ダラス, 2025年5月12日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患に対する新しい遺伝子治療の開発と商品化によって、現実世界の失明患者の視力回復に取り組んでいるバイオテクノロジー企業である同社は、本日、第28回国際医薬・生命科学会議（IELTS）で複数のプレゼンテーションを発表した。^番目 アメリカ遺伝子細胞治療学会年次総会（ASGCT 2025）が、アーネスト・N・モリアル・コンベンションセンターで開催される。 ニューオーリンズ, 5月13～17日^番目2025年。ナノスコープのプレゼンテーションは、同社の MCO-010光遺伝学的療法 網膜変性疾患に対するMCO-010は、MCO（多特性オプシン）プラットフォームにおける最も先進的なプログラムであり、遺伝子変異に依存しない最初の治療法です。 進行したRP患者の視力を回復させることが示された 1 回限りの標準的な硝子体内注射により行われます。

「臨床試験中のシュタルガルト黄斑変性症や非ヒト霊長類モデルにおける地図状萎縮など、複数の網膜疾患に対する当社のMCO療法の安全性と有効性の結果を発表できることを嬉しく思います」と、同博士は述べた。 サマレンドラ・モハンティナノスコープの共同創設者兼社長。MCO-010の有効性を保証するための堅牢なアッセイを提示することに加えてスターガルト病の患者に見られた、持続的な治療効果と同様の肯定的な治療効果についての詳細を共有することを楽しみにしています。 網膜色素変性症（RP）患者の視力回復。 ナノスコープ社では、BLA申請を含め、MCO-010の商品化に向けて準備を進めており、非常に興奮しています。」

会議のプレゼンテーションの詳細は次のとおりです。

議題全文

表彰台でのプレゼンテーション:

• 5月13日火曜日^番目午後2時15分～ 午後2時30分; 265-268号室 – ドクター サマレンドラ・モハンティ プレゼンテーション – 「地図状萎縮のNHPモデルにおける視力改善における多特性オプシン遺伝子治療の安全性と有効性“

• 5月13日火曜日^番目, 午後2時30分 – 午後2時45分; 288-290号室 – ドクター サウラブ・モハンティ プレゼンテーション – 「アフリカミドリザル網膜における多特性オプシンの画像誘導レーザー非ウイルス標的送達の安全性、忍容性、生体内分布、遺伝子発現および有効性“

• 5月14日水曜日^番目, 午後4時 – 午後4時15分; 265-268号室– ドクター スブラタ・バタビアル プレゼンテーション – 「多特性オプシン遺伝子治療のための直交効力アッセイの開発：遺伝子発現と光刺激活性“

ポスター発表:

• 5月13日火曜日^番目,  午後6時 – 午後7時30分; ポスターホール – 博士。 ヴィニット・マハジャン 発表：「シュタルガルト病患者における多波長光感受性バイオエンジニアリング合成タンパク質のヒト網膜細胞への送達」、ポスター番号584

• 5月14日水曜日^番目, 午後5:30 – 午後7時; ポスターホール – 博士。 アミール・シン 発表：「多特性オプシン遺伝子治療薬製品の強制分解研究」、ポスター番号1380

• 5月15日（木）^番目, 午後5:30 – 午後7時; ポスターホール – 博士。 アナンタ・アヤガリ 発表 – 「細胞・遺伝子治療における規制承認の迅速化」、ポスター番号1856

Nanoscope チームのメンバーも、ASGCT カンファレンス中の会議に出席できます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法がない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、変異に依存しない視力回復オプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験2025年にも開発が予定されています。MCO-010は、先天性網膜色素変性症（RP）およびスターガルト症候群（Stargardt症候群）の両疾患において、FDAのファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、先天性網膜色素変性症（GA）を対象としたIND申請準備が整った非ウイルス性レーザー送達型MCO-020と、レーバー先天性黒内障を対象としたAAV（アデノ随伴ウイルス）資産が含まれており、IND申請準備試験を実施中です。

投資家連絡先:
ナノスコープ・セラピューティクス
(817) 857-1186
[email protected]

出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス、2025年5月1日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患に対する新しい遺伝子治療の開発と商品化を通じて、現実世界の失明患者の視力回復に取り組んでいるバイオテクノロジー企業であるは、本日、非臨床開発ディレクターのスブラタ・バタビアル博士が 2025年 ARVO財団カール・カムラス・トランスレーショナル・リサーチ賞 光遺伝学的視力回復における先駆的な研究に対して。

この賞は、$12,000の賞金が付与され、トランスレーショナルリサーチに取り組む若手研究者を表彰するものです。バタビアル博士は、光感受性タンパク質を用いて遺伝性網膜疾患患者の視力を回復させる革新的な遺伝子治療薬である多特性オプシン（MCO-010）のトランスレーショナルリサーチに大きく貢献しました。この治療法は、実験室での研究から臨床試験へと順調に進展しています。 網膜色素変性症患者の治療において有望な結果を示している およびその他の遺伝性網膜疾患の研究を行っている。バタビアル博士は、 眼科学研究視覚協会（ARVO）2025 年次総会は5月4日から8日までソルトレイクシティで開催される。

ARVO財団授賞式の詳細は以下の通りです。

日付: 2025年5月4日（日曜日）
時間: 午前11時45分～午後1時（山岳部標準時）
場所: カルビン・L・ランプトン・ソルトパレス・コンベンションセンター、155EF号室

「バタビアル博士は、ナノスコープにおける視力回復における画期的な研究イニシアチブを継続的に主導しています」と、ナノスコープの共同創設者兼社長であるサマレンドラ・モハンティ博士は述べています。「彼は、現在治療選択肢が限られている世界中の何百万人もの患者さんに恩恵をもたらす可能性のある次世代の視力回復治療法を開発している、私たちが結成した優秀なチームを代表する存在です。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772同社は2025年に RP治療薬MCO-010のBLA申請同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年にMCO-010が開発されます。MCO-010は、先天性網膜症（RP）およびスターガルト症候群（Stargardt症候群）の両疾患において、FDAのファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、先天性網膜症（GA）を対象としたIND申請準備が整った非ウイルス性レーザー送達型MCO-020資産と、レーバー先天性黒内障を対象としたAAV資産が含まれており、IND申請準備試験を実施中です。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス, 2025年4月25日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患に対する新しい遺伝子治療の開発と商品化によって現実世界の失明患者の視力回復に取り組んでいるバイオテクノロジー企業であるは、本日、 アイセラレータ そして 眼科学研究視覚協会（ARVO）2025 年次総会でナノスコープの発表は、同社の治療後の126週間の結果を中心に行われます。 MCO-010光遺伝学的療法 網膜色素変性症（RP）に対する最初のそして唯一の治療法 進行したRP患者の視力を回復させることが示された 1 回限りの標準的な硝子体内注射により行われます。

「私たちは、Eyecelerator と ARVO の両年次総会にこのように積極的に参加できることを嬉しく思っており、当社の多特性オプシン (MCO) 療法で治療した RP 患者に見られる治療上の利点についてさらに詳しくお伝えすることを楽しみにしています」と、同博士は述べています。 サマレンドラ・モハンティナノスコープ社の共同創業者兼社長である、は述べています。「RPによる不可逆的で進行性の視力低下に対する、一度きりの持続的な治療選択肢を求めている患者さんにとって、複数年にわたるベネフィットは大きな意味を持ちます。これは、MCO-010が標準治療を再定義する可能性を示唆しています。ナノスコープ社では、BLA申請を含め、MCO-010の製品化に向けて準備を進めており、非常に興奮しています。」

プレゼンテーションの詳細は次のとおりです。

アイセラレータ 
5月2日（金）^nd, 2025
グランド ハイアット ディア バレー, ユタ州パークシティ

ナノスコープ参加:

• 午後12時30分～午後1時30分（MDT） – パネル – 私は解放される：緑内障と網膜に対する新しい薬物送達アプローチ – ドクター サム・バロン最高医療責任者
  
  
• 午後1時59分～午後2時4分（MDT）ストロベリーボールルーム – 企業紹介：網膜：遺伝子治療と新たな作用機序 – ドクター ジャレッド・スティーブンス戦略・事業開発担当副社長
  
  
• 3:30～ 午後4時15分 MDT – パネル – 帰るべき方向なし: ますます複雑化する規制経路をナビゲートするためのガイダンス – ドクター サム・バロン

ARVO（視覚と眼科学研究協会）
5月4日（日曜日）^番目 に 5月8日（木）^番目, 2025
ソルトパレスコンベンションセンター、 ソルトレイクシティ、ユタ州

ナノスコープのプレゼンテーション:

• 5月4日（日曜日）^番目1:30～ 午後1時45分（MDT）; ボールルームG - MS。 ルセロ・ガルシア 発表 – 「多特性オプシン遺伝子治療は、地図状萎縮のNHPモデルにおいて網膜変性を軽減し、視力を回復させる」
  
  
• 5月6日火曜日^番目9:15～ 午前9時30分（MDT）; ボールルームB スリニヴァス・サダ博士による発表「網膜色素変性症（RP）に対する変異非依存型光遺伝学的療法（MCO-010）後の126週間の視力結果」
  
  
• 5月8日（木）^番目2:45～ 午後3時（MDT）; ボールルームF – ドクター ナジ・シャリフ 発表：「アフリカミドリザル網膜における多特性オプシンプラスミドの画像誘導レーザー非ウイルス標的送達の安全性と有効性」

ARVO カンファレンスの期間中、Nanoscope チームのメンバーはブース 1337 に常駐します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法がない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、変異に依存しない視力回復オプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験2025年にも開発が予定されています。MCO-010は、先天性網膜色素変性症（RP）およびスターガルト症候群（Stargardt症候群）の両疾患において、FDAのファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、先天性網膜色素変性症（GA）を対象としたIND申請準備が整った非ウイルス性レーザー送達型MCO-020と、レーバー先天性黒内障を対象としたAAV（アデノ随伴ウイルス）資産が含まれており、IND申請準備試験を実施中です。

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ダラス, 2025年3月27日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患により失明または視力を失った人々の視力回復に取り組むバイオテクノロジー企業であるは、本日、 アシシュ・パテルパテル博士は、セールスおよびマーケティング担当上級副社長として当社に入社しました。パテル博士は、世界で最も有名な新興バイオテクノロジーおよび製薬組織のいくつかで、ブランド、セールス、研究開発管理の分野で実績のあるリーダーとして認められています。

「パテル博士は、特に網膜疾患の治療における科学的専門知識と商業的専門知識を独自に組み合わせており、光遺伝学的治療の商業化に向けてナノスコープの販売およびマーケティング戦略を推進するのに最適です」とパテル博士は述べています。 スラニャ・バタチャリヤナノスコープ・セラピューティクスの共同創設者兼CEO。

パテル博士は、患者に焦点を当てた戦略およびビジネス上の意思決定に役立てるために、科学的知見と商業的知見を連携させる豊富な経験を持っています。直近では、イベリック バイオ（現アステラス製薬）の営業担当副社長を務め、地図状萎縮の治療薬である IZERVAY™ を発売しました。イベリックに入社する前は、滲出型加齢黄斑変性症（AMD）などの慢性眼疾患の治療に使用されるノバルティスの BEOVU® のマーケティングおよび発売の取り組みを主導しました。バイエルでの在職期間は 10 年以上にわたり、ブランド、営業、研究管理の複数の役職を歴任しました。特に、バイエルの大ヒット商品である EYLEA® 網膜事業で最も急成長している適応症のグローバル発売リーダーを務めました。ノバルティスでシニア研究開発科学者としてキャリアをスタートしました。

パテル博士は、 ニューヨーク大学 スターンビジネススクールの卒業生であり、ストーニーブルック大学で生理学と生物物理学の博士号を取得しています。パテル博士は、 マサチューセッツ工科大学 南カリフォルニア大学で生物物理学の理学士号を取得しました。

「ナノスコープは、網膜における最も満たされていないニーズを持つ患者に、人生を変えるような、変異に依存しない治療法を初めて提供する企業になる寸前です」とパテル博士は述べています。「ナノスコープの優秀なチームに参加できることを嬉しく思います。現在治療法が存在しない網膜変性疾患で障害を負った世界中の何百万人もの患者を助けるという私たちの使命を進める中で、商業化と発売準備を主導していくことを楽しみにしています。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法がない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、変異に依存しない視力回復オプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験、同じく2025年上半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND対応のGA向け非ウイルス性レーザー送達MCO-020資産と、IND対応研究中のLeber先天性黒内障向けAAV資産が含まれます。

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ダラス, 2025年3月24日 — 研究者らは ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患に対する新しい遺伝子治療の開発と商品化により、現実世界で失明した患者の視力回復に取り組んでいるバイオテクノロジー企業である同社は、論文を発表した。 「合成オプシンが重度の網膜変性症患者の視力を回復させる」 で 分子療法、 アメリカ遺伝子細胞治療学会の旗艦ジャーナル。この論文の発表は、遺伝性網膜疾患に苦しむ患者に対する変異に依存しない光遺伝学的単独療法における大きな進歩を示すものである。

「進行性かつ永久的な光受容体喪失を患い、治療法のない網膜色素変性症患者に治療効果が見られたことに、私たちは興奮しています」と、同博士は述べた。 サントシュ・マハパトラこの研究の主任研究者であり、オリッサ州JPMロータリー眼科病院の最高医療責任者である インド「網膜変性疾患による重度の視力喪失に苦しむ人々を助けるために、この技術をさらに進歩させていきたいと考えています。」

遺伝性網膜変性疾患 (IRD) は、世界中の労働年齢の成人の失明の主な原因であり、進行すると細胞が失われて遺伝子編集や置換が無効になります。オプトジェネティクスは、残存する網膜ニューロンを光感作することで視力を回復させる治療の機会を提供します。しかし、現在のオプシンは運動が遅く、周囲光で部分的に活性化され、さまざまな光の色に反応せず、低解像度の網膜細胞回路をターゲットにしています。これらの制限を克服するために、Nanoscope チームは、選択的に変異させた 3 つの非哺乳類タンパク質からなるシントプシンを設計し、広帯域の多特性オプシン (MCO) を実現しました。

「この論文は、最も満たされていないニーズを持つ患者のために効果的な光遺伝学的治療法を開発するナノスコープチームの優れた取り組みを強調しています」と、同博士は述べています。 サマレンドラ・モハンティ論文の筆頭著者であり、ナノスコープの社長である、は次のように語っています。「このジャーナル記事で概説されている第1/2a相試験の肯定的な結果は、RPにおけるランダム化比較試験データと合わせて、遺伝性網膜疾患の治療における大きな前進を表しています。」

改良されたシントプシンは、ヒト網膜双極細胞を標的とする最適化されたAAV2遺伝子治療ベクターにパッケージングされました。研究者主導のオープンラベル試験では、 ABCA4 変異型患者は、硝子体内遺伝子治療注射を1回受けました。非侵襲性画像診断により、蛍光レポータータンパク質を介した網膜遺伝子発現が確認されました。患者は、52週間の研究期間を通じて視力、形状識別、および運動能力の改善を示しました。これは、おそらくヒトでこれまでに発現した中で最も合成された非哺乳類タンパク質の1つであるにもかかわらず、安全性に関する重大な問題はありませんでした。これは、オプトジェネティクス技術プラットフォームを使用して、変異に依存しない方法で失明患者の視力を回復できる遺伝子単独療法に関する最初の報告です。

「私たちの研究は遺伝性網膜変性症の治療における極めて重要なマイルストーンであり、遺伝子変異に関係なく、光遺伝学が失明患者の視力を回復できることを実証しています」と、同博士は述べた。 ヴィニット・B・マハジャン共同責任著者であり、スタンフォード大学眼科教授兼研究副委員長である、同教授は次のように述べています。「硝子体内注射1回で視力を回復できるということは、網膜変性疾患の普遍的な治療法開発に向けた大きな一歩です。」

臨床研究の全文論文とグラフ表現にアクセスするには、ここをクリックしてください。

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ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法がない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、変異に依存しない視力回復オプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験、同じく2025年上半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND対応のGA向け非ウイルス性レーザー送達MCO-020資産と、IND対応研究中のLeber先天性黒内障向けAAV資産が含まれます。

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ダラス, 2025年3月20日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患に対する新しい遺伝子治療の開発と商品化を通じて、現実世界で失明した患者の視力回復に取り組んでいるバイオテクノロジー企業であるは、本日、 アデモラ・ダラモラダラモラ博士は、品質およびコンプライアンス担当副社長として当社に入社しました。ダラモラ博士は、ヒト用医薬品、ワクチン、医療機器の幅広い品質保証、コンプライアンス、運用の卓越性に関するプロセスの開発とワークフローの管理において 20 年以上の経験を持っています。

「アデモラは、FDAを含む製薬業界での豊富な経験を持ち、さまざまな機能にわたる品質保証とコンプライアンスの優れたリーダーです」と、 スラニャ・バタチャリヤナノスコープの共同創設者兼CEOである彼は次のように述べています。「彼の専門知識は、当社がオプトジェネティクス療法の商業化に向けて前進する上で非常に貴重なものとなるでしょう。」

ダラモラ博士は、医薬品および医療機器業界における幅広い品質保証およびコンプライアンス プログラムのクロスファンクショナル チームを率い、プロセスを開発し、ワークフローを管理してきた豊富な経験を持っています。直近では、ビル & メリンダ ゲイツ医療研究所の GMP コンプライアンス リーダーを務め、サードパーティの施設で製造されたゲイツ MRI 生物製剤、ワクチン、小分子が必要な品質および安全性規制に準拠していることを確認する責任を負っていました。それ以前は、CIPLA の副社長兼グローバル品質およびコンプライアンス責任者でした。ダラモラ博士は、FDA で国際関係スペシャリストおよび医薬品および医療機器の消費者安全責任者として 8 年近く勤務しました。彼は、テバ ファーマシューティカルズで化学者としてキャリアをスタートしました。ダラモラ博士は、グローバル ヘルスの博士号と修士号を、 ノバサウスイースタン大学彼は工学士の学位を取得しています バリー大学オンド州立大学で理学士号を取得。 ナイジェリア.

「ナノスコープは、企業としての成長と主要候補薬であるMCO-010の両面で重要な転換点を迎えています」とダラモラ博士は述べています。「このダイナミックで才能あふれるチームと働けることを嬉しく思います。人生を変えるようなこれらの治療法を患者さんにお届けするにあたり、最高水準の品質とコンプライアンスを確保していきたいと思います。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法がない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、変異に依存しない視力回復の光遺伝学的治療法を開発しています。RESTOREフェーズの試験終了時に良好な結果が得られたことを受けて、 2b RPに対する多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験、同じく2025年上半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND対応のGA向け非ウイルス性レーザー送達MCO-020資産と、IND対応研究中のLeber先天性黒内障向けAAV資産が含まれます。

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ダラス, 2025年3月13日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患により失明または視力を失った人々の視力回復に取り組むバイオテクノロジー企業であるは、本日、 スラニャ・バタチャリヤナノスコープ・セラピューティクスの最高経営責任者兼共同創設者であるが、HCウェインライト3で講演する。^rd 毎年恒例のバイオコネクトショーケースが開催される 2025年3月16日〜18日、 の上 サウスカロライナ州キアワ島。プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

バッタチャリヤ氏は、ナノスコープの概要と同社の臨床および企業活動の最新情報について発表します。 3月17日月曜日、 で 午前9時40分（東部標準時） グランドオークスのボールルームにて。

イベント期間中、経営陣は投資家と面会する予定です。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験、同じく2025年上半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND対応のGA向け非ウイルス性レーザー送達MCO-020資産と、IND対応研究中のLeber先天性黒内障向けAAV資産が含まれます。

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アルゴットパートナーズ
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス, 2025年2月6日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患に対する新しい遺伝子治療の開発と商品化を通じて、現実世界で失明した患者の視力回復に取り組んでいるバイオテクノロジー企業であるは、本日、 スラニャ・バタチャリヤNanoscope Therapeutics の最高経営責任者兼共同創設者である同氏は、開催される BIO CEO および投資家カンファレンスに登壇します。 2025年2月10日〜11日、 で ニューヨーク、ニューヨーク州。プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

バッタチャリヤ氏は2月10日月曜日にナノスコープの臨床および企業活動の最新情報を発表する予定である。 東部標準時午後4時30分 プリマス ルームで開催されます。会議中、Nanoscope のリーダーが会議に出席します。会議のスケジュールを希望する参加者は、BIO One-on-One Partnering システムを通じてスケジュールを設定できます。 https://www.bio.org/events/bio-ceo-investor-digital-conference/partnering.

「MCO-010 の BLA 申請が近づいており、Nanoscope は網膜色素変性症の患者に意味のある視力回復を提供する寸前です」と Bhattacharya 氏は語りました。「参加者に MCO-010 療法の利点と用途を紹介し、大きな未充足ニーズのある適応症向けに開発中のその他の臨床プログラムについて話し合うこの機会を嬉しく思います。また実りあるイベントになることを楽しみにしています。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年第1四半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND対応のGA向け非ウイルス性レーザー送達MCO-020資産と、IND対応研究中のLeber先天性黒内障向けAAV資産が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス, 2025年2月4日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患に対する新たな遺伝子治療の開発と商品化により、現実世界で失明した患者の視力回復に取り組むバイオテクノロジー企業である は、本日、今後開催される 2 つの医学会議での発表を発表しました。発表の詳細は次のとおりです。

バスコム・パーマー眼科研究所第22回血管新生、滲出、変性に関する年次会議

タイトル： 網膜色素変性症による重度の視力喪失患者に対する視力回復のための MCO-010 光遺伝学的療法の長期的有効性と安全性: 長期追跡調査 (REMAIN) の 126 週間の結果
セッションタイトル: 遺伝性網膜変性症
セッション日: 2025年2月8日土曜日
セッション時間: 午後6時25分（東部標準時）
プレゼンター： アレン・ホー医学博士、FACS、FASRS、ウィルズ眼科病院網膜研究ディレクター兼網膜サービス共同ディレクター、ナノスコープ最高医療顧問

ホー博士は、遺伝性網膜ジストロフィー (IRD) に関するパネルディスカッションに参加します。このうちいくつかの疾患については、ナノスコープ社が修復治療を開発しています。このパネルディスカッションの一環として、ホー博士は、RESTORE ランダム化対照試験で投与された進行性網膜色素変性症患者を対象としたナノスコープ社の REMAIN 長期追跡調査の 126 週間のデータについて説明します。

マキュラ協会第48回年次総会

タイトル： 網膜色素変性症による重度の視力喪失患者に対する視力回復のための MCO-010 光遺伝学的療法の有効性と安全性: REMAIN 追跡調査 (REMAIN) の 126 週間のトップライン結果
セッションタイトル: 遺伝性網膜ジストロフィーI
セッション日: 2025年2月13日木曜日
セッション時間: 午前7時5分（東部標準時）
プレゼンター： ビクター・ゴンザレスガルフコースト眼科研究所医学博士、REMAIN試験研究者

ゴンザレス博士は、網膜色素変性症による重度の視力喪失患者の視力回復を目的としたナノスコープ社の MCO-010 光遺伝学的療法の長期追跡調査の有効性と安全性に関するデータを発表し、議論します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年第1四半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND対応のGA向け非ウイルス性レーザー送達MCO-020資産と、IND対応研究中のLeber先天性黒内障向けAAV資産が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
[email protected]

出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス, 2025年1月20日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患に対する新しい遺伝子治療の開発と商品化により、現実世界で失明した患者の視力回復に取り組んでいるバイオテクノロジー企業である同社は、本日、同社の経営陣によるいくつかのプレゼンテーションを発表しました。 21^セント  年次先進治療週間会議2025年1月20日から23日まで、ケイ・ベイリー・ハッチンソン・コンベンションセンターで開催されます。 テキサス州ダラス。講演内容の詳細は以下の通りです。

タイトル： 希少疾患に対する遺伝子治療の課題を乗り越える
セッションタイトル: 希少疾患に対する遺伝子治療
セッション日: 2025年1月21日
セッション時間: 午後12時15分（中部標準時）
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ、PhD、社長兼最高科学責任者

モハンティ博士は、希少疾患の適応症に対する現代の遺伝子治療プログラムの主な課題について説明します。これには、適切な動物モデル、確立された臨床エンドポイント、検証済みの分析および製造プロセスの一般的な不足が含まれますが、ほとんどの場合、これらは遺伝子治療開発者によって実装される必要があります。

タイトル： 商業化に向けた提携、CMCの展望
セッションタイトル: 遺伝子治療の成功に向けたパートナーシップ
セッション日: 2025年1月21日
セッション時間: 午後4時30分（中部標準時）
プレゼンター： レイモンド・カツマレク、最高技術製造責任者

プレゼンテーションの中で、カツマレク氏は、遺伝子治療プログラムにおける CDMO 関係と全体的な製造プログラムを確実に成功させるために最も重要な、いくつかの重要な内部および外部の考慮事項について説明します。

セッションタイトル: CGT の国際的収束と規制の整合
セッション日: 2025年1月22日
セッション時間: 午前11時（中部標準時）
椅子： カンダーン・バラダラン、博士、規制および品質担当上級副社長

バラダラン博士は、博士との炉辺談話を主催します。 ニコール・ヴェルダンCBER 治療製品局のスーパーオフィスディレクターである彼は、遺伝子および細胞治療の開発者が規制当局と生産的なやり取りを築き、承認までの効率的な道筋を確保する方法について議論しました。

タイトル： 非ウイルス性再投与遺伝子治療への光学的アプローチ
セッションタイトル: 再実行可能な遺伝子治療は近い将来に実現するか？
セッション日: 2025年1月22日
セッション時間: 午前11時（中部標準時）
プレゼンター： スブラタ・バタビアル博士、非臨床開発ディレクター

プレゼンテーションでは、バタビアル博士が、AAV 遺伝子治療の投与制限について、また、ナノスコープ社の非ウイルス性光学投与技術が免疫原性に関する懸念を排除することでこの制限をどのように克服できるかについて説明します。

タイトル： 遺伝性失明に対する第一選択遺伝子治療
セッションタイトル: イノベーションシリーズ企業プレゼンテーション
セッション日: 2025年1月22日
セッション時間: 午後4時（中部標準時）
プレゼンター： スラニャ・バタチャリヤ、 最高経営責任者（CEO

講演中、バッタチャリヤ氏は、Nanoscope 社のパイプライン プログラム全体における最近の進捗状況と今後の進捗状況について企業としての最新情報を提供します。具体的には、BLA 提出が予定されている Nanoscope 社の主力製品である MCO-010 と、Nanoscope 社の Stargardt プログラムが登録フェーズ 3 試験に進んでいることについて説明します。

タイトル： AAV遺伝子治療製造における柔軟性と拡張性の確保
セッションタイトル: 柔軟性と拡張性を実現するバイオプロセスワークフローと分析
セッション日: 2025年1月22日
セッション時間: 午後5時（中部標準時）
プレゼンター： ヴィクトル・アデニイCMC シニアディレクター

プレゼンテーションでは、Adeniyi 氏が遺伝子治療における分析とスケーラビリティの課題の概要を説明し、時間の経過とともにこれらの課題に対処するために柔軟性を設計して組み込むことの価値について説明します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年第1四半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND対応のGA向け非ウイルス性レーザー送達MCO-020資産と、IND対応研究中のLeber先天性黒内障向けAAV資産が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
[email protected]

出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス, 2025年1月9日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患に対する新しい遺伝子治療の開発と商品化を通じて、現実世界で失明した患者の視力回復に取り組んでいるバイオテクノロジー企業である同社は、本日、最高経営責任者（CEO）の スラニャ・バタチャリヤは、43回目の^rd JPモルガンヘルスケアカンファレンス 2025年1月15日水曜日 で 午後4時（太平洋標準時）、サンフランシスコにて。

バッタチャリア氏のプレゼンテーションでは、ナノスコープ社の近い将来の生物製剤ライセンス申請 (BLA) 提出に向けた進捗状況と、承認されれば網膜色素変性症 (RP) による視力喪失患者に対する市場初の回復治療薬となる Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) 製品の発売に向けた今後の道筋について取り上げます。また、スターガルト黄斑変性症に対する同社のアデノ随伴ウイルス (AAV) パイプライン プログラムの計画された単一登録フェーズ 3 試験への進捗状況、および地図状萎縮症 (GA) に対する非ウイルス プラットフォーム プログラムのヒト初試験への進捗状況についても説明します。

会議中、経営陣は直接面談に応じます。面談の予定については、 ナノスコープ.

ナノスコープ・セラピューティクス社について

ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年第1四半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、GA向けのIND準備が整った非ウイルス性レーザー送達MCO-020資産と、Leber先天性黒内障向けのIND準備が整ったAAV資産が含まれます。

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