ダラス, 2024年12月5日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患および地図状萎縮症（GA）に対する遺伝子治療を開発している後期臨床バイオテクノロジー企業であるは、本日、 レイ・カツマレク が最高技術製造責任者として当社に入社しました。カツマレク氏は、製薬会社やバイオテクノロジー会社で業務、技術、商業供給戦略を主導してきた数十年の経験を持つ、遺伝子治療製造の著名な専門家です。

「レイは遺伝子治療製造プログラムの構築と維持に関する豊富な専門知識を持っています。彼の運営リーダーシップは、私たちが将来の治療薬の商業的供給を開発し、商業化の可能性に向けて前進する上で非常に重要です」と、レイは述べています。 スラニャ・バタチャリヤナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者。

カツマレク氏は、遺伝子治療製造業界における経営幹部としての豊富な経験と業務の専門知識を持っています。直近では、ウイルスベクタープロセス開発、GMP製造、分析サービスに特化したCDMO（受託開発製造組織）であるGenezenの最高経営責任者を務めていました。Genezenの前は、核酸、GMPキャッピング試薬、プラスミド、オリゴヌクレオチドの合成に特化したCDMOであるMaravai Lifesciencesの一部門であるTriLink BiotechnologiesでGMPオペレーション担当副社長を務めていました。また、非オピオイド鎮痛剤および再生医療ソリューションの大手プロバイダーであるPacira Biosciencesで製造およびサプライチェーンオペレーション担当副社長を務め、それ以前はオリゴヌクレオチドプログラムのエンドツーエンドソリューションに特化したCDMOであるNitto Aveciaの社長を務めていました。カツマレク氏は、 バージニア工科大学 そしてアメリカ陸軍の誇りある退役軍人です。

「ナノスコープは、革新的な遺伝子治療製品を市場に投入するという使命において極めて重要な節目を迎えました」とカツマレク氏は述べました。「ナノスコープのプログラムに自分の専門知識を提供できることを嬉しく思います。また、ナノスコープが患者に切望されているこれらの治療を提供できるよう、商業製品の製造体制の構築を主導することを楽しみにしています。」

Nanoscope Therapeutics, Inc. について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年第1四半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス、2024年12月2日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患（IRD）および黄斑変性に伴う地図状萎縮（GA）の遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業であるは、本日、ジョルディ・モネスが年次総会でナノスコープ臨床データのプレゼンテーションを行うことを発表しました。 FLORetinaカンファレンス 12月5日に開催^番目-8^番目 イタリアのフィレンツェにあるバッソ要塞で開催されます。プレゼンテーションの詳細は次のとおりです。

タイトル： 網膜色素変性症による重度の視力喪失患者に対する視力回復のための MCO-010 光遺伝学的療法の長期的有効性と安全性: 長期追跡調査 (REMAIN) からの 126 週間の結果

セッションタイトル: Retina Futura、セッション 1
セッション日: 12月6日^番目, 2024
セッション時間: 午後12時18分（中央ヨーロッパ夏時間）
位置： サン・ジョヴァンニ・ルーム、バッソ要塞、フィレンツェ
プレゼンター： ジョルディ・モネス医学博士、マキュラ研究所所長、バルセロナ・マキュラ財団（スペイン）

RESTORE多施設ランダム化二重盲検模擬対照臨床試験で、Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) で治療した網膜色素変性症 (RP) 患者における最高矯正視力 (BCVA) の統計的に有意な改善が観察されたことに加え、モネス博士は、REMAIN長期追跡調査で観察された126週間までの持続的な有効性と安全性を発表します。

Nanoscope Therapeutics, Inc. について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年第1四半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、GA向けの非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれます。

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ダラス, 2024年11月11日 — ナノスコープ・セラピューティクス社遺伝性網膜疾患および加齢黄斑変性症（AMD）に対する遺伝子治療を開発している後期臨床バイオテクノロジー企業であるは、本日、 先進治療 アメリカ合衆国 2024年議会開催中 2024年11月12日〜13日、ペンシルベニア州フィラデルフィアで開催されます。プレゼンテーションの詳細は次のとおりです。

タイトル： 神経変性疾患に対する遺伝子改変細胞療法の民主化
セッション： トラック4: 遺伝子組み換え細胞療法
セッション日: 2024年11月12日火曜日
セッション時間: 午後1時30分から午後1時50分（東部標準時） 
位置： 120B, ペンシルバニア コンベンションセンター
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ博士、社長兼最高科学責任者

パネルタイトル: 規制当局の承認をサポートするために比較可能性を実証する
セッションタイトル: トラック 7: ウイルスベクターの製造
セッション日: 2024年11月12日火曜日
セッション時間: 午後3時30分から午後4時10分（東部標準時）
位置： 121B, ペンシルバニア コンベンションセンター
パネリスト： Khandan Baradaran 氏、PhD、SVP、規制および品質担当

パネルタイトル: 市販後調査と長期フォローアップ: 患者のニーズが満たされていることをどのように確認するか?
セッションタイトル: トラック9: 規制関連業務と政策
セッション日: 2024年11月13日水曜日
セッション時間: 午前11時50分から午後12時30分（東部標準時）
位置： 120A、 ペンシルバニア コンベンションセンター
パネリスト： サマレンドラ・モハンティ博士、社長兼最高科学責任者

パネルタイトル: 遺伝子編集の安全性
セッションタイトル: トラック5: 遺伝子治療
セッション日: 2024年11月13日水曜日
セッション時間: 午前11時50分から午後12時30分（東部標準時）
位置： 120C、 ペンシルバニア コンベンションセンター
パネリスト： Khandan Baradaran 氏、PhD、SVP、規制および品質担当

セッションタイトル: トラック9: 規制関連業務と政策
セッション日: 2024年11月13日水曜日
セッション時間: 午後3時35分（東部標準時）
位置： 120A、 ペンシルバニア コンベンションセンター
椅子： Khandan Baradaran 氏、PhD、SVP、規制および品質担当

Nanoscope Therapeutics, Inc. について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年第1四半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれます。

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ダラス, 2024年11月7日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患および加齢黄斑変性症（AMD）の遺伝子治療を開発する後期臨床バイオテクノロジー企業である同社は本日、次のことを発表した。 スニル・グプタ医学博士のグプタ氏が当社の取締役会に加わりました。グプタ博士は全国的に有名な網膜外科医であり、商業化や製造を含む医薬品開発と医療機器のあらゆる段階において豊富な経験を持つ成功した起業家です。

「グプタ博士は、遺伝性網膜疾患とドライ型加齢黄斑変性症の治療に関する医学的専門知識と起業家としての専門知識を併せ持つ素晴らしい人物です。彼は患者中心の医師として有名であり、臨床試験と手術の実施において優れたリーダーでもあります。グプタ博士は、世界中の網膜患者のケアを真に進歩させてきました。網膜疾患とドライ型AMDで失明した何百万人もの人々の視力を回復させる、変異に依存しない治療法の商品化に向けて前進する中で、彼はナノスコープの取締役会の貴重なメンバーとなるでしょう」と、グプタ博士は述べています。 スラニャ・バタチャリヤナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者。

「ナノスコープは、網膜色素変性症（RP）やシュタルガルト病などの遺伝性網膜疾患に対する画期的な遺伝子治療の研究を継続的に進めており、現在治療法のない患者に希望を与えています」とグプタ博士は述べた。「同社の最近の発表では、ランダム化第2相臨床試験の有効性と安全性の結果が強調されています。 2b 「RP での臨床試験とそれに続く BLA 申請は革命的です。Stargardt の第 3 相登録試験と RP での BLA 申請が間近に迫っているため、Nanoscope は深刻な未充足ニーズへの対応に一歩近づきました。Nanoscope は科学者、医師、ビジネス リーダーからなる世界クラスのチームを編成しており、私はその一翼を担えることを嬉しく思っています。」

「グプタ博士を温かく歓迎し、一緒に働けることを楽しみにしています。彼はナノスコープの歩みの極めて重要な時期に当社に加わってくれます」と取締役会長のグレン・スブレンドリオは述べました。「規制の道筋が強化された今、私たちは彼の戦略的専門知識と網膜コミュニティとのネットワークを活用できることを楽しみにしています。」

グプタ博士は、米国最大の網膜研究機関の一つである網膜専門研究所（RSI）の創設者であり、臨床主任研究者です。 米国 南部のクリニックで患者に医療を提供した。彼はまた、米国網膜医師会の創設者であり最高医療責任者でもあった。 米国 グプタ博士は、最近マッケソンに売却される前は、医薬品流通、GPO、臨床運用プロセス、ソフトウェア開発を専門としていました。彼は、プライマリケア環境で網膜眼疾患を評価するための FDA 承認済みのクラウドベースの遠隔医療プラットフォームである Intelligent Retinal Imaging Systems (IRIS) を設立し、会長兼最高医療責任者を務めています。グプタ博士の IRIS チームは、糖尿病性網膜症やその他の疾患による予防可能な失明を世界中で撲滅するために取り組んでいます。グプタ博士は、アンドリュース研究所スポーツ医学センターの元会長であり、アンドリュース研究教育研究所の理事を務めていました。これらの活動やその他の活動において、彼は業界と臨床ケア提供組織の橋渡しを行い、患者の体験と結果を最適化しています。グプタ博士は、ニュージャージー州立大学で医学の学位を取得しました。 シンシナティ大学 医学部を卒業し、カレン眼科研究所で眼科の研修を修了した。 ベイラー医科大学 で テキサス州ヒューストンアイオワ大学で硝子体網膜疾患および外科のフェローシップを修了しました。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発している。同社の主力製品であるMCO-010は、網膜色素変性症（NCT04945772同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）そして最近 第3フェーズを開始する計画を発表した 2025年第1四半期に登録試験を実施します。MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルト病の両方に対して、FDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス, 2024年10月31日 / — ナノスコープ・セラピューティクス社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発しているBLA申請段階のバイオテクノロジー企業であるは、本日、主力プログラムであるMCO-010の第2b相RESTOREランダム化対照臨床試験（RCT）の2年間の良好な結果を発表しました。, 進行した網膜色素変性症（RP）による永久的かつ重度の視力喪失患者に対する変異に依存しない遺伝子治療が発表された。 アレン・C・ホーウィルズ眼科病院の網膜研究ディレクター兼網膜サービス共同ディレクター、ナノスコープの主任医療顧問であるMD、FACS、FASRSの博士号を持つ。 2024年10月20日 最近終了した AAO 2024 年次総会.

「RPによる重度の視力喪失患者に対する視力回復のためのMCO-010オプトジェネティック療法の有効性と安全性：フェーズ2試験のTOPLINE結果」と題したプレゼンテーションで、 2b「3 ランダム化偽手術対照臨床試験 (RESTORE)」で、ホー博士は、偽手術対照試験の過程を通じて後の時点で維持された平均矯正視力 (BCVA) の改善が LogMAR (3 行 15 文字相当) で約 0.3 と測定されたという利点を強調しました。その他の知見には以下が含まれます。

• 高用量MCO-010群では、52週目（主要評価項目）と76週目（主要副次評価項目）でそれぞれ0.337 ± 0.0829と0.539 ± 0.1032 LogMAR（対照群に対して、p = 0.0209と0.0014）の平均改善が見られ、低用量MCO-010群では、同じ時点でそれぞれ0.382 ± 0.1244と0.374 ± 0.1332 LogMAR（対照群に対して、p = 0.0290と0.0652）の平均改善が見られました（以前に発表された).
• 52週目に、MCO-010を投与された18人中7人（39%）はBCVA改善が0.3 LogMAR以上を示し、18人中10人（56%）は76週目にこの閾値に達しました。
• 縦断的分析では、36 週目から 88 週目の診察で、模擬対照と比較して統計的に有意な平均 BCVA 改善が示されました。
• 52 週目、76 週目、100 週目までの BCVA 曲線下面積プロファイルは、MCO-010 の両投与群で模擬対照群と比較して 5 倍大きく、統計的に有意でした。
• MCO-010 は忍容性が良好で、MCO-010 グループでは重篤な有害事象は報告されていません。最も多く報告された有害事象は、前房細胞 (44% MCO-010、22% 模擬対照) と眼圧亢進 (39% MCO-010、11% 模擬対照) でした。これらの有害事象は、局所薬で解消または抑制されました。

「2年間の研究期間中、複数の時点で統計的に有意な持続的な視力改善が達成されたことは、非常に注目に値します。これほどの改善は、非常に異質な重度視力喪失患者集団のランダム化比較試験ではこれまで観察されたことがありません」とホー博士は述べています。「これらの結果は、解決策が見つかる寸前であるという希望を患者と眼科医に与えます。私たちはついに、重度視力喪失患者に対する、効果的な院内遺伝子治療、変異に依存しない遺伝子治療の実現に近づいています。」

RESTOREは、RP患者集団において統計的に有意な視力改善を示した初のRCTであり、NanoscopeのRPプログラムのために計画されている今後のBLA申請の重要な部分です。RESTORE研究デザインは、 以前に発表された.

「ナノスコープは、オプトジェネティクス分野のリーダーであることを誇りに思っています。この治療法は、可視光スペクトル全体と周囲光レベルでの迅速な反応と感度により、最適なパフォーマンスを発揮するように設計された、突然変異や疾患にとらわれない治療法を発展させています」と、ナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者であるスラグナ・バッタチャリアは述べています。「私たちは満たされていないニーズが高いことを認識しており、網膜変性による永久的かつ進行性の視力喪失に苦しむ患者にMCO-010を届けるために熱心に取り組んでいます。彼らは私たちの北極星です。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発している。同社の主力製品であるMCO-010は、網膜色素変性症（NCT04945772同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）そして最近 第3フェーズを開始する計画を発表した 2025年第1四半期に登録試験を実施します。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれます。

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ダラス, 2024年10月21日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発している後期臨床バイオテクノロジー企業であるは、本日、 トランスレーショナルビジョンサイエンスとテクノロジーにおける画期的な発見 (TVST、ARVO ジャーナル) 光干渉断層撮影法と免疫組織化学分析によって評価したところ、網膜色素変性症 (RP) の動物モデルにおいて、内網膜の MCO-010 光遺伝学的治療がさらなる網膜変性を抑制することが実証されました。

MCO-010硝子体内投与後（ソンピレチゲネ・イステパルボベク)、約 80% の双極細胞が網膜に導入され、対照群とは異なり、網膜の厚さの変化は観察されませんでした。この論文で説明されている結果は、光受容体変性を起こしているマウスの網膜における MCO-010 の発現が、さらなる喪失を止め、網膜細胞層のさらなる混乱を防ぐという証拠を示しています。

「MCO-010 は現在臨床試験中の唯一の広帯域、高速、高感度オプシンであり、進行した RP 患者の視力が大幅に改善することが実証されています。行動および電気生理学的アッセイで測定された MCO-010 硝子体内注射による視力回復に加えて、MCO-010 のこの疾患修飾側面は、内網膜の双極細胞を標的とすることで光遺伝学的治療における重要な治療上の利点を提供します」と、同博士は述べています。 ヴィニット・マハジャン、眼科教授兼研究副委員長 スタンフォード大学.

「MCO-010のこの疾患修飾性は、スターガルト病の動物モデルや地図状萎縮の非ヒト霊長類モデルでも観察されている」と、 サマレンドラ・モハンティナノスコープの社長兼最高科学責任者である博士は次のように述べています。「RP 臨床試験では網膜構造の安定化に関する予備的な証拠が得られており、この解剖学的バイオマーカーの長期評価を実施する予定です。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、 会社 BLA申請を開始する計画を発表した 同社は、RP治療薬としてMCO-010を2025年第1四半期に開発する予定である。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAのファストトラック指定とFDAの希少疾病用医薬品指定を受けている。同社は、Stargardt患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了している（NCT05417126）そして最近 第3フェーズを開始する計画を発表した 2025年第1四半期に登録試験を実施。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス, 2024年10月15日 — ナノスコープ・セラピューティクス社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発しているBLA申請段階のバイオテクノロジー企業であるは、本日、Nanoscopeが AAO 2024 年次総会 起こっている 2024年10月18日〜21日 で イリノイ州シカゴ、および関連する アイセレレーター @ AAO 2024 そして 網膜を革新する 会議は両方とも 10月17日^番目、2024年。プレゼンテーションの詳細は次のとおりです。

タイトル： RPによる重度の視力喪失患者に対する視力回復のためのMCO-010オプトジェネティック療法の有効性と安全性：フェーズ2試験の2年間のTOPLINE結果 2b/3 ランダム化偽薬対照臨床試験（RESTORE）
セッション： セッション PA048 (網膜、硝子体原著論文)
セッション日: 10月20日日曜日^番目, 2024
セッション時間: 午後2時～午後3時15分（中部夏時間） （対面、オンデマンド）
位置： マコーミック プレイス コンベンション センター、S405 号室
プレゼンター： Allen Ho 医学博士、FACS、FASRS、Wills Eye Hospital の網膜研究ディレクター兼網膜サービス共同ディレクター、Nanoscope Therapeutics, Inc. の主任医療顧問。

ホー博士はプレゼンテーションの中で、網膜色素変性症（RP）による重度の視力喪失患者を対象としたMCO-010療法のランダム化比較試験（RCT）であるNanoscopeのRESTOREの試験終了時のトップラインデータについて説明します。RESTOREは、この患者集団で統計的に有意な視力改善を示した初のRCTであり、NanoscopeのRPプログラム向けに計画されている今後のBLA申請の重要な部分です。

セッションタイトル: Retina ショーケース (Eyecelerator @ AAO 2024)
セッション日: 10月17日木曜日^番目, 2024
セッション時間: 午後1時15分～午後3時（中部夏時間）
位置： マコーミック プレイス コンベンション センター、E450a 室
プレゼンター： サミュエル・バローネ医学博士、最高医療責任者

プレゼンテーションでは、バローネ博士は、進行性 AMD による地図状萎縮 (GA) 患者向けの、ナノスコープ社の次世代 Multi-Characteristic Opsin プラットフォーム プログラムを紹介します。このプログラムは、次世代 MCO 遺伝子治療である MCO-020 を活用し、ナノスコープ社独自の空間標的型非ウイルス性光学遺伝子送達アプローチを特徴としています。ナノスコープ社の GA プログラムは現在、GA 患者を対象としたフェーズ 1/2 試験に向けて臨床準備段階にあります。

セッションタイトル: 網膜治療の未来 (Innovate Retina)
セッション日: 10月17日^番目, 2024
セッション時間: 午後6時24分（中部夏時間）
位置： インターコンチネンタル シカゴ マグニフィセント マイル、グランド ボールルーム
パネリスト： サマレンドラ・モハンティ、PhD、社長兼最高科学責任者

モハンティ博士は、網膜疾患に対処するために開発中の最先端の治療法の状況を解説するパネルに参加します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発している。同社の主力製品であるMCO-010は、網膜色素変性症（NCT04945772同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）そして最近 第3フェーズを開始する計画を発表した 2025年第1四半期に登録試験を実施します。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
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ダラス、テキサス州 — 2024年10月10日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発している後期臨床バイオテクノロジー企業であるNanoscopeは本日、網膜色素変性症（RP）の治療薬としてMCO-010を評価する臨床プログラムに関する生産的なFDA会議を発表しました。会議で提供された規制当局からのフィードバックに基づき、Nanoscopeは2025年第1四半期に生物製剤ライセンス申請（BLA）の提出を開始する予定です。

会議に関連して、FDA は、RP による重度の視力喪失の治療薬 MCO-010 の BLA 申請を促進するための Nanoscope の次のステップの提案を承認しました。Nanoscope は、ファスト トラック指定に基づいて、RP による重度の視力喪失の治療薬 MCO-010 BLA の段階的な申請の計画を概説しました。

RP と診断された人は、重度の視力喪失に陥ることが多く、最終的には失明に至ります。現在の治療パラダイムは視力リハビリテーションに重点を置いていますが、患者は生涯にわたって進行性の視力障害に耐えなければならず、生活の質に劇的な影響を及ぼします。

「数年間にわたりベースラインの視力を維持することは、RPの予想される自然経過から逸脱した重要な治療効果を表しています」と、 アレン・C・ホーウィルズ眼科病院の網膜研究ディレクター兼網膜サービス共同ディレクターであり、ナノスコープの主任医療顧問でもある、MD、FACS、FASRSの資格を持つ医師。「FDAからのフィードバックはナノスコープのBLA申請計画に反映され、RPを構成する一連の進行性網膜変性症により視力を失った患者にとって、実行可能な回復オプションとなる可能性を示しています。」

「ナノスコープチームの卓越した専門知識とたゆまぬ努力の結果として、FDAとの良好な関係を築けたことを嬉しく思います」と、 スラニャ・バタチャリヤナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者である、ジョン・マイヤーズ氏は次のように述べています。「私たちの共通の目標は人々の生活を変えることです。私たちは力を合わせて、MCO-010 を BLA 申請の段階まで進めてきました。一歩ずつ前進するごとに、私たちは意味のある視力回復を待ち望む患者さんに焦点を合わせています。私たちのチームは、パートナーとともに始めた重要な仕事を継続し、満たされていない大きなニーズを持つ患者さんにこの治療法を届けることを楽しみにしています。」

「FDAとのこの生産的な会議は、第3相登録試験に進んでいるスターガルト黄斑変性プログラムの第2相終了会議に続くものです」と、 サマレンドラ・モハンティナノスコープの社長兼最高科学責任者である博士は次のように述べています。「RESTORE および REMAIN 研究を通じて 3 年間にわたり視力の改善が示されたことは、この画期的な治療法を患者に提供するという当社の取り組みの強さを裏付けるものです。」

網膜色素変性症について
網膜色素変性症は、網膜に影響を与える稀な眼疾患のグループで、小児期に症状が現れ、労働年齢の成人の失明の主な原因となっています。これは遺伝性疾患であり、親から欠陥のある遺伝子を介して子供に受け継がれます。網膜色素変性症を引き起こす可能性のある遺伝子変異は数百以上特定されています。網膜色素変性症の患者では、光を感知する光受容体細胞が劣化し、視力喪失につながります。現在、網膜色素変性症による重度の視力喪失に対する承認済みの治療法はありません。網膜色素変性症の患者の視力のさらなる悪化を遅らせたり、防いだりすることが治療目標です。

MCO-010について
MCO-010（ソンピレチゲネ・イステパルボベクMCO-010 オプシン（硝子体内注射用懸濁液）は、現在臨床試験が行われている唯一の広帯域、高速、かつ最も感度の高いオプシンです。現在の遺伝子治療は、外網膜細胞に特定の遺伝子変異を持つ患者の治療を目的としていますが、豊富な内網膜ニューロンを標的とする周囲光活性化 MCO オプトジェネティクス単独療法は、変性した外網膜細胞を持つ進行性 RP による視力喪失を回復させる可能性があります。mGluR6 プロモーター エンハンサーを介して双極細胞を標的とする MCO-010 発現カセットは、実際の環境で高品質の視力を回復するように設計されています。独自の AAV2 ベクターにより、硝子体内注射により双極細胞への MCO-010 の堅牢な導入が可能になります。進行性 RP 患者を対象とした MCO-010 の第 1/2 相試験では、視覚誘導性移動、形状識別、および視力の改善が実証されました。ランダム化二重盲検多施設共同 RESTORE 試験で MCO-010 による治療を受けた患者のかなりの割合で、視覚誘導移動および形状識別によって評価された最高矯正視力および機能的視力の改善が見られ、また、良好な安全性プロファイルも示されました。

その他の臨床アップデート
同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）そして最近 第3フェーズを開始する計画を発表した 2025年第1四半期に登録試験を実施します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発している。同社の主力製品であるMCO-010は、網膜色素変性症（NCT04945772）。MCO-010 は、RP と Stargardt の両方で FDA ファスト トラック指定と FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達 MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
(212) 600-1902
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ダラス, 2024年9月30日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患（IRD）および黄斑変性に伴う地図状萎縮に対する遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業である は、本日、マックスプランク協会の技術移転組織であるマックスプランクイノベーションから CatCh 技術のライセンスを取得したと発表しました。マックスプランク生物物理学研究所の研究結果と、マックスプランク教授の先駆的な研究に基づき、この技術は、遺伝子治療における重要な鍵となる重要な遺伝子治療です。 エルンスト・バンベルク オプトジェネティクスの分野では、この特許技術は、遺伝的原因による視覚障害に苦しむ患者の視力を回復するための遺伝子治療としてナノスコープが開発した多特性オプシン（MCO-010、CatChを含む3タンパク質融合複合体）の光感度を高めます。ナノスコープの画期的なMCOプラットフォームは、複数の光感度コンポーネントを組み合わせた初のオプトジェネティクスアプローチであり、その合計により、周囲光レベルで可視スペクトル全体に感度があり、反応速度が速い融合タンパク質が生成されます。ナノスコープは、2つの主要な遺伝性網膜変性疾患である網膜色素変性症（RP）とシュタルガルト病に対するMCO-010の臨床試験をすでにいくつか成功裏に完了しています。同社は現在、この治療法の承認を求め、幅広い治療適応症に拡大する予定です。

「マックス・プランク生物物理学研究所の CatCh 技術を取り入れた MCO プラットフォームの利点が強化され、重度の網膜変性疾患に苦しむ人々の視力回復に新たな希望がもたらされることを嬉しく思います」と、同博士は述べています。 サマレンドラ・モハンティナノスコープ・セラピューティクスの共同創設者兼社長である、ジョン・マイヤーズ博士は次のように語っています。「マックス・プランク・イノベーションとの契約により、画期的な科学的発見を効果的な治療ソリューションに変えることができます。さまざまな遺伝子変異によって引き起こされる重度の変性網膜疾患を治療するために、最も複雑なバイオエンジニアリングされた非哺乳類MCO-010融合タンパク質を効率的にウイルスで送達することで、私たちは満たされていないニーズの高い患者の治療と、彼らの生活の質の持続的な向上の瀬戸際に立っています。」

マックス・プランク・イノベーションの特許およびライセンス担当マネージャーであるマライケ・ゲーリッツ博士は、次のように付け加えました。「CatCh の高度な特性とナノスコープの独自技術を組み合わせることで、網膜炎関連の視覚障害に対する遺伝子治療の非常に有望なアプローチが実現します。私たちは今後の開発に期待しており、最終的に患者がこの革新的なアプローチの恩恵を受けることができれば幸いです。」

網膜色素変性症、シュタルガルト病、加齢黄斑変性症などの遺伝性眼疾患によって引き起こされる失明や視覚障害は、世界中で大きな医療課題となっています。これらの疾患は進行性の視力喪失につながることが多く、罹患した人々の生活の質に多大な影響を及ぼします。現在の治療選択肢は限られているため、MCO プラットフォームのような革新的なアプローチが新たな希望をもたらしています。遺伝子治療によって視力を部分的に回復できる能力を持つ Nanoscope の技術プラットフォームは、これらの深刻な眼疾患の治療に大きな進歩をもたらす可能性があります。

治療への応用と臨床試験

現在ライセンスされている CatCh 技術は、MCO-010 融合タンパク質の 3 つのサブユニットの 1 つとして Nanoscope Therapeutics によって統合されており、それぞれが補完的な光活性化特性をもたらし、これらを組み合わせることで、日常生活で視力を回復させる可能性のある治療法が実現します。Nanoscope の斬新な MCO-010 治療アプローチは、RP およびシュタルガルト病の複数の臨床研究でテストされ、成功を収めています。さらに、MCO プラットフォームはすでにテストされており、進行した加齢性黄斑変性 (AMD) に伴う地図状萎縮 (GA) を患う非ヒト霊長類で有効であることが示されています。

MCO-010 のさらなる開発と承認の道筋は現在、集中的に検討されています。Nanoscope Therapeutics は承認取得を目指しており、市場への迅速な道筋を模索するために米国食品医薬品局 (FDA) と協議しています。これらの取り組みにより、新しい治療オプションを緊急に必要としている患者に、革新的な治療法をより迅速に提供できるようになります。

CatCh（カルシウム輸送チャネルロドプシン）技術は、Prof. によって開発されました。 エルンスト・バンベルクオプトジェネティクス分野の先駆者の一人である、マックス・プランク生物物理学研究所の研究者と彼の同僚は、チャネルロドプシン2の変異体で特性が改善されたCatChを開発した。CatChは、反応速度の高速化や青色光に対する感度の向上など、大きな利点がある。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

ナノスコープ・セラピューティクスは、視覚障害や失明を引き起こす網膜変性疾患を治療するための、変異に依存しない遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオ医薬品会社です。同社は、 最近発表された100週間のデータによると、 米国における網膜色素変性症に対するRESTORE第2b/3相多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト病患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験も完了しました (NCT05417126）。MCO-010 は、RP とシュタルガルト病の両方に対して FDA のファストトラック指定と FDA の希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、AMD に続発する GA に対する非ウイルス性レーザー送達 MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス, 2024年9月19日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患（IRD）および黄斑変性に伴う地図状萎縮に対する遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業であるは、本日、 24^番目 ユーレティナ会議 開催中 9月19日^番目-22^nd で バルセロナ、スペイン.

講演内容の詳細は以下の通りです。

タイトル： 網膜色素変性症に対するMCO-010変異非依存型光遺伝学的低用量または高用量治療を受けた患者におけるBCVAの縦断的AUC分析：フェーズ1試験の100週間のTOPLINE結果 2b/3 ランダム化、模擬対照臨床試験 (RESTORE)
セッション日: 2024年9月21日
セッション時間: 午前9時36分（中央ヨーロッパ夏時間）
位置：115, バルセロナ国際会議センター
プレゼンター： ジョルディ・モネス医学博士、マキュラ研究所所長、バルセロナ・マキュラ財団（スペイン)

モネス博士は、単一時点（主要評価項目および主要な副次評価項目）での有効性の一般的な測定に加えて、RESTOREの2年間の観察期間全体にわたる治療効果を捉える曲線下面積（AUC）法を使用して、多特性オプシン（MCO-010）で治療した網膜色素変性症患者の最高矯正視力（BCVA）の有効性分析を発表します。ジョルディ・モネス教授（スペイン）は、 衛星シンポジウム IRDと地図状萎縮に対する光遺伝学治療に焦点を当てたシンポジウムです。シンポジウムの詳細は以下の通りです。

シンポジウムタイトル: 網膜変性疾患に対する光遺伝学的治療 - 臨床開発と最新情報
日付： 2024年9月20日
時間： 午前9時45分～午前10時45分（中央ヨーロッパ夏時間）
午前9時45分（CEST）: 開会の挨拶、ジョルディ・モネス医学博士（スペイン)
午前 9 時 48 分 CEST: 網膜変性疾患、Arshad Khanani、MA、MD、FASRS (アメリカ合衆国)
午前9時58分 CEST: IRDに対する光遺伝学的治療、 パウロ・スタンガ、MD（英国）
午前 10:08 CEST: 黄斑変性症に対する光遺伝学的治療、ジョルディ モネス、医学博士、博士 (スペイン)
午前10時18分（中央ヨーロッパ夏時間）: オプトジェネティクスによる低視力患者の治療における画像診断と有効性評価、 ウシャ・チャクラヴァルティ、MD（英国）
10:28 CEST: Q&A、全講演者、フランチェスコ・バンデッロ教授（医学博士）による司会（イタリア)
位置：118/119, バルセロナ国際会議センター

経営陣は会議に出席し、会議に参加できます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772同社はまた、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）と最近発表された フェーズ3登録試験を開始する予定MCO-010 は、RP と Stargardt の両方で FDA ファスト トラック指定と FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達 MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
(212) 600-1902
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス, 2024年9月16日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患および地図状萎縮症に対する遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業であるは、本日、 ユーレティナイノベーションスポットライト そして 眼科未来フォーラム 18日に開催^番目 9月 バルセロナ、スペイン。講演内容の詳細は以下の通りです。

タイトル： 視力回復のブレークスルー：遺伝性網膜疾患および地図状萎縮に対する変異に依存しない光遺伝学
セッションタイトル: 非血管性AMDおよびIRD
セッション日: 2024年9月18日
セッション時間: 午後14時35分（中央ヨーロッパ夏時間）
位置： バルセロナ国際会議センター
プレゼンター： サミュエル・バローネ医学博士、最高医療責任者

パネルディスカッションに続くプレゼンテーションで、バローネ博士は、網膜色素変性症、シュタルガルト黄斑変性症、地図状萎縮による重度の視力喪失の治療のためのナノスコープ社の多特性オプシン（MCO）療法パイプラインを紹介します。

タイトル： 網膜変性疾患に対する遺伝子治療の民主化
セッションタイトル: 企業プレゼンテーション 3
セッション日: 2024年9月18日
セッション時間: 午後17時55分（中央ヨーロッパ夏時間）
位置： エスフェリック バルセロナ
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ博士、社長兼最高科学責任者

モハンティ博士はプレゼンテーションの中で、遺伝性網膜ジストロフィーおよび地図状萎縮症の視力回復のための、変異に依存しない光遺伝学的遺伝子治療について強調します。また、モハンティ博士は、モハンティ教授が議長を務めるパネルディスカッションにも参加します。 ドミニク・フィッシャー教授 オックスフォード大学.

パネルタイトル: 眼底疾患に対する遺伝子・細胞治療の展望：これは本当にビジネスになるのか？
パネル日付: 2024年9月18日
パネルタイム: 18:40 – 午後19時10分（中央ヨーロッパ夏時間）
位置： エスフェリック バルセロナ
パネリスト： サマレンドラ・モハンティ博士、社長兼最高科学責任者

これら 2 つのイベントには、業界のリーダー、臨床医、イノベーター、規制当局、投資家とのネットワーキングの機会が含まれています。経営陣はこれらのイベントに出席し、会議にも出席できます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772同社はまた、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス