DALLAS, 5 de diciembre de 2024 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y atrofia geográfica (AG), anunció hoy que Ray Kaczmarek se ha incorporado a la empresa como director de tecnología y fabricación. El Sr. Kaczmarek es un reconocido experto en fabricación de terapias genéticas con décadas de experiencia en la dirección de operaciones, tecnología y estrategias de suministro comercial en empresas farmacéuticas y biotecnológicas.

“Ray aporta una gran experiencia en la creación y el mantenimiento de programas de fabricación de terapias genéticas. Su liderazgo operativo será crucial para desarrollar el suministro comercial de nuestras futuras terapias a medida que avanzamos hacia la posible comercialización”, afirmó Sulagna Bhattacharya, Cofundador y director ejecutivo de Nanoscope.

El Sr. Kaczmarek tiene una amplia trayectoria de liderazgo ejecutivo y experiencia operativa en la industria de fabricación de terapias génicas. Más recientemente, se desempeñó como director ejecutivo de Genezen, una organización de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) especializada en el desarrollo de procesos de vectores virales, fabricación GMP y servicios analíticos. Antes de Genezen, el Sr. Kaczmarek se desempeñó como vicepresidente de operaciones GMP en TriLink Biotechnologies, parte de Maravai Lifesciences, una CDMO especializada en la síntesis de ácidos nucleicos, reactivos de protección GMP, plásmidos y oligonucleótidos. El Sr. Kaczmarek también se desempeñó como vicepresidente de operaciones de fabricación y cadena de suministro en Pacira Biosciences, un proveedor líder de soluciones de salud regenerativa y manejo del dolor sin opioides y, antes de eso, fue presidente de Nitto Avecia, una CDMO especializada en soluciones integrales para programas de oligonucleótidos. El Sr. Kaczmarek es graduado de la Universidad de Universidad Tecnológica de Virginia y un orgulloso veterano del Ejército de los Estados Unidos.

“Nanoscope ha llegado a un momento crucial en su misión de llevar al mercado productos de terapia génica transformadores”, afirmó el Sr. Kaczmarek. “Estoy entusiasmado por aportar mi experiencia a los programas de Nanoscope y espero liderar el desarrollo de la fabricación de productos comerciales para garantizar que Nanoscope esté lista para llevar estos tratamientos tan necesarios a los pacientes”.

Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. Tras los resultados positivos de final de estudio del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para la RP (NCT04945772), la compañía anunció su plan de iniciar un Presentación de BLA para MCO-010 para tratar RP en el primer trimestre de 2025. La empresa ha completado el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 en el primer trimestre de 2025. MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

DALLAS, 2 de diciembre de 2024 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina (ERH) y atrofia geográfica (AG) secundaria a la degeneración macular, anunció hoy que Jordi Monés ofrecerá una presentación de datos clínicos de Nanoscope en la conferencia anual Conferencia FLORetina que tendrá lugar el 5 de diciembre^th-8^th en la Fortezza da Basso en Florencia, Italia. Los detalles de la presentación son los siguientes:

Título: Eficacia y seguridad longitudinales de la terapia optogenética MCO-010 para la restauración de la visión en pacientes con pérdida grave de la visión debido a retinitis pigmentosa: resultados de 126 semanas de un estudio de seguimiento a largo plazo (REMAIN)

Título de la sesión:Retina Futura, Sesión 1
Fecha de la sesión: 6 de diciembre^th, 2024
Tiempo de sesión: 12:18 pm CEST
Ubicación: Sala San Giovanni, Fortezza da Basso, Florencia
Presentador: Jordi Monés, MD, PhD, Director del Institut de la Màcula y Barcelona Macula Foundation (España)

Además de las mejoras estadísticamente significativas observadas en la agudeza visual mejor corregida (MAVC) en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) tratados con Opsina MultiCaracterística (MCO-010) en el ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE, el Dr. Monés presentará la eficacia y seguridad duraderas hasta 126 semanas observadas en el estudio de seguimiento a largo plazo REMAIN.

Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. Tras los resultados positivos de final de estudio del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para la RP (NCT04945772), la compañía anunció su plan de iniciar un Presentación de BLA para MCO-010 para tratar RP en el primer trimestre de 2025. La empresa ha completado el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 en el primer trimestre de 2025. MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para GA.

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DALLAS, 11 de noviembre de 2024 — Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneración macular relacionada con la edad (DMRE), anunció hoy presentaciones en el Terapias avanzadas EE.UU Congreso 2024, siendo retenido 12 y 13 de noviembre de 2024, en Filadelfia, Pensilvania. Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: Democratizar la terapia celular modificada genéticamente para enfermedades neurodegenerativas
Sesión: Pista 4: Terapia celular modificada genéticamente
Fecha de la sesión: Martes 12 de noviembre de 2024
Tiempo de sesión: De 13:30 a 13:50 EST 
Ubicación: 120B, Pensilvania centro de Convenciones
Presentador: Samarendra Mohanty, PhD, presidenta y directora científica

Título del panel: Demostrar comparabilidad para respaldar la aprobación regulatoria
Título de la sesión: Pista 7: Fabricación de vectores virales
Fecha de la sesión: Martes 12 de noviembre de 2024
Tiempo de sesión: De 15:30 a 16:10 EST
Ubicación: 121B, Pensilvania centro de Convenciones
Miembro del jurado: Khandan Baradaran, PhD, vicepresidente sénior de reglamentación y calidad

Título del panel: Vigilancia post comercialización y seguimiento a largo plazo: ¿Cómo nos aseguramos de que se satisfacen las necesidades de los pacientes?
Título de la sesión: Pista 9: Asuntos regulatorios y políticas
Fecha de la sesión: Miércoles 13 de noviembre de 2024
Tiempo de sesión: De 11:50 a. m. a 12:30 p. m., hora del este de EE. UU.
Ubicación: 120A, Pensilvania centro de Convenciones
Miembro del jurado: Samarendra Mohanty, PhD, presidenta y directora científica

Título del panel: Seguridad en la edición genética
Título de la sesión: Pista 5: Terapia génica
Fecha de la sesión: Miércoles 13 de noviembre de 2024
Tiempo de sesión: De 11:50 a. m. a 12:30 p. m., hora del este de EE. UU.
Ubicación: 120 °C, Pensilvania centro de Convenciones
Miembro del jurado: Khandan Baradaran, PhD, vicepresidente sénior de reglamentación y calidad

Título de la sesión: Pista 9: Asuntos regulatorios y políticas
Fecha de la sesión: Miércoles 13 de noviembre de 2024
Tiempo de sesión: 3:35 p.m. EST
Ubicación: 120A, Pensilvania centro de Convenciones
Silla: Khandan Baradaran, PhD, vicepresidente sénior de reglamentación y calidad

Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. Tras los resultados positivos de final de estudio del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para la RP (NCT04945772), la compañía anunció su plan de iniciar un Presentación de BLA para MCO-010 para tratar RP en el primer trimestre de 2025. La empresa ha completado el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 en el primer trimestre de 2025. MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 7 de noviembre de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que Sunil GuptaEl Dr. Gupta, MD, se ha unido a la Junta Directiva de la Compañía. El Dr. Gupta es un cirujano de retina reconocido a nivel nacional y un empresario exitoso que aporta una gran experiencia en todas las fases del desarrollo de medicamentos y dispositivos médicos, incluidas la comercialización y la fabricación.

“El Dr. Gupta posee una extraordinaria combinación de experiencia médica y empresarial en torno al tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina y degeneración macular seca relacionada con la edad. Es un médico reconocido y centrado en el paciente, así como un líder eficaz en la ejecución de ensayos clínicos y operaciones. El Dr. Gupta ha hecho avanzar verdaderamente la atención a pacientes con problemas de retina en todo el mundo. Será un miembro invaluable de la junta directiva de Nanoscope a medida que avanzamos hacia la comercialización de nuestras terapias agnósticas a las mutaciones para restaurar la visión en millones de personas ciegas por enfermedades de la retina y DMAE seca”, afirmó. Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope.

“Nanoscope continúa avanzando en el trabajo sobre sus innovadoras terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina, como la retinitis pigmentosa (RP) y la enfermedad de Stargardt, ofreciendo esperanza a los pacientes para quienes actualmente no existe cura”, afirmó el Dr. Gupta. “Los recientes anuncios de la compañía que destacan los resultados de eficacia y seguridad de su ensayo de fase aleatorizado 2b “Los ensayos clínicos en RP con la posterior presentación de una solicitud de autorización de comercialización son revolucionarios. Con un ensayo de registro de fase 3 para Stargardt y una presentación de una solicitud de autorización de comercialización en RP en el horizonte, Nanoscope está más cerca de ayudar a abordar necesidades graves no satisfechas. Nanoscope ha reunido un equipo de primera clase de científicos, médicos y líderes empresariales, y estoy entusiasmado por contribuir”.

"Quiero darle una cálida bienvenida al Dr. Gupta y espero trabajar con él. Se suma a nosotros en un momento crucial en la trayectoria de Nanoscope", afirmó Glenn Sblendorio, presidente de la junta directiva. "Con una vía regulatoria mejorada, esperamos aprovechar su experiencia estratégica, así como su red con la comunidad de retina".

El Dr. Gupta es fundador e investigador clínico principal del Retina Specialty Institute (RSI), una de las organizaciones de investigación de retina más grandes del mundo. los Estados Unidos atendiendo a pacientes en clínicas en todo el sur. También fue el fundador y director médico de USRetina, una de las asociaciones más grandes de médicos de retina en los Estados Unidos El Dr. Gupta es un médico especializado en distribución de medicamentos, GPO, procesos operativos clínicos y desarrollo de software antes de su reciente salida a McKesson. Fundó y se desempeña como presidente y director médico de Intelligent Retinal Imaging Systems (IRIS), una plataforma de telemedicina basada en la nube aprobada por la FDA para la evaluación de enfermedades oculares de la retina en el ámbito de la atención primaria. El equipo IRIS del Dr. Gupta está trabajando para terminar con la ceguera evitable debido a la retinopatía diabética y otras afecciones en todo el mundo. El Dr. Gupta fue el ex presidente del Centro de Medicina Deportiva del Instituto Andrews y formó parte de la junta directiva del Instituto de Investigación y Educación de Andrews. En estos esfuerzos y más allá, une a la industria y las organizaciones de prestación de atención clínica para optimizar la experiencia y los resultados del paciente. El Dr. Gupta obtuvo su título de médico en la Universidad de Notre Dame. Universidad de Cincinnati Facultad de Medicina y completó su residencia en Oftalmología en el Cullen Eye Institute en Facultad de Medicina de Baylor en Houston, TexasCompletó una beca en Enfermedades y Cirugía Vítreo-Retiniana en la Universidad de Iowa.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La empresa ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y recientemente anunció planes para iniciar una Fase 3 Ensayo de registro en el primer trimestre de 2025. MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

DALLAS, 31 de octubre de 2024 / — Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en etapa de presentación de solicitudes para la BLA que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que se obtuvieron resultados positivos a 2 años del ensayo clínico controlado aleatorizado (ECA) de fase 2b RESTORE de su programa principal, MCO-010, Se presentó una terapia génica agnóstica de mutación para pacientes con pérdida de visión permanente y grave debido a retinitis pigmentosa (RP) avanzada. Allen C.Ho, MD, FACS, FASRS, Director de Investigación de Retina y Codirector del Servicio de Retina en Wills Eye Hospital, y Asesor Médico Jefe de Nanoscope, en 20 de octubre de 2024 en el recientemente concluido Reunión anual de la AAO 2024.

Durante su presentación titulada “Eficacia y seguridad de la terapia optogenética MCO-010 para la restauración de la visión en pacientes con pérdida grave de la visión debido a RP: resultados TOPLINE de dos años de un estudio de fase 2b/3 Ensayo clínico aleatorizado y controlado con placebo (RESTORE)”, el Dr. Ho destacó el beneficio medido de una mejora de la agudeza visual mejor corregida (MAVC) media de ~0,3 LogMAR (equivalente a 3 líneas, 15 letras) que se mantuvo en puntos temporales posteriores durante el transcurso del ensayo controlado con placebo. Otros hallazgos incluyeron:

• El grupo de dosis alta de MCO-010 tuvo mejoras medias de 0,337 ± 0,0829 y 0,539 ± 0,1032 LogMAR (frente al grupo de control simulado, p = 0,0209 y 0,0014) en las semanas 52 (primaria) y 76 (secundaria clave), respectivamente, y el grupo de dosis baja de MCO-010 tuvo mejoras medias de 0,382 ± 0,1244 y 0,374 ± 0,1332 LogMAR (frente al grupo de control simulado, p = 0,0290 y 0,0652) en los mismos puntos temporales (Previamente anunciado).
• En la semana 52, 7 de 18 (39%) individuos tratados con MCO-010 tuvieron una mejora de la agudeza visual corregida ≥0,3 LogMAR; 10 de 18 (56%) alcanzaron este umbral en la semana 76.
• El análisis longitudinal muestra una mejora media de la agudeza visual corregida (AVMC) con significación estadística en comparación con el control simulado en las visitas de las semanas 36 a 88.
• Los perfiles del área bajo la curva de agudeza visual corregida (MAVC) hasta las semanas 52, 76 y 100 fueron 5 veces mayores y estadísticamente significativos para ambos grupos de dosis de MCO-010 en comparación con el control simulado.
• El MCO-010 fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos graves en los grupos que recibieron MCO-010. Los eventos adversos notificados con mayor frecuencia fueron la aparición de células en la cámara anterior (44% MCO-010, 22% placebo-control) y la hipertensión ocular (39% MCO-010, 11% placebo-control). Estos eventos adversos se resolvieron o se controlaron con medicación tópica.

“La mejora de la visión estadísticamente significativa y duradera que se logró en múltiples momentos durante el estudio de dos años es muy notable. Este grado de mejora nunca se había observado en un ensayo controlado aleatorio de una población de pacientes con pérdida de visión grave altamente heterogénea”, afirmó el Dr. Ho. “Estos hallazgos brindan esperanza a los pacientes y a los oftalmólogos de que estamos cerca de encontrar una solución. Finalmente estamos a punto de desarrollar una terapia génica de gran impacto, independiente de la mutación y que se puede realizar en el consultorio para personas con pérdida de visión grave”.

RESTORE es el primer ensayo clínico aleatorizado que muestra una mejora estadísticamente significativa de la agudeza visual en la población de pacientes con RP y es una parte clave de la próxima presentación de la BLA planificada para el programa de RP de Nanoscope. El diseño del estudio RESTORE ha sido Previamente anunciado.

“Nanoscope se enorgullece de ser líder en el campo de la optogenética, y de promover una terapia independiente de las mutaciones y enfermedades, diseñada para un rendimiento óptimo con una cinética rápida y sensibilidad en todo el espectro de luz visible y en niveles de luz ambiental”, afirmó Sulagna Bhattacharya, cofundadora y directora ejecutiva de Nanoscope. “Reconocemos la gran necesidad insatisfecha y estamos trabajando diligentemente para llevar MCO-010 a estos pacientes con pérdida de visión permanente y progresiva debido a la degeneración de la retina. Ellos son nuestra estrella del norte”.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La empresa ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y recientemente anunció planes para iniciar una Fase 3 Ensayo de registro en el primer trimestre de 2025. MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 21 de octubre de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy un Descubrimiento revolucionario en ciencia y tecnología de visión traslacional (TVST, una revista de ARVO) que demuestra que el tratamiento optogenético MCO-010 de la retina interna detiene una mayor degeneración retiniana en un modelo animal de retinitis pigmentosa (RP), según se evaluó mediante tomografía de coherencia óptica y análisis inmunohistoquímico.

Tras el tratamiento intravítreo con MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec), se transdujeron aproximadamente 80% de células bipolares en la retina y no se observaron alteraciones en el espesor de la retina, a diferencia del grupo de control. Los resultados descritos en la publicación proporcionan evidencia de que la expresión de MCO-010 en las retinas de ratones que experimentan degeneración de fotorreceptores detiene una mayor pérdida y previene una mayor desorganización de las capas de células de la retina.

“MCO-010 es la única opsina de banda ancha, rápida y altamente sensible que actualmente se encuentra en ensayos clínicos y ha demostrado una mejora significativa en la visión en pacientes con RP avanzada. Además de restaurar la visión mediante la inyección intravítrea de MCO-010, medida mediante ensayos conductuales y electrofisiológicos, este aspecto modificador de la enfermedad de MCO-010 proporciona una ventaja terapéutica clave en las terapias optogenéticas al dirigirse a las células bipolares en la retina interna”, afirmó el Dr. Vinit Mahajan, Profesor y Vicepresidente de Investigación, Departamento de Oftalmología de Universidad Stanford.

“Este aspecto modificador de la enfermedad de MCO-010 también se ha observado en un modelo animal de la enfermedad de Stargardt, así como en el modelo de primates no humanos de atrofia geográfica”, dijo Samarendra Mohanty, Ph.D., presidente y director científico de Nanoscope. “Tenemos evidencia preliminar de estabilización de la estructura de la retina en el ensayo clínico de RP y planeamos realizar una evaluación a largo plazo de este biomarcador anatómico”.

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Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. Tras los resultados positivos de final de estudio del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para la RP (NCT04945772), la empresa anunció su plan para iniciar la presentación de BLA para MCO-010 para tratar la RP en el primer trimestre de 2025. MCO010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para Stargardt. La empresa ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia con MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y recientemente anunció planes para iniciar una Fase 3 ensayo de registro en el primer trimestre de 2025. Los activos preclínicos incluyen terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

DALLAS, 15 de octubre de 2024 — Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en etapa de presentación de solicitudes para la BLA que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que Nanoscope se presentará en el Reunión anual de la AAO 2024 teniendo lugar 18-21 de octubre de 2024 en Chicago, Illinois, y el asociado Acelerador de ojos en la AAO 2024 y Innovar la retina reuniones que tienen lugar en 17 de octubre^th, 2024. Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: Eficacia y seguridad de la terapia optogenética MCO-010 para la restauración de la visión en pacientes con pérdida grave de la visión debido a RP: resultados TOPLINE de dos años de un estudio de fase 2b/3 Ensayo clínico aleatorizado y controlado con placebo (RESTORE)
Sesión: Sesión PA048 (Artículos originales sobre retina y vítreo)
Fecha de la sesión: Domingo 20 de octubre^th, 2024
Tiempo de sesión: 14:00 a 15:15 horas (hora del centro de EE. UU.) (En persona, a pedido)
Ubicación: Centro de convenciones McCormick Place, sala S405
Presentador: Allen Ho, MD, FACS, FASRS, Director de Investigación de Retina y Codirector del Servicio de Retina en Wills Eye Hospital, y Asesor Médico Jefe de Nanoscope Therapeutics, Inc.

Durante su presentación, el Dr. Ho analizará los datos principales del final del estudio RESTORE de Nanoscope, un ensayo controlado aleatorizado (ECA) de la terapia con MCO-010 en pacientes con pérdida grave de la visión debido a retinitis pigmentosa (RP). RESTORE es el primer ECA que muestra una mejora estadísticamente significativa de la agudeza visual en esta población de pacientes y es una parte clave de la próxima presentación de la BLA planificada para el programa de RP de Nanoscope.

Título de la sesión: Presentación de Retina (Eyecelerator en AAO 2024)
Fecha de la sesión: Jueves 17 de octubre^th, 2024
Tiempo de sesión: 13:15 – 15:00 CDT
Ubicación: Centro de convenciones McCormick Place, sala E450a
Presentador: Samuel Barone, MD, Director Médico

Durante su presentación, el Dr. Barone presentará el programa de plataforma Multi-Characteristic Opsin de próxima generación de Nanoscope para pacientes con atrofia geográfica (AG) debido a DMAE avanzada. El programa utiliza MCO-020, una terapia génica de última generación para MCO, y cuenta con el enfoque patentado de Nanoscope de administración óptica de genes, no viral y espacialmente dirigido. El programa de AG de Nanoscope se encuentra actualmente en la fase clínica previa a un ensayo de fase 1/2 en pacientes con AG.

Título de la sesión: El futuro de la terapia retiniana (Innovate Retina)
Fecha de la sesión: 17 de octubre^th, 2024
Tiempo de sesión: 6:24 p.m. CDT
Ubicación: InterContinental Chicago Magnificent Mile, Gran salón de baile
Miembro del jurado: Samarendra Mohanty, PhD, Presidente y Director Científico

El Dr. Mohanty participará en un panel que cubrirá el panorama de terapias de vanguardia en desarrollo para abordar enfermedades de la retina.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La empresa ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y recientemente anunció planes para iniciar una Fase 3 Ensayo de registro en el primer trimestre de 2025. MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, Texas— 10 de octubre de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy una productiva reunión de la FDA para su programa clínico que evalúa MCO-010 para el tratamiento de la retinitis pigmentosa (RP). Con base en los comentarios regulatorios proporcionados en la reunión, Nanoscope comenzará con la presentación de una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) en el primer trimestre de 2025.

En relación con la reunión, la FDA reconoció los próximos pasos propuestos por Nanoscope para facilitar la presentación de una solicitud de autorización de comercialización (BLA) para MCO-010 para el tratamiento de la pérdida grave de la visión debido a la retinopatía del papiloma humano. Nanoscope describió sus planes para una presentación continua de la solicitud de autorización de comercialización (BLA) para MCO-010 para el tratamiento de la pérdida grave de la visión debido a la retinopatía del papiloma humano basándose en su designación de vía rápida.

La pérdida grave de la visión es a menudo el resultado de las personas diagnosticadas con RP, que en última instancia conduce a la ceguera. El paradigma de tratamiento actual se centra en la rehabilitación de la visión, pero los pacientes aún sufren toda una vida de deterioro progresivo de la visión, lo que afecta drásticamente a su calidad de vida.

“La preservación de la agudeza visual basal durante varios años representa un efecto importante del tratamiento que se desvía de la historia natural esperada de la RP”, dijo Allen C.Ho, MD, FACS, FASRS, Director de Investigación de Retina y Codirector del Servicio de Retina en Wills Eye Hospital, y Asesor Médico Jefe de Nanoscope. “Los comentarios de la FDA han servido de base para el plan de presentación de la solicitud de patente de Nanoscope, lo que presenta el potencial de una opción restauradora viable para los pacientes que han perdido la visión debido a la variedad de degeneraciones progresivas de la retina que comprenden la RP”.

“Estamos satisfechos con las interacciones positivas que hemos tenido con la FDA como resultado de la experiencia excepcional y el compromiso incansable del equipo de Nanoscope”, dijo Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. “Nuestro objetivo común es cambiar vidas y, juntos, hemos logrado que MCO-010 llegue al punto de presentación de la BLA. Con cada paso que damos, nos centramos en los pacientes que esperan una recuperación significativa de la visión. Nuestro equipo espera continuar con el importante trabajo que hemos iniciado, junto con nuestros socios, para llevar esta terapia a los pacientes que tienen necesidades significativas no satisfechas”.

“Esta productiva reunión con la FDA también sigue a nuestra reciente reunión de fin de fase 2 para nuestro programa de degeneración macular Stargardt, que está avanzando hacia un ensayo de registro de fase 3”, dijo Samarendra Mohanty, Ph.D., presidente y director científico de Nanoscope. “La evidencia de mejoras en la agudeza visual a lo largo de 3 años en los estudios RESTORE y REMAIN refuerza la fuerza de nuestro compromiso de llevar esta terapia transformadora a los pacientes”.

Acerca de la retinosis pigmentaria
La retinosis pigmentaria es un grupo de enfermedades oculares raras que afectan la retina, que presentan síntomas en la infancia y es una de las principales causas de ceguera en adultos en edad laboral. Es una enfermedad hereditaria, lo que significa que se transmite a los hijos a través de genes defectuosos de sus padres. Se han identificado más de varios cientos de mutaciones genéticas que pueden causar retinosis pigmentaria. En los pacientes con retinosis pigmentaria, las células fotorreceptoras sensibles a la luz se degradan, lo que provoca la pérdida de visión. Actualmente, no existen tratamientos aprobados para la pérdida grave de la visión debido a la retinosis pigmentaria. Retrasar o prevenir un mayor deterioro de la visión en los pacientes con retinosis pigmentaria es un objetivo del tratamiento.

Acerca de MCO-010
MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y más sensible que actualmente se encuentra en ensayos clínicos. Las terapias genéticas actuales están dirigidas a tratar a pacientes con mutaciones genéticas específicas en las células externas de la retina, mientras que la monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental dirigida a abundantes neuronas internas de la retina tiene el potencial de restaurar la pérdida de visión debido a RP avanzada, con células externas de la retina degeneradas. Con la orientación a células bipolares a través del promotor-potenciador mGluR6, el casete de expresión MCO-010 está diseñado para restaurar una visión de alta calidad en entornos del mundo real. El vector AAV2 patentado permite una transducción robusta de MCO-010 en células bipolares tras inyección intravítrea. El ensayo de fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostró una mejora en la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual. Una proporción significativa de pacientes tratados con MCO-010 en el ensayo multicéntrico aleatorizado doble ciego RESTORE exhibieron mejoras en la agudeza visual mejor corregida, así como en la visión funcional evaluada mediante movilidad guiada por la visión y discriminación de formas, junto con un perfil de seguridad favorable.

Otras actualizaciones clínicas
La empresa ha completado el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y recientemente anunció planes para iniciar una Fase 3 ensayo de registro en el primer trimestre de 2025.

Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 30 de septiembre de 2024 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina (ERH) y atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular, anunció hoy que la empresa ha adquirido una licencia para la tecnología CatCh de Max Planck Innovation, la organización de transferencia de tecnología de la Sociedad Max Planck. Basándose en los resultados de la investigación del Instituto Max Planck de Biofísica y en el trabajo pionero del profesor. Ernesto Bamberg En el campo de la optogenética, esta tecnología patentada mejora la sensibilidad a la luz de una opsina multicaracterística (MCO-010, un complejo de fusión de tres proteínas que incluye CatCh) desarrollado por Nanoscope como terapia génica para restaurar la visión en pacientes que sufren deficiencias visuales de origen genético. La innovadora plataforma MCO de Nanoscope es el primer enfoque optogenético que combina múltiples componentes sensibles a la luz, cuya suma produce una proteína de fusión que es sensible en todo el espectro visible a niveles de luz ambiental con una cinética rápida. Nanoscope ya ha completado con éxito varios estudios clínicos sobre MCO-010 para las dos principales enfermedades degenerativas hereditarias de la retina: retinitis pigmentosa (RP) y enfermedad de Stargardt. La empresa ahora planea solicitar la aprobación de la terapia y expandirla a indicaciones terapéuticas más amplias.

"Estamos entusiasmados de ver los beneficios mejorados de la plataforma MCO, que incorpora la tecnología CatCh del Instituto Max Planck de Biofísica y ofrece nuevas esperanzas para restaurar la visión en aquellos que sufren enfermedades degenerativas graves de la retina", dijo el Dr. Samarendra Mohanty, cofundador y presidente de Nanoscope Therapeutics. “Nuestro acuerdo con Max Planck Innovation nos permite transformar descubrimientos científicos revolucionarios en soluciones terapéuticas efectivas. Con la administración viral eficiente de la proteína de fusión MCO-010 de no mamíferos bioingeniería más compleja para tratar afecciones degenerativas graves de la retina causadas por muchas mutaciones genéticas diferentes, estamos a punto de tratar a pacientes con grandes necesidades no satisfechas y mejorar de manera sostenible su calidad de vida”.

La Dra. Mareike Göritz, directora de patentes y licencias de Max Planck Innovation, añadió: “Las propiedades avanzadas de CatCh en combinación con la tecnología patentada de Nanoscope hacen que este sea un enfoque muy prometedor para el tratamiento de la visión relacionada con la retinitis mediante terapia génica. Estamos entusiasmados por seguir el desarrollo futuro y nos encantaría que los pacientes finalmente se beneficiaran de este enfoque innovador”.

La ceguera y las deficiencias visuales causadas por enfermedades oculares genéticas, como la retinosis pigmentaria, la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relacionada con la edad, plantean un importante desafío médico en todo el mundo. Estas enfermedades suelen provocar una pérdida progresiva de la visión y tienen un impacto sustancial en la calidad de vida de las personas afectadas. Como las opciones de tratamiento actuales son limitadas, los enfoques innovadores como la plataforma MCO ofrecen ahora nuevas esperanzas. Gracias a su capacidad para restaurar parcialmente la visión mediante terapia genética, la plataforma tecnológica de Nanoscope podría representar un avance significativo en el tratamiento de estas graves enfermedades oculares.

Aplicación terapéutica y pruebas clínicas

La tecnología CatCh, ahora autorizada, ha sido integrada por Nanoscope Therapeutics como una de las tres subunidades de la proteína de fusión MCO-010, cada una de las cuales aporta propiedades complementarias activadas por la luz, que juntas dan como resultado un tratamiento con el potencial de restaurar la visión en entornos cotidianos. El novedoso enfoque terapéutico MCO-010 de Nanoscope se ha probado con éxito en múltiples estudios clínicos para la RP y la enfermedad de Stargardt. Además, la plataforma MCO ya se está probando y ha demostrado ser eficaz en primates no humanos con atrofias geográficas (AG) secundarias a la degeneración macular relacionada con la edad (DMRE) avanzada.

Actualmente se está estudiando en profundidad el proceso de desarrollo y aprobación del MCO-010. Nanoscope Therapeutics aspira a obtener la aprobación y está en conversaciones con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para explorar posibles vías aceleradas de comercialización. Estos esfuerzos podrían ayudar a que la innovadora terapia esté disponible más rápidamente para los pacientes que necesitan urgentemente nuevas opciones de tratamiento.

La tecnología CatCh (canalrodopsina transportadora de calcio) fue desarrollada por el Prof. Ernesto Bamberg, uno de los pioneros en el campo de la optogenética, y sus colegas del Instituto Max Planck de Biofísica. CatCh, un mutante de la canalrodopsina-2 con propiedades mejoradas, ofrece ventajas significativas como una cinética más rápida y una mayor sensibilidad a la luz azul.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics es una empresa biofarmacéutica en fase clínica que desarrolla terapias genéticas independientes de las mutaciones para tratar enfermedades degenerativas de la retina que causan deterioro de la visión y ceguera, para las que hasta la fecha no existe cura. La empresa anunció recientemente los datos de 100 semanas de el ensayo clínico RESTORE de fase 2b/3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). El MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia genitourinaria secundaria a la DMAE.

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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

DALLAS, 19 de septiembre de 2024 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina (ERH) y atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular, anunció hoy presentaciones en el 24^th Congreso Euretina teniendo lugar en 19 de septiembre^th-22^{Dakota del Norte} en Barcelona, España.

Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: Análisis longitudinal del AUC de la agudeza visual corregida (MAVC) en pacientes tratados con terapia optogenética agnóstica de dosis baja o alta para la retinitis pigmentosa con mutación MCO-010: resultados TOPLINE de 100 semanas de un estudio de fase 2b/3 ensayo clínico aleatorizado y controlado con placebo (RESTORE)
Fecha de la sesión: 21 de septiembre de 2024
Tiempo de sesión: 09:36 CEST
Ubicación:115, Centro de Convenciones Internacional de Barcelona
Presentador: Jordi Monés, MD, PhD, Director del Institut de la Màcula y Barcelona Macula Foundation (España)

Además de las medidas típicas de eficacia en puntos temporales únicos (criterios de valoración primarios y secundarios clave), el Dr. Monés presentará el análisis de eficacia para la mejor agudeza visual corregida (MAVC) en pacientes con retinosis pigmentaria tratados con Opsina multicaracterística (MCO-010) utilizando el método del área bajo la curva (AUC) que captura el beneficio del tratamiento durante todo el período de observación de 2 años en RESTORE. Prof. Jordi Monés (España) también presidirá una simposio satelital Se centró en la terapia optogenética para las enfermedades degenerativas del tracto respiratorio y la atrofia geográfica. Los detalles del simposio son los siguientes.

Título del simposio: Terapias optogenéticas para enfermedades degenerativas de la retina: avances clínicos y actualizaciones
Fecha: 20 de septiembre de 2024
Tiempo: 9:45 am-10:45 am CEST
09:45 CEST: Palabras de apertura, Jordi Monés, MD, PhD (España)
09:48 am CEST: Enfermedades degenerativas de la retina, Arshad Khanani, MA, MD, FASRS (EE.UU)
09:58 am CEST: Terapias optogenéticas para IRD, Paulo Stanga, MD (Reino Unido)
10:08 am CEST: Terapias optogenéticas para la degeneración macular, Jordi Monés, MD, PhD (España)
10:18 am CEST:Evaluaciones de imágenes y eficacia en la evaluación de pacientes con baja visión tratados con optogenética, Usha Chakravarthy, MD (Reino Unido)
10:28 CEST: Preguntas y respuestas, todos los oradores, moderado por el Prof. Francesco Bandello, MD (Italia)
Ubicación:118/119, Centro de Convenciones Internacional de Barcelona

El equipo directivo estará presente en la conferencia y estará accesible para las reuniones.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La empresa también ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y anunció recientemente Planes para iniciar el ensayo de registro de fase 3El MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 16 de septiembre de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y atrofia geográfica, anunció hoy presentaciones en el Euretina, foco de innovación y en Foro de futuros en oftalmología que tendrá lugar el 18^th Septiembre en Barcelona, España. Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: Avances en la restauración de la visión: optogenética independiente de mutaciones para enfermedades hereditarias de la retina y atrofias geográficas
Título de la sesión: DMAE no neovascular y enfermedades renales crónicas
Fecha de la sesión: 18 de septiembre de 2024
Tiempo de sesión: 14:35 h CEST
Ubicación: Centro de Convenciones Internacional de Barcelona
Presentador: Samuel Barone, MD, director médico

En su presentación, seguida de un panel de discusión, el Dr. Barone destacará las líneas de tratamiento con opsina multicaracterística (MCO) de Nanoscope para el tratamiento de la pérdida grave de la visión debido a la retinitis pigmentosa, la degeneración macular de Stargardt y la atrofia geográfica.

Título: Democratización de la terapia génica para enfermedades degenerativas de la retina
Título de la sesión: Presentaciones de la empresa 3
Fecha de la sesión: 18 de septiembre de 2024
Tiempo de sesión: 17:55 h CEST
Ubicación: Esferic Barcelona
Presentador: Samarendra Mohanty, PhD, presidenta y directora científica

Durante su presentación, el Dr. Mohanty destacará la terapia génica optogenética agnóstica de mutaciones para la restauración de la visión en distrofias retinianas hereditarias y atrofia geográfica. También participará en una mesa redonda presidida por el Prof. Dominik Fischer, Profesor de la Universidad de Oxford.

Título del panel: Perspectivas de la terapia genética y celular para las enfermedades de la parte posterior del ojo: ¿Es esto realmente un negocio?
Fecha del panel: 18 de septiembre de 2024
Hora del panel: 18:40 – 19:10 h CEST
Ubicación: Esferic Barcelona
Miembro del jurado: Samarendra Mohanty, PhD, presidenta y directora científica

Ambos eventos incluyen oportunidades de establecer contactos con líderes de la industria, médicos, innovadores, reguladores e inversores. El equipo de gestión estará presente en estos eventos y podrá asistir a reuniones.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La empresa también ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 12 de septiembre de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina y degeneración macular relacionada con la edad (DMRE), anunció hoy una productiva reunión de fin de fase 2 (EOP2) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para su programa clínico que evalúa MCO-010 para el tratamiento de la pérdida grave de la visión debido a la degeneración macular de Stargardt (SMD), lo que respalda el avance de MCO-010 a un ensayo de registro de fase 3.

Los resultados clave del debate de la reunión EOP2 incluyeron:

• La FDA brindó información clara sobre el ensayo de registro de fase 3 propuesto en pacientes con SMD destinado a respaldar la seguridad y la eficacia de MCO-010. El diseño del estudio propuesto consistirá en un grupo de dosis intravítrea única de MCO-010, asignado aleatoriamente 1:1 a una cohorte de control que recibirá una inyección simulada.
• La FDA confirmó que un cambio en la agudeza visual mejor corregida (MAVC) que emplea pruebas en la tabla ETDRS es apropiado para su uso en un criterio de valoración de eficacia primario que evalúa el cambio desde el inicio hasta la semana 52 en el ensayo de fase 3 propuesto.
• La FDA brindó información valiosa sobre los métodos estadísticos para los puntos finales primarios y secundarios propuestos que servirán para una mayor colaboración con la FDA para alinearse con los análisis estadísticos.
• La FDA ofreció continuar el debate y brindar asistencia para planificar una evaluación adicional de la prueba de discriminación de forma de luminancia múltiple para respaldar su uso como punto final secundario clave.
• Se logró la alineación en el reclutamiento de pacientes legalmente ciegos con visión peor que 20/200, y tan jóvenes como de 12 años de edad, para el próximo estudio, ampliando la población evaluada de la estudiada en la Fase 2.
• La FDA acordó la suficiencia del paquete no clínico actual para respaldar una futura presentación de BLA.

“Los pacientes que sufren de degeneración macular de Stargardt enfrentan una carga de enfermedad sustancial y actualmente no hay tratamientos restauradores disponibles”, dijo Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. “Tras los resultados positivos del ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT, el resultado de esta reunión refuerza nuestra convicción de avanzar en el desarrollo clínico de MCO-010 en esta indicación. Agradecemos la orientación de la FDA y esperamos finalizar la preparación para el ensayo de fase 3”.

“El paradigma actual para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt es el de un diagnóstico, seguido de rehabilitación visual y una sentencia de por vida que va desde la pérdida de la visión hasta la ceguera severa. El avance de la terapia innovadora de Nanoscope para Stargardt a un ensayo de registro de fase 3 nos acerca mucho más a tener una opción de restauración viable para los pacientes que han perdido la visión debido a esta terrible enfermedad”, afirmó. Samuel Barone, MD, Director Médico.

El ensayo de fase 3 planificado será el primer ensayo de terapia génica controlado y aleatorizado para la enfermedad de Stargardt. El enfoque terapéutico de Nanoscope, independiente de las mutaciones, tiene el potencial de mejorar la visión de muchas otras personas que sufren pérdida de visión grave, incluidos los pacientes con degeneración macular.

Acerca de la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt, a menudo denominada distrofia macular juvenil, es una enfermedad ocular que se presenta en la infancia y es una de las principales causas de pérdida de visión en niños y adultos jóvenes. Es una enfermedad hereditaria, lo que significa que se transmite a los hijos a través de genes defectuosos de sus padres. En los pacientes con enfermedad de Stargardt, las células fotorreceptoras sensibles a la luz en la mácula se degradan, lo que provoca la pérdida de la visión central. Actualmente, no existen tratamientos aprobados.

Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (RP) (NCT04945772). La empresa también ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). El MCO-010 ha recibido la designación de vía rápida de la FDA y la designación de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 9 de septiembre de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina, anunció hoy presentaciones en el Sociedad de retina 57^th Reunión Científica Anual y en Terapias Avanzadas Europa teniendo lugar durante el 2^{Dakota del Norte} semana de septiembre en Lisboa, Portugal. Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: Análisis de la agudeza visual corregida (MAVC) de pacientes tratados con terapia optogenética agnóstica de la mutación MCO-010 en dosis baja o alta para la retinitis pigmentosa: resultados TOPLINE de 100 semanas de un estudio de fase 2b/3 Ensayo clínico aleatorizado y controlado con placebo (RESTORE)
Título de la sesión: Enfermedades Genéticas, Distrofias y Degeneraciones
Fecha de la sesión: 11 de septiembre de 2024
Tiempo de sesión: 16:25 OESTE
Ubicación: Salón Pedro Leitao, Four Seasons Hotel Ritz, Lisboa
Presentador: Anat Löwenstein, MD, MHA, Profesor y Director, División de Oftalmología, Universidad de Tel Aviv

En su presentación, la Dra. Loewenstein destacará los datos del final del estudio RESTORE de 100 semanas de la terapia con opsina multicaracterística (MCO) independiente de la mutación para la pérdida grave de la visión debido a la retinitis pigmentosa.

Título: Democratizar la terapia génica para enfermedades neurodegenerativas
Título de la sesión:  Terapia génica: avances y avances destacados
Fecha de la sesión: 11 de septiembre de 2024
Tiempo de sesión: 4:15 pm OESTE
Ubicación: Centro de Convenciones de Estoril, Lisboa
Presentador: Samarendra Mohanty, PhD, presidenta y directora científica

Durante su presentación, el Dr. Mohanty destacará los recientes avances y desarrollos en la terapia génica optogenética independiente de la mutación para la restauración de la visión en distrofias retinianas hereditarias, y la plataforma de administración de genes láser dirigida espacialmente y guiada por imágenes para el tratamiento de la atrofia geográfica. La presentación será seguida por un panel de discusión en 16:45El Dr. Mohanty también presidirá una sesión titulada “Flexibilidad en acción: Aprovechamiento de plataformas vectoriales adaptativas para la fabricación de terapias genéticas” el 12 de septiembre de 2024, de 13:45 a 15:00 horas OESTE.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La empresa también ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, Texas— 8 de agosto de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que Sulagna Bhattacharya, Director General y Samarendra Mohanty, presidente de Nanoscope Therapeutics, presentará y participará en una mesa redonda en el 2024 HC Wainwright 4^th Conferencia Virtual Anual de Oftalmología, teniendo lugar el 15 de agosto de 2024.

Los detalles de la presentación son los siguientes:

Tipo de sesión: Presentación
Fecha de la sesión: Jueves 15 de agosto
Tiempo de sesión: 7:00 a.m. hora del Este
Presentadores: Sulagna Bhattacharya, Director General y Samarendra Mohanty, Doctorado, Presidente

La Sra. Bhattacharya y el Dr. Mohanty brindarán una actualización corporativa sobre las próximas actividades de Nanoscope luego de los datos positivos de fin de estudio del ensayo clínico aleatorizado de la compañía de MCO-010 en pacientes con retinitis pigmentosa (RP) y el ensayo de fase 2 en Enfermedad de Stargardt. La presentación también presentará la plataforma de administración de láser MCO-020 de próxima generación para la terapia génica no viral de atrofias geográficas (GA) secundarias a la DMAE. A esto le seguirá una mesa redonda sobre programas clínicos avanzados dirigidos a indicaciones retinianas moderada por Yi Chen, PhD, director general de Equity Research en HC Wainright. Los detalles del panel son los siguientes:

Título de la sesión: Candidatos en etapa tardía sin riesgo para trastornos de la retina
Tipo de sesión: Panel de discusión
Fecha de la sesión: Jueves 15 de agosto 
Tiempo de sesión: 11:00 a. m. hora del Este,
Miembro del jurado: Samarendra Mohanty, Doctorado, Presidente

Los panelistas discutirán los caminos que han forjado para sus respectivos programas hacia un estado clínico avanzado. Esto incluirá información sobre la navegación de la economía de fabricación, regulatoria y de salud en el camino hacia la aprobación y el lanzamiento comercial.

Para registrarse para la transmisión web en vivo, comuníquese con su representante de HC Wainwright. Una repetición del webcast estará disponible a través de HC Wainwright por un tiempo limitado después del evento.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, anunció recientemente los datos de 100 semanas de la fase de RESTAURACIÓN 2b/3 ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la GA secundaria a AMD.

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DALLAS, 10 de julio de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada que desarrolla terapias génicas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que su plataforma de terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) se presentará en una presentación del Dr. Michael Singer. en el Reunión científica anual de la ASRS 2024 que tendrá lugar del 17 al 20 de julio de 2024 en el Centro de Convenciones Stockholmsmässan en Estocolmo, Suecia.

Los detalles de la presentación son los siguientes:

Título del resumen: Análisis BCVA de la terapia optogenética independiente de la mutación MCO-010 en dosis bajas o altas para la retinitis pigmentosa: PRIMERA VEZ Resultados TOPLINE de 100 semanas de un ensayo clínico aleatorizado controlado de forma simulada (RESTORE) de fase 2b/3
Tipo de sesión: Presentación del simposio de última hora
Título de la sesión: Simposio 3: Enfermedades hereditarias de la retina y genética
Fecha de la sesión: Viernes 19 de julio
Tiempo de sesión: 09:17 CEST
Presentador: Dr. Michael Cantante

El Dr. Singer presentará los datos del final del estudio de RESTORE, un ensayo controlado aleatorio de la terapia génica optogenética MCO de Nanoscope en pacientes con pérdida grave de visión relacionada con la retinitis pigmentosa (RP). Los sujetos tratados con MCO de RESTORE experimentaron mejoras clínicamente significativas en la agudeza visual mejor corregida (MAVC) de una manera estadísticamente significativa. El Dr. Singer discutirá la importancia y magnitud de la restauración de la visión observada en pacientes tratados con MCO de RESTORE en el contexto de la historia natural de la disminución de la visión en esta población de pacientes.

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Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, anunció recientemente los datos de 100 semanas de el ensayo clínico RESTORE Fase 2b/3, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para atrofias geográficas secundarias a la DMAE.

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DALLAS, 18 de junio de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (AMD), anunció hoy que la gerencia participará en reuniones individuales con inversionistas en Leerink Partners Biopharma Private Company Connect 2024. retenido virtualmente en 25 y 26 de junio de 2024.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, anunció recientemente los datos de 100 semanas de la fase de RESTAURACIÓN 2b/3 ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126 ). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para atrofias geográficas secundarias a la DMAE.

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