮雷蒂金·伊斯特帕尔沃维克，玻璃体内注射悬浮液）是目前临床试验中唯一的宽带、快速、高光敏视蛋白。 MCO-010 表达盒通过 mGluR6 启动子增强子进行双极细胞靶向，旨在恢复现实环境中的高质量视觉。专有的 AAV2 载体可在玻璃体内注射后在双极细胞中实现 MCO-010 的稳健转导。 MCO-010 在晚期 RP 患者中的 1/2 期研究证明了良好的安全性和剂量依赖性的视力改善。在 2b 期 RESTORE 试验中，与对照组相比，观察到 MCO-010 治疗患者的视力名义上有显着改善。通过多亮度视觉引导移动性和形状辨别评估，名义上功能性视力也有显着改善，并且安全性良好。

关于 Nanoscope Therapeutics , Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因无法治愈的遗传性视网膜疾病致盲的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗色素性视网膜炎和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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德克萨斯州达拉斯 （2024 年 2 月 7 日）— 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病的基因疗法，今天宣布 Victor Gonzalez 博士将出席 第 47 届黄斑学会年会，将于 2 月 7 日至 10 日在加利福尼亚州棕榈泉的拉昆塔度假村及俱乐部举行。演示详情如下：

标题： MCO-010 光遗传学疗法治疗 Stargardt 病：2a 期 STARLIGHT 临床试验第 48 周的安全性和有效性
会议标题： 遗传性视网膜营养不良 I（治疗试验）
日期： 2024 年 2 月 7 日
时间： 太平洋时间 6:18 PM-6:25 PM
地点： 主厅
主持人： Victor Gonzalez 博士，德克萨斯州麦卡伦山谷视网膜研究所

在演讲中，Gonzalez 博士将概述试验设计和 STARLIGHT 的 48 周数据（NCT05417126），第一个光遗传学疗法治疗斯塔加特病严重视力丧失的临床研究。 Gonzalez 博士将介绍 STARLIGHT 患者单次玻璃体内注射 MCO-010 后通过 ETDRS 图测量的最佳矫正视力 (BCVA) 改善情况。 Gonzalez 博士还将分享他对 STARLIGHT 结果如何为 Nanoscope 的 Stargardt 项目进入第三阶段的未来临床开发提供信息的想法。

STARLIGHT 临床试验的主要结果

• MCO-010 耐受性良好，48 周内未出现严重不良事件 (SAE)
• 主要患有黄斑疾病的患者 BCVA 经历了具有临床意义的改善
• 视野和患者报告的结果（阅读、颜色和对比度）均有所改善

关于斯塔加特病
斯塔加特病是一种罕见的遗传性眼部疾病，由黄斑脂肪沉积引起，导致中心视野视力丧失。在美国，它影响着大约 8,000-10,000 名患者，通常在儿童或青少年时期就开始出现症状。目前，尚无 FDA 批准的治疗方法。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因无法治愈的遗传性视网膜疾病致盲的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗视网膜色素变性和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯，2024 年 2 月 1 日 — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布在巴斯科姆·帕尔默眼科研究所 (Bascom Palmer Eye Institute) 发表演讲 血管生成、渗出和变性 2024 活动实际上于 2 月 3 日星期六举行^路， 演示详情如下：

会议标题： 非渗出性 AMD 的新兴疗法
标题： 光遗传学用于恢复继发于高级 AMD 的地理萎缩患者的视力
会议日期： 2024 年 2 月 3 日
会议时间： 美国东部时间上午 11:30
地点： 虚拟的
主持人： 何艾伦 (Allen C. Ho)，医学博士

在演讲中，Ho 博士将展示临床前结果，表明晚期 AMD 引起的地图样萎缩可能适合采用非病毒、激光靶向多特征视蛋白 (MCO) 光遗传学疗法进行治疗，以及 Nanoscope 的 MCO 临床转化的潜力020.

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗视网膜色素变性和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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• FDA 和欧盟监管机构一致建议，视力可作为主要终点来评估 MCO-010 治疗低视力色素性视网膜炎 (RP) 患者的有效性
• 监管反馈为美国和其他国家的潜在批准途径提供了明确的信息 欧洲 对于 RP 中的 MCO-010； Nanoscope 准备立即执行

达拉斯, 2024 年 1 月 18 日 — 纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，根据最近与美国食品和药物管理局 (“FDA”) 的监管讨论以及科学建议，今天提供了最新信息与冰岛药品管理局（“IMA”）举行会议，讨论 MCO-010 用于治疗 RP 的监管路径。

在与 FDA 进行的富有成效的 B 型 2 期结束讨论中，Nanscope 收到了有关其 MCO-010 光遗传学基因治疗项目的反馈，该项目针对晚期 RP 导致严重视力丧失的患者。 FDA 表示，低视力患者视敏度测量值相对基线的变化可能是一项充分且控制良好的研究中适当的主要疗效评估，为支持 BLA 批准提供实质性的益处证据。 MCO-010 已获得 FDA 的孤儿药和快速通道指定。

Nanoscope 还收到了与 IMA 举行的科学建议会议的积极反馈，作为 MCO-010 批准路径的一部分 欧洲.

IMA 认可视力作为评估 MCO-010 治疗后低视力 RP 患者的适当主要终点。

IMA 还认可 0.3 logMAR 变化对于严重视力丧失 RP 患者具有临床意义。

IMA 建议 Nanoscope 探索有条件批准 MCO-010 欧洲 基于现有数据。

根据监管讨论，Nanscope 已恢复将视力作为正在进行的随机、双盲、多中心阶段的主要终点 2b 研究（恢复）。研究结束时的 100 周数据预计将于 2024 年上半年报告。

“ FDA 和 IMA 就视敏度作为临床项目主要终点的潜力提供了一致的意见，这是 Nanoscope 的一个重要里程碑，并为 MCO-010 在美国和其他国家提供了明确的监管路径。 欧洲，“ 说 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanscope 联合创始人兼首席执行官。

关于色素性视网膜炎
视网膜色素变性 (RP) 包括一组罕见的遗传性疾病，其中视网膜的感光细胞随着时间的推移而退化，导致视力受损并最终失明。这些疾病被认为与 100 多种不同的基因突变有关。美国大约有 10 万人，全球估计有 200 万人患有 RP，使其成为遗传性失明的主要原因。

关于MCO-010
目前的基因疗法旨在治疗具有特定基因突变的患者，并且进一步局限于外层视网膜细胞退化的晚期疾病。环境光可激活的 MCO 光遗传学单一疗法以丰富的视网膜内神经元为目标，有可能恢复因晚期 RP 导致永久丧失的视力。 MCO-010（sonpiretigene isteparvovec，玻璃体内注射混悬液）是目前临床试验中唯一的宽带、快速、对光最敏感的视蛋白。 MCO-010 表达盒通过 mGluR6 启动子增强子进行双极细胞靶向，旨在恢复现实环境中的高质量视觉。专有的 AAV2 载体可在玻璃体内注射后在双极细胞中实现 MCO-010 的稳健转导。 MCO-010 在晚期 RP 患者中的 1/2 期研究证明了良好的安全性和剂量依赖性的视力改善。在阶段中，与对照组相比，观察到 MCO-010 治疗患者的视力名义上显着改善 2b 恢复试用。通过多亮度视觉引导移动性和形状辨别评估，名义上功能性视力也有显着改善，并且安全性良好。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的针对色素性视网膜炎的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126 ）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗视网膜色素变性和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 德克萨斯州— 2024 年 1 月 12 日  — 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病的基因疗法，今天宣布，博士。 萨马伦德拉·莫汉蒂，总裁兼首席科学官，博士。 贾里德·斯蒂芬斯战略与业务发展副总裁将在会上发表讲话 第 20 届年度高级治疗周会议 发生于 1 月 16 日至 19 日 在 迈阿密 会议中心位于 迈阿密，佛罗里达。演示详情如下：

标题： 应对推进基因疗法的制造和相关监管挑战
会议标题： 基因治疗生产的监管和 CMC 协调
会议日期： 2024 年 1 月 17 日
会议时间： 东部时间下午 4:00
地点： 剧院2
主持人： Samarendra Mohanty 博士、总裁兼首席科学官

在演讲中，莫汉蒂博士将：

• 介绍从实验过程过渡到商业可行过程中对前瞻性策略的需求
• 涵盖监管环境、有限历史数据的挑战以及制造批次的可比性
• 强调风险评估在证明分析方法合理性方面的重要性以及这如何影响决策

标题： 开创视力恢复光遗传学治疗新浪潮 

会议标题：  基因治疗亮点会议
会议日期： 2024 年 1 月 19 日
会议时间： 东部时间上午 10:00
地点： 创新阶段
主持人： Jared Stephens 博士，战略与业务发展副总裁

在演讲中，Stephens 博士将重点介绍 Nanoscope 针对色素性视网膜炎和 Stargardt 黄斑变性的多特征视蛋白管道项目的最新临床进展。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的针对色素性视网膜炎的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司最近还完成了 MCO-010 治疗 Stargardt 病患者的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126 ）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗视网膜色素变性和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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德克萨斯州达拉斯 – 2023 年 12 月 4 日 – Nanoscope Therapeutics (Nanscope) 是一家开发遗传性视网膜疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布任命 Glenn Sblendorio 为董事会主席，立即生效。 Sblendorio 先生拥有 30 多年的模范经验，在眼科行业拥有广泛的行政领导能力，他将支持 Nanoscope 实现其战略愿景。

在担任董事会主席的新职位上，Sblendorio 先生将在确保董事会有效实施 Nanoscope 的组织战略和方向方面发挥关键作用。他对金融和业务发展的全面了解将有助于指导 Nanoscope 完成其使命，为数百万目前尚无治愈方法的视网膜退行性疾病患者带来重见光明的希望。

Sblendorio 先生在谈到他的任命时表示：“我很荣幸加入 Nanoscope 担任董事会主席。该公司致力于推进视网膜退行性疾病的新型治疗方法，这与我对在视网膜领域产生有意义的影响的热情是一致的。我期待与董事会和领导团队合作，推动创新，为实现我们的共同使命做出贡献。”

最近，Sblendorio 先生在安斯泰来旗下公司 IVERIC bio, Inc.（前身为 Ophthotech Corporation）担任过各种重要领导职务，包括首席执行官、总裁和董事。他还担任执行副总裁、首席运营官、首席财务官和财务主管。此外，他还担任 The Medicines Company 的总裁、首席财务官和董事，以及 Eyetech Pharmaceuticals 的执行副总裁和首席财务官。在其职业生涯早期，Sblendorio 先生曾担任 MPM Capital Advisors, LLC 的董事总经理，并在 Hoffman-La Roche 担任过多个高级财务职位。

Nanoscope 首席执行官兼联合创始人 Sulagna Bhattacharya 对这一任命表示了热情，她表示：“我们很高兴欢迎 Glenn Sblendorio 担任我们的董事会主席。他在建立和扩大先进公司方面的丰富经验，加上他成功地将视网膜治疗推向市场的全面知识，无疑将加强 Nanoscope 作为眼科行业领导者的地位。我们期待在下一阶段的发展中利用他的专业知识。”

Sblendorio 先生在关键时刻加入公司，他的任命反映了 Nanoscope 致力于通过组建一群多元化且卓有成就的顾问来推动组织的创新和成功，从而优化董事会的影响力。 Nanoscope 致力于开创新颖的视网膜解决方案，为患者和医生带来持久的影响。

关于纳米视野
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Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果 (NCT04945772)。该公司最近还完成了 MCO-010 疗法在 Stargardt 患者中的 2 期 STARLIGHT 试验 (NCT05417126)。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗视网膜色素变性和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2023 年 12 月 1 日 — 纳米视野治疗公司一家后期临床生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布，Francesco Bandello 医学博士、FEBO 将于 11 日出席^th 年度的 弗洛雷蒂娜大会 发生于 2023 年 11 月 30 日至 12 月 3 日 在 意大利罗马。演示详情如下：

标题： MCO-010 光遗传学疗法对色素性视网膜炎严重视力丧失患者视力恢复的疗效和安全性

会议： 突出显示的免费论文创新疗法
会议日期： 2023 年 12 月 2 日
会议时间： 欧洲中部时间上午 10:54
地点： 卡瓦列里华尔道夫阿斯托里亚酒店及会议中心
主持人： Francesco Bandello，医学博士，FEBO，Vita-Salut 大学眼科教授兼系主任，Ospedale San Raffaele， 米兰

Bandello 教授将在演讲中讨论 Nanoscope 恢复阶段的 12 个月数据 2b 晚期色素性视网膜炎患者的随机对照试验。

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Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的针对色素性视网膜炎的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司最近还完成了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126 ）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗色素性视网膜炎和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2023 年 11 月 30 日 — 纳米视野治疗公司一家后期临床生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布 贾里德·斯蒂芬斯博士，战略和业务发展副总裁，将在第 13 届会议上发言^th 年度的 眼科创新峰会 （OIS）发生于 12月1日至2日 在 加利福尼亚州圣地亚哥。演示详情如下：

标题： 开创视力恢复光遗传学治疗新浪潮

会议标题： 视网膜创新展示
会议日期： 2023 年 12 月 2 日
会议时间： 11:美国东部时间上午 05 点
地点： 圣地亚哥奥姆尼酒店
主持人： Jared Stephens 博士，战略与业务发展副总裁

在演讲中，Stephens 博士将介绍 Nanoscope 最近和即将开展的活动的公司最新情况。

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Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的视网膜色素变性多中心、随机、双盲、假对照临床试验 (NCT04945772)。该公司最近还完成了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗色素性视网膜炎和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2023 年 11 月 9 日  — 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布， 萨马伦德拉·莫汉蒂，总裁兼首席科学官将参加小组讨论并出席 4^th 年度干性 AMD 治疗发展峰会 发生于 2023 年 11 月 14 日至 16 日 在 马萨诸塞州波士顿。小组讨论和演示的详细信息如下：

标题： 克服干性 AMD 没有公认疾病模型的局限性
会议： 了解如何优化当前干 AMD 体内和体外模型以提高功效
会议日期： 2023 年 11 月 15 日
会议时间： 东部时间上午 11:00
地点： 波士顿洛根机场希尔顿酒店

在小组讨论中，Mohanty 博士将强调为什么开发干性 AMD 的相关动物模型仍然是一个相关挑战的原因。他还将探索如何将更多 NHP 纳入临床前测试，以更好地了解干性 AMD 疗法的安全性。

标题： 通过激光传输多特征视蛋白将光遗传学视力恢复扩展到 GA
会议： 研究改善干性 AMD 治疗的最新进展
会议日期： 2023 年 11 月 16 日
会议时间： 东部时间下午 4:00
地点： 波士顿洛根机场希尔顿酒店

在演讲中，Mohanty 博士将根据在人类中获得的概念验证数据，讨论光遗传学提高黄斑变性患者视力的前景，同时评估使用激光传输多特征视蛋白的最新临床前数据（行动管制令）。他还将讨论该平台治疗不同视网膜退行性疾病的潜力。

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德克萨斯州达拉斯（2020 年 11 月 3 日）— 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，在 Eyecelerator@AAO2023 上荣获“最佳视网膜奖”。该奖项颁发给了 Nanoscope 的首席医疗官 Samuel Barone 医学博士，以表彰他在视网膜展示活动中的演讲。 Barone 博士在演讲中展示了该公司的多特征视蛋白平台及其根据晚期视网膜退行性疾病患者的最新临床数据恢复视力的潜力。

Nanoscope Therapeutics 首席医疗官 Sam Barone 医学博士于 2023 年 11 月 2 日在旧金山举行的 Eyecelerator@AAO2023 会议上接受“最佳展示 – 视网膜”奖

最佳展示奖的获得者由与会者投票选出。首席执行官苏拉尼亚·巴塔查亚 (Sulagna Bhattacharya) 表示：“我们对这一认可感到兴奋和荣幸，它非常特别，因为它来自我们自己的视网膜社区。我们感谢大家的鼓励。这对我们整个团队来说意义重大。”

“患者体验是我演讲中的首要和中心内容，我感谢大家对我们为改变他们的生活所做的工作的认可，”首席医疗官塞缪尔·巴龙 (Samuel Barone) 说道。

Nanoscope Therapeutics 领导层在 Eyecelerator 上庆祝“最佳展示”奖。左起：战略与业务副总裁 Jared Stephens； Samarendra Mohanty，联合创始人兼总裁； Sam Barone，首席医疗官；苏拉格纳·巴塔查亚 (Sulagna Bhattacharya)，首席执行官；迈克尔·马尔克斯，首席财务官。

Eyecelerator@AAO2023 于 2023 年 11 月 2 日在旧金山美国眼科学会年会之前举行。 Eyecelerator 专注于眼部护理领域的新兴趋势、进步和创新。

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达拉斯, 2023 年 10 月 30 日 — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布在美国眼科学会 (AAO) 2023 年年会和 Eyecelerator @ AAO 2023 上进行演讲 加利福尼亚州旧金山。演讲详情如下：

Eyecelerator @ AAO 2023
会议标题： 视网膜展示
会议日期： 2023 年 11 月 2 日
会议时间： 太平洋时间中午 12:40
地点： 旧金山马奎斯万豪酒店，诺布山客房
主持人： 塞缪尔·巴罗内，医学博士，首席医疗官

在演讲中，Barone 博士将展示我们的多特征视蛋白平台及其根据晚期视网膜退行性疾病患者的最新临床数据恢复视力的潜力。

美国眼科学会 (AAO) 2023 年年会
标题： MCO-010 光遗传学疗法治疗 Stargardt 病视力丧失：来自 2 期 STARLIGHT 试验的主要数据
会议标题： RET14（第 XI 节：最新进展，第二部分）
会议日期： 2023 年 11 月 4 日
会议时间： 太平洋时间上午 9:10 （现场、直播、点播）
地点：  莫斯康中心，西楼 – Rm. 3004
主持人： Stephen H. Tsang，医学博士、博士

在演讲中，Tsang 博士将讨论我们对因 Stargardt 病导致严重视力丧失的患者进行 MCO-010 治疗的 2 期 STARLIGHT 试验的研究结束数据。

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达拉斯, 2023 年 10 月 26 日 / — 纳米视野治疗公司.，一家临床阶段生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病的基因疗法，今天宣布任命 纳贾姆·谢里夫，博士，理学硕士，药物/设备发现和开发领域的资深人士，担任全球研发副总裁。

“我们很高兴欢迎 Naj 加入 Nanoscope 团队，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanscope 联合创始人兼首席执行官。 “他在眼科和药物发现和开发方面的丰富经验非常适合我们的组织，我们期待利用他的临床和监管专业知识，特别是在 MCO-010 的关键时刻。”

“我很荣幸加入 Nanoscope，我认为这是一家在眼科领域具有变革性的公司。随着他们的主要资产 MCO-010 即将获得 FDA 批准，我期待着有机会积极影响遗传性视网膜疾病患者的生活，并为尚无既定治疗方法的人群带来治疗选择。”谢里夫博士说。

博士。 纳杰·谢里夫 为 Nanoscope 带来了三十多年的药物/设备发现和开发经验，包括眼科和神经科学方面的专业知识。在他的整个职业生涯中，他为多种 FDA 批准的商业药物的发现和开发做出了贡献，包括抗青光眼药物 Travatan® 和抗过敏/炎症药物，如 Patanol® /Pataday® 和 Emedine®。此外，Sharif 博士还帮助指导三种药物获得 FDA 批准：用于治疗青光眼的 Simbrinza®、用于治疗高眼压症和青光眼的 IZBA®，以及用于治疗眼部过敏的 PAZEO™。最近，Sharif 博士担任 Santen 全球生物医学科学副总裁兼青光眼和神经保护主管，负责管理公司的临床科学、数据科学和生物识别部门，并建立和指导全球联盟和外部研究活动。在此之前，他曾在 Alcon Research-Novartis、Synaptic Pharmaceutical Corp 和 Syntex Pharma / Roche Pharmaceutical Corp 担任研发和监管事务相关职位。他发表了大量同行评审出版物，编辑书籍并拥有多项专利。缓解神经和眼科疾病的专利。他曾担任多个国内和国际会议的特邀组织者、主席和演讲者。

除了专业经验外，谢里夫博士还曾在多个董事会和委员会任职。 Sharif 博士是多个学术团体的当选会员，例如视觉和眼科研究协会、眼部药理学和治疗学协会以及英国药理学会。目前，他是青光眼基金会的科学顾问委员会成员，并担任杜克大学-新加坡国立大学医学院的兼职教授。 新加坡，以及伦敦大学学院眼科研究所。他获得了多项荣誉，包括因“眼部药理学杰出贡献”而获得的 Ernst H. Barany 奖、首届也是首届“Dr. Barany 奖”。 罗杰·沃格尔 药物研究奖”，先生 詹姆斯·布莱克 荣获“药物发现贡献奖”。

Sharif 博士在英国南安普顿大学获得神经科学博士学位、眼科理学硕士学位（论文）以及生理学和生物化学双学士学位。

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德克萨斯州达拉斯（2023 年 10 月 9 日）— 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布 Arup Roy 博士和 Michael Carlson 将出席第 13 届大会^th 眼睛和 芯片世界研究大会 将于 10 月 8 日至 10 日在密歇根州绍斯菲尔德举行。演讲详情如下：

标题： 用于评估严重视力丧失患者的视觉引导移动性的多亮度 Y 移动性测试 (MLYMT) 的开发和验证

会议标题：S第十节：心理物理学（续）
会议日期： 10 月 10 日
会议时间： 东部时间上午 10:00-10:30
地点： 绍斯菲尔德威斯汀酒店
主持人： 奥雅纳罗伊博士

在演讲中，Roy 博士将讨论 MLYMT 的新型基于移动性的功能性视力评估的开发和验证，该评估使用来自不同视力水平受试者的纵向数据，并由蒙面分级员进行评估。

标题： 用于评估严重视力障碍患者近处物体识别的多亮度形状辨别测试 (MLSDT) 的开发和验证

会议标题： A组海报展示者
会议日期： 10 月 9 日
会议时间： 下午 6:00-7:00（东部时间）
地点： 绍斯菲尔德威斯汀酒店
主持人： 迈克尔·卡尔森
在海报展示中，卡尔森先生将讨论 MLSDT 使用在多个时间点收集的不同视力水平受试者的数据来开发和验证新型近物体功能性视力评估。 

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达拉斯, 2023 年 10 月 9 日 — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和黄斑变性的基因疗法，今天宣布在视网膜协会 56 上发表演讲^th 年度科学会议在 纽约，纽约 从 2023 年 10 月 11 日至 14 日.

演讲详情如下：

标题： MCO-010 严重视力丧失的色素性视网膜炎患者的光遗传学视力恢复：一项随机、假对照、多中心、双盲临床试验 (RESTORE)

会议标题： 遗传疾病、营养不良和退化
会议日期： 2023 年 10 月 11 日
会议时间： 美国东部时间下午 4:56
地点： 巴克莱洲际酒店
主持人： Christine Kay 医学博士，玻璃体视网膜协会电生理学、视网膜遗传学和临床试验主任 佛罗里达州盖恩斯维尔和附属助理教授 南佛罗里达大学.

在她的演讲中，Kay 博士将讨论 Nanoscope 对晚期色素性视网膜炎患者进行的 2b 期 RESTORE 试验的临床数据和分析。

标题： MCO-010 光遗传学疗法治疗 Stargardt 病严重视力丧失：2 期 STARLIGHT 试验的 12 个月结果

会议标题： 影像学
会议日期： 2023 年 10 月 12 日
会议时间： 5:美国东部时间下午 02 点
地点： 巴克莱洲际酒店
主持人： Allen Ho，医学博士，眼科教授 托马斯杰斐逊大学 威尔斯眼科医院的主治外科医生、视网膜研究主任和视网膜服务联席主任。

在这篇最新的演讲中，Ho 博士将讨论 Nanoscope 的 MCO-010 治疗晚期 Stargardt 黄斑变性患者 2 期 STARLIGHT 试验的最近 1 年数据。

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